ACAAI: การบำบัดด้วยการแก้ไขยีนช่วยลดการโจมตีของ Angioedema ใน Angioedema ทางพันธุกรรม

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 24 ต.ค. 2024

โดย Elana Gotkine HealthDay Reporter

วันพฤหัสบดีที่ 24 ต.ค. 2567 -- สำหรับผู้ใหญ่ที่มีภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม การบำบัดด้วยการแก้ไขยีน NTLA-2002 ในสิ่งมีชีวิต ซึ่งอิงตาม CRISPR-associated Protein 9 แบบกระจายเป็นระยะสม่ำเสมอแบบคลัสเตอร์ ซึ่งให้ยา การศึกษาที่ตีพิมพ์ในวารสาร New England Journal of Medicine เมื่อวันที่ 24 ต.ค. ระบุว่าการให้ยาเพียงครั้งเดียวจะช่วยลดการโจมตีของแองจิโออีดีมา ซึ่งตรงกับการประชุมประจำปีของ American College of Allergy, Asthma & Immunology ซึ่งจัดขึ้นระหว่างวันที่ 24 ถึง 28 ต.ค. ในเมืองบอสตัน .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D. จากศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัม และเพื่อนร่วมงานสุ่มให้ผู้ใหญ่ที่มีภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรมให้รับ NTLA-2002 ในขนาด 25 มก. หรือ 50 มก. เพียงครั้งเดียว หรือยาหลอกในอัตราส่วน 2:2:1 (ผู้ป่วย 10, 11 และ 6 ราย ตามลำดับ) จำนวนการโจมตีของแองจิโออีดีมาต่อเดือนตั้งแต่สัปดาห์ที่ 1 ถึง 16 เป็นจุดสิ้นสุดหลัก

นักวิจัยพบว่าอัตราการโจมตีเฉลี่ยต่อเดือนโดยประมาณคือ 0.70, 0.65 และ 2.82 โดยมี NTLA-2002 ขนาด 25 มก., NTLA-2002 ขนาด 50 มก. และยาหลอก ตามลำดับ (ความแตกต่าง −75 และ −77 เปอร์เซ็นต์ ตามลำดับ) เทียบกับยาหลอก) โดยรวมแล้ว ผู้ป่วยร้อยละ 40 และ 73 ที่ได้รับ NTLA-2002 ขนาด 25 มก. และ 50 มก. ตามลำดับ ไม่มีอาการป่วยและไม่มีการรักษาเพิ่มเติมในช่วงสัปดาห์ที่ 1 ถึง 16 อาการปวดศีรษะ ความเหนื่อยล้า และโพรงจมูกอักเสบมากที่สุด เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยในผู้ป่วยที่ได้รับ NTLA-2002

"ผลลัพธ์เหล่านี้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพของการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนในสิ่งมีชีวิตที่ใช้ CRISPR-Cas9 ใหม่ NTLA-2002 เพียงครั้งเดียว เพื่อเป็นแนวทางการรักษาสำหรับผู้ป่วย ด้วยภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม และสนับสนุนการสอบสวนอย่างต่อเนื่องในการทดลองระยะที่ 3 ที่ใหญ่กว่า" ผู้เขียนเขียน

การศึกษานี้ได้รับทุนสนับสนุนจาก Intellia Therapeutics ซึ่งกำลังพัฒนา NTLA-2002

บทคัดย่อ/ข้อความฉบับเต็ม (อาจต้องสมัครสมาชิกหรือชำระเงิน)

บทบรรณาธิการ (อาจต้องสมัครสมาชิกหรือชำระเงิน)

ข้อมูลเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

แหล่งที่มา: HealthDay

โพสต์แล้ว : 2024-10-25 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม