Aldeorra Therapeutics nhận được thư đáp ứng đầy đủ từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho Reproxalap Ứng dụng thuốc mới để điều trị các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh khô mắt

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Bệnh mắt khô

Aldeorra Therapeutics nhận được thư đáp ứng hoàn toàn từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho ứng dụng thuốc mới Reproxalap để điều trị các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh khô mắt. 3, 2025-- Aldeorra Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ALDX) (Aldeyra), một công ty công nghệ sinh học dành cho việc khám phá và phát triển các liệu pháp điều trị sáng tạo được thiết kế để điều trị các bệnh về ứng dụng (đã được thông báo về việc sử dụng thực phẩm. Một ứng cử viên thuốc điều tra, để điều trị bệnh khô mắt. Mặc dù không có vấn đề sản xuất hoặc an toàn với reproxalap đã được xác định, nhưng FDA đã nêu trong thư rằng NDA đã không chứng minh được hiệu quả trong các nghiên cứu đầy đủ và được kiểm soát tốt trong điều trị các triệu chứng mắt liên quan đến mắt khô và ít nhất một nghiên cứu được kiểm soát tốt và được kiểm soát tốt để chứng minh ảnh hưởng tích cực đến các triệu chứng ở mắt. Bức thư đã xác định mối quan tâm với dữ liệu từ thử nghiệm được gửi tới NDA có thể ảnh hưởng đến việc giải thích kết quả, mà FDA tuyên bố có thể liên quan đến các vấn đề phương pháp luận, bao gồm sự khác biệt về điểm số cơ bản trên các nhóm điều trị.

mỗi dự thảo Hướng dẫn về bệnh khô mắt của FDA, được xem xét để phê duyệt theo quy định ở Hoa Kỳ, hiệu quả trong bệnh khô mắt có thể được chứng minh bằng hai thử nghiệm triệu chứng và hai thử nghiệm dấu hiệu. Trong số các thử nghiệm lâm sàng khác của reproxalap, Aldeyra trước đây đã tiến hành hai thử nghiệm về đỏ mắt (một dấu hiệu bệnh khô mắt) trong buồng mắt khô và hai trường triệu chứng bệnh khô (phơi nhiễm môi trường) đã được gửi là một phần của NDA ban đầu vào tháng 11. Sau các cuộc thảo luận với FDA, và là một phần của chiến lược toàn diện được thiết kế để giải thích cho sự không đồng nhất về bệnh tật và sự khác biệt tiềm năng ở các vị trí lâm sàng và môi trường, Aldeyra đã bắt đầu ba thử nghiệm lâm sàng đánh giá các triệu chứng bệnh khô mắt: thử nghiệm tại buồng mắt khô, một thử nghiệm trong một phòng thử khô. Vào tháng 8 năm 2024, Aldeyra đã công bố thành tích của điểm cuối chính trong thử nghiệm lâm sàng của buồng khô mắt đầu tiên về reproxalap và NDA đã được gửi lại vào tháng 10 năm 2024. 2025, Aldeyra dự kiến ​​sẽ công bố kết quả hàng đầu từ thử nghiệm trường bệnh khô mắt đang diễn ra và thử nghiệm lâm sàng thính giác đang diễn ra. Theo kết quả tích cực và các cuộc thảo luận với FDA, Aldeyra dự định sẽ gửi lại NDA vào giữa năm 2025. Thời gian xem xét cho việc gửi lại NDA tiềm năng dự kiến ​​sẽ là sáu tháng.

Kể từ ngày 31 tháng 12 năm 2024, Aldeyra đã báo cáo tiền mặt, tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được là 101 triệu đô la. Với phần lớn chi phí cho các thử nghiệm lâm sàng khô mắt đang diễn ra đã xảy ra vào năm 2024, chi phí cả năm 2025 của các thử nghiệm dự kiến ​​sẽ là khoảng 6 triệu đô la.

. Cán bộ của Aldeyra Therapeutics. Reproxalap vẫn là liệu pháp mắt tại chỗ giai đoạn cuối duy nhất phù hợp để dùng thuốc mãn tính có khả năng chứng minh sự giảm cấp tính của đỏ mắt, cũng như giảm khó chịu ở mắt, làm nổi bật hoạt động nhanh và rộng cho cả các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh khô mắt.

Giới thiệu về reproxalap reproxalap là một ứng cử viên thuốc mới trong quá trình điều trị bệnh khô mắt và viêm kết mạc dị ứng, hai trong số các thị trường lớn nhất trong nhãn khoa. Reproxalap là một bộ điều biến phân tử nhỏ đầu tiên của RASP, được tăng lên trong các bệnh viêm mắt và hệ thống. Cơ chế hoạt động của reproxalap đã được hỗ trợ bởi việc chứng minh hoạt động có ý nghĩa thống kê và liên quan đến lâm sàng trong nhiều chỉ định lâm sàng giai đoạn cuối sinh lý. Reproxalap đã được nghiên cứu ở hơn 2.500 bệnh nhân không có mối quan tâm về an toàn quan sát; Kích thích vị trí thấm nhuần nhẹ và thoáng qua là tác dụng phụ được báo cáo phổ biến nhất trong các thử nghiệm lâm sàng. Cách tiếp cận của chúng tôi là phát triển các dược phẩm điều chỉnh các hệ thống protein, thay vì ức chế trực tiếp hoặc kích hoạt các mục tiêu protein đơn, với mục tiêu tối ưu hóa nhiều con đường cùng một lúc trong khi giảm thiểu độc tính. Các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi bao gồm các bộ điều biến RASP (các loài Aldehyd phản ứng) ADX-629, ADX-248, ADX-743, ADX-631, ADX-246 và các phân tử liên quan đến hóa học để điều trị tiềm năng đối với các bệnh truyền qua miễn dịch và miễn dịch võng mạc. Các ứng cử viên sản phẩm giai đoạn cuối của chúng tôi là Reproxalap, một bộ điều biến RASP để điều trị tiềm năng của bệnh khô mắt và viêm kết mạc dị ứng, và ADX-2191, một công thức mới của methotrexate nội bào để điều trị tiềm năng viêm võng mạc. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.aldeorra.com.

Tuyên bố Harbor an toàn Bản phát hành này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng trong tương lai của Aldeyra, bao gồm các tuyên bố về: chi phí, kết quả và thời gian dự kiến ​​và kết quả của các thử nghiệm lâm sàng bệnh khô mắt đang diễn ra; Kết quả và thời gian dự kiến ​​của các cuộc thảo luận với FDA tiềm năng và thời gian của một phép hủy NDA tiềm năng; Kết quả và thời gian của sự chấp nhận, xem xét hoặc phê duyệt của FDA về việc gửi lại NDA tiềm năng cho reproxalap và tính đầy đủ của dữ liệu được đưa vào NDA ban đầu và gửi lại NDA, và dự kiến ​​sẽ được đưa vào NDA được gửi lại tiềm năng; khả năng và thời gian của việc thực hiện tùy chọn; và kỳ vọng của Aldeyra, liên quan đến việc ghi nhãn cho reproxalap, nếu được phê duyệt. Aldeyra dự định các tuyên bố hướng tới như vậy sẽ được đưa ra bởi các điều khoản của bến cảng an toàn cho các tuyên bố hướng tới có trong phần 21e của Đạo luật Sàn giao dịch chứng khoán năm 1934 và Đạo luật Cải cách Chứng khoán tư nhân, có thể Có thể, có thể, một trong những người khác, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán, định kỳ, có thể, người (đã nhận ra những điều khoản của họ. Các tuyên bố hướng tới như vậy dựa trên những kỳ vọng hiện tại liên quan đến rủi ro, thay đổi trong hoàn cảnh, giả định và sự không chắc chắn. Aldeyra đang ở giai đoạn phát triển ban đầu và có thể không bao giờ có bất kỳ sản phẩm nào tạo ra doanh thu đáng kể. Tất cả các mốc thời gian phát triển của Aldeyra có thể phải điều chỉnh tùy thuộc vào tỷ lệ tuyển dụng, xem xét theo quy định, kết quả tiền lâm sàng và lâm sàng, tài trợ và các yếu tố khác có thể trì hoãn việc bắt đầu, đăng ký hoặc hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng. Các yếu tố quan trọng có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với các yếu tố được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới của Aldeyra bao gồm, trong số những người khác, thời gian đăng ký, bắt đầu và hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng của Aldeyra, thời gian và thành công của các nghiên cứu tiền lâm sàng và các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện bởi Aldeyra và các đối tác phát triển của nó; Trì hoãn hoặc không có được sự chấp thuận theo quy định đối với các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra, bao gồm cả kết quả của FDA không chấp nhận hồ sơ quy định của Aldeyra, đưa ra một thư phản hồi hoàn chỉnh hoặc yêu cầu các thử nghiệm lâm sàng hoặc dữ liệu bổ sung trước khi xem xét hoặc phê duyệt các hồ sơ đó hoặc liên quan đến việc chuyển tiếp với các hồ sơ đó; khả năng duy trì sự chấp thuận theo quy định đối với các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra và ghi nhãn cho bất kỳ sản phẩm nào được phê duyệt; Nguy cơ kết quả trước, chẳng hạn như tín hiệu an toàn, hoạt động hoặc độ bền của hiệu ứng, được quan sát từ các thử nghiệm tiền lâm sàng hoặc lâm sàng, sẽ không được nhân rộng hoặc sẽ không tiếp tục trong các nghiên cứu hoặc thử nghiệm lâm sàng liên quan hoặc trong tương lai liên quan đến các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra trong các thử nghiệm lâm sàng tập trung vào cùng hoặc các chỉ định khác nhau; Phạm vi, tiến trình, mở rộng và chi phí phát triển và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra; Sự không chắc chắn về khả năng thương mại hóa của Aldeyra, một mình hoặc với người khác) và có được khoản bồi hoàn cho các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra sau khi phê duyệt theo quy định, nếu có; quy mô và sự tăng trưởng của các thị trường tiềm năng và giá cả cho các ứng cử viên sản phẩm của Aldeyra và khả năng phục vụ các thị trường đó; Kỳ vọng của Aldeyra về chi phí và doanh thu trong tương lai của Aldeyra, thời điểm doanh thu trong tương lai, sự đầy đủ hoặc sử dụng tài nguyên và nhu cầu tiền mặt của Aldeyra để tài trợ bổ sung; tỷ lệ và mức độ chấp nhận thị trường của bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của Aldeyra; Kỳ vọng của Aldeyra về cạnh tranh; Các chiến lược tăng trưởng dự kiến ​​của Aldeyra; Khả năng thu hút hoặc giữ chân của Aldeyra; Aldeyra, thương mại hóa, khả năng tiếp thị và sản xuất và chiến lược; Khả năng thiết lập và duy trì quan hệ đối tác phát triển của Aldeyra; Aldeyra sườn khả năng tích hợp thành công việc mua lại vào hoạt động kinh doanh của mình; Kỳ vọng của Aldeyra về các yêu cầu pháp lý liên bang, tiểu bang và nước ngoài; Rủi ro chính trị, kinh tế, pháp lý, xã hội và sức khỏe, các biện pháp y tế công cộng và chiến tranh hoặc các hành động quân sự khác, có thể ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh của Aldeyra, hoặc nền kinh tế toàn cầu; phát triển quy định ở Hoa Kỳ và nước ngoài; Khả năng của Aldeyra để có được và duy trì bảo vệ sở hữu trí tuệ cho các ứng cử viên sản phẩm của mình; các xu hướng và thách thức dự kiến ​​trong hoạt động kinh doanh của Aldeyra và thị trường mà nó hoạt động; và các yếu tố khác được mô tả trong các yếu tố rủi ro của người Viking và các cuộc thảo luận và phân tích của quản lý về điều kiện tài chính và kết quả hoạt động của các phần của báo cáo thường niên của Aldeyra về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024, được gửi với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC) và có sẵn trên trang web của SEC tại trang web của SEC. Các yếu tố bổ sung có thể được mô tả trong các phần của báo cáo hàng quý của Aldeyra, về Mẫu 10-Q trong quý kết thúc vào ngày 31 tháng 3 năm 2025, dự kiến ​​sẽ được nộp với SEC trong quý thứ hai năm 2025 và Aldeyra, các hồ sơ khác có thể xảy ra với các yếu tố khác. Không có tuyên bố hướng tới nào có thể được đảm bảo và kết quả thực tế có thể khác với các tuyên bố đó. Thông tin trong bản phát hành này chỉ được cung cấp kể từ ngày phát hành này và Aldeyra không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào trong bản phát hành này trên tài khoản thông tin mới, các sự kiện trong tương lai, hoặc nếu không, trừ khi pháp luật.

Nguồn: Aldeorra Therapeutics, Inc.

Nội dung video này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 và phần 21e của Đạo luật Sàn giao dịch chứng khoán năm 1934, như được sửa đổi, bao gồm các báo cáo liên quan đến các kết quả của ALDEYRA. Các thử nghiệm, các cột mốc dự kiến, quy mô thị trường, giá cả và bồi hoàn, vị trí cạnh tranh, các vấn đề pháp lý, môi trường công nghiệp và các cơ hội tăng trưởng tiềm năng, trong số những thứ khác. Kết quả hoặc xu hướng thực tế có thể khác nhau về mặt vật chất so với những câu được dự tính bởi những tuyên bố hướng tới tương lai này. Để biết thêm thông tin, vui lòng tham khảo các yếu tố rủi ro được thảo luận trong hồ sơ định kỳ của Aldeorra với SEC, bao gồm Mẫu 10-Q hoặc 10-K gần đây nhất. Bất kỳ tuyên bố hướng tới nào được thực hiện trong nội dung video đều dựa trên các giả định kể từ ngày ban đầu của việc tạo video đó và Aldeyra không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố này do thông tin mới hoặc các sự kiện trong tương lai.

Đã đăng : 2025-04-09 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến