Amylyx Pharmaceuticals ประกาศว่า FDA ได้ยกเลิกการระงับการทดลองทางคลินิก AMX0114 ระยะที่ 1 สำหรับการรักษาโรคเส้นโลหิตตีบด้านข้างที่เกิดจากอะไมโอโทรฟิค

ติดตาม Drugslib ได้ที่

เคมบริดจ์, แมสซาชูเซตส์--21 มกราคม 2568 (BUSINESS WIRE)--วันนี้ Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” หรือ “บริษัท”) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ) ได้ยกเลิกการระงับทางคลินิกสำหรับการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ของ AMX0114 ซึ่งเป็นการกำหนดเป้าหมายแอนติเซนโอลิโกนิวคลีโอไทด์ (ASO) เชิงสืบสวน Calpain-2 สำหรับผู้ที่เป็นโรค amyotrophic lateral sclerosis (ALS) เมื่อยกเลิกการระงับการรักษาทางคลินิกแล้ว ขณะนี้ Amylyx กำลังดำเนินการเพื่อเปิดไซต์ในสหรัฐอเมริกาสำหรับการคัดกรอง การลงทะเบียน และการให้ยา

การประกาศดังกล่าวมีขึ้นในขณะที่ Amylyx คาดว่าจะเริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 LUMINA ในแคนาดาในช่วงต้นปี 2568 LUMINA เป็นการทดลองหลายศูนย์ สุ่มตัวอย่าง ควบคุมด้วยยาหลอก และเพิ่มขึ้นหลายครั้งเพื่อประเมินความปลอดภัยและกิจกรรมทางชีวภาพของ AMX0114

LUMINA จะประเมินตัวชี้วัดทางชีวภาพของ ALS ซึ่งรวมถึงการเปลี่ยนแปลงจากการตรวจวัดพื้นฐานในระดับแสงนิวโรฟิลาเมนต์ (NfL) ผู้คนประมาณ 48 คนที่อาศัยอยู่กับ ALS จะได้รับการสุ่มในอัตราส่วน 3:1 เพื่อรับ AMX0114 หรือยาหลอกโดยการบริหารช่องไขสันหลังทุกๆ สี่สัปดาห์ รวมเป็น 4 โดส

“ขึ้นอยู่กับการศึกษาประสิทธิภาพพรีคลินิกหลายครั้งและสิ่งที่เป็น เมื่อทราบถึงบทบาทสำคัญของคาลเพน-2 ในกระบวนการเสื่อมของแอกซอน เราเชื่อว่า AMX0114 มีศักยภาพที่จะรักษาโรค ALS และ โรคอื่นๆ” นพ. Camille L. Bedrosian ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Amylyx กล่าว “Calpain-2 เป็นเป้าหมายที่ชัดเจนในโรคทางระบบประสาทหลายชนิดและโปรตีเอสที่ทราบกันดีว่าสามารถแยกสารตั้งต้นหลายชนิด รวมถึงเส้นใยประสาท เทา และโปรตีน TDP43 นอกจากจะได้รับการพิจารณาว่าเป็นโปรตีนที่จำเป็นในกระบวนการเสื่อมของแอกซอนแล้ว Calpain-2 ยังถูกเชื่อมโยงซ้ำแล้วซ้ำอีกกับชีววิทยาของเส้นใยประสาทในการศึกษาที่ตีพิมพ์ เราทุ่มเทให้กับการตรวจสอบวิธีการรักษาที่อาจเป็นไปได้ในการรักษาผู้ที่ป่วยเป็นโรค ALS และเรารู้สึกตื่นเต้นที่ได้ทำงานร่วมกับผู้วิจัยและสถานที่ทดลองทางคลินิกทั่วอเมริกาเหนือเพื่อลงทะเบียนผู้เข้าร่วมใน LUMINA”

Amylyx ยังคงคาดการณ์ข้อมูลกลุ่มประชากรตามรุ่นในช่วงแรกๆ จาก LUMINA ในปี 2025

เกี่ยวกับ AMX0114

AMX0114 เป็นแอนติเจนโอลิโกนิวคลีโอไทด์ (ASO) ที่ใช้ในการวิจัยโดยมีเป้าหมายไปที่ calpain-2 (CAPN2) สำหรับการรักษา ALS ที่มีศักยภาพ ในการศึกษาพรีคลินิก การรักษาด้วย AMX0114 ส่งผลให้ระดับโปรตีน CAPN2 mRNA และคาลเพน-2 ลดลงอย่างมีประสิทธิภาพ ขึ้นอยู่กับขนาดยา และคงทนในแบบจำลองเซลล์ที่เกี่ยวข้องกับโรคของการเสื่อมของแอกซอน สิ่งนี้แปลไปสู่การอยู่รอดของเส้นประสาทที่ดีขึ้น รวมถึงในแบบจำลองของ TDP-43 ALS และการลดระดับแสงของเส้นใยประสาทนอกเซลล์ (NfL) ในแบบจำลองโรคหลายแบบและกระบวนทัศน์ของการบาดเจ็บของเส้นประสาท AMX0114 ได้รับการยอมรับอย่างดีในการศึกษาความปลอดภัยพรีคลินิกในร่างกาย

เกี่ยวกับ LUMINA

การศึกษา LUMINA ระยะที่ 1 (NCT06665165) เป็นการทดลองขนาดยาแบบหลายสถาบัน แบบสุ่ม ควบคุมด้วยยาหลอก และเพิ่มขึ้นจากน้อยไปมาก เพื่อประเมินความปลอดภัย ความสามารถในการทนต่อยา เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพลศาสตร์ของ AMX0114 ในผู้ใหญ่ 48 คนที่ป่วยเป็นโรค ALS นอกจากนี้ LUMINA จะประเมินการเปลี่ยนแปลงจากระดับพื้นฐานในระดับคาลเพน-2 ระดับแสงของเส้นใยประสาท (NfL) และตัวบ่งชี้ทางชีวภาพทางเภสัชพลศาสตร์อื่นๆ ของ ALS

เกี่ยวกับ ALS

เส้นโลหิตตีบด้านข้างของ Amyotrophic (ALS หรือที่เรียกว่าโรคเซลล์ประสาทสั่งการ) เป็นโรคความเสื่อมของระบบประสาทที่ก้าวหน้าอย่างไม่หยุดยั้งและเป็นอันตรายถึงชีวิต ซึ่งมีสาเหตุจากการตายของเซลล์ประสาทสั่งการในสมองและไขสันหลัง การสูญเสียเซลล์ประสาทของมอเตอร์ใน ALS ส่งผลให้การทำงานของกล้ามเนื้อแย่ลง ไม่สามารถเคลื่อนไหวและพูดได้ ระบบหายใจเป็นอัมพาต และเสียชีวิตในที่สุด ผู้ที่เป็นโรค ALS มากกว่า 90% มีโรคเป็นระยะๆ โดยไม่มีประวัติครอบครัวที่ชัดเจน

เกี่ยวกับ Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx มุ่งมั่นที่จะค้นพบและพัฒนาทางเลือกการรักษาใหม่ๆ สำหรับชุมชนที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในระดับสูง รวมถึงผู้ที่อาศัยอยู่กับโรคร้ายแรงและร้ายแรง บริษัทมีโครงการพัฒนาพรีคลินิกหรือทางคลินิกที่กำลังดำเนินการเกี่ยวกับโรคเกี่ยวกับระบบประสาท โรคระบบประสาทต่อมไร้ท่อ และโรคต่อมไร้ท่อ นับตั้งแต่ก่อตั้ง Amylyx ได้รับคำแนะนำจากวิทยาศาสตร์ในการตอบคำถามที่ยังไม่มีคำตอบ โดยทำให้ชุมชนเป็นหัวใจและเป็นศูนย์กลางของการตัดสินใจทั้งหมด Amylyx มีสำนักงานใหญ่ในเมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ amylyx.com และติดตามเราบน LinkedIn และ X สำหรับนักลงทุน โปรดไปที่ invests.amylyx.com

แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า

แถลงการณ์ที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวกับเรื่องต่างๆ ที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงในอดีตถือเป็น “แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า” ตามความหมายของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 ฉบับแก้ไขเพิ่มเติม เนื่องจากข้อความดังกล่าวมีความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ผลลัพธ์ที่แท้จริงจึงอาจแตกต่างอย่างมากจากข้อความที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ข้อความดังกล่าวรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงความคาดหวังของ Amylyx เกี่ยวกับ: ศักยภาพของ AMX0114 ในการรักษา ALS และการเริ่มแผนการทดลองเพื่อประเมิน AMX0114 ใน ALS ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้และความคิดเห็นที่เกี่ยวข้องในการประชุมทางโทรศัพท์ของบริษัทนั้นขึ้นอยู่กับการคาดการณ์ในปัจจุบันของฝ่ายบริหารเกี่ยวกับเหตุการณ์ในอนาคต และขึ้นอยู่กับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนหลายประการที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากและส่งผลเสียจากที่คาดการณ์ไว้ ออกมาในหรือโดยนัยของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ความเสี่ยงที่ส่งผลต่อลักษณะที่ไม่แน่นอนของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ได้แก่ ความสำเร็จ ต้นทุน และช่วงเวลาของกิจกรรมการพัฒนาโปรแกรมของ Amylyx; ความสามารถของ Amylyx ในการดำเนินการตามแผนพัฒนาด้านกฎระเบียบและความคาดหวังเกี่ยวกับระยะเวลาของผลลัพธ์จากการประกาศข้อมูลที่วางแผนไว้และการเริ่มต้นการศึกษาทางคลินิก ความสามารถของ Amylyx ในการจัดหาเงินทุนสำหรับการดำเนินงาน และผลกระทบที่ความไม่แน่นอนทางเศรษฐกิจมหภาคทั่วโลก ความไม่แน่นอนทางภูมิศาสตร์การเมือง และเหตุการณ์ด้านสาธารณสุขจะมีต่อการดำเนินงานของ Amylyx ตลอดจนความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่กำหนดไว้ในสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) ของ Amylyx การยื่นเอกสารต่างๆ ซึ่งรวมถึงรายงานประจำปีของ Amylyx ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2566 และการยื่นต่อ SEC ในเวลาต่อมา ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าทั้งหมดที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้และความคิดเห็นที่เกี่ยวข้องในการประชุมทางโทรศัพท์เกี่ยวกับผลประกอบการของเรากล่าวถึง ณ วันที่จัดทำเท่านั้น Amylyx ไม่มีภาระผูกพันในการอัปเดตข้อความดังกล่าวเพื่อสะท้อนถึงเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นหรือสถานการณ์ที่มีอยู่หลังจากวันที่จัดทำขึ้น ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

ที่มา: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-01-23 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม