Amylyx Pharmaceuticals thông báo FDA đã dỡ bỏ quy định lâm sàng đối với thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 AMX0114 để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên

Theo dõi Drugslib trên

CAMBRIDGE, Mass.-- Ngày 21 tháng 1 năm 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” hay “Công ty”) hôm nay đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) ) đã dỡ bỏ lệnh cấm lâm sàng đối với thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 của AMX0114, một oligonucleotide antisense nghiên cứu (ASO) nhắm mục tiêu calpain-2 cho người sống chung với bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Sau khi lệnh tạm dừng lâm sàng được dỡ bỏ, Amylyx hiện đang nỗ lực mở các địa điểm ở Hoa Kỳ để sàng lọc, đăng ký và phân liều.

Thông báo này được đưa ra khi Amylyx dự kiến ​​sẽ bắt đầu thử nghiệm lâm sàng LUMINA Giai đoạn 1 ở Canada vào đầu năm 2025 LUMINA là một thử nghiệm đa liều, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược, tăng dần nhằm đánh giá tính an toàn và hoạt tính sinh học của AMX0114.

LUMINA cũng sẽ đánh giá các dấu hiệu sinh học ALS, bao gồm cả sự thay đổi so với mức cơ bản về mức độ ánh sáng dây thần kinh (NfL). Khoảng 48 người mắc bệnh ALS sẽ được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 3:1 để nhận AMX0114 hoặc giả dược bằng cách tiêm vào vỏ não bốn tuần một lần với tổng số tối đa 4 liều.

“Dựa trên một số nghiên cứu về hiệu quả tiền lâm sàng và những gì là Camille L. Bedrosian cho biết, đã biết về vai trò trung tâm của calpain-2 trong quá trình thoái hóa sợi trục, chúng tôi tin rằng AMX0114 có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị ALS và các bệnh khác. MD, Giám đốc Y tế của Amylyx. “Calpain-2 là mục tiêu đã được thiết lập rõ ràng trong một số bệnh về thần kinh và là một protease được biết là có khả năng phân cắt nhiều chất nền bao gồm protein sợi thần kinh, tau và TDP43. Ngoài việc được coi là một loại protein thiết yếu trong quá trình thoái hóa sợi trục, calpain-2 còn được liên kết nhiều lần với sinh học sợi thần kinh trong các nghiên cứu được công bố. Chúng tôi tận tâm nghiên cứu các liệu pháp có khả năng điều trị cho những người mắc bệnh ALS và chúng tôi rất vui được hợp tác với các nhà điều tra nghiên cứu và các địa điểm thử nghiệm lâm sàng trên khắp Bắc Mỹ để ghi danh người tham gia LUMINA.”

Amylyx tiếp tục dự đoán dữ liệu đoàn hệ sớm từ LUMINA vào năm 2025.

Giới thiệu về AMX0114

AMX0114 là một oligonucleotide antisense đang nghiên cứu (ASO) nhắm mục tiêu calpain-2 (CAPN2) để điều trị ALS tiềm năng. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, điều trị bằng AMX0114 dẫn đến giảm mạnh, phụ thuộc vào liều và lâu dài nồng độ CAPN2 mRNA và protein calpain-2 trong các mô hình tế bào thoái hóa sợi trục liên quan đến bệnh. Điều này giúp cải thiện khả năng sống sót của tế bào thần kinh, bao gồm cả mô hình TDP-43 ALS và giảm mức độ ánh sáng dây thần kinh ngoại bào (NfL) trên nhiều mô hình bệnh và mô hình tổn thương tế bào thần kinh. AMX0114 được dung nạp tốt trong các nghiên cứu về độ an toàn tiền lâm sàng in vivo.

Giới thiệu về LUMINA

Nghiên cứu LUMINA Giai đoạn 1 (NCT06665165) là một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, tăng dần nhiều liều nhằm đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học của AMX0114 ở 48 người trưởng thành mắc bệnh ALS. LUMINA cũng sẽ đánh giá sự thay đổi so với mức cơ bản về mức calpain-2, mức ánh sáng dây thần kinh (NfL) và các dấu ấn sinh học dược lực học khác của ALS.

Giới thiệu về ALS

Bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS, còn được gọi là bệnh thần kinh vận động) là một chứng rối loạn thoái hóa thần kinh tiến triển không ngừng và gây tử vong do tế bào thần kinh vận động trong não và tủy sống bị chết. Mất tế bào thần kinh vận động trong ALS dẫn đến suy giảm chức năng cơ, không thể di chuyển và nói, liệt hô hấp và cuối cùng là tử vong. Hơn 90% người mắc ALS mắc bệnh lẻ tẻ, không có tiền sử gia đình rõ ràng.

Giới thiệu về Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx cam kết khám phá và phát triển các lựa chọn điều trị mới cho các cộng đồng có nhu cầu cao chưa được đáp ứng, bao gồm cả những người mắc các bệnh hiểm nghèo và tử vong. Công ty đang tiến hành các chương trình phát triển lâm sàng hoặc tiền lâm sàng đối với các bệnh thoái hóa thần kinh, thần kinh nội tiết và nội tiết. Kể từ khi thành lập, Amylyx đã được khoa học hướng dẫn để giải quyết những câu hỏi chưa được giải đáp, đặt cộng đồng là trung tâm của mọi quyết định. Amylyx có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập amylyx.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn và X. Đối với các nhà đầu tư, vui lòng truy cập Investor.amylyx.com.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này liên quan đến các vấn đề không phải là sự thật lịch sử là “tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi. Bởi vì những tuyên bố như vậy phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn nên kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong những tuyên bố hướng tới tương lai đó. Những tuyên bố như vậy bao gồm nhưng không giới hạn ở những kỳ vọng của Amylyx về: tiềm năng sử dụng AMX0114 như một phương pháp điều trị ALS và kế hoạch bắt đầu thử nghiệm đánh giá AMX0114 trong bệnh ALS. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong thông cáo báo chí này và các nhận xét liên quan trong cuộc gọi hội nghị thu nhập của Công ty đều dựa trên kỳ vọng hiện tại của ban quản lý về các sự kiện trong tương lai và phải chịu một số rủi ro cũng như sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất và bất lợi so với kết quả đã đặt ra. được đưa ra trong hoặc ngụ ý bởi những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy. Những rủi ro góp phần tạo nên tính chất không chắc chắn của các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm: sự thành công, chi phí và thời gian của các hoạt động phát triển chương trình của Amylyx; Khả năng của Amylyx trong việc thực hiện các kế hoạch phát triển quy định và kỳ vọng về thời gian có kết quả từ việc công bố dữ liệu theo kế hoạch và bắt đầu nghiên cứu lâm sàng; Khả năng tài trợ cho hoạt động của Amylyx và tác động của sự bất ổn kinh tế vĩ mô toàn cầu, bất ổn địa chính trị và các sự kiện sức khỏe cộng đồng đối với hoạt động của Amylyx, cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn được nêu trong Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC) của Amylyx các hồ sơ, bao gồm Báo cáo thường niên của Amylyx theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và các hồ sơ tiếp theo gửi lên SEC. Tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí này và các nhận xét liên quan trong cuộc gọi hội nghị thu nhập của chúng tôi chỉ nói về ngày chúng được đưa ra. Amylyx không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố đó để phản ánh các sự kiện xảy ra hoặc các tình huống tồn tại sau ngày đưa ra tuyên bố đó, trừ khi luật pháp yêu cầu.

Nguồn: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Đã đăng : 2025-01-23 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến