ACAAI: Η θεραπεία με γονιδιακή επεξεργασία μειώνει τις κρίσεις αγγειοοιδήματος στο κληρονομικό αγγειοοίδημα

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικά ελεγμένο από την Carmen Pope, BPharm. Τελευταία ενημέρωση στις 24 Οκτωβρίου 2024.

Από την Elana Gotkine HealthDay Reporter

ΠΕΜΠΤΗ, 24 Οκτωβρίου 2024 -- Για ενήλικες με κληρονομικό αγγειοοίδημα, χορηγείται η in vivo θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας NTLA-2002, η οποία βασίζεται σε ομαδοποιημένες τακτικά διακεκομμένες σύντομες παλινδρομικές επαναλήψεις (CRISPR)-CRISPR-σχετιζόμενη με την πρωτεΐνη 9 καθώς μια εφάπαξ δόση μειώνει τις κρίσεις αγγειοοιδήματος, σύμφωνα με μια μελέτη που δημοσιεύτηκε διαδικτυακά στις 24 Οκτωβρίου στο New England Journal of Medicine για να συμπέσει με την ετήσια συνάντηση του Αμερικανικού Κολλεγίου Αλλεργίας, Άσθματος & Ανοσολογίας, που πραγματοποιήθηκε από τις 24 έως τις 28 Οκτωβρίου στη Βοστώνη .

Ο Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., από το Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου του Άμστερνταμ και οι συνεργάτες του ανέθεσαν τυχαία σε ενήλικες με κληρονομικό αγγειοοίδημα να λάβουν NTLA-2002 σε εφάπαξ δόση 25 mg ή 50 mg ή εικονικό φάρμακο σε αναλογία 2:2:1 (10, 11 και έξι ασθενείς, αντίστοιχα). Ο αριθμός των κρίσεων αγγειοοιδήματος ανά μήνα από την εβδομάδα 1 έως 16 ήταν το κύριο τελικό σημείο.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι το εκτιμώμενο μέσο μηνιαίο ποσοστό επίθεσης ήταν 0,70, 0,65 και 2,82 με 25 mg NTLA-2002, 50 mg NTLA-2002 και εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα (διαφορές, -75 και -77 τοις εκατό, αντίστοιχα σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο). Συνολικά, το 40 και 73 τοις εκατό των ασθενών που έλαβαν 25 mg και 50 mg NTLA-2002, αντίστοιχα, δεν είχαν προσβολές χωρίς πρόσθετη θεραπεία κατά την περίοδο από την 1η έως την 16η εβδομάδα. Ο πονοκέφαλος, η κόπωση και η ρινοφαρυγγίτιδα ήταν οι περισσότερες συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες μεταξύ ασθενών που λαμβάνουν NTLA-2002.

"Αυτά τα αποτελέσματα δείχνουν τη δυνατότητα μιας μόνο δόσης της νέας θεραπείας επεξεργασίας γονιδίων NTLA-2002 με βάση το CRISPR-Cas9 in vivo να είναι μια λειτουργική θεραπεία για τους ασθενείς με κληρονομικό αγγειοοίδημα και υποστήριξη συνεχιζόμενης έρευνας σε μια μεγαλύτερη δοκιμή φάσης 3», γράφουν οι συγγραφείς.

Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε από την Intellia Therapeutics, η οποία αναπτύσσει το NTLA-2002.

Περίληψη/Πλήρες κείμενο (ενδέχεται να απαιτείται συνδρομή ή πληρωμή)

Σύνταξη (ενδέχεται να απαιτείται συνδρομή ή πληρωμή)

Περισσότερες πληροφορίες

Αποποίηση ευθύνης: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Να αναζητάτε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-25 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά