Az Amylyx Pharmaceuticals bejelentette a GLP-1-receptor antagonista (Avexitide) pivotális fázisú, 3. fázisú LUCIDITY próbatervet poszt-bariátriai hipoglikémiában

Kövesse a Drugslib-et

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) 2024. december 04. – Az Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) („Amylyx” vagy „Vállalat”) ma bejelentette kulcsfontosságú, 3. fázisú LUCIDITY klinikai tervezését az avexitid, egy vizsgált, első osztályú glukagonszerű peptid-1 kísérlete (GLP-1) receptor antagonista, posztbariátriai hipoglikémia (PBH) kezelésére. A LUCIDITY célja, hogy értékelje a hipoglikémiás események csökkenésének az FDA által elfogadott elsődleges kimenetelét, és hasonló felvételi és kizárási kritériumokkal rendelkezzen, mint az avexitid PBH-ban végzett korábbi 2. fázisú vizsgálataiban. Az Amylyx arra számít, hogy az első vizsgálati résztvevőt 2025 első negyedévében adagolják, majd a toborzás várhatóan 2025-ben fejeződik be, és 2026-ban várható a topline adatok.

„Izgatottan várjuk, hogy az avexitidet fázisba hozzuk. 3 klinikai vizsgálat, amely sarkalatos lépést jelent afelé, hogy ezt a vizsgálati terápiát a PBH-val élők körében is eljusson” – mondta Joshua. Cohen és Justin Klee, az Amylyx társ-vezérigazgatói. „Az avexitid PBH-ban végzett öt klinikai vizsgálatának egybehangzó adatai alátámasztják, hogy az avexitid az első jóváhagyott terápia lehet PBH-val élők számára.”

A LUCIDITY egy többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú klinikai vizsgálat, amely az avexitid hatékonyságát és biztonságosságát értékeli a Roux-en-Y gyomor-bypass (RYGB) műtétet követően PBH-ban szenvedő résztvevőknél. A 3. fázisú vizsgálatot az Egyesült Államokban körülbelül 20 helyszínen végzik el. Körülbelül 75 résztvevőt randomizálnak 3:2 arányban, hogy naponta egyszer 90 mg avexitidet kapjanak szubkután, vagy placebót. A vizsgálat háromhetes bevezetői időszakot és 16 hetes kettős vak kezelési időszakot fog tartalmazni. Azok a résztvevők, akik teljesítik a tervezett vizsgálat kettős vak időszakát, jogosultak belépni egy 32 hetes nyílt elrendezésű kiterjesztési (OLE) időszakba. A LUCIDITY elsődleges hatékonysági célja a 2. és 3. szintű hipoglikémiás események együttes csökkenését fogja értékelni a 16. hétig. A biztonságot és a tolerálhatóságot is értékelni fogják.

„A PBH feltehetően a túlzott GLP következménye. -1 olyan reakció, amely tartós, visszatérő és legyengítő hipoglikémiás eseményekhez vezet, amelyek súlyosan befolyásolják valaki életminőségét. Az Avexitidet úgy tervezték, hogy kötődjön a GLP-1 receptorhoz, és gátolja a túlzott GLP-1 hatását a PBH-ban, csökkentve a hipoglikémiát az inzulinszekréció csökkentésével és a vércukorszint stabilizálásával. Izgatottan várjuk, hogy értékelhessük az FDA áttörést jelentő terápiaként és ritka gyógyszerként megjelölt avexitidet a 3. fázisú LUCIDITY vizsgálatban, miután két 2. fázisú klinikai vizsgálatot igazoltak, amelyek meggyőző klinikai adatokat támasztanak alá, amelyek alátámasztják az avexitide azon képességét, hogy jelentősen csökkenti a hipoglikémiás események arányát” – mondta Camille. L. Bedrosian, MD, az Amylyx főorvosa. „A 3. fázisban az a célunk, hogy a próbaterv a lehető legszorosabban igazodjon a korábbi tanulmányokhoz. Fontos, hogy hisszük, hogy a LUCIDITY jól képes észlelni a kezelés hatását. Bízunk benne, hogy továbbra is együttműködhetünk a vizsgálatot végzőkkel és a PBH közösségével, miközben igyekszünk elindítani a LUCIDITY-t és előmozdítani az avexitidet a klinikai fejlesztési folyamaton keresztül.”

A LUCIDITY-t a PBH-ban szenvedő betegeken végzett öt avexitid klinikai vizsgálat adatai határozták meg, amelyek konzisztens, dózisfüggő hatásokat mutattak a vizsgálatok során. Az öt klinikai vizsgálat egy fázis 1 vizsgálatot, egy növekvő dózisú vizsgálatot, egy többszörös növekvő dózisú vizsgálatot és két 2. fázisú vizsgálatot tartalmaz:

  • A 2. fázisban (PREVENT) 28 napos, randomizált, placebo-kontrollos keresztezett vizsgálat (N=18), az eredmények szignifikánsan csökkentették a 2. és 3. szintű hipoglikémiás események arányát a résztvevőknél PBH-val RYGB-műtét után, napi kétszer 30 mg-os és napi egyszeri 60 mg-os avexitiddel, placebóval összehasonlítva. A PREVENT elsődleges végpontja statisztikailag szignifikánsan teljesült, ami azt mutatta, hogy mindkét avexitid adagolási rend javította a legalacsonyabb glükózszintet (nadir) étkezés után, a formális vegyes étkezési tolerancia teszt (MMTT) során mérve. Az átlagos plazma glükóz legalacsonyabb értéke 21%-kal (p=0,001) és 26%-kal (p=0,0002) nőtt a napi kétszeri 30 mg-os, illetve a napi egyszeri 60 mg-os avexitid adagolása után a placebóhoz képest.
  • A 2b fázis, 28 napos, nyílt, vizsgáló által kezdeményezett, keresztezett vizsgálat (N=16), 90 mg napi egyszeri és napi kétszeri 45 mg avexitid elérte elsődleges végpontját, és jelentősen csökkentette a hipoglikémiás események arányát az RYGB műtétet és más felső gasztrointesztinális műtéteket követően. A 2b fázisú vizsgálat résztvevői, akik napi egyszeri 90 mg avexitidet kaptak, az Amylyx által a LUCIDITY-ben értékelni kívánt dózist, statisztikailag szignifikánsan, 53%-kal csökkentették a 2-es szintű hipoglikémiás eseményeket (p=0,004), és statisztikailag szignifikánsan, 66%-kal csökkentették a 3. szintű vércukorszintet. hipoglikémiás események (p=0,0003).

    • Az Avexitide általában jól volt tolerálható, kedvező biztonsági profillal a klinikai vizsgálatok során.

    Az Avexitideről

    Az Avexitide egy vizsgált, első osztályú glukagonszerű peptid-1 (GLP-1) receptor antagonista, amelyet öt klinikai vizsgálatban értékeltek. posztbariátriai hipoglikémia (PBH) kezelésére, és veleszületett hiperinzulinizmusban (HI) is tanulmányozták. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) mindkét javallatra megadta az avexitide áttöréses terápiás elnevezést, a ritka gyermekbetegség elnevezést a veleszületett HI-ben, valamint a ritka gyógyszer megjelölést a hiperinzulinemiás hipoglikémia kezelésére (amely magában foglalja a PBH-t és a veleszületett HI-t). Az Avexitidet úgy tervezték, hogy kötődjön a GLP-1 receptorhoz a hasnyálmirigy-szigetek béta sejtjein, és gátolja a GLP-1 hatását a hipoglikémia enyhítésére az inzulinszekréció csökkentésével és a vércukorszint stabilizálásával. PBH-ban a túlzott GLP-1 az inzulin túlzott szekréciójához és ezt követően gyengítő hipoglikémiához vezethet. Két 2. fázisú PBH-vizsgálatban az avexitid statisztikailag jelentős mértékben csökkentette a hipoglikémiás eseményeket. Ezek az események autonóm és neuroglikopéniás tünetekhez vezethetnek, amelyek pusztító hatással lehetnek a mindennapi életre.

    A poszt-bariátriai hipoglikémiáról (PBH)

    A tünetekkel járó posztbariátriai hipoglikémia (PBH) olyan állapot, amely a bariátriai műtéten átesett emberek körülbelül 8%-át érinti. Az Egyesült Államokban körülbelül 160 000 emberről feltételezik, hogy a PBH-t a túlzott glukagonszerű peptid-1 okozza. (GLP-1) válasz, ami hipoglikémiához és az életminőség romlásához vezet. A PBH gyengítő hipoglikémiás eseményeket okozhat, amelyek az agy nem megfelelő glükózellátásához kapcsolódnak, ezt neuroglikopéniának nevezik. A klinikai megnyilvánulások közé tartozik a kognitív zavar, az eszméletvesztés és a görcsrohamok. A PBH magas fokú rokkantsággal is összefüggésbe hozható, ami az önálló életvitel jelentős megzavarásához vezethet. A PBH számára nincsenek jóváhagyott terápiák.

    Az Amylyx Pharmaceuticals-ról

    Az Amylyx elkötelezett amellett, hogy új kezelési lehetőségeket fedezzen fel és fejlesszen ki a nagymértékben kielégítetlen szükségletekkel rendelkező közösségek számára, beleértve a súlyos és végzetes neurodegeneratív és endokrin betegségekben szenvedőket. körülmények. Az Amylyxet megalapítása óta a tudomány vezérli, hogy megválaszolatlan kérdéseket keressen, a közösségeket minden döntés középpontjában és középpontjában tartva. Az Amylyx központja a Massachusetts állambeli Cambridge-ben található. További információért látogasson el az amylyx.com oldalra, és kövessen minket a LinkedIn és az X oldalakon. Befektetőkért látogasson el az investors.amylyx.com oldalra.

    Előretekintő nyilatkozatok

    Az ebben a sajtóközleményben található állítások és a bevételi konferenciahívásunkhoz kapcsolódó megjegyzések olyan ügyekkel kapcsolatban, amelyek nem történelmi tények, „előretekintő kijelentések” a zártkörű értékpapír-viták reformjáról szóló 1995. évi módosított törvény értelmében. Mivel az ilyen kijelentések kockázatoknak és bizonytalanságnak vannak kitéve, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy sugalmazott eredményektől. Ilyen kijelentések többek között, de nem kizárólagosan, az avexitid PBH kezelésében rejlő lehetősége; az avexitid PBH-ban végzett 3. fázisú vizsgálatának megkezdésének időpontjával és a kísérlet eredményeinek időzítésével kapcsolatos elvárások; és a 3. fázisú kísérlet eredményeinek az avexitid jóváhagyását alátámasztó lehetőségével kapcsolatos elvárások; a Társaság pénzügyi teljesítményével kapcsolatos elvárásai; valamint a Társaság készpénzkifutójával és hosszabb távú stratégiájával kapcsolatos elvárások. A jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentések és a Társaság eredménykonferenciahívásában található kapcsolódó megjegyzések a vezetőség jövőbeli eseményekkel kapcsolatos jelenlegi várakozásain alapulnak, és számos kockázatnak és bizonytalanságnak vannak kitéve, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen és kedvezőtlenül eltérhetnek a meghatározottaktól. ilyen előretekintő kijelentések tartalmazzák vagy utalnak rájuk. Az előretekintő állítások bizonytalanságához hozzájáruló kockázatok a következők: az Amylyx programfejlesztési tevékenységeinek sikere, költsége és ütemezése; az Amylyx azon képessége, hogy végre tudja hajtani szabályozási fejlesztési terveit és elvárásait a tervezett adatközlések eredményeinek időzítésével és a klinikai vizsgálatok megkezdésével kapcsolatban; annak kockázata, hogy a korai szakaszban elért eredmények nem tükrözik a későbbi eredményeket; Az Amylyx képessége a műveletek finanszírozására, valamint a globális makrogazdasági bizonytalanság, a geopolitikai instabilitás és a közegészségügyi események által az Amylyx működésére gyakorolt ​​hatás, valamint az Amylyx Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletében (SEC) meghatározott kockázatok és bizonytalanságok bejelentések, beleértve az Amylyx éves jelentését a 10-K űrlapon a december 31-én végződött évre vonatkozóan, 2023, és ezt követően a SEC-hez benyújtott bejelentések. Ebben a sajtóközleményben és a bevételi konferenciahívásunkban szereplő összes előretekintő állítás csak a megtételük időpontjában érvényes. Az Amylyx nem vállal kötelezettséget arra, hogy frissítse ezeket a nyilatkozatokat, hogy azok tükrözzék az elkészítésük dátuma után bekövetkezett eseményeket vagy körülményeket.

    Forrás: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Elküldve : 2024-12-05 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak