Az Alterity Therapeutics bejelenti a pozitív ATH434 2. fázisú kísérleti eredményeket több rendszer atrófiájában, amelyet robusztus klinikai hatékonyság vezet
Melbourne, Ausztrália és San Francisco, USA - 2025. január 30: Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) („Alterity” vagy „The Company”), egy biotechnológiai vállalat, amelynek célja a neurodegeneratív betegségek kezelésének kezelésének fejlesztése. , Ma bejelentette az ATH434-201 randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 2. fázisú klinikai vizsgálat pozitív topline eredményeit a korai stádiumú rendszer-atrófiában (MSA). Klinikailag és statisztikailag szignifikáns javulást eredményezett a módosított UMSARS I. részén, egy funkcionális besorolási skálán, amely felméri az MSA1 -ben érintett mindennapi élet tevékenységeit. Ezen a fontos klinikai intézkedésnél az ATH434 a klinikai progresszió 48% -os lassulását mutatta az 50 mg dózisnál (p = 0,03)^ és a klinikai progresszió 29% -os lassulását a 75 mg dózisnál (p = 0,2) az 52. héten, a placebóval összehasonlítva. A 75 mg -os dóziscsoport a progresszió 62% -os lassulását mutatta (p = 0,05) a 26. héten. Az UMSARS I robusztus hatékonyságán kívül a javított motoros teljesítmény tendenciáit figyelték meg a Parkinson plusz besorolási skálán, és az általános előnyök volt. a súlyosság klinikai globális benyomásáról az 50 mg dózisnál (p = 0,009) mutatják be.
biomarkereket használtunk a potenciális gyógyszerhatások és a célkötelezettség értékelésére. Ami az MRI által alkalmazott vastartalmat illeti, az 50 mg -os dózis csökkentette a vas felhalmozódását az MSA -ban az agyi régiókban (a lényegi nigra, a putamen és a globus pallidus), és a 75 mg dózis csökkentette a vas felhalmozódását a Globus pallidusban. A vascsökkentő vas felhalmozódása szignifikáns volt az 50 mg dóziscsoportnál 26 hétnél (putamen, p = 0,025), és statisztikai szignifikanciát megközelített 52 héten (Globus pallidus, p = 0,08). Az agy térfogatának megőrzésének tendenciáit az 50 mg és 75 mg csoportban megfigyelték a placebóhoz viszonyítva, mind a 26, mind az 52 hetes kezelésnél. Kiváló biztonsági profil ebben a ritka, gyorsan progresszív betegségben ” - mondta David Samler, M. D., az Alterity vezérigazgatója. „Jelenleg nincs olyan jóváhagyott kezelés, amely lelassítja az MSA előrehaladását, és ezek az eredmények azt mutatják, hogy az ATH434 célzott vaskapcsolata valóban betegségmódosítási hatással lehet. Az a tény, hogy statisztikai szignifikanciát értünk el az UMSARS -on, rendkívül értelmes, mivel felméri az MSA -ban érintett funkcionális területeket, és ez a végpont az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) által a kábítószer -jóváhagyás támogatásához. Ezen 2. fázisú adatok erőssége alapján reméljük, hogy a lehető leggyorsabban kapcsolatba léphetünk az FDA -val, hogy megvitassuk az ATH434 fejlődésének felgyorsításának útját, figyelembe véve az MSA kezelésének óriási kielégítetlen szükségességét. Nagyon hálásak vagyunk a tanulmány résztvevőinek és a klinikai helyek felbecsülhetetlen hozzájárulásáért, akik hozzájárultak a vizsgálathoz. ”
Daniel Claassen, M. D., M.S., a Vanderbilti Egyetemi Orvosi Központ neurológiai professzora és az ATH434-201-es fázisú tanulmány koordináló kutatója kommentálta: „A tanulmány eredményei kényszerítőek, mivel az ATH434 úgy tűnik, hogy értelmesen lelassította az MSA előrehaladását és stabilizálódott. Motor funkció. A mai napig egyetlen kezelés sem változtatta meg ennek a pusztító betegségnek a progresszióját. A klinikai progresszió lassulása ebben a vizsgálatban, különösen 50 mg -nál, lenyűgöző. Várom, hogy továbbra is együttműködhessek az Alterity -vel, hogy ezt a terápiát a betegekhez hozzam, és tudom, hogy az MSA közösség üdvözli ezt az izgalmas fejlődést. ”
dr. Stamler arra a következtetésre jutott: „Most bizonyítékunk van arra, hogy a neurodegeneratív betegségben a felesleges labilis vas megcélzása. A betegség patogeneziséhez hozzájáruló vas reakcióképes formájának újraelosztásával nemcsak megcélozhatjuk az α -sznuklein aggregációt, hanem megszakíthatjuk a betegség alapjául szolgáló ördögi ciklust is. Ennek kihatása van az olyan árva betegségek, például az MSA és a Friedreich ataxia, valamint a fő neurodegeneratív rendellenességek, például a Parkinson -kór és az Alzheimer -kór, valamint az Alzheimer -kór, valamint az Alzheimer -kór.
ATH434-201 Topline Data összefoglaló
Az ATH434-201PHASE 2 klinikai vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az ATH434-ben végzett 12 hónapos kezelésben a résztvevőknél a korai stádiumú MSA-val. A tárgyalás hat országban 23 helyszínen világszerte beiratkozott. A tanulmány értékelte az ATH434 hatékonyságát, biztonságát és farmakokinetikáját, valamint az ATH434 hatását a neuroimagingra és a fehérje biomarkerekre. Hordható mozgásérzékelőket alkalmaztak a motoros tevékenységek értékelésére járóbeteg -környezetben. A tanulmány 77 felnőttet vett fel, akiket véletlenszerűen osztottak ki az ATH434 (50 mg vagy 75 mg) vagy a placebo két dózisának egyikének kapására. A kezelést napi kétszer (BID) szájon át végezték.
ATH434 Hatékonysági eredmények (n = 61)
A fő hatékonysági elemzéseket a módosított kezelési szándék (MITT) populációján végeztük, amely magában foglalja a beiratkozott résztvevőket, akik gyógyszert kaptak és legalább egy rendelkeznek, és legalább egyben rendelkeztek Az agy vas MRI értékelése hat hónapon belül. A karonként körülbelül 20 beteg volt a mittben. Mindkét klinikai dózis 52 hét alatt javult a placebóval szemben, az 50 mg -os dózis nagyobb kezelési hatást mutatott. További elemzések folynak a két csoport közötti különbségek megértéséhez.
Key Biomarker végpont:
A vastartalom elsődleges végpontján az MRI által, az ATH434 csökkentett vagy stabilizált vastartalmat mutatott be az MSA által érintett kulcsfontosságú agyi régiókban. Block-lista ">
Egyéb biomarkereket használtunk a potenciális gyógyszerhatások és a célkötelezettség értékelésére. Mind az 50 mg, mind a 75 mg dózis szinten, az MSA atrofitási index (MSA-AI) 3
Kulcsklinikai végpont: Umsars I. rész
A kulcsfontosságú másodlagos végpontot úgy határozták meg, hogy az egységes MSA besorolási skála I. részének (UMSARS I) változása. Az UMSARS I egy funkcionális besorolási skála, amely felméri a fogyatékosságot és a betegség súlyosságát az MSA -ban. Ez a vizsgálat legfontosabb végpontja, mivel az érdeklődés klinikai végpontja támogatni a szabályozó hatóságok, például az FDA. A betegek átlagosan 4,5 ponttal 26 hét alatt és 52 hét alatt 8,2 ponttal csökkentek. = 0,03)
További másodlagos végpontok:
A javított motor teljesítményének megfigyelt tendenciái támogatják az ATH434 hatékonyságát a klinikai környezetben:
ATH434 Biztonsági eredmények (n = 77)
A biztonsági populáció magában foglalja az összes beiratkozott résztvevőt, akik legalább egy adagot kapott vizsgálati gyógyszert kaptak. Overall, 26 participants received the 50 mg dose, 25 participants received the 75 mg dose, and 26 participants received placebo.
Alterity vezető jelöltje, az ATH434 egy orális szer, amelynek célja a neurodegenerációban részt vevő kóros fehérjék aggregációjának gátlása. Az ATH434-et preklinikusan kimutatták, hogy csökkentsék az α-szinuklein patológiát és megőrizzék az idegrendszeri funkciót az agy normál vas-egyensúlyának helyreállításával. Vas chaperone -ként kiváló potenciállal rendelkezik a Parkinson -kór, valamint a különféle parkinsoniai rendellenességek, például a többszörös rendszer atrófiájának (MSA) kezelésére. Az ATH434 sikeresen befejeződött 1. fázisú tanulmányok, amelyek azt mutatják, hogy az ágens jól tolerálható, és az MSA állati modelljeiben összehasonlítható agyi szintekkel összehasonlítható. Az ATH434 nemrégiben bejelentette a randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 2. fázisú klinikai vizsgálat pozitív eredményeit a korai stádiumú MSA-ban szenvedő betegek esetében. A második fázisú 2. fázisú nyitott 2 biomarker vizsgálat folyamatban van a fejlettebb MSA-ban szenvedő betegeknél. Az ATH434 -et árva gyógyszer -jelölést kaptak az MSA kezelésére az Egyesült Államok FDA és az Európai Bizottság által.A
többszörös rendszer atrófiája (MSA) egy ritka, neurodegeneratív betegség, amelyet az autonóm idegrendszer kudarca és a károsodott mozgás jellemez. A tünetek tükrözik az agyban és a gerincvelőben lévő különféle idegsejtek különböző típusú idegsejtjeinek fokozatos működésének és halálának elvesztését. Ez egy gyorsan progresszív betegség, és mély fogyatékosságot okoz. Az MSA egy parkinsoni rendellenesség, amelyet a lassított mozgás és/vagy merevség, az autonóm instabilitás változó kombinációja jellemez, amely befolyásolja az önkéntes funkciókat, például a vérnyomás -karbantartást és a hólyagvezérlést, valamint a károsodott egyensúlyt és/vagy koordinációt, amely hajlamos az esésekre. Az MSA kóros fémjele az α-szinuklein protein felhalmozódása a GLIA-ban, a központi idegrendszert támogató sejtek és a neuronveszteség több agyi régióban. Az MSA legalább 15 000 egyént érint az Egyesült Államokban, és bár az MSA néhány tünete gyógyszerekkel kezelhető, jelenleg nincs olyan gyógyszer, amely lassíthatja a betegség előrehaladását, és nincs gyógymód.5
az Alterity Therapeutics Limited
-rőlAz Alterity Therapeutics egy klinikai színpadi biotechnológiai vállalat, amelynek célja a neurodegeneratív betegségekben szenvedő emberek alternatív jövőjének megteremtése. A társaság vezető eszköze, az ATH434, különféle parkinsoni -rendellenességek kezelésére képes, és jelenleg két 2. fázisú klinikai vizsgálatban értékelik több rendszer atrófiájában. Az alternitásnak széles körű gyógyszer -felfedezési platformja van, amely szabadalmaztatható kémiai vegyületeket generál a neurológiai betegségek mögöttes patológiájának kezelésére. A társaság székhelye Melbourne -ben, Ausztráliában és San Francisco -ban, Kaliforniában, USA -ban található. További információkért kérjük, látogasson el a cég webhelyére a www.alteritytherapeutics.com címen. Meghatározások és hivatkozások
[1] Egységes MSA besorolási skála, I. rész (Történelmi áttekintés). A becsült domainek magukban foglalják a beszédet, a nyelést, a kézírást, az élelmiszer/kezelő edények vágását, az öltözködést, a higiéniát, a sétát, az esést, az ortosztatikus tüneteket, a húgyúti funkciót, a szexuális funkciót és a bél funkcióját. /p>
2 Természettudományi történelem és neuroprotekció a Parkinson Plus Syndromes Parkinson plusz besorolási skáláján, (NNIPPS-PPS)
3 MSA atrofia index: Ez az index az atrófiás mértékét méri a normál populációhoz viszonyítva, negatívabb, negatívabb, negatívabb A nagyobb atrófiát jelző értékek
4 Klinikai globális súlyossági benyomás: A tárgy teljes képének klinikus értékelése, beleértve a betegség hatását a funkcióra és a szorongás szintjére
5
Elküldve : 2025-02-03 18:00 Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek. Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.Olvass tovább
Felelősség kizárása
Népszerű kulcsszavak