Thay đổi điều trị được cấp chỉ định theo dõi nhanh FDA của Hoa Kỳ cho ATH434 để điều trị nhiều hệ thống teo
Melbourne, Australia và San Francisco, Hoa Kỳ - 5 tháng 5 năm 2025 thay đổi điều trị (ASX: ATH Teo (MSA). Chỉ định này nhằm tăng tốc phát triển và xem xét các sản phẩm điều tra mới như ATH434 và nhận ra tiềm năng của nó là một cách tiếp cận sáng tạo để giải quyết nhu cầu không được đáp ứng cao để điều trị MSA, một bệnh không có liệu pháp được phê duyệt. Sửa đổi liệu pháp cho các cá nhân mắc MSA, ông David Stamler, M.D., giám đốc điều hành của Alterity. Chỉ định này củng cố tiềm năng của ATH434 như được chứng minh bằng những phát hiện khoa học gần đây liên quan đến cơ chế hành động của nó và hiệu quả mạnh mẽ và có ý nghĩa lâm sàng từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của chúng tôi. Điều trị cho bệnh nhân càng nhanh càng tốt.
Giới thiệu về FDA chỉ định theo dõi nhanh
Chỉ định theo dõi nhanh nhằm tạo điều kiện và đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc mới cho các điều kiện nghiêm trọng với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, chẳng hạn như MSA. Chỉ định theo dõi nhanh cho một ứng cử viên thuốc mang lại một số hoặc tất cả các lợi ích sau:
đủ điều kiện theo dõi nhanh đòi hỏi phải thể hiện tiềm năng cho các lợi ích có ý nghĩa lâm sàng, có thể bao gồm cơ chế hành động, nghiên cứu tiền lâm sàng hoặc dữ liệu từ các nghiên cứu bệnh nhân. Sự thay đổi tương tác trước đây với FDA chỉ ra rằng thang điểm đánh giá teo hệ thống thống nhất (UMSARS) được sửa đổi được coi là điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng cho MSA. Ứng dụng theo dõi nhanh của Alterity, bao gồm dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi của ATH434-201, đã chứng minh hiệu quả trên các UMSAR I đã được sửa đổi ngoài dữ liệu tiền lâm sàng xác nhận rằng ATH434 là một người đi kèm sắt có ái lực thấp đến trung bình. Ứng cử viên dẫn đầu của Ath Ath434, là một tác nhân uống được thiết kế để ức chế sự kết hợp của các protein bệnh lý liên quan đến thoái hóa thần kinh. ATH434 đã được chứng minh bằng cách giảm bệnh lý α-synuclein và bảo tồn chức năng tế bào thần kinh bằng cách khôi phục sự cân bằng sắt bình thường trong não trong các mô hình tiền lâm sàng. Là một người đi kèm sắt, nó có tiềm năng tuyệt vời để điều trị bệnh Parkinson, cũng như các rối loạn Parkinsonia khác nhau như teo nhiều hệ thống (MSA). Các nghiên cứu giai đoạn 1 đã chứng minh tác nhân được dung nạp tốt và đạt được mức độ não tương đương với mức độ hiệu quả trong các mô hình động vật của MSA. Kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược ở bệnh nhân mắc MSA đã chứng minh hiệu quả lâm sàng mạnh mẽ, tham gia mục tiêu vào dấu ấn sinh học quan trọng và hồ sơ an toàn thuận lợi. Một thử nghiệm sinh học nhãn mở giai đoạn 2 thứ hai ở những bệnh nhân có MSA nâng cao hơn đang diễn ra. ATH434 đã được chỉ định theo dõi nhanh bởi FDA của Hoa Kỳ và chỉ định thuốc mồ côi của Hoa Kỳ FDA và Ủy ban Châu Âu về điều trị MSA.
Thử nghiệm lâm sàng ATH434-201PHASE 2 là một cuộc điều tra ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược về điều trị 12 tháng với ATH434 ở bệnh nhân mắc MSA. Nghiên cứu đã đánh giá hiệu quả, an toàn và dược động học của ATH434 cũng như ảnh hưởng của ATH434 đối với các dấu ấn sinh học về thần kinh và protein. Cảm biến đeo được được sử dụng để đánh giá các hoạt động vận động bên ngoài phòng khám. Nghiên cứu đã đăng ký 77 người trưởng thành được chỉ định ngẫu nhiên để nhận ATH434 50 mg hoặc 75 mg hai lần mỗi ngày hoặc giả dược phù hợp. Dữ liệu cho thấy, so với giả dược, ATH434 đã tạo ra sự cải thiện có ý nghĩa về mặt lâm sàng và thống kê đối với Thang đánh giá teo hệ thống thống nhất (UMSAR) được sửa đổi Phần I, thang đánh giá chức năng đánh giá khuyết tật đối với các hoạt động của cuộc sống hàng ngày bị ảnh hưởng trong MSA. Các đánh giá hiệu quả bổ sung cho thấy sự cải thiện phù hợp với phát hiện của UMSARS Part Imen IS bao gồm các xu hướng về hiệu suất vận động được cải thiện trên thang đánh giá Parkinson, cộng với ấn tượng toàn cầu về quy mô nghiêm trọng và đánh giá triệu chứng hạ huyết áp thế đứng (một bệnh nhân báo cáo kết quả). Dữ liệu cảm biến có thể đeo chỉ ra rằng ATH434 cũng dẫn đến hoạt động tăng lên trong môi trường ngoại trú. Biomarkers đã được sử dụng để đánh giá hiệu quả của thuốc tiềm năng và sự tham gia mục tiêu so với giả dược. Cả hai mức liều đều ổn định hoặc giảm tích lũy sắt ở các vùng não bị ảnh hưởng MSA với xu hướng bảo tồn thể tích não. ATH434 được dung nạp tốt với tỷ lệ sự kiện bất lợi tương tự so với giả dược và không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng nào được quy cho ATH434. Thông tin bổ sung về thử nghiệm giai đoạn 2 có thể được tìm thấy bởi
Đã đăng : 2025-05-07 12:00 Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên. Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.Đọc thêm
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Từ khóa phổ biến