Actuate ประกาศให้ยา Elraglusib รักษาโรคในเด็กที่หายากจาก FDA เพื่อใช้รักษาโรค Ewing Sarcoma

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ชิคาโกและฟอร์ตเวิร์ธ เท็กซัส, 12 พ.ย. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) (“Actuate” หรือ “บริษัท”) ซึ่งเป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกที่มุ่งเน้น การพัฒนาวิธีการรักษาสำหรับการรักษามะเร็งที่มีผลกระทบสูงและรักษายาก ผ่านการยับยั้งไกลโคเจน ซินเทส ไคเนส-3 เบตา (GSK-3β) ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ให้การแต่งตั้งโรคในเด็กที่พบได้ยาก elraglusib ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง GSK-3β ตัวใหม่สำหรับการรักษา Ewing sarcoma (EWS)

“การได้รับการระบุชื่อโรคในเด็กซึ่งหาได้ยากจาก FDA ตอกย้ำถึงความจำเป็นเร่งด่วนสำหรับทางเลือกการรักษาใหม่สำหรับผู้ป่วย EWS และตระหนักถึงศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงของ elraglusib ” Daniel Schmitt ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Actuate กล่าว “ข้อมูลทางคลินิกในช่วงเริ่มต้นจากการทดลองระยะที่ 1/2 ที่กำลังดำเนินอยู่ของเรา แสดงให้เห็นประสิทธิภาพในการต่อต้านเนื้องอกที่มีการตอบสนองของเนื้องอกที่เป็นกลาง ซึ่งรวมถึงการตอบสนองที่สมบูรณ์ (CR) ที่คงทนอย่างต่อเนื่องสองรายการในผู้ป่วยหกรายแรกที่ได้รับการรักษาด้วย EWS ที่เกิดซ้ำ/ดื้อต่อการรักษา ซึ่งตอกย้ำความมั่นใจของเราในศักยภาพของ elraglusib ผลกระทบต่อสภาวะของโรคที่ท้าทายนี้ เรามุ่งมั่นที่จะพัฒนาการพัฒนาทางคลินิกของ elraglusib โดยมีเป้าหมายสูงสุดในการจัดหาทางเลือกการรักษาใหม่ๆ ในกรณีที่แนวทางปัจจุบันไม่เป็นที่น่าพอใจ”

Ewing sarcoma (EWS) เป็นรูปแบบที่มีการแพร่กระจายของมะเร็งสูง โดยเกิดในกระดูก โดยมีอุบัติการณ์สูงสุดเมื่ออายุ 15 ปี ซึ่งจัดว่าเป็นเนื้องอกมะเร็งปฐมภูมิที่แพร่หลายมากที่สุดเป็นอันดับสองในวัยเด็กและวัยรุ่น ประมาณ 25% ของผู้ป่วย EWS รายใหม่มีโรคระยะลุกลามเมื่อได้รับการวินิจฉัยครั้งแรก ซึ่งเป็นตัวทำนายที่สำคัญที่สุดของการรอดชีวิตที่ไม่ดี การทดลองระยะที่ 1/2 ที่กำลังดำเนินอยู่ (NCT 04239092) หรือที่เรียกว่า Actuate-1902 เป็นการศึกษาแบบหลายศูนย์แบบ open-label ที่ประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยา elraglusib ในผู้ป่วยเด็กที่เป็นมะเร็งที่กำเริบหรือดื้อต่อการรักษา ซึ่งรวมถึง EWS และ EWS ที่เกี่ยวข้อง ซาร์โคมาเซลล์กลมเล็กในเด็ก จนถึงปัจจุบัน การศึกษาได้ลงทะเบียนผู้ป่วย 8 รายที่มี EWS ที่กลับเป็นซ้ำ/ดื้อต่อการรักษา (>1 การบรรเทาอาการ) ที่ได้รับการรักษาด้วยยา elraglusib ร่วมกับโทโพทีแคน/ไซโคลฟอสฟาไมด์

องค์การอาหารและยา (FDA) กำหนดให้เป็นโรคที่ร้ายแรงหรือตลอดชีวิต - โรคที่คุกคามซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา และอาการที่ร้ายแรงหรือคุกคามถึงชีวิตส่งผลกระทบต่อผู้ที่มีอายุต่ำกว่า 18 ปีเป็นหลัก หากในอนาคต การสมัครยาใหม่ (NDA) สำหรับ elraglusib สำหรับการรักษา Ewing sarcoma ได้รับการอนุมัติจาก FDA แล้ว Actuate จะมีสิทธิ์ได้รับ Priority Review Voucher (PRV) ที่บริษัทสามารถนำมาใช้ประโยชน์หรืออาจขายได้ ไปยังบริษัทอื่นเพื่อใช้งาน

เกี่ยวกับ Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกที่มุ่งเน้นการพัฒนาวิธีการรักษาสำหรับการรักษามะเร็งที่มีผลกระทบสูงและรักษายาก elraglusib (ตัวยับยั้ง GSK-3β ตัวใหม่) ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ยาที่ใช้ในการวิจัยชั้นนำของ Actuate มุ่งเป้าไปที่วิถีทางระดับโมเลกุลในมะเร็ง ซึ่งเกี่ยวข้องกับการส่งเสริมการเจริญเติบโตของเนื้องอก และการดื้อยาต่อยารักษามะเร็งทั่วไป เช่น เคมีบำบัด ซึ่งรวมถึงวิถีทาง DNA Damage Response (DDR) หลายวิถี Elraglusib ได้รับการออกแบบมาเพื่อทำหน้าที่เป็นสื่อกลางของภูมิคุ้มกันต่อต้านเนื้องอก ผ่านการยับยั้งปัจจัยนิวเคลียร์ kappa-light-chain-enhancer ของเซลล์ B ที่ถูกกระตุ้น (NF-kB) และควบคุมจุดตรวจภูมิคุ้มกันหลายจุดและการทำงานของเซลล์ภูมิคุ้มกัน สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมเว็บไซต์ของบริษัทที่ http://www.actuatetherapeutics.com

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับเรา รวมถึงการทดลองทางคลินิกและแผนการพัฒนาของเรา และอุตสาหกรรมของเรา คำว่า “คาดการณ์” “เชื่อ” “ดำเนินต่อไป” “สามารถ” “ประมาณการณ์” “คาดหวัง” “ตั้งใจ” “อาจ” “อาจ” “ดำเนินต่อไป” “วางแผน” “ศักยภาพ” “คาดการณ์” “โครงการ” “ควร” “กำหนดเป้าหมาย” “จะ” “จะ” หรือคำเชิงลบของข้อกำหนดเหล่านี้หรือคำศัพท์อื่นๆ ที่เทียบเคียงได้ มีวัตถุประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า แม้ว่าจะไม่ใช่ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าทั้งหมดก็ตาม มีคำระบุเหล่านี้ ข้อความทั้งหมด นอกเหนือจากข้อความที่เกี่ยวข้องกับข้อเท็จจริงในปัจจุบัน หรือสภาวะปัจจุบัน หรือข้อเท็จจริงในอดีต ที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ดังนั้น ข้อความเหล่านี้จึงเกี่ยวข้องกับการประมาณการ สมมติฐาน ความเสี่ยงที่สำคัญ และความไม่แน่นอน ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุไว้ในนั้น ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงการพัฒนายาทางคลินิกและพรีคลินิกเกี่ยวข้องกับกระบวนการที่ยาวและมีราคาแพง โดยมีกำหนดเวลาและผลลัพธ์ที่ไม่แน่นอน ผลลัพธ์ของการศึกษาพรีคลินิกก่อนหน้านี้และการทดลองทางคลินิกในระยะเริ่มแรกไม่จำเป็นต้องทำนายผลลัพธ์ในอนาคต และ elraglusib อาจไม่บรรลุผลลัพธ์ที่น่าพอใจในการทดลองทางคลินิกหรือการศึกษาพรีคลินิก หรือได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบในเวลาที่เหมาะสม พื้นฐานหากเลย; เราอาจไม่สามารถลงทะเบียนผู้ป่วยเพิ่มเติมหรือจัดทำหรือวางแผนล่วงหน้าเพื่อการพัฒนาต่อไปได้สำเร็จ ว่า elraglusib อาจเกี่ยวข้องกับผลข้างเคียง เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ หรือคุณสมบัติอื่นๆ หรือความเสี่ยงด้านความปลอดภัย ซึ่งอาจล่าช้าหรือขัดขวางการอนุมัติตามกฎระเบียบ ทำให้เราต้องระงับหรือยุติการทดลองทางคลินิก หรือส่งผลให้เกิดผลเสียอื่นๆ การพึ่งพาบุคคลที่สามเพื่อทำการศึกษาที่ไม่ใช่ทางคลินิกและการทดลองทางคลินิกของเรา การพึ่งพาผู้ออกใบอนุญาตบุคคลที่สามและความสามารถในการรักษาและปกป้องสิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญาของเรา ว่าเราเผชิญกับการแข่งขันที่สำคัญจากบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพและเภสัชกรรมอื่นๆ ความสามารถของเราในการให้ทุนสนับสนุนกิจกรรมการพัฒนา และความสามารถของเราในการตระหนักถึงคุณประโยชน์ที่เกี่ยวข้องกับการกำหนดโรคในเด็กที่หายาก รวมถึงการได้รับบัตรกำนัล Priority Review Voucher หรือมูลค่าใดๆ จากสิ่งดังกล่าว นอกจากนี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ มีคุณสมบัติครบถ้วนโดยอ้างอิงถึงปัจจัยที่กล่าวถึงภายใต้หัวข้อ “รายการ 1A ปัจจัยความเสี่ยง” ในรายงานรายไตรมาสของเราในแบบฟอร์ม 10-Q สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 มิถุนายน 2024 ที่ยื่นต่อ SEC เมื่อวันที่ 24 กันยายน 2024 และเอกสารอื่นๆ ที่ยื่นต่อ SEC เนื่องจากปัจจัยความเสี่ยงที่อ้างถึงข้างต้นอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ที่ทำโดยเราหรือในนามของเรา คุณจึงไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ มากเกินไป นอกจากนี้ ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ กล่าวถึง ณ วันที่จัดทำเท่านั้น ปัจจัยใหม่ๆ เกิดขึ้นเป็นครั้งคราว และเราไม่สามารถคาดเดาได้ว่าปัจจัยใดจะเกิดขึ้น นอกจากนี้ เราไม่สามารถประเมินผลกระทบของแต่ละปัจจัยต่อธุรกิจของเรา หรือขอบเขตที่ปัจจัยใดๆ หรือการรวมกันของปัจจัย อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่มีอยู่ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ เว้นแต่จะกำหนดไว้ตามกฎหมาย เราไม่มีหน้าที่ใดๆ ในการเปิดเผยการแก้ไขใดๆ ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวต่อสาธารณะ เพื่อสะท้อนถึงเหตุการณ์หรือสถานการณ์หลังจากวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ หรือเพื่อสะท้อนถึงการเกิดเหตุการณ์ที่ไม่คาดคิด

ที่มา: Actuate Therapeutics, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-11-13 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม