Az Amylyx Pharmaceuticals bejelentette, hogy az FDA feloldotta az AMX0114 1. fázisú klinikai vizsgálatát az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

CAMBRIDGE, Mass. – 2025. január 21. (BUSINESS WIRE) – Az Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) („Amylyx” vagy „Vállalat”) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) ) feloldotta az AMX0114 1. fázisú klinikai vizsgálatának klinikai felfüggesztését. antiszensz oligonukleotid (ASO), amely a calpain-2-t célozza meg az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) élők számára. A klinikai felfüggesztés feloldásával az Amylyx most azon dolgozik, hogy egyesült államokbeli helyszíneket nyisson szűrésre, beiratkozásra és adagolásra.

A bejelentés azért történt, mert az Amylyx várhatóan 2025 elején megkezdi a LUMINA 1. fázisú klinikai vizsgálatát Kanadában. A LUMINA egy többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, többszörös növekvő dózisú vizsgálat, amely a gyógyszer biztonságosságát és biológiai aktivitását értékeli. AMX0114.

A LUMINA az ALS biomarkereket is értékelni fogja, beleértve a neurofilament light (NfL) szintjének változását az alapvonalhoz képest. Körülbelül 48 ALS-ben szenvedő embert randomizálnak 3:1 arányban, hogy AMX0114-et vagy placebót kapjanak intratekálisan négyhetente egyszer, összesen legfeljebb 4 adagban.

„Számos preklinikai hatékonysági vizsgálat és mi az Ismerve a calpain-2 központi szerepét az axonális degeneráció folyamatában, úgy gondoljuk, hogy az AMX0114 képes kezelni ALS és más betegségek” – mondta Camille L. Bedrosian, MD, az Amylyx főorvosa. „A calpain-2 jól bevált célpont számos neurológiai betegségben, és olyan proteáz, amelyről ismert, hogy számos szubsztrátot hasít, beleértve a neurofilamentot, a tau-t és a TDP43 fehérjéket. Amellett, hogy a calpain-2-t az axonális degeneráció folyamatában esszenciális fehérjének tartják, a publikált tanulmányokban többször is összefüggésbe hozták a neurofilamentum biológiájával. Elkötelezettek vagyunk az ALS-ben szenvedő betegek potenciális kezelésére szolgáló terápiák kivizsgálása mellett, és izgatottan várjuk, hogy Észak-Amerikában tanulmányozókkal és klinikai vizsgálati helyszínekkel dolgozhassunk a résztvevők LUMINA programba való felvétele érdekében.”

Az Amylyx továbbra is előre látja a korai kohorszadatokat a LUMINA-tól 2025-ben.

Az AMX0114-ről

Az AMX0114 egy vizsgálati antiszensz oligonukleotid (ASO), amely a calpain-2-t (CAPN2) célozza meg az ALS lehetséges kezelésére. A preklinikai vizsgálatok során az AMX0114-gyel végzett kezelés a CAPN2 mRNS és a calpain-2 fehérje szintjének erőteljes, dózisfüggő és tartós csökkenését eredményezte az axondegeneráció betegségreleváns sejtmodelljeiben. Ez javította a neuronok túlélését, beleértve a TDP-43 ALS modelljét, valamint az extracelluláris neurofilamentum fény (NfL) szintjének csökkenését több betegségmodellben és az idegsérülés paradigmáiban. Az AMX0114 jól tolerálható volt az in vivo preklinikai biztonságossági vizsgálatok során.

A LUMINA-ról

Az 1. fázisú LUMINA vizsgálat (NCT06665165) egy többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, többszörös növekvő dózisú vizsgálat, amely az AMX0114 biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját értékeli 48 ALS-ben szenvedő felnőtten. A LUMINA emellett értékelni fogja a calpain-2 szintjének, a neurofilament light (NfL) szintjének és az ALS egyéb farmakodinámiás biomarkereinek változását az alapvonalhoz képest.

Az ALS-ről

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS, más néven motoros neuronbetegség) egy könyörtelenül progresszív és végzetes neurodegeneratív rendellenesség, amelyet a motoros neuronok halála okoz az agyban és a gerincvelőben. A motoros neuronok elvesztése ALS-ben az izomfunkció romlásához, mozgás- és beszédképtelenséghez, légzésbénuláshoz és végül halálhoz vezet. Az ALS-ben szenvedők több mint 90%-a szórványos betegségben szenved, és nincs egyértelmű családi előzménye.

Az Amylyx Pharmaceuticals-ról

Az Amylyx elkötelezett amellett, hogy új kezelési lehetőségeket fedezzen fel és fejlesszen ki nagy kielégítetlen szükségletekkel rendelkező közösségek számára, beleértve a súlyos és halálos betegségben szenvedőket is. A Társaság preklinikai vagy klinikai fejlesztési programokat folytat a neurodegeneratív, neuroendokrin és endokrin betegségekben. Az Amylyxet megalapítása óta a tudomány vezérli, hogy megválaszolatlan kérdéseket keressen, a közösségeket minden döntés középpontjában és középpontjában tartva. Az Amylyx központja a Massachusetts állambeli Cambridge-ben található. További információért látogasson el az amylyx.com oldalra, és kövessen minket a LinkedIn és az X oldalakon. Befektetőkért kérjük, látogassa meg az investors.amylyx.com webhelyet.

Jövőre tekintő nyilatkozatok

Az ebben a sajtóközleményben szereplő olyan állítások, amelyek nem történelmi tények, „előretekintő kijelentések” az 1995-ös, módosított magán-értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvény értelmében. Mivel az ilyen kijelentések kockázatoknak és bizonytalanságnak vannak kitéve, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy sugalmazott eredményektől. Ilyen kijelentések többek között többek között az Amylyx elvárásai a következők tekintetében: az AMX0114 potenciálja az ALS kezelésében, valamint az AMX0114 vizsgálatának tervezett megkezdése az ALS-ben. A jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentések és a Társaság eredménykonferenciahívásában található kapcsolódó megjegyzések a vezetőség jövőbeli eseményekkel kapcsolatos jelenlegi várakozásain alapulnak, és számos kockázatnak és bizonytalanságnak vannak kitéve, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen és kedvezőtlenül eltérhetnek a meghatározottaktól. ilyen előretekintő kijelentések tartalmazzák vagy utalnak rájuk. Az előretekintő állítások bizonytalanságához hozzájáruló kockázatok a következők: az Amylyx programfejlesztési tevékenységeinek sikere, költsége és ütemezése; az Amylyx azon képessége, hogy végre tudja hajtani szabályozási fejlesztési terveit és elvárásait a tervezett adatközlések eredményeinek időzítésével és a klinikai vizsgálatok megkezdésével kapcsolatban; Az Amylyx képessége a műveletek finanszírozására, valamint a globális makrogazdasági bizonytalanság, a geopolitikai instabilitás és a közegészségügyi események által az Amylyx működésére gyakorolt ​​hatás, valamint az Amylyx Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletében (SEC) meghatározott kockázatok és bizonytalanságok bejelentések, beleértve az Amylyx éves jelentését a 10-K űrlapon a december 31-én végződött évre vonatkozóan, 2023, és az azt követő bejelentések a SEC-hez. A jelen sajtóközleményben és a bevételi konferenciahívásunkban szereplő kapcsolódó megjegyzések minden előretekintő kijelentése csak a megtételük időpontjában érvényes. Az Amylyx nem vállal kötelezettséget arra, hogy frissítse az ilyen nyilatkozatokat, hogy azok tükrözzék azokat az eseményeket vagy körülményeket, amelyek az elkészítésük dátuma után következnek be, kivéve a törvény által előírt eseteket.

Forrás: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Elküldve : 2025-01-23 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak