Tuyên bố của tổ chức khám phá thuốc chữa bệnh Alzheimer về sự chứng thực của ủy ban cố vấn FDA đối với donanemab

Theo dõi Drugslib trên

NEW YORK, ngày 10 tháng 6 năm 2024. Hôm nay, Ủy ban Tư vấn Thuốc Hệ thần kinh Trung ương và Ngoại biên của FDA đã nhất trí bỏ phiếu rằng donanemab cho thấy lợi ích lâm sàng trong điều trị bệnh Alzheimer giai đoạn đầu. Nếu được phê duyệt, donanemab sẽ trở thành loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer thứ hai được phê duyệt hoàn toàn, mở rộng kho thuốc hiện có cần thiết để điều trị bệnh Alzheimer bằng liệu pháp kết hợp.

"Cuộc bỏ phiếu hôm nay mang lại hy vọng rằng donanemab sẽ được phê duyệt trong những tháng tới, nhưng điều quan trọng là phải xem xét cột mốc quan trọng này trong bối cảnh điều trị bệnh Alzheimer lớn hơn, sẽ đòi hỏi liệu pháp kết hợp và phương pháp tiếp cận y học chính xác", Tiến sĩ Howard Fillit, Đồng sáng lập và Giám đốc Khoa học của Thuốc Alzheimer cho biết. Quỹ khám phá (ADDF). "Nếu được chấp thuận, donanemab sẽ mở rộng nhóm thuốc điều trị bệnh đầu tiên, đóng vai trò là nền tảng cho các thế hệ thuốc trong tương lai. Thuốc chống amyloid không phải là viên đạn bạc, nhưng chúng mang đến cơ hội cho bệnh nhân sửa đổi diễn biến của bệnh trong khi lĩnh vực này hoạt động theo hướng phát triển các liệu pháp mới hơn nhắm vào cơ chế sinh học cơ bản."

Các thử nghiệm donanemab chứng tỏ khả năng thực hiện các thử nghiệm nghiêm ngặt và sáng tạo dựa trên dấu ấn sinh học nhằm đưa ra câu trả lời dứt khoát về hiệu quả của thuốc. Bằng cách sử dụng "chiến lược goldilocks", thử nghiệm TRAILBLAZER-ALZ 2 đã sử dụng cả hình ảnh amyloid và tau để xác định những bệnh nhân đang ở giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer và có nhiều khả năng được hưởng lợi nhất từ ​​việc điều trị.

"Thật đáng khích lệ khi thấy rằng một số bệnh nhân về cơ bản đã thuyên giảm, khi họ đạt được sự giải phóng hoàn toàn amyloid với donanemab mà không có sự tích tụ mảng bám đáng kể trong gần bốn năm," Tiến sĩ Fillit lưu ý. "Những phát hiện này là kết quả trực tiếp của các xét nghiệm dấu ấn sinh học có thể phát hiện, định lượng và theo dõi sự tích tụ mảng bám trong não. Dấu ấn sinh học sẽ tiếp tục cách mạng hóa thiết kế thử nghiệm lâm sàng khi chúng ta hướng tới phát triển các loại thuốc nhắm vào các con đường mới được hướng dẫn bởi sinh học lão hóa."

Cột mốc quan trọng này đến vào thời điểm quan trọng khi việc phát triển thuốc hiện nay chủ yếu được thúc đẩy bởi phương pháp sinh học của quá trình lão hóa. Trong lộ trình hiện tại, gần 75% thuốc trị bệnh Alzheimer đang được phát triển đang khám phá các mục tiêu mới liên quan đến các con đường lão hóa khác nhau như viêm, rối loạn chuyển hóa và rối loạn chức năng mạch máu. Một số loại thuốc hứa hẹn là của các công ty do ADDF tài trợ như Coya Therapeutics, công ty đang phát triển liệu pháp kết hợp nhắm vào chứng viêm thần kinh, cũng như Therini Bio, đang phát triển một loại thuốc nhằm mục đích điều trị rối loạn chức năng mạch máu và PharmatrophiX, gần đây đã hoàn thành giai đoạn 2a thử nghiệm một loại thuốc bảo vệ thần kinh hiện đã sẵn sàng cho các thử nghiệm giai đoạn 2b. Sự đa dạng trong hệ thống thuốc cùng với những tiến bộ gần đây về dấu ấn sinh học—đặc biệt là sự ra đời của dấu ấn sinh học dựa trên máu có thể tiếp cận và có thể mở rộng—tạo tiền đề cho một bước tiến mới trong chăm sóc bệnh Alzheimer khi phát hiện sớm, chẩn đoán và can thiệp là khả thi. Dấu ấn sinh học cũng sẽ không thể thiếu trong việc ngăn ngừa bệnh bằng cách xác định bệnh nhân ở giai đoạn tiền lâm sàng trước khi các triệu chứng xuất hiện và giảm nguy cơ mắc bệnh Alzheimer dựa trên hồ sơ dấu ấn sinh học của từng cá nhân họ." Sự chứng thực của ủy ban cố vấn hôm nay là một thành tựu quan trọng đối với các nhà nghiên cứu, bệnh nhân, gia đình và những người chăm sóc đã dành nhiều năm để thúc đẩy các lựa chọn điều trị mới, nhưng công việc của chúng ta không kết thúc ở đây, chúng ta phải tiếp tục thúc đẩy sự đổi mới và tiến bộ để tiến gần hơn đến ngày bệnh Alzheimer được điều trị trên cơ sở cá nhân với sự trợ giúp của y học chính xác, cuối cùng là ngăn chặn bệnh này. tiến triển hoặc ngăn chặn sự khởi phát của bệnh hoàn toàn," Tiến sĩ Fillit kết luận.

Giới thiệu về Tổ chức Khám phá Thuốc Alzheimer (ADDF)Được thành lập vào năm 1998 bởi Leonard A. và Ronald S. Lauder, Quỹ Khám phá Thuốc Alzheimer được dành riêng để đẩy nhanh việc phát hiện ra các loại thuốc để ngăn ngừa, điều trị và chữa khỏi bệnh Alzheimer. ADDF là tổ chức từ thiện công cộng duy nhất chỉ tập trung vào việc tài trợ cho việc phát triển thuốc điều trị bệnh Alzheimer, sử dụng mô hình từ thiện mạo hiểm để hỗ trợ nghiên cứu trong giới học thuật và ngành công nghệ sinh học. Sự lãnh đạo và đóng góp của ADDF cho lĩnh vực này đã đóng một vai trò quan trọng trong việc đưa máy quét PET Alzheimer (Amyvid) và xét nghiệm máu (PrecivityAD) đầu tiên ra thị trường, cũng như thúc đẩy dòng thuốc mạnh mẽ và đa dạng hiện nay. Thông qua lòng hảo tâm của các nhà tài trợ, ADDF đã trao hơn 290 triệu đô la để tài trợ cho hơn 750 chương trình khám phá thuốc điều trị bệnh Alzheimer, chương trình dấu ấn sinh học và thử nghiệm lâm sàng ở 20 quốc gia.

NGUỒN Tổ chức khám phá thuốc điều trị bệnh Alzheimer

Đã đăng : 2024-06-11 16:48

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến