Alterity Therapeutics otorgó la designación de vía rápida de la FDA de EE. UU. Para ATH434 para tratar la atrofia del sistema múltiple

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Melbourne, Australia y San Francisco, EE. UU. - 5 de mayo de 2025 Therapeutics de alteridad (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) ("Alteridad" o "La Compañía"), una compañía de biotecnología dedicada a desarrollar el diseño de la enfermedad de los tratamientos para el tratamiento de la enfermedad neurodeadora para el tratamiento de múltiples. Atrofia (MSA). Esta designación está destinada a acelerar el desarrollo y la revisión de nuevos productos de investigación como ATH434 y reconoce su potencial como un enfoque innovador para abordar la alta necesidad insatisfecha de tratar el MSA, una enfermedad sin terapia aprobada.

"" Recibir la designación de vía rápida de la FDA para ATH434, junto con la designación de medicamentos de órfanos que ya recibimos una enfermedad de la FDA, la promesa de esta novela, a los que se necesitan una enfermedad de la FDA, a la que se necesitan una enfermedad de la FDA, a los que se necesitan una enfermedad de la FDA, a los que se necesitan una enfermedad de la Iters. Modificación de la terapia para personas con MSA ”, dijo David Stamler, M.D., director ejecutivo de Alterity. "Esta designación refuerza el potencial de ATH434 como lo demuestran los hallazgos científicos recientes relacionados con su mecanismo de acción y la eficacia robusta y clínicamente significativa de nuestro ensayo clínico de fase 2 doble ciego. Es importante destacar que la designación de vía rápida nos brinda la oportunidad de interactuar con la FDA con más frecuencia en el avance de Ath434, para acelerar el avance de la fijación de los avances para que lo produzcan la vía del avance de la vía de la avance de la avance de la avance de la avance de la avance de la avance de la avance de la avance de la aprobación de la avance de la avance de la aprobación de la avance de la aprobación de la avance de la aprobación de la avance de la avance de la avance de la avance de la vía de la aprobación del avance de la aprobación del avance de la aprobación del avance de la aprobación del avance de la aprobación de la avance de la aprobación. tratamiento a los pacientes lo más rápido posible. ”

Acerca de la FDA Designación de vía rápida

La designación de la vía rápida está destinada a facilitar y acelerar el desarrollo y revisión de nuevos medicamentos para condiciones graves con necesidades médicas no satisfechas, como MSA. La designación de vía rápida para un candidato a fármaco confiere algunos o todos los siguientes beneficios:

  • Elegibilidad para la aprobación acelerada y la revisión de prioridad, si los criterios relevantes se cumplen los criterios relevantes
  • Oportunidades para la comunicación más frecuente y temprana con la FDA a lo largo del proceso de desarrollo
  • Revisión de la reverencia futura para la nueva aplicación de drogas (NDA) que la FDA es la revisión de la FDA a lo largo de la FDA a lo largo del proceso de desarrollo. de una aplicación a medida que se completan, en lugar de esperar la aplicación completa.

    • La elegibilidad de la vía rápida requiere la demostración del potencial de beneficios clínicamente significativos, que pueden incluir el mecanismo de acción, los estudios preclínicos o los datos de los estudios de pacientes. Las interacciones previas de Alterity con la FDA indicaron que la escala de calificación de atrofia de sistema múltiple unificado modificado (UMSARS) La escala de Parte I se considera un punto final clínicamente significativo para MSA. La aplicación de vía rápida de Alterity incluyó datos de línea superior del ensayo clínico aleatorizado de fase 2 de fase 2 ATH434-201 que demostró eficacia en los umsars I modificados además de datos preclínicos que confirman que ATH434 es una chaperona de hierro de afinidad baja a moderada.El candidato principal de

    Alterity, ATH434, es un agente oral diseñado para inhibir la agregación de proteínas patológicas implicadas en la neurodegeneración. Ath434 se ha demostrado preclínicamente para reducir la patología de la sinucleína α y preservar la función neuronal al restaurar el equilibrio normal del hierro en el cerebro en los modelos preclínicos. Como chaperona de hierro, tiene un excelente potencial para tratar la enfermedad de Parkinson, así como varios trastornos parkinsonianos, como la atrofia del sistema múltiple (MSA). Los estudios de fase 1 han demostrado que el agente está bien tolerado y alcanzó niveles cerebrales comparables a los niveles eficaces en modelos animales de MSA. Los resultados positivos del ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, en pacientes con MSA demostraron una eficacia clínica robusta, participación objetivo en biomarcadores clave y un perfil de seguridad favorable. Un segundo ensayo de biomarcadores abiertos de fase 2 en pacientes con MSA más avanzada está en curso. ATH434 ha sido otorgada la designación de vía rápida por la FDA de EE. UU. Y la designación de medicamentos huérfanos por la FDA de EE. UU. Y la Comisión Europea para el Tratamiento de MSA.

    sobre el ensayo clínico de fase 2 ATH434-201

    El ensayo clínico Ath434-201phase 2 es una investigación aleatorizada, doble ciego, controlada con placebo de un tratamiento de 12 meses con ATH434 en pacientes con MSA. El estudio evaluó la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de ATH434, así como el efecto de ATH434 en los biomarcadores de neuroimagen y proteínas. Se emplearon sensores portátiles para evaluar las actividades motoras fuera de la clínica. El estudio inscribió a 77 adultos que fueron asignados al azar para recibir ATH434 50 mg o 75 mg dos veces al día o placebo correspondiente. Los datos mostraron que, en comparación con el placebo, ATH434 produjo una mejora significativa clínica y estadísticamente en la Escala de calificación de atrofia múltiple unificada modificada (UMSAR) Parte I, una escala de calificación funcional que evalúa la discapacidad en las actividades de la vida diaria afectadas en MSA. Las evaluaciones de eficacia adicionales demostraron una mejora consistente con los hallazgos positivos de la Parte I de la Parte I, incluidas las tendencias en el rendimiento motor mejorado en la escala de calificación Plus de Parkinson, la impresión global clínica de la escala de gravedad y la evaluación de los síntomas de hipotensión ortostática (un paciente informó el resultado). Los datos del sensor portátil indicaron que ATH434 también condujo a una mayor actividad en un entorno ambulatorio. Los biomarcadores se utilizaron para evaluar el efecto potencial del medicamento y el compromiso objetivo en relación con el placebo. Ambos niveles de dosis estabilizaron o redujeron la acumulación de hierro en las regiones cerebrales afectadas por MSA con tendencias en la preservación del volumen cerebral. ATH434 fue bien tolerado con tasas de eventos adversos similares en comparación con el placebo y sin eventos adversos graves atribuidos a ATH434. Se puede encontrar información adicional sobre el ensayo de fase 2 mediante clinicals.gov identifier: nct05109091 .

    La atrofia del sistema múltiple (MSA) es una enfermedad neurodegenerativa rara caracterizada por el fracaso del sistema nervioso autónomo y el movimiento deteriorado. Los síntomas reflejan la pérdida progresiva de la función y la muerte de diferentes tipos de células nerviosas en el cerebro y la médula espinal. Es una enfermedad rápidamente progresiva y causa una discapacidad profunda. MSA es un trastorno parkinsoniano caracterizado por una combinación variable de movimiento lento y/o rigidez, inestabilidad autonómica que afecta las funciones involuntarias, como el mantenimiento de la presión arterial y el control de la vejiga, y el equilibrio y/o coordinación deteriorados que predispone a las caídas. Un distintivo patológico de MSA es la acumulación de la proteína α-sinucleína dentro de la glía, las células de apoyo del sistema nervioso central y la pérdida de neuronas en múltiples regiones cerebrales. MSA afecta al menos a 15,000 personas en los EE. UU., Y aunque algunos de los síntomas de MSA pueden tratarse con medicamentos, actualmente no hay medicamentos que puedan retrasar la progresión de la enfermedad y no hay cura. Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y accidente cerebrovascular (NIH.gov)

    sobre la alteridad Therapeutics Limited

    La terapéutica de alteridad es una compañía de biotecnología de estadio clínico dedicada a crear un futuro alternativo para las personas que viven con enfermedades neurodegenerativas. La compañía se centra inicialmente en desarrollar terapias modificadoras de la enfermedad en la enfermedad de Parkinson y los trastornos relacionados. Alterity recientemente informó datos positivos para su activo principal, ATH434, en un ensayo clínico de fase 2 en participantes con atrofia del sistema múltiple (MSA), un trastorno parkinsoniano raro y rápidamente progresivo. Ath434 también se está evaluando en un ensayo clínico de fase 2 en MSA avanzado. Además, la alteridad tiene una amplia plataforma de descubrimiento de fármacos que genera compuestos químicos patentables para tratar la patología subyacente de las enfermedades neurológicas. La compañía tiene su sede en Melbourne, Australia y San Francisco, California, EE. UU. Para obtener más información, visite el sitio web de la compañía en www.alteritytherapeutics.com.

    Fuente: Alterity Therapeutics

    Al corriente : 2025-05-07 12:00

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