Az Alterity Therapeutics az Egyesült Államok FDA gyors nyomvonalának megnevezését adta az ATH434 -re a többszörös rendszer atrófiájának kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Melbourne, Ausztrália és San Francisco, USA - 2025. május 5. Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) („Alterity” vagy „The Company”), egy biotechnológiai társaság, amely a neurodegeneratív betegségek kezelésére szolgáló betegségek kezelésére szolgáló, az Ath4 -kezelések kezelésére szolgáló, az ATH4 -re történő kezelésre vonatkozóan. (MSA). Ennek a megnevezésnek az a célja, hogy felgyorsítsa az olyan új vizsgálati termékek, például az ATH434 fejlesztését és áttekintését, és elismeri annak innovatív megközelítésének lehetőségét, hogy kielégítse az MSA kezelésének magas kielégítetlen szükségességét Terápia az MSA -ban szenvedő személyek számára ” - mondta David Samler, M. D., az Alterity vezérigazgatója. „Ez a megnevezés megerősíti az ATH434 potenciálját, amint azt a legutóbbi tudományos megállapítások mutatják, amelyek a hatásmechanizmussal, valamint a kettős-vak 2. fázisú vizsgálatunk robusztus és klinikailag értelmes hatékonyságával kapcsolatos. a betegek a lehető leggyorsabban. ”

az FDA -ról Gyors út megnevezése

A gyors út megnevezése célja az új gyógyszerek fejlesztésének és felülvizsgálatának megkönnyítése és felgyorsítása a kielégítetlen orvosi igényekkel rendelkező súlyos körülményekhez, például az MSA -val. A kábítószer-jelölt gyors nyomvonal-jelölése a következő előnyök egy részét vagy egészét biztosítja:

  • A gyorsított jóváhagyás és a prioritási felülvizsgálat jogosultsága, ha a releváns kritériumok teljesülnek. egy alkalmazás befejezésével, ahelyett, hogy a teljes alkalmazásra várnának.

    • A gyors nyomon követhetőség megköveteli a klinikailag értelmes előnyök lehetőségeinek bemutatását, amelyek magukban foglalhatják a hatásmechanizmust, a preklinikai vizsgálatot vagy a betegkutatásokból származó adatokat. Az Alterity korábbi interakciói az FDA -val azt mutatták, hogy a módosított egységes több rendszer atrófiás besorolási skála (UMARS) I. rész skáláját klinikailag értelmes végpontnak tekintik az MSA számára. Az Alterity gyors nyomvonal-alkalmazása az ATH434-201 randomizált, kettős-vak 2. fázisú klinikai vizsgálatból származó felső vonalú adatokat tartalmazott, amelyek hatékonyságot mutattak a módosított UMARS I-n, a preklinikai adatok mellett, amelyek megerősítik, hogy az ATH434 alacsony vagy közepes affinitású vas chaperone.A

    Alterity vezető jelöltje, az ATH434 egy orális szer, amelynek célja a neurodegenerációban részt vevő kóros fehérjék aggregációjának gátlása. Az ATH434-et preklinikusan kimutatták, hogy csökkentsék az α-szinuklein patológiát és megőrizzék a neuronális funkciót az agy normál vas-egyensúlyának helyreállításával a preklinikai modellekben. Vas chaperone -ként kiváló potenciállal rendelkezik a Parkinson -kór, valamint a különféle parkinsoniai rendellenességek, például a többszörös rendszer atrófiájának (MSA) kezelésére. Az 1. fázisú vizsgálatok kimutatták, hogy az ágens jól tolerálható, és az MSA állati modelljeiben összehasonlítható agyi szintekkel összehasonlítható. A randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 2. fázisú klinikai vizsgálat pozitív eredményei az MSA-ban szenvedő betegeknél robusztus klinikai hatékonyságot, a legfontosabb biomarkerek célpontját és a kedvező biztonsági profilt mutatták. A második fázisú 2. fázisú nyitott biomarker vizsgálat folyamatban van a fejlettebb MSA-ban szenvedő betegeknél. Az ATH434-et az Egyesült Államok FDA által gyorsított gyors megnevezést és az árva kábítószer-jelölést az Egyesült Államok FDA és az MSA kezelésére szolgáló Európai Bizottság.

    Az ATH434-201PHASE 2 klinikai vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az ATH434-rel végzett 12 hónapos kezelésben az MSA-ban szenvedő betegeknél. A tanulmány értékelte az ATH434 hatékonyságát, biztonságát és farmakokinetikáját, valamint az ATH434 hatását a neuroimagingra és a fehérje biomarkerekre. Hordható érzékelőket alkalmaztak a klinikán kívüli motoros tevékenységek értékelésére. A tanulmány 77 felnőttet vett fel, akiket véletlenszerűen rendeltek el, hogy napi kétszer vagy 75 mg ATH434 50 mg vagy 75 mg -ot kapjanak. Az adatok azt mutatták, hogy a placebóval összehasonlítva az ATH434 klinikailag és statisztikailag szignifikáns javulást eredményezett a módosított egységes többszörös rendszer atrófia -besorolási skálán (UMSARS) I. részben, egy funkcionális besorolási skálán, amely felméri az MSA -ban érintett mindennapi életben szenvedő fogyatékosságot. A kiegészítő hatékonysági értékelések javulást mutattak a pozitív UMSARS I. rész eredményeivel összhangban, ideértve a javított motoros teljesítmény tendenciáit a Parkinson Plus besorolási skáláján, a súlyossági skála klinikai globális benyomása és az ortosztatikus hypotension tünetek értékelése (a beteg jelentett eredménye). A hordható érzékelő adatok azt mutatták, hogy az ATH434 fokozott aktivitást eredményezett egy járóbeteg -környezetben. Biomarkereket használtunk a potenciális gyógyszerhatások és a célkötelezettség értékelésére a placebóhoz viszonyítva. Mindkét dózisszint stabilizálódott vagy csökkentette a vas felhalmozódását az MSA -ban az agyi régiókban befolyásolta az agy térfogatának megőrzésében. Az ATH434 -et jól tolerálták a hasonló káros események aránya a placebóval összehasonlítva, és nem volt az ATH434 -nek tulajdonított súlyos mellékhatások. További információk a 2. fázisú kísérletről a clinicaltrials.gov azonosító: nct0510991

    A

    többszörös rendszer atrófiája (MSA) egy ritka, neurodegeneratív betegség, amelyet az autonóm idegrendszer kudarca és a károsodott mozgás jellemez. A tünetek tükrözik az agyban és a gerincvelőben lévő különféle idegsejtek különböző típusú idegsejtjeinek fokozatos működésének és halálának elvesztését. Ez egy gyorsan progresszív betegség, és mély fogyatékosságot okoz. Az MSA egy parkinsoni rendellenesség, amelyet a lassított mozgás és/vagy merevség, az autonóm instabilitás változó kombinációja jellemez, amely befolyásolja az önkéntes funkciókat, például a vérnyomás -karbantartást és a hólyagvezérlést, valamint a károsodott egyensúlyt és/vagy koordinációt, amely hajlamos az esésekre. Az MSA kóros fémjele az α-szinuklein protein felhalmozódása a GLIA-ban, a központi idegrendszert támogató sejtek és a neuronveszteség több agyi régióban. Az MSA legalább 15 000 egyént érinti az Egyesült Államokban, és bár az MSA tüneteit gyógyszerekkel lehet kezelni, jelenleg nincs olyan gyógyszer, amely lassíthatja a betegség előrehaladását, és nincs gyógymód.1

    1Multiple rendszer atrófiája | Nemzeti Neurológiai Rendellenességek és Stroke Institute (NIH.gov)

    az Alterity Therapeutics Limited

    Alterity Therapeutics egy klinikai színpadi biotechnológiai vállalat, amelynek célja a neurodegeneratív betegségekben élő emberek alternatív jövőjének megteremtése. A vállalat kezdetben a Parkinson -kór és a kapcsolódó rendellenességek betegségmódosítási terápiáinak kialakulására összpontosít. Az Alterity nemrégiben pozitív adatokat jelentett vezető eszközéről, az ATH434 -ről, a 2. fázisú klinikai vizsgálatban a többszörös rendszer atrófiájú (MSA), egy ritka és gyorsan progresszív parkinsoni -rendellenességgel rendelkező résztvevőknél. Az ATH434 -et szintén értékelik az Advanced MSA 2. fázisú klinikai vizsgálatában. Ezenkívül az Alteritynek széles körű gyógyszer -felfedezési platformja van, amely szabadalmaztatható kémiai vegyületeket generál a neurológiai betegségek mögöttes patológiájának kezelésére. A társaság székhelye Melbourne -ben, Ausztráliában és San Francisco -ban, Kaliforniában, USA -ban található. További információkért kérjük, látogasson el a vállalat weboldalára a www.alteritytherapeutics.com címen.

    Elküldve : 2025-05-07 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak