Abeona Therapeutics ให้ข้อมูลอัปเดตด้านกฎระเบียบเกี่ยวกับ Pz-cel

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics ให้การอัปเดตด้านกฎระเบียบเกี่ยวกับ Pz-cel

CLEVELAND, April 22, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ได้ประกาศการปรับปรุงกฎระเบียบสำหรับ prademagene zamikeracel (pz-cel) ในวันนี้ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (CRL) เพื่อตอบสนองต่อใบสมัครขอใบอนุญาตด้านชีววิทยา (BLA) ของบริษัทสำหรับยา pz-cel ในการรักษาผู้ป่วยโรคผิวหนังเสื่อม dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) CRL เกิดขึ้นหลังจากเสร็จสิ้นการประชุม Late Cycle Review ของ Abeona กับ FDA ในเดือนมีนาคม 2024 ในการประชุม Late Cycle Review และในการขอข้อมูลในภายหลัง FDA ระบุว่าข้อมูลเพิ่มเติมบางอย่างที่จำเป็นเพื่อให้เป็นไปตามข้อกำหนดด้านการผลิตและการควบคุมทางเคมี (CMC) ได้รับการแก้ไขอย่างน่าพอใจก่อนจึงจะสามารถอนุมัติใบสมัครได้ เพื่อเป็นการตอบสนอง บริษัทได้ยื่นแผนต่อ FDA โดยมีความมุ่งมั่นที่จะให้ข้อมูล CMC ก่อนการอนุมัติของ BLA และรายงานการตรวจสอบความถูกต้องฉบับสมบูรณ์หลังการอนุมัติในช่วงกลางปี ​​2024 นอกจากนี้บริษัทยังได้หารือแผนดังกล่าวกับ อย. ในการประชุมอย่างไม่เป็นทางการครั้งต่อไป ใน CRL นั้น FDA ระบุว่าระยะเวลาที่เสนอในการส่งข้อมูลโดย Abeona จะไม่อนุญาตให้ FDA มีเวลาเพียงพอในการตรวจสอบให้เสร็จสิ้นภายในวันที่ PDUFA วันที่ 25 พฤษภาคม 2024

ข้อมูลที่จำเป็นในการตอบสนองคำขอ CMC ใน CRL นั้นเกี่ยวข้องกับข้อกำหนดในการตรวจสอบความถูกต้องสำหรับวิธีการผลิตและการทดสอบการปลดปล่อยบางอย่าง ซึ่งรวมถึงบางส่วนที่บันทึกไว้ในการสังเกตการณ์ระหว่างการตรวจสอบใบอนุญาตล่วงหน้า (PLI) ของ FDA CRL ไม่ได้ระบุข้อบกพร่องใดๆ ที่เกี่ยวข้องกับประสิทธิภาพทางคลินิกหรือข้อมูลความปลอดภัยทางคลินิกใน BLA และ FDA ไม่ได้ร้องขอให้มีการทดลองทางคลินิกหรือข้อมูลทางคลินิกใหม่ใดๆ เพื่อสนับสนุนการอนุมัติของ pz-cel

"แม้ว่าเราจะรู้สึกประหลาดใจและผิดหวังกับ CRL นี้ แต่เรามุ่งมั่นที่จะให้ข้อมูล CMC ที่จำเป็นเพื่อตอบสนองต่อคำร้องขอของหน่วยงาน โดยมีเป้าหมายในการนำ pz-cel ไปให้ผู้ป่วยที่เป็นโรค RDEB โดยเร็วที่สุด" กล่าว วิช เซชาดรี ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Abeona “เรากำลังทำงานอย่างหนักเพื่อสร้างข้อมูล CMC เพิ่มเติม และเราคาดหวังว่าคำขอทั้งหมดของ FDA จะได้รับการแก้ไขภายในกรอบเวลาที่เหมาะสม เราคาดว่าจะส่ง BLA อีกครั้งให้เสร็จสิ้นในไตรมาสที่สามของปี 2024 พร้อมด้วยการอัปเดตที่จำเป็นเพื่อตอบสนองข้อบกพร่องทั้งหมดที่ระบุไว้ใน CRL”

BLA สำหรับ pz-cel ได้รับการยอมรับสำหรับการยื่นเรื่องและได้รับการกำหนดให้มีการตรวจสอบลำดับความสำคัญโดย FDA ในเดือนพฤศจิกายน 2023 การสมัครดังกล่าวได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลประสิทธิภาพทางคลินิกและความปลอดภัยจากการศึกษาที่สำคัญระยะที่ 3 VIITAL™ (NCT04227106 ) และการศึกษาระยะที่ 1/2a (NCT01263379) Abeona เชื่อว่าการศึกษาทั้งสองแสดงให้เห็นว่าการใช้ pz-cel เพียงครั้งเดียวบนบาดแผลขนาดใหญ่และเรื้อรังจะช่วยให้บาดแผลหายได้อย่างยั่งยืนและลดอาการปวดได้

เกี่ยวกับ prademagene zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel) ซึ่งเป็นแผ่นหนังกำพร้าที่แก้ไขด้วยยีน COL7A1 ที่ทำขึ้นเองเพื่อการวิจัยของ Abeona กำลังได้รับการพัฒนาเพื่อใช้รักษาโรค recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) ซึ่งเป็นความผิดปกติของเนื้อเยื่อเกี่ยวพันที่พบไม่บ่อยซึ่งมีสาเหตุมาจากความบกพร่องใน ยีน COL7A1 ส่งผลให้ไม่สามารถผลิตคอลลาเจน Type VII ได้ Pz-cel ได้รับการออกแบบมาเพื่อรวมยีน COL7A1 ที่สร้างคอลลาเจนที่ใช้งานได้เข้ากับเซลล์ผิวหนังของผู้ป่วย และทำให้สามารถแสดงออกของยีนในระยะยาวได้โดยใช้เวกเตอร์รีโทรไวรัสเพื่อรวมเข้ากับจีโนมของเซลล์เป้าหมายที่แบ่งตัวอย่างเสถียร Pz-cel กำลังถูกตรวจสอบความสามารถในการแสดงออกของคอลลาเจน Type VII ตามปกติ และอำนวยความสะดวกในการสมานแผลและลดความเจ็บปวด แม้แต่บาดแผล RDEB ที่รักษายากที่สุดหลังจากขั้นตอนการใช้เพียงครั้งเดียว การศึกษาที่สำคัญระยะที่ 3 VIITAL™ เป็นการทดลองทางคลินิกแบบสุ่มที่ประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และความทนต่อยาของ pz-cel ในคู่แผลเรื้อรังขนาดใหญ่ 43 คู่ใน 11 คนไข้ที่มี RDEB Pz-cel ได้รับการรับรองมาตรฐานการบำบัดขั้นสูง การบำบัดแบบก้าวกระโดด ยาเด็กกำพร้า และโรคในเด็กที่หายากจาก FDA ของสหรัฐอเมริกา Abeona ผลิต pz-cel สำหรับการศึกษา VITAL™ ที่โรงงานผลิตยีนและเซลล์บำบัดแบบครบวงจรในเมืองคลีฟแลนด์ รัฐโอไฮโอ

เกี่ยวกับ Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกที่พัฒนาเซลล์และยีนบำบัดสำหรับโรคร้ายแรง Prademagene zamikeracel (pz-cel) เป็นแผ่นหนังกำพร้าที่แก้ไขด้วยยีน COL7A1 แบบ autologous ของ Abeona ซึ่งปัจจุบันอยู่ในการพัฒนาสำหรับ recessive dystrophic epidermolysis bullosa โรงงานผลิต cGMP บำบัดด้วยเซลล์และยีนแบบครบวงจรของบริษัท ทำหน้าที่เป็นสถานที่ผลิต pz-cel ที่ใช้ในการทดลอง Phase 3 VIITAL(TM) และสามารถสนับสนุนการผลิต pz-cel ในเชิงพาณิชย์ได้เมื่อได้รับการอนุมัติจาก FDA ผลงานการพัฒนาของบริษัทยังนำเสนอการบำบัดด้วยยีนที่ใช้ AAV สำหรับโรคตาที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในระดับสูง AAV capsids รุ่นใหม่ของ Abeona กำลังได้รับการประเมินเพื่อปรับปรุงโปรไฟล์เขตร้อนสำหรับโรคร้ายแรงต่างๆ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ www.abeonatherapeutics.com

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของ Section 27A ของพระราชบัญญัติหลักทรัพย์ปี 1933 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม และมาตรา 21E ของพระราชบัญญัติหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ปี 1934 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม และที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน เราได้พยายามที่จะระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าโดยใช้คำศัพท์เช่น "อาจ" "จะ" "เชื่อ" "คาดการณ์" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "ศักยภาพ" และคำและสำนวนที่คล้ายกัน (รวมถึง คำหรือสำนวนอื่นที่อ้างอิงถึงเหตุการณ์ เงื่อนไข หรือสถานการณ์ในอนาคต) ซึ่งประกอบขึ้นและมีวัตถุประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวอันเป็นผลมาจากปัจจัยสำคัญต่างๆ ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนมากมาย รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงระยะเวลาและผลลัพธ์ของการทดสอบที่กำลังดำเนินอยู่และการดำเนินการแก้ไขอื่นๆ ที่กำลังดำเนินการเพื่อตอบสนองต่อ ข้อบกพร่องที่ระบุโดย FDA ซึ่งอาจชะลอการยื่น BLA ของบริษัทอีกครั้ง ระยะเวลาและผลลัพธ์ของการทบทวนการยื่นคำร้องของเราอีกครั้งโดย FDA การมอบบัตรกำนัล Priority Review Voucher จาก FDA เมื่อได้รับการอนุมัติ ความสนใจอย่างต่อเนื่องในกลุ่มผลิตภัณฑ์โรคหายากของเรา; ความสามารถของเราในการลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิก ผลลัพธ์ของการประชุมในอนาคตกับ FDA หรือหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ รวมถึงการประชุมที่เกี่ยวข้องกับโครงการพรีคลินิก ความสามารถในการบรรลุหรือได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบที่จำเป็น ผลกระทบของการเปลี่ยนแปลงใด ๆ ในตลาดการเงินและภาวะเศรษฐกิจโลก ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการวิเคราะห์และการรายงานข้อมูล และความเสี่ยงอื่นๆ ที่เปิดเผยในรายงานประจำปีล่าสุดของบริษัทในแบบฟอร์ม 10-K และรายงานประจำงวดที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ บริษัทไม่มีภาระผูกพันในการแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าหรือปรับปรุงให้สอดคล้องกับเหตุการณ์หรือสถานการณ์ที่เกิดขึ้นหลังจากวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ การพัฒนาในอนาคต หรืออื่น ๆ ยกเว้นตามที่หลักทรัพย์ของรัฐบาลกลางกำหนด กฎหมาย

ที่มา: Abeona Therapeutics Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-06-11 16:48

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม