Az Alnylam bejelenti az Amvuttra (Vutrisiran) FDA jóváhagyását, amely az első RNAI terápiás, amely csökkenti a kardiovaszkuláris halál, a kórházi kezeléseket és a sürgős szívelégtelenségben látogatásokat, attr-amiloidózisban szenvedő felnőtteknél, kardiom
Cambridge, Mass.-(Business Wire)-Mar. 2025., 20., Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: Alny), a vezető RNAI Therapeutics Company ma bejelentette az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) jóváhagyását a kiegészítő új gyógyszer alkalmazás (SNDA) az RNAi Therapeutic, Amvuttra® (Vutrisiran) kezelésére, a kardiopszia kezelésére a kardiomyopy of Wildiyopy of Wildiyopys kezelésére. Transhiretin-mediált amiloidózis (Attr-CM) felnőtteknél a szív- és érrendszeri mortalitás, a kardiovaszkuláris kórházi kezelések és a sürgős szívelégtelenség látogatásainak csökkentése érdekében. A jóváhagyás kibővíti az Amvuttra indikációját, amely az FDA által az ATTR-CM és az örökletes transzhiretin-mediált amiloidózis (HATTR-PN) polyneuropathia kezelésére szolgáló első és egyetlen terápiás terápiás, amelyet felnőtteknél.
Attr-cm, az USA-ban, és a HATTR-PN. Több mint 300 000 ember világszerte. Az Atth-CM nem gyógyítható, és a tévesen hajtogatott transzhiretin (TTR) rostok lerakódása az idő múlásával visszafordíthatatlan károkat okoz, ami korai halálhoz vezethet. Manapság a legtöbb beteg nem diagnosztizálatlan és kezeletlen marad, és az általánosan alkalmazott terápiákkal kezelt személyek jelentős része a betegség progresszióját tapasztalja.
„Az ATTR-CM amvuttra FDA jóváhagyása a betegek számára kulcsfontosságú előrelépést jelez, új és klinikailag differenciált kezelési lehetőséget biztosítva, amelyről kimutatták, hogy javítják az eredményeket, ideértve a kardiovaszkuláris mortalitást, és csökkentik az ezzel a pusztító betegségben élők előrehaladását.”-mondta Yvonne Greensstreet, az MBCHB vezérigazgatója. „Szeretném kiterjeszteni a legmélyebb hálámat azoknak a betegeknek, akik részt vettek a klinikai vizsgálatokban, családjuk és gondozóik, a klinikai kutatók, a szabályozók és az Alnylam kollégáim, akik ezt a jóváhagyást lehetővé tették. Ma jelentős mérföldkövet képviselnek a közel húsz évig tartó partnerségünkben az amiloidózis közösséggel, hanem nem állunk meg. Nem fogunk abbahagyni. Nem fogunk abbahagyni a betegeket. Egészségesebb élet. ”
amvuttra egy RNAi terápiás, amely felfelé működik, hogy a TTR gyors leütését biztosítsa, és évente csak négy kényelmes szubkután dózissal foglalkozik a betegséggel. A TTR-termelés gyors leütésével az amvuttra lényegében csökkenti a TTR rostok lerakódását, amelyek amiloidot képeznek, és visszafordíthatatlan kardiovaszkuláris károsodást és korai halált okoznak attr-cm-ben szenvedő betegekben.
„Ez az FDA jóváhagyása lehetőséget ad arra, hogy az ATTR-CM kezelés új hatásmechanizmusával tovább átalakítsák. A HeliOS-B klinikai vizsgálat azt találta, hogy a Vutrisiran lehetővé tette a betegek számára, hogy hosszabb ideig éljenek, kevesebb kórházi ápolást tapasztaljanak, és javítsák a működést és az érzésüket”-mondta Ronald Witteles, M. D., Helios-B vizsgáló, a Stanfordi Egyetemi Egyetemi Egyetemi Egyetemi Egyetemi Orvostudományi Iskola és a Co-Director of the Stanford Amyloid. „A vizsgálat olyan betegeket vett fel, akik tükrözik a valós populációt ezzel a betegséggel, és nagyon ösztönözök a Vutrisiran azon képessége, hogy megmutatja az értelmes klinikai előnyöket mind a kardiovaszkuláris eredmények, mind a betegség progressziójának többszörös méréseiben. Ez egy nagyon izgalmas nap az ilyen kihívást jelentő betegségben szenvedő betegek számára.” A vizsgálat statisztikai szignifikanciát ért el a placebóval összehasonlítva mind a 10 előre meghatározott elsődleges és másodlagos végpontnál. Az eredményeket a Kardiológiai Kongresszus Európai Társaságán mutatták be, és egyidejűleg közzétették a New England Journal of Medicine -ben. A teljes népességben az Amvuttra 28% -kal csökkentette az összes okokból származó mortalitás (ACM) és a visszatérő kardiovaszkuláris (CV) események kockázatát a kettős vak kezelési időszak alatt, akár 36 hónapig. A mortalitás ebben a populációban szignifikánsan 36% -kal csökkent 42 hónapon keresztül egy előre meghatározott másodlagos végpont-elemzés során, amely a kettős-vak időszak 36 hónapig tartozik, plusz hat hónapos nyílt meghosszabbítás. A monoterápiás populációban az amvuttra a kettős-vak időszakban szignifikánsan 33% -kal csökkentette az ACM és a visszatérő CV események kockázatát, és a halálozás kockázatát szignifikánsan 35% -kal 42 hónapra csökkentette. A placebóval kezelt betegekkel összehasonlítva az amvuttra-val kezelt betegek szintén megőrizték a funkcionális képességeket és az életminőséget, valamint a biomarkerek korai javulását az NT-probnp és a troponin I-ben, amelyek előrejelzik a kardiovaszkuláris kimeneteleket. Az Amvuttra biztonsága és tolerálhatósága jól megalapozott, amint azt a Pozitív Helios-A klinikai vizsgálatban az Amvuttra klinikai vizsgálatában a HATTR-PN-ben az FDA jóváhagyása eredményezte 2022-ben és több mint 5000 betegévben, globálisan. Ebben a tanulmányban az amvuttra kezeléssel kezelt betegek leggyakoribb mellékhatásai a végtagban (15%), az arthralgia (11%), a dyspnea (7%) és az A -vitamin csökkent (7%). Az attr-cm-es betegek Helios-B klinikai vizsgálatában nem azonosítottak új biztonsági problémákat.
„A közelmúltbeli előrelépések ellenére továbbra is jelentős szükség van az ATTR-CM-ben élő betegek számára, és tanúi voltam, első kézből, hogy az ATT ATTH amiloidózis milyen hatással lehet a családokra, ideértve az életminőséget és a szeretteinek elvesztését is”-mondta Muriel Finkel, az amyloidosis támogató csoportok elnöke. „Ennek az úttörő kezelési lehetőségnek a rendelkezésre állása jelentős pillanat az ATTR amiloidózisban szenvedő betegek számára. Ez a remény jelzőt jelent a közösségünk számára.”
amvuttra a HATTR-PN-ben a biztosítók fedezik a betegek ~ 99% -át, ahol a többség 0 dollárt fizet. Hasonló széles körű lefedettség és zsebköltség várható az ATTR-CM-ben, tekintve az összehasonlítható fizető dinamikát és a HeliOS-B klinikai vizsgálatban bemutatott klinikai értéket. Az Alnillam bizonyított tapasztalattal rendelkezik a fizetőkkel való szoros együttműködésben annak érdekében, hogy a betegek széles körű hozzáférését biztosítsák gyógyszereinkhez, ideértve az úttörő innovatív érték-alapú megállapodásokat is, amelyek a klinikai eredményekhez kapcsolódnak, amelyek biztosítják a fizetők értékét és kiszámíthatóságát.
Aalnyám több támogatási szolgáltatást és forrást kínál a betegek számára, akiket az Alnillam Assist®-en keresztül írtak fel, az egyetlen házon belüli beteg-támogatási program az Atth-CM-ben. Az Alnillam Assist® célja, hogy egy-egy támogatást nyújtson a betegek és egészségügyi csoportok számára a kezelési út navigálásához, és tartalmaz egy gyors Start programot, amely olyan támogatható betegeket biztosít, akik késleltetést vagy késleltetést tapasztalnak a kezdeti adaggal. Ezenkívül az Alnylam Assist® támogatást nyújt a biztosítási fedezettel, pénzügyi támogatással, valamint a betegség és a kezelési oktatásban az Amvuttra kezelési tapasztalat zökkenőmentes megkezdése érdekében. Az orvosok és a betegek többet megtudhatnak az Alnylam beteg-támogatási szolgáltatásairól az Alnillamassist.com/Amvuttra látogatásával vagy az 1-833-256-2748 telefonszámon. Ügynökség (PMDA). Alnylam továbbra is a pályán, hogy 2025 -ben folytassa a Vutrisiran további globális szabályozási beadványait.
Látogasson el az amvuttra.com/attr-cm webhelyre további információkért.
Az Alnyám-kezelés az ATHTRA FDA jóváhagyását az ATTR-CM-re vitatja a Webcast-on keresztül, 18:00 órakor, ET. A hívás élő audio webes közvetítése elérhető lesz a vállalat webhelyének befektetői szakaszában, a www.alylam.com/events címen. Az archivált internetes közvetítés körülbelül két órával az esemény után elérhető lesz a vállalat weboldalán.
indikációk
amvuttra® (vutrisiran) a következők kezelésére utalnak:
Fontos biztonsági információk
Csökkent A szérum -vitamin szint és ajánlott kiegészítés
Aamvuttra kezelés az A -vitamin szintjének csökkenéséhez vezet.
Kiegészítés az A -vitamin ajánlott napi juttatásain (RDA) ajánlott az AMVUTTRA -t szedő betegek számára. Az RDA -nál magasabb dózisokat nem szabad megadni, hogy megpróbálják elérni a normál szérum A -vitamin szintet az amvuttra -kezelés során, mivel az A szérum -vitamin szintje nem tükrözi a test teljes A -vitamint.
A betegeket szemészre kell utalni, ha olyan szemet tünetek alakulnak ki, amelyek az A -vitaminhiányra utalnak (például éjszakai vakság).
A HATTR-PN-ben szenvedő betegek vizsgálatában az amvuttra kezeléssel kezelt betegeknél a leggyakoribb mellékhatások a végtagban (15%), az arthralgia (11%), a dyspnea (7%) és az A-vitamin (7%).
Az Amvuttra -val kapcsolatos további információkért lásd a Full Információk felírása .A amvuttra® (vutrisiran) egy RNAi terápiás, amely a transzhiretin (TTR) gyors leütését biztosítja, és a transzhiretin (attr) amyloidosis alapvető okával foglalkozik. Az egészségügyi szakember által szubkután injekción keresztül negyedévente az Amvuttra-t több mint 15 országban jóváhagyják és forgalmazzák az örökletes tranzhiretin-mediált amiloidózis (HATTR-PN) polyneuropathia kezelésére, és az Egyesült Államokban jóváhagyják a vadon élő vagy örökletes transzáldíjjaterminált amynatedinativing amiltívum-adományozott amy-cm-cmy-cm-cmy-cm-t. Csökkentse a szív- és érrendszeri mortalitást, a kardiovaszkuláris kórházi kezeléseket és a sürgős szívelégtelenség látogatásait. Az Amvuttra -ról, beleértve az Egyesült Államok teljes felírási információkkal kapcsolatos további információt az amvuttra.com webhelyen. attr transzhiretin amiloidózis (AUTR) egy alul diagnosztizált, gyorsan progresszív, gyengítő és halálos betegség, amelyet a tévesen hajtogatott transzhiretin (TTR) fehérjék okoznak, amelyek a test különböző részein amiloid lerakódásokként halmozódnak fel. A betegek polyneuropathia, kardiomiopátia vagy mindkét betegség megnyilvánulása esetén jelentkezhetnek. Az attr-örökletes attr (HATTR) két különböző formája létezik, amelyet egy TTR génváltozat okozott, és világszerte körülbelül 50 000 embert érint, és a vad típusú attr (WTATTR), amely TTR gén variáns nélkül fordul elő, és a becslések szerint 200 000-300 000 embert világszerte.1-4 -ról.A rNSi (RNS -interferencia) a géncsendesítés természetes sejtes folyamata, amely a mai biológia és a gyógyszerfejlesztés egyik legígéretesebb és leggyorsabban elősegítő határait képviseli. Felfedezését „jelentős tudományos áttörésnek nevezték el, amely körülbelül minden évtized egyszer történik”, és elismerték a 2006. évi Nobel -díjjal vagy az orvostudományért. Az RNAi természetes biológiai folyamatának kiaknázásával a sejtjeinkben az RNAi Therapeutics néven ismert új gyógyszerek osztálya most valóság. A kis zavaró RNS (siRNS), az RNSi-t közvetítő és az Alnyam RNAi terápiás platformját tartalmazó molekulák, amelyek a mai gyógyszerek felfelé hatással vannak, erősen elnémító messenger RNS-t (mRNS)-a genetikai prekurzorokat-, amelyek a betegségkiválasztó vagy betegség-útvonalfehérjéket kódolják, ezáltal a gyártástól. Ez egy forradalmi megközelítés, amelynek képes átalakítani a genetikai és más betegségben szenvedő betegek gondozását.A alnillam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) vezette az RNS -interferencia (RNAI) transzlációját egy teljesen új innovatív gyógyszerek osztályává, amelynek célja a ritka és elterjedt betegségben szenvedő emberek életének átalakítása. A Nobel-díjas tudomány alapján az RNAi Therapeutics egy erőteljes, klinikailag validált megközelítést képvisel, amely átalakító gyógyszereket eredményez. A 2002 -es alapítása óta Alnylam vezette az RNAi forradalmat, és továbbra is merész jövőképet nyújt a tudományos lehetőségek valósággá alakítására. Az Alnillam kereskedelmi RNAI terápiás termékei az OnPattro® (Patisiran), az Amvuttra® (Vutrisiran), a Givlaari® (Givosiran), az Oxlumo® (Lumasiran) és a Leqvio® (Inclisiran), amelyet Alnylam partner, a Novartis, a Novartis. Az Alnillam mély vizsgálati gyógyszerekkel rendelkezik, beleértve több termékjelöltet is, amelyek késői szakaszban vannak. Az Alnylam az „Alnylam p5x25” stratégiáján hajtja végre a transzformáló gyógyszerek szállítását mind a ritka, mind a közös betegségekben, amelyek a világ minden tájáról a betegek számára a fenntartható innováció és a kivételes pénzügyi teljesítmény révén, ami vezető biotechnológiai profilt eredményez. Az Alnillam székhelye Cambridge, MA. További információ az emberekről, a tudományról és a csővezetékről, kérjük, látogasson el a www.alnillam.com webhelyre, és vegye fel velünk az X-et (korábban Twitter) a @AlniM-en, vagy a LinkedIn, a Facebook vagy az Instagram. Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az 1933. évi értékpapírokról szóló törvény 27A. Szakaszának és az 1934. évi értékpapír-tőzsdéről szóló törvény 21E. Szakaszának. hogy az Amvuttra FDA jóváhagyása az Attr-CM-nél a betegek számára kulcsfontosságú előrelépést jelent, új és klinikailag differenciált kezelési lehetőséget biztosítva az Atth-CM számára; az Amvuttra képessége az eredmények javítására és az Attr-CM-ben szenvedő betegek előrehaladásának csökkentésére; Az Alnillam azon képessége, hogy továbbra is innovációt folytasson az ATTR amiloidózisban szenvedő betegek számára; az Amvuttra vagy az Alnylam többi termékének vagy termékjelöltjének képessége arra, hogy az Atther amiloidózisban szenvedő betegek hosszabb, jobb és/vagy egészségesebb életet éljenek; az amvutra potenciál az attr-cm kezelésének átalakításában; az Amvuttra azon képessége, hogy az Attr-CM betegeket biztosítsák a HeliOS-B klinikai vizsgálat során megfigyelt klinikai előnyökkel összehasonlítható előnyökkel; Alnillam azon elvárásai, hogy az Amvuttra az Atth-CM-ben lefedettséggel és a zsebköltség-dinamikával hasonló legyen az Amvuttra lefedettségéhez és a zsebek költségdinamikájához a HATTR-PN-ben; és a jövőbeni marketing engedélyek esetleges átvételét és ütemezését, vagy a Vutrisiran jövőbeni szabályozási beadványainak időzítését, a nyilatkozatokat előretekintő nyilatkozatoknak kell tekinteni. az „alnillam p5x25” célja; Alnillam azon képessége, hogy új kábítószer -jelölteket, valamint a kézbesítési megközelítéseket fedezze fel és fejlessze, és sikeresen demonstrálja termékjelöltjeinek hatékonyságát és biztonságosságát; az Alnylam termékjelöltjeinek preklinikai és klinikai eredményei; a szabályozó ügynökségek cselekedetei vagy tanácsai, valamint az Alnyám azon képessége, hogy megszerezze és fenntartsa a termékjelöltjeinek szabályozási jóváhagyását, valamint a kedvező árakat és a visszatérítést; Az Alnillam által jóváhagyott termékek globálisan történő sikeres elindítása, marketingje és értékesítése; késések, megszakítások vagy hibák az Alnylam termékjelöltjeinek vagy forgalmazott termékeinek gyártásában és szállításában; a szellemi tulajdon megszerzése, karbantartása és védelme; Az Alnillam azon képessége, hogy kezelje növekedési és működési költségeit a műveletek fegyelmezett befektetése és a jövőben önfenntartható pénzügyi profil elérésére; Az Alnillam képessége a stratégiai üzleti együttműködések fenntartására; Alnillam harmadik felektől való függősége bizonyos termékek fejlesztése és forgalmazása szempontjából; a peres eljárás eredménye; a jövőbeli kormányzati vizsgálatok potenciális kockázata; és váratlan kiadások; Amellett, hogy ezeket a kockázatokat teljesebben megvitatják az Alnillam 2024-es éves jelentésével, amely az Értékpapír- és Tőzsdebizottsághoz (SEC) benyújtott 10-K nyomtatványról szól, az Alnylam a 10-Q formanyomtatványról szóló későbbi negyedéves jelentéseiben, valamint az Alnillam által a SEC-hez képest más benyújtásokban. Ezenkívül minden előretekintő kijelentés csak a mai napig képviseli az Alnyám nézeteit, és nem szabad arra hivatkozni, mint az Alnillam nézeteit a későbbi időpontban. Alnylam kifejezetten nem vállal minden kötelezettséget, kivéve a törvény által megkövetelt mértékben az előretekintő nyilatkozatok frissítését. 1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz MA. Am j menedzsment. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I., Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J PeriPher Nerv Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Árphanet J ritka dis. 2013; 8: 31.
Elküldve : 2025-03-24 12:00 Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek. Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.Olvass tovább
Felelősség kizárása
Népszerű kulcsszavak