ACAAI: Liệu pháp chỉnh sửa gen làm giảm các cơn phù mạch trong bệnh phù mạch di truyền

Theo dõi Drugslib trên

Được Carmen Pope, BPharm xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 24 tháng 10 năm 2024.

Bởi Elana Gotkine HealthDay Phóng viên

THỨ NĂM, ngày 24 tháng 10 năm 2024 -- Đối với người lớn mắc chứng phù mạch di truyền, liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo NTLA-2002, dựa trên các đoạn lặp lại palindromic ngắn xen kẽ ngắn (CRISPR)-CRISPR, được sử dụng Theo một nghiên cứu được công bố trực tuyến ngày 24 tháng 10 trên Tạp chí Y học New England trùng với cuộc họp thường niên của Trường Cao đẳng Dị ứng, Hen suyễn & Miễn dịch học Hoa Kỳ, được tổ chức từ ngày 24 đến ngày 28 tháng 10 tại Boston, một liều duy nhất làm giảm các cơn phù mạch. .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., từ Trung tâm Y tế Đại học Amsterdam và các đồng nghiệp đã chỉ định ngẫu nhiên những người lớn bị phù mạch di truyền nhận NTLA-2002 với một liều duy nhất 25 mg hoặc 50 mg hoặc giả dược theo tỷ lệ 2:2:1 (lần lượt là 10, 11 và 6 bệnh nhân). Số cơn phù mạch mỗi tháng từ tuần 1 đến tuần 16 là kết cục chính.

Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng tỷ lệ tấn công trung bình hàng tháng ước tính lần lượt là 0,70, 0,65 và 2,82 với NTLA-2002 25 mg, NTLA-2002 50 mg và giả dược (chênh lệch lần lượt là −75 và −77%). , so với giả dược). Nhìn chung, 40 và 73% bệnh nhân dùng NTLA-2002 25 mg và 50 mg tương ứng không bị tấn công mà không cần điều trị bổ sung trong khoảng thời gian từ tuần 1 đến tuần 16. Nhức đầu, mệt mỏi và viêm mũi họng là phổ biến nhất. các tác dụng phụ thường gặp ở những bệnh nhân dùng NTLA-2002.

"Những kết quả này cho thấy tiềm năng của một liều duy nhất liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo dựa trên CRISPR-Cas9 mới NTLA-2002 sẽ là một phương pháp chữa trị chức năng cho bệnh nhân bị phù mạch di truyền và hỗ trợ tiếp tục nghiên cứu trong thử nghiệm giai đoạn 3 lớn hơn," các tác giả viết.

Nghiên cứu này được tài trợ bởi Intellia Therapeutics, công ty đang phát triển NTLA-2002.

Tóm tắt/Toàn văn (có thể phải đăng ký hoặc thanh toán)

Biên tập (có thể cần đăng ký hoặc thanh toán)

Thông tin thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe của từng cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2024-10-25 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến