ACAAI: A génszerkesztő terápia csökkenti az angioödémás rohamokat örökletes angioödéma esetén

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta Carmen Pope, BPharm. Utolsó frissítés: 2024. október 24.

Közölte: Elana Gotkine HealthDay Reporter

CSÜTÖRTÖK, 2024. október 24. – Örökletes angioödémában szenvedő felnőttek számára az NTLA-2002 in vivo génszerkesztő terápia, amely csoportosított, szabályosan elhelyezkedő rövid palindromikus ismétlődéseken (CRISPR)-CRISPR-asszociált protein 9-en alapul. Egyetlen adag csökkenti az angioödémás rohamokat a New England Journal of Medicine folyóiratban október 24-én online közzétett tanulmány szerint, amely egybeesik az American College of Allergy, Asthma & Immunology éves találkozójával, amelyet október 24-28-án tartottak Bostonban. .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., az Amszterdami Egyetemi Orvosi Központtól és munkatársai véletlenszerűen kiválasztottak örökletes angioödémában szenvedő felnőtteket, hogy kapjanak NTLA-2002-t egyetlen 25 mg-os vagy 50 mg-os adagban. vagy placebót 2:2:1 arányban (10, 11, illetve hat beteg). Az angioödémás rohamok havi száma az 1. héttől a 16. hétig volt az elsődleges végpont.

A kutatók azt találták, hogy a becsült átlagos havi támadási arány 0,70, 0,65 és 2,82 volt 25 mg NTLA-2002, 50 mg NTLA-2002 és placebo esetén (különbségek, -75 és -77 százalék) placebóval összehasonlítva). Összességében a 25 mg-os, illetve 50 mg-os NTLA-2002-t kapó betegek 40 és 73 százaléka volt rohammentes, további kezelés nélkül az 1. és 16. hét között. A fejfájás, a fáradtság és a nasopharyngitis volt a leggyakoribb. gyakori nemkívánatos események az NTLA-2002-t kapó betegek körében.

"Ezek az eredmények azt mutatják, hogy az új CRISPR-Cas9-alapú in vivo génszerkesztő NTLA-2002 egyetlen adagja funkcionális gyógymódot jelenthet a betegek számára örökletes angioödémával, és támogatják a további vizsgálatot egy nagyobb fázisú, 3. fázisú vizsgálat során" – írják a szerzők.

A tanulmányt az Intellia Therapeutics finanszírozta, amely az NTLA-2002-t fejleszti.

Absztrakt/Teljes szöveg (előfizetés vagy fizetés szükséges lehet)

Szerkesztői (előfizetésre vagy fizetésre lehet szükség)

További információ

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2024-10-25 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak