تعلن شركة Amylyx Pharmaceuticals عن قيام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية برفع التعليق السريري عن المرحلة الأولى من التجربة السريرية AMX0114 لعلاج التصلب الجانبي الضموري

اتبع Drugslib على

كامبريدج، ماساتشوستس - 21 يناير 2025 (بزنيس واير/"ايتوس واير")-- أعلنت شركة "Amylyx Pharmaceuticals, Inc." (المدرجة في بورصة ناسداك: AMLX) ("Amylyx" أو "الشركة") اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ) رفع الحظر السريري المفروض على المرحلة الأولى من التجربة السريرية لـ AMX0114، وهو مضاد استقصائي قليل النوكليوتيد (ASO) يستهدف كالبين -2 للأشخاص الذين يعانون من التصلب الجانبي الضموري (ALS). ومع رفع الحظر السريري، تعمل Amylyx الآن على فتح مواقع أمريكية للفحص والتسجيل وتحديد الجرعات.

يأتي هذا الإعلان في الوقت الذي تتوقع فيه Amylyx بدء المرحلة الأولى من تجربة LUMINA السريرية في كندا في بداية عام 2025. LUMINA عبارة عن تجربة متعددة المراكز وعشوائية ومضبوطة بالعلاج الوهمي ومتعددة الجرعات لتقييم سلامة AMX0114 ونشاطه البيولوجي.

ستعمل LUMINA أيضًا على تقييم المؤشرات الحيوية لـ ALS، بما في ذلك التغيير من خط الأساس في مستويات ضوء الخيط العصبي (NfL). سيتم اختيار ما يقرب من 48 شخصًا مصابًا بمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS) بشكل عشوائي بنسبة 3:1 لتلقي AMX0114 أو الدواء الوهمي عن طريق تناوله داخل القراب مرة كل أربعة أسابيع بإجمالي يصل إلى 4 جرعات.

"استنادًا إلى العديد من دراسات الفعالية قبل السريرية وما هو نظرًا للدور المركزي لـ calpain-2 في عملية التنكس المحوري، نعتقد أن AMX0114 لديه القدرة على أن يكون علاجًا لمرض التصلب الجانبي الضموري ومرض التصلب الجانبي الضموري. قال كاميل إل بدروسيان، دكتوراه في الطب، والرئيس الطبي لشركة أميليكس: "أمراض أخرى". "يعد Calpain-2 هدفًا راسخًا في عدد من الأمراض العصبية والبروتياز المعروف بتقسيم العديد من الركائز بما في ذلك بروتينات الخيط العصبي، وtau، وTDP43. بالإضافة إلى كونه بروتينًا أساسيًا في عملية التنكس المحوري، فقد تم ربط calpain-2 مرارًا وتكرارًا ببيولوجيا الخيط العصبي في الدراسات المنشورة. نحن ملتزمون بالتحقيق في العلاجات التي من شأنها علاج الأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS)، ونحن متحمسون للعمل مع باحثي الدراسة ومواقع التجارب السريرية في جميع أنحاء أمريكا الشمالية لتسجيل المشاركين في LUMINA.

تواصل Amylyx توقع بيانات المجموعة المبكرة من LUMINA في عام 2025.

حول AMX0114

AMX0114 عبارة عن قليل النوكليوتيد المضاد للتحسس (ASO) الذي يستهدف كالبين-2 (CAPN2) للعلاج المحتمل لمرض التصلب الجانبي الضموري. في الدراسات قبل السريرية، أدى العلاج باستخدام AMX0114 إلى انخفاض قوي ومعتمد على الجرعة ودائم في مستويات بروتين CAPN2 mRNA وبروتين calpain-2 في نماذج الخلايا ذات الصلة بمرض التنكس المحوري. يُترجم هذا إلى تحسين بقاء الخلايا العصبية، بما في ذلك نموذج TDP-43 ALS، وانخفاض مستويات ضوء الخيط العصبي خارج الخلية (NfL) عبر نماذج مرضية متعددة ونماذج إصابة الخلايا العصبية. لقد تم تحمل عقار AMX0114 جيدًا في دراسات السلامة قبل السريرية على الجسم الحي.

نبذة عن لومينا

إن المرحلة الأولى من دراسة LUMINA (NCT06665165) عبارة عن تجربة متعددة المراكز وعشوائية ومضبوطة بالعلاج الوهمي ومتعددة الجرعات تعمل على تقييم السلامة والتحمل والحركية الدوائية والديناميكا الدوائية لـ AMX0114 لدى 48 شخصًا بالغًا مصابًا بمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS). ستقوم LUMINA أيضًا بتقييم التغيير من خط الأساس في مستويات الكالبين 2، ومستويات ضوء الخيط العصبي (NfL)، وغيرها من المؤشرات الحيوية الديناميكية الدوائية لمرض التصلب الجانبي الضموري.

حول التصلب الجانبي الضموري

التصلب الجانبي الضموري (ALS، المعروف أيضًا باسم مرض الخلايا العصبية الحركية) هو اضطراب تنكس عصبي تقدمي ومميت يسببه موت الخلايا العصبية الحركية في الدماغ والحبل الشوكي. يؤدي فقدان الخلايا العصبية الحركية في مرض التصلب الجانبي الضموري (ALS) إلى تدهور وظيفة العضلات، وعدم القدرة على الحركة والتحدث، وشلل الجهاز التنفسي، وفي النهاية الموت. يعاني أكثر من 90% من الأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري من مرض متقطع، دون أن يظهروا تاريخًا عائليًا واضحًا.

حول شركة أميليكس للأدوية

تلتزم Amylyx باكتشاف وتطوير خيارات علاجية جديدة للمجتمعات ذات الاحتياجات غير الملباة العالية، بما في ذلك الأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة ومميتة. لدى الشركة برامج تطوير ما قبل السريرية أو السريرية قيد التنفيذ في أمراض التنكس العصبي وأمراض الغدد الصم العصبية والغدد الصماء. منذ تأسيسها، استرشدت Amylyx بالعلم لمعالجة الأسئلة التي لم تتم الإجابة عليها، مع إبقاء المجتمعات في قلب جميع القرارات. يقع المقر الرئيسي لشركة Amylyx في كامبريدج، ماساتشوستس. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة amylyx.com وتابعنا على LinkedIn وX. بالنسبة للمستثمرين، يرجى زيارة موقع المستثمرين amylyx.com.

البيانات التطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن الأمور التي ليست حقائق تاريخية هي "بيانات تطلعية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995، بصيغته المعدلة. ونظرًا لأن مثل هذه البيانات تخضع لمخاطر وشكوك، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في هذه البيانات التطلعية. تتضمن هذه التصريحات، على سبيل المثال لا الحصر، توقعات Amylyx فيما يتعلق بما يلي: إمكانية استخدام AMX0114 كعلاج لمرض التصلب الجانبي الضموري والبدء المخطط لتجربة تقييم AMX0114 في مرض التصلب الجانبي الضموري. تعتمد أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي والتعليقات ذات الصلة في المؤتمر الهاتفي لأرباح الشركة على توقعات الإدارة الحالية للأحداث المستقبلية وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا وسلبيًا عن تلك المحددة. الواردة في أو ضمنا من خلال هذه البيانات التطلعية. تشمل المخاطر التي تساهم في الطبيعة غير المؤكدة للبيانات التطلعية ما يلي: نجاح وتكلفة وتوقيت أنشطة تطوير برنامج Amylyx؛ قدرة "Amylyx" على تنفيذ خطط التطوير التنظيمي والتوقعات المتعلقة بتوقيت النتائج من إعلانات البيانات المخططة وبدء الدراسات السريرية؛ قدرة Amylyx على تمويل العمليات، والتأثير الذي ستحدثه حالة عدم اليقين في الاقتصاد الكلي العالمي، وعدم الاستقرار الجيوسياسي، وأحداث الصحة العامة على عمليات Amylyx، بالإضافة إلى المخاطر والشكوك المنصوص عليها في هيئة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية (SEC) التابعة لشركة Amylyx. الإيداعات، بما في ذلك تقرير Amylyx السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023، والإيداعات اللاحقة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي والتعليقات ذات الصلة في المكالمة الجماعية بشأن الأرباح لا تتحدث إلا اعتبارًا من تاريخ إصدارها. لا تتحمل Amylyx أي التزام بتحديث مثل هذه البيانات لتعكس الأحداث التي تحدث أو الظروف القائمة بعد تاريخ إصدارها، باستثناء ما يقتضيه القانون.

المصدر: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

نشر : 2025-01-23 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية