การเปลี่ยนแปลงการเปลี่ยนแปลงที่ได้รับการแต่งตั้งอย่างรวดเร็วขององค์การอาหารและยาในสหรัฐอเมริกาสำหรับ ATH434 ในการรักษาระบบฝ่อหลายระบบ

ติดตาม Drugslib ได้ที่

เมลเบิร์นออสเตรเลียและซานฟรานซิสโก, สหรัฐอเมริกา - 5 พฤษภาคม 2568 การบำบัดการเปลี่ยนแปลง (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) (“ การเปลี่ยนแปลง” หรือ“ บริษัท ”) บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพ ฝ่อ (MSA) การกำหนดนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนผลิตภัณฑ์สืบสวนใหม่ ๆ เช่น ATH434 และตระหนักถึงศักยภาพของมันในฐานะที่เป็นนวัตกรรมในการจัดการกับความต้องการที่ไม่คาดคิดสูงสำหรับการรักษา MSA ซึ่งเป็นโรคที่ไม่มีการบำบัดที่ได้รับการอนุมัติ

การบำบัดสำหรับบุคคลที่มี MSA” David Stamler, M.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของการเปลี่ยนแปลงกล่าว “ การกำหนดนี้เป็นการตอกย้ำศักยภาพของ ATH434 ดังที่แสดงให้เห็นถึงการค้นพบทางวิทยาศาสตร์เมื่อเร็ว ๆ นี้ที่เกี่ยวข้องกับกลไกการออกฤทธิ์และประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งและมีความหมายทางคลินิกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ของเรา ผู้ป่วยโดยเร็วที่สุด”

เกี่ยวกับ FDA การกำหนดแทร็กที่รวดเร็ว

การกำหนดแทร็กที่รวดเร็วมีวัตถุประสงค์เพื่ออำนวยความสะดวกและเร่งการพัฒนาและทบทวนยาใหม่สำหรับเงื่อนไขที่ร้ายแรงพร้อมความต้องการทางการแพทย์เช่น MSA การกำหนดอย่างรวดเร็วสำหรับผู้สมัครยาเสพติดให้ประโยชน์บางอย่างหรือทั้งหมดต่อไปนี้:

< ul class = "wp-block-list">
  • การมีสิทธิ์ได้รับการอนุมัติและการตรวจสอบลำดับความสำคัญหากมีการตรวจสอบการรีวิว NEW ส่วนของแอปพลิเคชันที่เสร็จสมบูรณ์แทนที่จะรอแอปพลิเคชันเต็ม

    • คุณสมบัติการติดตามอย่างรวดเร็วต้องมีการสาธิตศักยภาพของผลประโยชน์ที่มีความหมายทางคลินิกซึ่งอาจรวมถึงกลไกของการกระทำการศึกษาพรีคลินิกหรือข้อมูลจากการศึกษาผู้ป่วย การโต้ตอบก่อนหน้านี้ของการเปลี่ยนแปลงกับองค์การอาหารและยาระบุว่าระดับการจัดอันดับการจัดอันดับของระบบฝ่อหลายระบบแบบครบวงจรที่ได้รับการแก้ไข (UMSARS) ส่วนหนึ่งถือว่าเป็นจุดสิ้นสุดที่มีความหมายทางคลินิกสำหรับ MSA แอปพลิเคชั่นการติดตามอย่างรวดเร็วของ Alterity รวมถึงข้อมูลระดับแนวหน้าจากการทดลองทางคลินิกแบบสุ่ม, เฟส 2 แบบสุ่ม, double-blind ระยะที่ 2 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพของ UMSARS ที่แก้ไขแล้วนอกเหนือจากข้อมูลพรีคลินิกยืนยันว่า ATH434 นั้นต่ำถึงปานกลาง

    ผู้สมัครนำของ Ath434 เป็นตัวแทนปากเปล่าที่ออกแบบมาเพื่อยับยั้งการรวมตัวของโปรตีนทางพยาธิวิทยาที่เกี่ยวข้องในระบบประสาท ATH434 ได้รับการแสดงพรีคลินิกเพื่อลดพยาธิสภาพα-synuclein และรักษาการทำงานของเส้นประสาทโดยการฟื้นฟูความสมดุลของเหล็กปกติในสมองในแบบจำลองพรีคลินิก ในฐานะที่เป็นผู้ดูแลเหล็กมีศักยภาพที่ยอดเยี่ยมในการรักษาโรคพาร์คินสันรวมถึงความผิดปกติของพาร์คินสันหลายชนิดเช่นหลายระบบฝ่อ (MSA) การศึกษาระยะที่ 1 แสดงให้เห็นว่าตัวแทนได้รับการยอมรับอย่างดีและบรรลุระดับสมองเทียบได้กับระดับที่มีประสิทธิภาพในรูปแบบสัตว์ของ MSA ผลลัพธ์ที่เป็นบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 แบบสุ่ม, double-blind, placebo-controlled ในผู้ป่วยที่มี MSA แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพทางคลินิกที่แข็งแกร่งการมีส่วนร่วมของเป้าหมายใน biomarkers ที่สำคัญและความปลอดภัยที่ดี การทดลองใช้ไบโอมาร์คเกอร์แบบเปิดในระยะที่ 2 ในผู้ป่วยที่มี MSA ขั้นสูงมากขึ้นอย่างต่อเนื่อง ATH434 ได้รับการแต่งตั้งอย่างรวดเร็วจากองค์การอาหารและยาในสหรัฐอเมริกาและการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าโดยองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาและคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับการรักษา MSA

    เกี่ยวกับ ATH434-201 ระยะที่ 2 ทดลองทางคลินิก

    การทดลองทางคลินิก ATH434-201PHASE 2 เป็นการตรวจสอบแบบสุ่มสองครั้งตาบอดที่ควบคุมด้วยยาหลอกการรักษา 12 เดือนกับ ATH434 ในผู้ป่วยที่มี MSA การศึกษาประเมินประสิทธิภาพความปลอดภัยและเภสัชจลนศาสตร์ของ ATH434 รวมถึงผลกระทบของ ATH434 ต่อ neuroimaging และ biomarkers โปรตีน ใช้เซ็นเซอร์ที่สวมใส่ได้เพื่อประเมินกิจกรรมมอเตอร์นอกคลินิก การศึกษาที่ลงทะเบียนผู้ใหญ่ 77 คนที่ได้รับการสุ่มให้รับ ATH434 50 มก. หรือ 75 มก. วันละสองครั้งหรือยาหลอกที่ตรงกัน ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอก ATH434 ผลิตการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกและสถิติอย่างมีนัยสำคัญเกี่ยวกับการปรับระดับการจัดอันดับของระบบการจัดอันดับแบบครบวงจร (UMSARS) ส่วนที่ 1 ซึ่งเป็นระดับการจัดอันดับการทำงานที่ประเมินความพิการในกิจกรรมการใช้ชีวิตประจำวันที่ได้รับผลกระทบใน MSA การประเมินประสิทธิภาพเพิ่มเติมแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่สอดคล้องกับการค้นพบส่วนที่เป็นบวกของ UMSARS ที่ 1 รวมถึงแนวโน้มในการปรับปรุงประสิทธิภาพของมอเตอร์ในระดับการให้คะแนนของพาร์คินสันบวกความประทับใจทั่วโลกของระดับความรุนแรงและการประเมินอาการ hypotension ข้อมูลเซ็นเซอร์ที่สวมใส่ได้ระบุว่า ATH434 ยังนำไปสู่กิจกรรมที่เพิ่มขึ้นในการตั้งค่าผู้ป่วยนอก Biomarkers ถูกนำมาใช้เพื่อประเมินผลของยาที่อาจเกิดขึ้นและการมีส่วนร่วมของเป้าหมายเมื่อเทียบกับยาหลอก ระดับปริมาณทั้งสองอย่างเสถียรหรือลดการสะสมของเหล็กใน MSA ส่งผลกระทบต่อบริเวณสมองที่มีแนวโน้มในการรักษาปริมาณสมอง ATH434 ได้รับการยอมรับอย่างดีกับอัตราเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่คล้ายกันเมื่อเทียบกับยาหลอกและไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกิดจาก ATH434 ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการทดลองระยะที่ 2 สามารถพบได้โดย

    หลายระบบฝ่อ (MSA) เป็นโรคที่หายากและมีการผ่าตัดระบบประสาทที่หายากโดยความล้มเหลวของระบบประสาทอัตโนมัติและการเคลื่อนไหวที่บกพร่อง อาการสะท้อนให้เห็นถึงการสูญเสียการทำงานและการตายของเซลล์ประสาทชนิดต่าง ๆ ในสมองและไขสันหลัง มันเป็นโรคที่ก้าวหน้าอย่างรวดเร็วและทำให้เกิดความพิการอย่างลึกซึ้ง MSA เป็นความผิดปกติของพาร์กินสันที่โดดเด่นด้วยการรวมกันของการเคลื่อนไหวที่ช้าและ/หรือความแข็งแกร่งความไม่แน่นอนของระบบประสาทส่วนกลางที่มีผลต่อการทำงานโดยไม่สมัครใจเช่นการบำรุงรักษาความดันโลหิตและการควบคุมกระเพาะปัสสาวะและความสมดุลและ/หรือการประสานงานที่ลดลง จุดเด่นทางพยาธิวิทยาของ MSA คือการสะสมของโปรตีนα-synuclein ภายใน Glia เซลล์สนับสนุนของระบบประสาทส่วนกลางและการสูญเสียเซลล์ประสาทในหลายภูมิภาคสมอง MSA มีผลกระทบอย่างน้อย 15,000 คนในสหรัฐอเมริกาและในขณะที่อาการบางอย่างของ MSA สามารถรักษาด้วยยาได้ในปัจจุบันยังไม่มียาที่สามารถชะลอการลุกลามของโรคและไม่มีการรักษา 1

    1 multiple System | สถาบันระบบประสาทและโรคหลอดเลือดสมองแห่งชาติ (NIH.GOV)

    เกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงการรักษา จำกัด

    การรักษาความเปลี่ยนแปลงเป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่อุทิศตนเพื่อสร้างอนาคตทางเลือกสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับโรคทางระบบประสาท บริษัท มุ่งเน้นไปที่การพัฒนาโรคที่ปรับเปลี่ยนโรคในโรคพาร์คินสันและความผิดปกติที่เกี่ยวข้อง การเปลี่ยนแปลงเมื่อเร็ว ๆ นี้รายงานข้อมูลเชิงบวกสำหรับสินทรัพย์ตะกั่ว ATH434 ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ในผู้เข้าร่วมที่มีหลายระบบฝ่อ (MSA) ซึ่งเป็นโรคพาร์กินสันที่หายากและก้าวหน้าอย่างรวดเร็ว ATH434 ยังได้รับการประเมินในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ใน MSA ขั้นสูง นอกจากนี้การเปลี่ยนแปลงมีแพลตฟอร์มการค้นพบยาในวงกว้างที่สร้างสารเคมีที่จดสิทธิบัตรเพื่อรักษาพยาธิสภาพพื้นฐานของโรคทางระบบประสาท บริษัท ตั้งอยู่ในเมลเบิร์นออสเตรเลียและซานฟรานซิสโกแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมกรุณาเยี่ยมชมเว็บไซต์ของ บริษัท ได้ที่ www.alteritytherapeutics.com

    ที่มา: การรักษาที่เปลี่ยนแปลง

    โพสต์แล้ว : 2025-05-07 12:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม