Abeona Therapeutics cung cấp thông tin cập nhật về quy định đối với Pz-cel
CLEVELAND, ngày 22 tháng 4 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) hôm nay đã công bố bản cập nhật quy định đối với prademagene zamikeracel (pz-cel). Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) để phản hồi Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) của Công ty cho pz-cel để điều trị bệnh nhân mắc bệnh ly thượng bì bóng nước loạn dưỡng thể lặn (RDEB). CRL diễn ra sau khi kết thúc Cuộc họp đánh giá chu kỳ muộn của Abeona với FDA vào tháng 3 năm 2024. Tại Cuộc họp đánh giá chu kỳ muộn và trong yêu cầu cung cấp thông tin tiếp theo, FDA lưu ý rằng một số thông tin bổ sung cần thiết để đáp ứng các yêu cầu về Sản xuất và Kiểm soát Hóa học (CMC) phải được giải quyết thỏa đáng trước khi đơn đăng ký được phê duyệt. Để đáp lại, Công ty đã đệ trình kế hoạch lên FDA với cam kết cung cấp dữ liệu CMC trước khi BLA phê duyệt và báo cáo xác nhận đầy đủ sau khi được phê duyệt vào giữa năm 2024. Ngoài ra, Công ty đã thảo luận về các kế hoạch này với FDA trong một cuộc họp không chính thức sau đó. Trong CRL, FDA chỉ ra rằng thời gian gửi dữ liệu do Abeona đề xuất sẽ không cho phép FDA có đủ thời gian để hoàn tất quá trình xem xét trước ngày PDUFA ngày 25 tháng 5 năm 2024.Thông tin cần thiết để đáp ứng các yêu cầu của CMC trong CRL liên quan đến các yêu cầu xác thực đối với một số phương pháp thử nghiệm sản xuất và xuất xưởng nhất định, bao gồm một số phương pháp được ghi lại trong các quan sát trong quá trình kiểm tra trước cấp phép (PLI) của FDA. CRL không xác định được bất kỳ thiếu sót nào liên quan đến hiệu quả lâm sàng hoặc dữ liệu an toàn lâm sàng trong BLA và FDA không yêu cầu bất kỳ thử nghiệm lâm sàng hoặc dữ liệu lâm sàng mới nào để hỗ trợ việc phê duyệt pz-cel. “Mặc dù chúng tôi rất ngạc nhiên và thất vọng về CRL này, nhưng chúng tôi cam kết cung cấp cho CMC thông tin cần thiết để đáp ứng các yêu cầu của cơ quan, với mục tiêu đưa pz-cel đến với bệnh nhân mắc RDEB càng nhanh càng tốt,” cho biết Vish Seshadri, Giám đốc điều hành của Abeona. “Chúng tôi đang nỗ lực tạo ra thông tin bổ sung về CMC và chúng tôi hy vọng rằng tất cả các yêu cầu của FDA sẽ được giải quyết trong khung thời gian hợp lý. Chúng tôi dự kiến sẽ hoàn thành việc gửi lại BLA vào quý 3 năm 2024 với những cập nhật cần thiết để đáp ứng đầy đủ mọi thiếu sót được nêu trong CRL.”BLA cho pz-cel đã được chấp nhận nộp hồ sơ và được FDA chỉ định đánh giá ưu tiên vào tháng 11 năm 2023. Đơn đăng ký này được hỗ trợ bởi dữ liệu về độ an toàn và hiệu quả lâm sàng từ nghiên cứu then chốt Giai đoạn 3 VIITAL™ (NCT04227106) ) và nghiên cứu Giai đoạn 1/2a (NCT01263379). Abeona tin rằng cả hai nghiên cứu đều chứng minh rằng chỉ cần bôi pz-cel lên các vết thương lớn và mãn tính sẽ giúp vết thương mau lành và giảm đau lâu dài. Giới thiệu về prademagene zamikeracel (pz-cel) ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), tấm biểu bì được điều chỉnh bằng gen COL7A1 tự thân đang được nghiên cứu của Abeona, hiện đang được phát triển để điều trị bệnh thoái hóa biểu bì bóng nước loạn dưỡng lặn (RDEB), một chứng rối loạn mô liên kết hiếm gặp do khiếm khuyết trong gen COL7A1 dẫn đến không có khả năng sản xuất collagen loại VII. Pz-cel được thiết kế để kết hợp gen COL7A1 chức năng sản xuất collagen vào tế bào da của chính bệnh nhân và cho phép biểu hiện gen lâu dài bằng cách sử dụng vec tơ retrovirus để tích hợp ổn định vào bộ gen của tế bào đích đang phân chia. Pz-cel đang được nghiên cứu về khả năng kích hoạt biểu hiện collagen loại VII bình thường và tạo điều kiện thuận lợi cho việc chữa lành vết thương và giảm đau ở ngay cả những vết thương RDEB khó điều trị nhất sau quy trình bôi một lần. Nghiên cứu quan trọng Giai đoạn 3 VIITAL™ là một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên nhằm đánh giá hiệu quả, độ an toàn và khả năng dung nạp của pz-cel trên 43 cặp vết thương mãn tính lớn ở 11 đối tượng mắc RDEB. Pz-cel đã được FDA Hoa Kỳ cấp phép Trị liệu nâng cao về Y học tái tạo, Liệu pháp đột phá, Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm gặp. Abeona sản xuất pz-cel cho nghiên cứu VIITAL™ tại cơ sở sản xuất liệu pháp tế bào và gen tích hợp hoàn toàn ở Cleveland, Ohio.Giới thiệu về Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng đang phát triển các liệu pháp tế bào và gen cho các bệnh nghiêm trọng. Prademagene zamikeracel (pz-cel) là tấm biểu bì được điều chỉnh bằng gen COL7A1 tự thân đang được nghiên cứu của Abeona hiện đang được phát triển để điều trị bệnh ly thượng bì bóng nước loạn dưỡng lặn. Cơ sở sản xuất cGMP liệu pháp gen và tế bào tích hợp đầy đủ của Công ty đóng vai trò là nơi sản xuất pz-cel được sử dụng trong thử nghiệm VIITAL™ Giai đoạn 3 và có khả năng hỗ trợ sản xuất thương mại pz-cel sau khi được FDA chấp thuận. Danh mục phát triển của Công ty cũng có các liệu pháp gen dựa trên AAV cho các bệnh nhãn khoa có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng. Tiểu thuyết của Abeona, các viên nang AAV thế hệ tiếp theo đang được đánh giá để cải thiện đặc tính ái tính đối với nhiều loại bệnh tàn khốc. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.abeonatherapeutics.com. Tuyên bố hướng tới tương lai Thông cáo báo chí này chứa một số tuyên bố mang tính hướng tới tương lai theo nghĩa của Phần 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933, đã được sửa đổi, và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934, đã được sửa đổi, và có liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn. Chúng tôi đã cố gắng xác định các tuyên bố hướng tới tương lai bằng các thuật ngữ như “có thể”, “sẽ”, “tin tưởng”, “dự đoán”, “mong đợi”, “dự định”, “tiềm năng” và các từ và cách diễn đạt tương tự (cũng như các từ hoặc cách diễn đạt khác đề cập đến các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh trong tương lai), cấu thành và nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai do có nhiều yếu tố quan trọng, nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn ở thời gian và kết quả của thử nghiệm đang diễn ra cũng như các hành động khắc phục khác được thực hiện để ứng phó với Những thiếu sót đã được FDA xác định có thể làm trì hoãn việc nộp lại BLA của Công ty; thời gian và kết quả xem xét của FDA đối với việc gửi lại của chúng tôi; việc FDA cấp Phiếu đánh giá ưu tiên sau khi được phê duyệt; tiếp tục quan tâm đến danh mục bệnh hiếm gặp của chúng tôi; khả năng ghi danh bệnh nhân vào các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi; kết quả của các cuộc họp trong tương lai với FDA hoặc các cơ quan quản lý khác, bao gồm cả những cuộc họp liên quan đến các chương trình tiền lâm sàng; khả năng đạt được hoặc đạt được sự phê duyệt cần thiết theo quy định; tác động của bất kỳ thay đổi nào trên thị trường tài chính và điều kiện kinh tế toàn cầu; rủi ro liên quan đến phân tích và báo cáo dữ liệu; và các rủi ro khác được nêu trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của Công ty theo Mẫu 10-K và các báo cáo định kỳ tiếp theo nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Công ty không có nghĩa vụ sửa đổi các tuyên bố hướng tới tương lai hoặc cập nhật chúng để phản ánh các sự kiện hoặc tình huống xảy ra sau ngày phát hành báo chí này, cho dù là do thông tin mới, sự phát triển trong tương lai hay lý do khác, ngoại trừ theo yêu cầu của cơ quan chứng khoán liên bang. pháp luật.
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
