アコーラミディスはトランスサイレチンアミロイド心筋症に効果的

Drugs.com による医学的レビュー。

Elana Gotkine HealthDay レポーターによる

1 月木曜日2024年1月11日 -- ニューイングランド・ジャーナル誌1月11日号に掲載された研究によると、トランスサイレチンアミロイド心筋症患者に対し、アコラミディスはプラセボよりも死亡率や罹患率の側面を含む4段階の主要な階層的転帰を有意に改善した。

ユニバーシティ・カレッジ・ロンドンのジュリアン・D・ギルモア医学博士らは、無作為に割り当てられたトランスサイレチンアミロイド心筋症患者632人を対象とした第3相二重盲検試験を実施した。 2:1の比率でアコラミディス塩酸塩(800mgを1日2回)または同等のプラセボを30か月間投与します。一次階層分析には、あらゆる原因による死亡、心血管関連の入院、N 末端プロ B 型ナトリウム利尿ペプチド (NT-proBNP) レベルと 6 分間の歩行距離のベースラインからの変化が含まれていました。

研究者らは、一次解析ではアコーラミディスがプラセボよりも有利であり、対応する勝率は1.8で、ペアワイズ比較ではそれぞれ63.7パーセントと35.9パーセントでアコーラミディスとプラセボが有利であることを発見した。勝率に対する勝敗の半分以上は、何らかの原因による死亡と心血管関連の入院によるものでした(全ペア比較の 58 パーセント)。勝敗率が最も高かったのは、NT-proBNP ペア比較によるものでした (23.3 対 7.0 パーセント)。 acoramidis 群とプラセボ群では、全体的な有害事象の発生率は同様でした (それぞれ 98.1 パーセントと 97.6 パーセント)。重篤な有害事象は、それぞれ 54.6 パーセントと 64.9 パーセントで発生しました。

「これらのデータは、トランスサイレチンアミロイド心筋症患者に対する効果的かつ安全な治療選択肢としてのアコラミジスの使用を裏付けるものである」と著者らは書いている。

この研究は、アコラミジスを開発しているブリッジバイオ・ファーマ社から資金提供を受けている。

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出典: HealthDay

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