Az Actuate bejelentette, hogy az FDA Ritka Gyermekbetegségek minősítést kapott az Elraglusib számára az Ewing-szarkóma kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

CHICAGO és FORT WORTH, Texas, 2024. november 12. (GLOBE NEWSWIRE) – Az Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) („Actuate” vagy „Company”), klinikai stádiumú biogyógyszerészeti vállalat, amelynek középpontjában a terápiák fejlesztése a nagy hatású, nehezen kezelhető rákos megbetegedések kezelésére a glikogén-szintáz-kináz-3 béta (GSK-3β) gátlásával, bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) ritka gyermekbetegségként minősítette az elraglusib, egy új GSK-3β-gátló a Ewing-szarkóma (EWS) kezelésére.

„Az FDA ritka gyermekbetegségként való minősítése aláhúzza, hogy sürgősen szükség van új kezelési lehetőségekre az EWS-ben szenvedő betegek számára, és elismeri az elraglusib transzformációs potenciálját ” – mondta Daniel Schmitt, az Actuate elnök-vezérigazgatója. „A folyamatban lévő 1/2. fázisú vizsgálatunk korai klinikai adatai ígéretes daganatellenes aktivitást mutatnak objektív tumorválaszokkal, beleértve a két folyamatban lévő tartós teljes választ (CR) az első hat, relapszusos/refrakter EWS-sel kezelt betegben, ami megerősíti az elraglusib potenciáljába vetett bizalmunkat. hatása ebben a kihívásokkal teli betegségkörnyezetben. Elkötelezettek vagyunk az elraglusib klinikai fejlesztésének előmozdítása mellett azzal a végső céllal, hogy új terápiás lehetőségeket biztosítsunk ott, ahol a jelenlegi megközelítések nem kielégítőek.”

Az Ewing-szarkóma (EWS) a szarkóma egy erősen áttétes formája, amely csontból származik, és 15 éves korban éri el a csúcsot, és a gyermek- és serdülőkor második legelterjedtebb rosszindulatú daganata. Az új EWS-betegek körülbelül 25%-a áttétes betegségben szenved az első diagnosztizáláskor, ami a rossz túlélés legjelentősebb előrejelzője. A folyamatban lévő Phase 1/2 Trial (NCT 04239092), más néven Actuate-1902, egy nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat, amely az elraglusib biztonságosságát és hatásosságát értékeli relapszusban/refrakter rosszindulatú, ideértve az EWS-t és az EWS-hez kapcsolódó gyermekgyógyászati ​​betegeknél. gyermekkori kis kerek sejtes szarkómák. Eddig a vizsgálatba 8 relapszusos/refrakter EWS-ben (>1 remisszióban) szenvedő beteget vontak be, akiket elraglusib és topotekán/ciklofoszfamid kombinációjával kezeltek.

A ritka gyermekbetegségek minősítését az FDA súlyos vagy élethosszig tartó időszakra adta meg. - fenyegető betegségek, amelyek kevesebb mint 200 000 embert érintenek az Egyesült Államokban, és amelyekben súlyos vagy életveszélyes megnyilvánulásai elsősorban a 18 évnél fiatalabb személyeket érintik. Ha a jövőben az FDA jóváhagyja az elraglusibre vonatkozó új gyógyszerkérelmet (NDA) az Ewing-szarkóma kezelésére, az Actuate jogosult lesz Priority Review Voucher (PRV) megszerzésére, amelyet a Vállalat felhasználhat vagy potenciálisan értékesíthet. más cégnek a használatára.

Az Actuate Therapeutics, Inc.-ről

Az Actuate egy klinikai stádiumú biogyógyszerészeti vállalat, amely a nagy hatású, nehezen kezelhető rákos megbetegedések kezelésére szolgáló terápiák fejlesztésére összpontosít. Az Actuate vezető vizsgálati gyógyszerterméke, az elraglusib (egy új GSK-3β inhibitor) a rák olyan molekuláris útvonalait célozza meg, amelyek szerepet játszanak a daganat növekedésében és a hagyományos rákgyógyszerekkel, például a kemoterápiával szembeni rezisztenciában, beleértve számos DNS-károsodási reakciót (DDR). Az Elraglusib úgy lett kialakítva, hogy a tumorellenes immunitás közvetítőjeként működjön az aktivált B-sejtek (NF-kB) nukleáris faktor kappa-könnyűlánc-erősítőjének gátlásán keresztül, és szabályozza a többszörös immunellenőrzési pontokat és az immunsejtek működését. További információkért látogasson el a Vállalat webhelyére a http://www.actuatetherapeutics.com címen.

Jövőre tekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény előremutató kijelentéseket tartalmaz rólunk, beleértve klinikai vizsgálatainkat és fejlesztési terveinket, valamint iparágunkat. A „előre”, „hiszem”, „folytatás”, „lehet”, „becslés”, „várható”, „szándék”, „lehet”, „lehet”, „folyamatban”, „terv”, „lehetséges”, szavak A „jósolni”, „projekt”, „kell”, „cél”, „lesz”, „lenne” vagy ezeknek a kifejezéseknek a negatívja vagy más hasonló terminológia célja az előretekintő állítások azonosítása, bár nem minden jövőre vonatkozó kijelentés tartalmazzák ezeket az azonosító szavakat. A jelen sajtóközleményben szereplő valamennyi állítás, kivéve a jelenlegi tényekre vagy jelenlegi állapotokra vagy történelmi tényekre vonatkozó állításokat, előretekintő állítások. Ennek megfelelően ezek a kijelentések becsléseket, feltételezéseket, jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a bennük megfogalmazottaktól, ideértve, de nem kizárólagosan, hogy a klinikai és preklinikai gyógyszerfejlesztés hosszadalmas és költséges folyamatot foglal magában, bizonytalan időbeosztással és kimenetelekkel, a korábbi preklinikai és korai klinikai vizsgálatok eredményei nem feltétlenül jelzik előre a jövőbeli eredményeket, és előfordulhat, hogy az elraglusib nem ér el kedvező eredményeket a klinikai vagy preklinikai vizsgálatok során vagy kellő időben megkapja a hatósági jóváhagyást, ha egyáltalán megkapja; hogy nem tudunk sikeresen beíratni további betegeket, vagy nem készítünk vagy előre tervezünk a további fejlesztésre; hogy az elraglusib mellékhatásokkal, nemkívánatos eseményekkel vagy egyéb tulajdonságokkal vagy biztonsági kockázatokkal járhat, amelyek késleltethetik vagy kizárhatják a hatósági jóváhagyást, a klinikai vizsgálatok felfüggesztését vagy leállítását okozhatják, vagy egyéb negatív következményekkel járhat; harmadik felekre támaszkodva nem-klinikai vizsgálataink és klinikai vizsgálataink elvégzése során; a harmadik fél licencadókra való támaszkodásunk, valamint a szellemi tulajdonjogaink megőrzésének és védelmének képessége; hogy jelentős versennyel kell szembenéznünk más biotechnológiai és gyógyszeripari cégek részéről; képességünk fejlesztési tevékenységek finanszírozására; valamint azon képességünk, hogy megvalósítsuk a ritka gyermekbetegségek megjelölésével kapcsolatos előnyöket, ideértve az elsőbbségi felülvizsgálati utalvány vagy annak bármely értékének átvételét. Ezen túlmenően az előretekintő állítások teljes egészében minősítésre kerülnek az „1A. tétel. Kockázati tényezők” című, a 2024. június 30-án végződő negyedévre vonatkozó 10-Q űrlapon szereplő Negyedéves jelentésünkben, amelyet 2024. szeptember 24-én nyújtottunk be a SEC-hez, valamint a SEC-hez benyújtott egyéb bejelentéseket. Mivel a fent említett kockázati tényezők miatt a tényleges eredmények vagy kimenetelek lényegesen eltérhetnek az általunk vagy a nevünkben tett előretekintő nyilatkozatokban megfogalmazottaktól, Ön nem hagyatkozhat túlzottan semmilyen előretekintő kijelentésre. Ezen túlmenően minden előretekintő kijelentés csak a megtételének időpontjára vonatkozik. Időről időre új tényezők jelennek meg, és nem tudjuk megjósolni, hogy mely tényezők merülnek fel. Ezen túlmenően nem tudjuk felmérni az egyes tényezők üzleti tevékenységünkre gyakorolt ​​hatását, illetve azt, hogy bármely tényező vagy tényezők kombinációja milyen mértékben okozhatja a tényleges eredmények lényeges eltérését az előretekintő nyilatkozatokban foglaltaktól. Hacsak jogszabály nem írja elő, nem vállalunk semmilyen kötelezettséget az ilyen előretekintő nyilatkozatok olyan módosításainak nyilvános közzétételére, amelyek tükrözik a sajtóközlemény dátuma utáni eseményeket vagy körülményeket, vagy nem várt események bekövetkeztét.

Forrás: Actuate Therapeutics, Inc.

Elküldve : 2024-11-13 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak