Actuate công bố chỉ định bệnh nhi hiếm gặp của FDA được cấp cho Elraglusib để điều trị Ewing Sarcoma

Theo dõi Drugslib trên

CHICAGO và FORT WORTH, Texas, ngày 12 tháng 11 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) (“Actuate” hoặc “Công ty”), một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng, tập trung vào đã công bố phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh ung thư khó điều trị, có tác động mạnh thông qua việc ức chế glycogen synthase kinase-3 beta (GSK-3β). rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định bệnh nhi hiếm gặp cho elraglusib, một chất ức chế GSK-3β mới để điều trị bệnh sarcoma Ewing (EWS).

“Nhận được chỉ định bệnh nhi hiếm gặp từ FDA nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc EWS và nhận ra tiềm năng biến đổi của elraglusib,” Daniel Schmitt, Chủ tịch & Giám đốc điều hành của Actuate cho biết. “Dữ liệu lâm sàng ban đầu từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra của chúng tôi cho thấy hoạt động chống khối u đầy hứa hẹn với các phản ứng khách quan đối với khối u, bao gồm hai Phản hồi Hoàn chỉnh (CR) bền vững đang diễn ra ở sáu bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng EWS tái phát/kháng trị, củng cố niềm tin của chúng tôi vào tiềm năng của elraglusib.” tác động trong bối cảnh dịch bệnh đầy thách thức này. Chúng tôi cam kết thúc đẩy sự phát triển lâm sàng của elraglusib với mục tiêu cuối cùng là cung cấp các lựa chọn điều trị mới trong đó các phương pháp tiếp cận hiện tại không đạt yêu cầu.”

Sarcoma Ewing (EWS) là một dạng sarcoma di căn cao, bắt nguồn từ xương với tỷ lệ mắc cao nhất ở tuổi 15, được xếp hạng là khối u ác tính nguyên phát phổ biến thứ hai ở thời thơ ấu và thanh thiếu niên. Khoảng 25% bệnh nhân EWS mới mắc bệnh di căn khi được chẩn đoán lần đầu, đây là yếu tố dự báo quan trọng nhất về khả năng sống sót kém. Thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra (NCT 04239092), còn được gọi là Actuate-1902, là một nghiên cứu đa trung tâm, nhãn mở đánh giá tính an toàn và hiệu quả của elraglusib ở bệnh nhi mắc các khối u ác tính tái phát/khó chữa, bao gồm cả EWS và liên quan đến EWS. sarcoma tế bào tròn nhỏ ở trẻ em. Cho đến nay, nghiên cứu đã thu nhận 8 bệnh nhân mắc EWS tái phát/kháng trị (>1 đợt thuyên giảm) được điều trị bằng sự kết hợp của elraglusib và topotecan/cyclophosphamide.

Chỉ định bệnh nhi hiếm gặp do FDA cấp cho bệnh nghiêm trọng hoặc suốt đời -các bệnh đe dọa ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ và trong đó các biểu hiện nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng chủ yếu ảnh hưởng đến các cá nhân dưới 18 tuổi. Nếu trong tương lai, Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho elraglusib để điều trị bệnh sarcoma Ewing được FDA chấp thuận, Actuate sẽ đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên (PRV) mà Công ty có thể sử dụng hoặc có khả năng được bán cho một công ty khác để sử dụng.

Giới thiệu về Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng, tập trung vào phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh ung thư khó điều trị, có tác động mạnh. Sản phẩm thuốc nghiên cứu chính của Actuate, elraglusib (một chất ức chế GSK-3β mới), nhắm vào các con đường phân tử trong bệnh ung thư có liên quan đến việc thúc đẩy sự phát triển của khối u và khả năng kháng lại các loại thuốc trị ung thư thông thường như hóa trị liệu, bao gồm một số con đường Phản ứng phá hủy DNA (DDR). Elraglusib được thiết kế để hoạt động như một chất trung gian miễn dịch chống khối u thông qua việc ức chế yếu tố hạt nhân kappa-chất tăng cường chuỗi ánh sáng của các tế bào B đã hoạt hóa (NF-kB) và điều chỉnh nhiều điểm kiểm tra miễn dịch và chức năng tế bào miễn dịch. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập trang web của Công ty tại http://www.actuatetherapeutics.com.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai về chúng tôi, bao gồm các kế hoạch phát triển và thử nghiệm lâm sàng cũng như ngành của chúng tôi. Các từ “dự đoán”, “tin tưởng”, “tiếp tục”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự định”, “có thể”, “có thể”, “đang diễn ra”, “kế hoạch”, “tiềm năng”, “dự đoán”, “dự án”, “nên”, “mục tiêu”, “sẽ”, “sẽ” hoặc phủ định của các thuật ngữ này hoặc thuật ngữ có thể so sánh khác nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai chứa những từ nhận dạng này. Tất cả các tuyên bố, ngoài các tuyên bố liên quan đến sự kiện hiện tại hoặc điều kiện hiện tại hoặc sự kiện lịch sử, có trong thông cáo báo chí này đều là những tuyên bố hướng tới tương lai. Theo đó, những tuyên bố này bao gồm các ước tính, giả định, rủi ro đáng kể và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với kết quả được trình bày trong đó, bao gồm nhưng không giới hạn ở việc phát triển thuốc lâm sàng và tiền lâm sàng bao gồm một quá trình kéo dài và tốn kém với các mốc thời gian và kết quả không chắc chắn, kết quả của các nghiên cứu tiền lâm sàng trước đây và các thử nghiệm lâm sàng sớm không nhất thiết mang tính dự đoán về kết quả trong tương lai và elraglusib có thể không đạt được kết quả thuận lợi trong các thử nghiệm lâm sàng hoặc nghiên cứu tiền lâm sàng hoặc không nhận được sự chấp thuận theo quy định một cách kịp thời, nếu có; rằng chúng tôi có thể không đăng ký thành công thêm bệnh nhân hoặc thiết lập hoặc thúc đẩy các kế hoạch phát triển hơn nữa; rằng elraglusib có thể liên quan đến các tác dụng phụ, tác dụng phụ hoặc các đặc tính hoặc rủi ro về an toàn khác, có thể trì hoãn hoặc ngăn cản việc phê duyệt theo quy định, khiến chúng tôi phải tạm dừng hoặc ngừng các thử nghiệm lâm sàng hoặc dẫn đến các hậu quả tiêu cực khác; sự phụ thuộc của chúng tôi vào các bên thứ ba để tiến hành các nghiên cứu phi lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi; sự phụ thuộc của chúng tôi vào người cấp phép bên thứ ba và khả năng duy trì và bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ của chúng tôi; rằng chúng ta phải đối mặt với sự cạnh tranh đáng kể từ các công ty công nghệ sinh học và dược phẩm khác; khả năng tài trợ cho các hoạt động phát triển của chúng tôi; và khả năng của chúng tôi trong việc nhận ra các lợi ích liên quan đến Chỉ định Bệnh Nhi khoa Hiếm, bao gồm việc nhận được Phiếu Đánh giá Ưu tiên hoặc bất kỳ giá trị nào từ đó. Ngoài ra, mọi tuyên bố hướng tới tương lai đều được xác nhận toàn bộ bằng cách tham chiếu đến các yếu tố được thảo luận trong tiêu đề “Mục 1A. Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo hàng quý của chúng tôi theo Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2024 đã nộp cho SEC vào ngày 24 tháng 9 năm 2024 và các hồ sơ khác gửi cho SEC. Bởi vì các yếu tố rủi ro được đề cập ở trên có thể khiến kết quả hoặc kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với những kết quả được thể hiện trong bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào do chúng tôi hoặc thay mặt chúng tôi đưa ra, bạn không nên tin cậy quá mức vào bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào. Hơn nữa, bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào cũng chỉ nói về ngày nó được đưa ra. Các yếu tố mới thỉnh thoảng xuất hiện và chúng ta không thể dự đoán được yếu tố nào sẽ phát sinh. Ngoài ra, chúng tôi không thể đánh giá tác động của từng yếu tố đối với hoạt động kinh doanh của mình hoặc mức độ mà bất kỳ yếu tố nào hoặc sự kết hợp của các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả có trong bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào. Trừ khi được yêu cầu về mặt pháp lý, chúng tôi không có nghĩa vụ công bố bất kỳ bản sửa đổi nào đối với những tuyên bố hướng tới tương lai đó để phản ánh các sự kiện hoặc hoàn cảnh sau ngày phát hành thông cáo báo chí này hoặc để phản ánh việc xảy ra các sự kiện không lường trước được.

Nguồn: Actuate Therapeutics, Inc.

Đã đăng : 2024-11-13 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến