Alnylam công bố sự chấp thuận của FDA đối với Amvuttra (Vutrisiran), điều trị RNAi đầu tiên để giảm tử vong do tim mạch, nhập viện và điều trị suy tim khẩn cấp ở người lớn mắc bệnh amyloidosis bị bệnh cơ tim (attr-CM)

về attr

Transthyretin amyloidosis (ATTR) là một bệnh thiếu máu, tiến triển nhanh chóng, suy nhược và gây tử vong do protein transthyretin (TTR) bị nhầm lẫn, tích lũy là tiền gửi amyloid ở các bộ phận khác nhau của cơ thể, bao gồm các dây thần kinh, tim và đường dạ dày. Bệnh nhân có thể có bệnh đa tính, bệnh cơ tim hoặc cả hai biểu hiện của bệnh. Có hai dạng attr-di truyền (HATTR) khác nhau, được gây ra bởi biến thể gen TTR và ảnh hưởng đến khoảng 50.000 người trên toàn thế giới và ATTR hoang dã (WTATTR), xảy ra mà không có biến thể gen TTR và ảnh hưởng đến khoảng 200.000-300.000 người trên toàn thế giới.

RNAi (nhiễu RNA) là một quá trình tế bào tự nhiên của sự im lặng gen đại diện cho một trong những biên giới tiến bộ và tiến triển nhanh nhất trong sinh học và phát triển thuốc ngày nay. Phát hiện của nó đã được coi là một bước đột phá khoa học lớn xảy ra một lần mỗi thập kỷ hoặc lâu hơn, và được công nhận với Giải thưởng Nobel về sinh lý học hoặc y học năm 2006. Bằng cách khai thác quá trình sinh học tự nhiên của RNAi xảy ra trong các tế bào của chúng tôi, một loại thuốc mới được gọi là trị liệu RNAi hiện là một thực tế. RNA can thiệp nhỏ (siRNA), các phân tử làm trung gian cho RNAi và bao gồm nền tảng điều trị RNAi của Alnylam, hoạt động ngược dòng các loại thuốc ngày nay bằng cách im lặng RNA (mRNA) của Messenger RNA (mRNA)-do đó, mã hóa. Đây là một cách tiếp cận mang tính cách mạng với khả năng biến đổi sự chăm sóc của bệnh nhân di truyền và các bệnh khác.

Dược phẩm Alnylam (NASDAQ: ALNY) đã dẫn đầu việc dịch nhiễu RNA (RNAi) thành một loại thuốc sáng tạo hoàn toàn mới với khả năng biến đổi cuộc sống của những người mắc bệnh hiếm gặp và phổ biến với nhu cầu không được đáp ứng. Dựa trên khoa học giành giải thưởng Nobel, RNAi Therapeutics đại diện cho một phương pháp tiếp cận mạnh mẽ, được xác nhận về mặt lâm sàng mang lại các loại thuốc biến đổi. Kể từ khi thành lập vào năm 2002, Alnylam đã dẫn đầu cuộc cách mạng RNAi và tiếp tục đưa ra một tầm nhìn táo bạo để biến khả năng khoa học thành hiện thực. Các sản phẩm trị liệu RNAi thương mại của Alnylam là Onpattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) và Leqvio® (bao gồm Alnylam có một đường ống sâu của các loại thuốc điều tra, bao gồm nhiều ứng cử viên sản phẩm đang phát triển giai đoạn cuối. Alnylam đang thực hiện chiến lược Alnylam P5X25 của mình để cung cấp các loại thuốc biến đổi trong cả các bệnh hiếm gặp và phổ biến có lợi cho bệnh nhân trên toàn thế giới thông qua đổi mới bền vững và hiệu quả tài chính đặc biệt, dẫn đến hồ sơ công nghệ sinh học hàng đầu. Alnylam có trụ sở tại Cambridge, MA. Để biết thêm thông tin về người dân, khoa học và đường ống của chúng tôi, vui lòng truy cập www.alnylam.com và tham gia với chúng tôi trên X (trước đây là Twitter) tại @alnylam hoặc trên LinkedIn, Facebook hoặc Instagram.

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933 và Mục 21e của Đạo luật Sàn giao dịch chứng khoán năm 1934. Hattr-PN; Sự chấp thuận của FDA đối với AMVUTTRA cho attr-CM đại diện cho sự tiến bộ then chốt cho bệnh nhân, cung cấp một lựa chọn điều trị mới và phân biệt lâm sàng cho ATTR-CM; Khả năng của Amvuttra để cải thiện kết quả và giảm tiến triển cho bệnh nhân mắc ATT-CM; Khả năng của Alnylam, để tiếp tục đổi mới cho bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis; Khả năng của Amvuttra hoặc bất kỳ ứng cử viên sản phẩm hoặc sản phẩm nào khác của Alnylam để cho phép bệnh nhân bị bệnh amyloidosis sống lâu hơn, tốt hơn và/hoặc khỏe mạnh hơn; tiềm năng cho amvutra để biến đổi cách điều trị attr-cm; Khả năng của AMVUTTRA để cung cấp cho bệnh nhân attr-CM lợi ích tương đương với các lợi ích lâm sàng được quan sát trong thử nghiệm lâm sàng Helios-B; Alnylam, kỳ vọng rằng Amvuttra trong attr-CM sẽ có phạm vi bảo hiểm và động lực chi phí tự trả tương tự như bảo hiểm của Amvuttra, và động lực chi phí tự trả trong Hattr-PN; và việc nhận và thời gian tiềm năng của bất kỳ ủy quyền tiếp thị trong tương lai hoặc thời điểm của bất kỳ bài nộp quy định nào trong tương lai cho Vutrisiran, nên được xem xét các tuyên bố tìm kiếm về phía trước. Mục tiêu của ALNYLAM P5X25; Khả năng khám phá và phát triển các ứng cử viên thuốc mới và phương pháp giao hàng và chứng minh thành công hiệu quả và sự an toàn của các ứng cử viên sản phẩm của mình; kết quả tiền lâm sàng và lâm sàng cho các ứng cử viên sản phẩm Alnylam; hành động hoặc lời khuyên của các cơ quan quản lý và khả năng của Alnylam để có được và duy trì sự chấp thuận theo quy định cho các ứng cử viên sản phẩm của mình, cũng như giá cả và bồi hoàn thuận lợi; Ra mắt thành công, tiếp thị và bán các sản phẩm được phê duyệt của Alnylam trên toàn cầu; Sự chậm trễ, gián đoạn hoặc thất bại trong sản xuất và cung cấp các ứng cử viên sản phẩm Alnylam hoặc các sản phẩm được bán trên thị trường; có được, duy trì và bảo vệ sở hữu trí tuệ; Khả năng quản lý tăng trưởng và chi phí vận hành của Alnylam thông qua đầu tư có kỷ luật vào hoạt động và khả năng đạt được một hồ sơ tài chính tự bền vững trong tương lai; Alnylam, khả năng duy trì sự hợp tác kinh doanh chiến lược; Alnylam, phụ thuộc vào các bên thứ ba để phát triển và thương mại hóa một số sản phẩm nhất định; kết quả của vụ kiện; rủi ro tiềm ẩn của các cuộc điều tra của chính phủ trong tương lai; và chi tiêu bất ngờ; Cũng như những rủi ro được thảo luận đầy đủ hơn trong các yếu tố rủi ro của người Viking, đã nộp với Báo cáo thường niên của Alnylam, 2024 về Mẫu 10-K được đệ trình lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC), như có thể được cập nhật theo thời gian trong các báo cáo hàng quý sau đó về Mẫu 10-Q và trong các hồ sơ khác mà Alnylam thực hiện với SEC. Ngoài ra, bất kỳ tuyên bố hướng tới nào chỉ đại diện cho các quan điểm của Alnylam chỉ cho đến ngày hôm nay và không nên dựa vào việc đại diện cho các quan điểm của Alnylam, kể từ bất kỳ ngày nào sau đó. Alnylam rõ ràng từ chối mọi nghĩa vụ, ngoại trừ phạm vi theo yêu cầu của pháp luật, để cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào.

1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz Ma. Am J quản lý chăm sóc. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceico I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Syst thần kinh ngoại vi. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013; 8: 31.

Nguồn: Alnylam Dược phẩm, Inc.

Đã đăng : 2025-03-24 12:00

Đọc thêm

• FDA chấp thuận Osenvelt (Denosumab-bmwo), một sinh học với XGeva
• Sự hấp thu chăm sóc hỗ trợ thấp cho bệnh nhân ung thư tiến triển
• Florida tìm kiếm dữ liệu kê đơn của bệnh nhân
• Cha mẹ cảm thấy họ đang thiếu thông tin về cúm gia cầm
• Rất ít phương pháp điều trị không phẫu thuật cho thấy hiệu quả đối với đau thắt lưng
• Kết quả bất lợi tăng lên với corticosteroid hít vào lâu dài trong COPD

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions