Amylyx Pharmaceuticals công bố thiết kế thử nghiệm LUCIDITY giai đoạn 3 quan trọng đối với chất đối kháng thụ thể GLP-1 (Avexitide) trong tình trạng hạ đường huyết sau giảm cân

Theo dõi Drugslib trên

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) Ngày 04 tháng 12 năm 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) (“Amylyx” hoặc “Công ty”) hôm nay đã công bố thiết kế của phòng khám LUCIDITY Giai đoạn 3 quan trọng của mình thử nghiệm avexitide, một chất đối kháng thụ thể peptide-1 (GLP-1) giống glucagon hạng nhất đang được nghiên cứu, để điều trị hạ đường huyết sau béo phì (PBH). LUCIDITY được thiết kế để đánh giá kết quả chính đã được FDA đồng ý về việc giảm các biến cố hạ đường huyết và để có các tiêu chí lựa chọn và loại trừ tương tự như các thử nghiệm Giai đoạn 2 trước đó của avexitide trong PBH. Amylyx kỳ vọng rằng người tham gia nghiên cứu đầu tiên sẽ được tiêm thuốc vào quý 1 năm 2025, sau đó là dự kiến ​​hoàn thành tuyển dụng vào năm 2025 và dự đoán dữ liệu hàng đầu vào năm 2026.

“Chúng tôi rất vui mừng khi đưa avexitide vào một Giai đoạn Joshua Cohen và Justin Klee, Đồng Giám đốc điều hành của Amylyx, cho biết: “Thử nghiệm lâm sàng ngày 3 tháng 12, đánh dấu một bước quan trọng trong việc đưa liệu pháp nghiên cứu này đến với những người đang sống chung với PBH”. “Dữ liệu nhất quán từ năm thử nghiệm lâm sàng về avexitide trong PBH nhấn mạnh tiềm năng của avexitide là liệu pháp đầu tiên được phê duyệt cho những người mắc bệnh PBH.”

LUCIDITY sẽ là thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, dùng giả dược để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của avexitide ở những người tham gia mắc PBH sau phẫu thuật cắt dạ dày Roux-en-Y (RYGB). Thử nghiệm Giai đoạn 3 sẽ được tiến hành tại khoảng 20 địa điểm ở Hoa Kỳ. Khoảng 75 người tham gia sẽ được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 3:2 để nhận 90 mg avexitide tiêm dưới da mỗi ngày một lần hoặc giả dược. Thử nghiệm sẽ bao gồm thời gian thực hiện kéo dài 3 tuần và thời gian điều trị mù đôi kéo dài 16 tuần. Những người tham gia hoàn thành giai đoạn mù đôi của nghiên cứu theo kế hoạch sẽ đủ điều kiện tham gia giai đoạn mở rộng nhãn mở (OLE) với thời gian 32 tuần. Mục tiêu hiệu quả chính của LUCIDITY sẽ đánh giá mức độ giảm tổng hợp các biến cố hạ đường huyết Cấp độ 2 và Cấp độ 3 cho đến Tuần 16. Tính an toàn và khả năng dung nạp cũng sẽ được đánh giá.

“PBH được cho là kết quả của GLP quá mức -1 phản ứng dẫn đến các hiện tượng hạ đường huyết dai dẳng, tái diễn và làm suy nhược, gây tổn hại sâu sắc đến chất lượng cuộc sống của ai đó. Avexitide được thiết kế để liên kết với thụ thể GLP-1 và ức chế tác động của GLP-1 quá mức trong PBH, giảm thiểu tình trạng hạ đường huyết bằng cách giảm tiết insulin và ổn định lượng đường trong máu. Chúng tôi rất vui mừng được đánh giá avexitide, loại thuốc được FDA chỉ định trị liệu đột phá và thuốc mồ côi, trong thử nghiệm LUCIDITY giai đoạn 3, sau hai nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 2 chứng minh dữ liệu lâm sàng thuyết phục hỗ trợ khả năng của avexitide trong việc giảm đáng kể tỷ lệ các biến cố hạ đường huyết,” Camille nói. L. Bedrosian, MD, Giám đốc Y tế của Amylyx. “Mục tiêu của chúng tôi trong Giai đoạn 3 là điều chỉnh thiết kế thử nghiệm càng sát với các nghiên cứu trước đó càng tốt. Điều quan trọng là chúng tôi tin rằng LUCIDITY có khả năng phát hiện hiệu quả điều trị tốt. Chúng tôi mong muốn tiếp tục hợp tác với các nhà điều tra nghiên cứu và cộng đồng PBH khi chúng tôi tìm cách khởi xướng LUCIDITY và nâng cao avexitide thông qua quá trình phát triển lâm sàng.”

LUCIDITY được xác định dựa trên dữ liệu từ năm thử nghiệm lâm sàng về avexitide ở những người mắc PBH cho thấy tác dụng nhất quán, phụ thuộc vào liều lượng trong các nghiên cứu. Năm thử nghiệm lâm sàng bao gồm thử nghiệm ở Giai đoạn 1, thử nghiệm tăng liều một lần, thử nghiệm tăng liều nhiều lần và hai thử nghiệm ở Giai đoạn 2:

  • Trong Giai đoạn 2 (PHÒNG NGỪA) , Thử nghiệm chéo ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược trong 28 ngày (N=18), kết quả cho thấy giảm đáng kể tỷ lệ biến cố hạ đường huyết Cấp 2 và 3 ở những người tham gia mắc PBH sau phẫu thuật RYGB sau khi điều trị với 30 mg hai lần mỗi ngày và 60 mg avexitide một lần mỗi ngày so với giả dược. Tiêu chí chính của PREVENT đáp ứng được ý nghĩa thống kê, cho thấy cả hai chế độ dùng thuốc avexitide đều cải thiện mức glucose thấp nhất (nadir) sau bữa ăn được đo trong quá trình thử nghiệm dung nạp bữa ăn hỗn hợp chính thức (MMTT). Mức thấp nhất của đường huyết trong huyết tương đã tăng lần lượt là 21% (p=0,001) và 26% (p=0,0002) sau khi dùng avexitide 30 mg hai lần mỗi ngày và 60 mg một lần mỗi ngày so với giả dược.
  • Trong nghiên cứu Giai đoạn 2b, 28 ngày, nhãn mở, do người nghiên cứu khởi xướng, thử nghiệm chéo (N=16), 90 mg một lần mỗi ngày và 45 mg hai lần mỗi ngày avexitide đã đáp ứng tiêu chí chính và làm giảm đáng kể tỷ lệ biến cố hạ đường huyết ở những người tham gia sau phẫu thuật RYGB và các phẫu thuật đường tiêu hóa trên khác. Những người tham gia thử nghiệm Giai đoạn 2b nhận 90 mg avexitide một lần mỗi ngày, liều Amylyx dự định đánh giá trong LUCIDITY, đã thấy giảm đáng kể về mặt thống kê 53% các biến cố hạ đường huyết Cấp độ 2 (p=0,004) và giảm đáng kể về mặt thống kê 66% ở Cấp độ 3 biến cố hạ đường huyết (p=0,0003).

    • Avexitide nhìn chung được dung nạp tốt, có tác dụng thuận lợi hồ sơ an toàn được nhân rộng trong các thử nghiệm lâm sàng.

    Giới thiệu về Avexitide

    Avexitide là thuốc đối kháng thụ thể peptide-1 giống glucagon-like peptide-1 (GLP-1) hàng đầu đang được nghiên cứu, đã được đánh giá trong năm thử nghiệm lâm sàng điều trị hạ đường huyết sau béo phì (PBH) và cũng đã được nghiên cứu về chứng tăng insulin bẩm sinh (HI). Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Trị liệu Đột phá avexitide cho cả hai chỉ định, Chỉ định Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp ở HI bẩm sinh và Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi để điều trị hạ đường huyết tăng insulin máu (bao gồm PBH và HI bẩm sinh). Avexitide được thiết kế để liên kết với thụ thể GLP-1 trên tế bào beta đảo tụy và ức chế tác dụng của GLP-1 để giảm thiểu tình trạng hạ đường huyết bằng cách giảm tiết insulin và ổn định lượng đường trong máu. Trong PBH, GLP-1 quá mức có thể dẫn đến tăng tiết insulin và gây ra các biến cố hạ đường huyết gây suy nhược sau đó. Trong hai thử nghiệm PBH giai đoạn 2, avexitide đã chứng minh sự giảm đáng kể về mặt thống kê các trường hợp hạ đường huyết. Những sự kiện này có thể dẫn đến các triệu chứng thần kinh tự chủ và giảm glucose thần kinh, có thể tác động nghiêm trọng đến cuộc sống hàng ngày.

    Giới thiệu về Hạ đường huyết sau béo phì (PBH)

    Hạ đường huyết sau béo phì có triệu chứng (PBH) là một tình trạng ảnh hưởng đến khoảng 8% số người đã trải qua phẫu thuật giảm béo, hoặc khoảng 160.000 người ở Hoa Kỳ. PBH được cho là do phản ứng peptide-1 giống glucagon (GLP-1) quá mức dẫn đến hạ đường huyết và chất lượng cuộc sống bị suy giảm. PBH có thể gây ra các hiện tượng hạ đường huyết suy nhược liên quan đến việc cung cấp không đủ glucose cho não, được gọi là giảm glucose thần kinh. Các biểu hiện lâm sàng có thể bao gồm suy giảm nhận thức, mất ý thức và co giật. PBH cũng liên quan đến mức độ khuyết tật cao có thể dẫn đến sự gián đoạn lớn đối với cuộc sống tự lập. Không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho PBH.

    Giới thiệu về Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx cam kết khám phá và phát triển các lựa chọn điều trị mới cho các cộng đồng có nhu cầu cao chưa được đáp ứng, bao gồm cả những người mắc các bệnh thoái hóa thần kinh và nội tiết nghiêm trọng và gây tử vong điều kiện. Kể từ khi thành lập, Amylyx đã được khoa học hướng dẫn để giải quyết những câu hỏi chưa được giải đáp, đặt cộng đồng là trung tâm của mọi quyết định. Amylyx có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập amylyx.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn và X. Đối với các nhà đầu tư, vui lòng truy cập Investor.amylyx.com.

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này và các nhận xét liên quan trong cuộc gọi hội nghị thu nhập của chúng tôi về các vấn đề không phải là sự thật lịch sử là “tuyên bố hướng tới tương lai” trong phạm vi ý nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi. Bởi vì những tuyên bố như vậy phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn nên kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong những tuyên bố hướng tới tương lai đó. Những tuyên bố như vậy bao gồm nhưng không giới hạn ở tiềm năng của avexitide trong việc điều trị PBH; kỳ vọng về thời điểm bắt đầu thử nghiệm avexitide Giai đoạn 3 trong PBH và thời điểm có kết quả từ thử nghiệm; và những kỳ vọng về khả năng kết quả của thử nghiệm Giai đoạn 3 hỗ trợ việc phê duyệt avexitide; kỳ vọng của Công ty về hiệu quả tài chính của Công ty; và kỳ vọng về dòng tiền cũng như chiến lược dài hạn của Công ty. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong thông cáo báo chí này và các nhận xét liên quan trong cuộc gọi hội nghị thu nhập của Công ty đều dựa trên kỳ vọng hiện tại của ban quản lý về các sự kiện trong tương lai và phải chịu một số rủi ro cũng như sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất và bất lợi so với kết quả đã đặt ra. được đưa ra trong hoặc ngụ ý bởi những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy. Những rủi ro góp phần tạo nên tính chất không chắc chắn của các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm: sự thành công, chi phí và thời gian của các hoạt động phát triển chương trình của Amylyx; Khả năng của Amylyx trong việc thực hiện các kế hoạch phát triển quy định và kỳ vọng về thời gian có kết quả từ việc công bố dữ liệu theo kế hoạch và bắt đầu nghiên cứu lâm sàng; nguy cơ kết quả ở giai đoạn đầu có thể không phản ánh kết quả ở giai đoạn sau; Khả năng tài trợ cho hoạt động của Amylyx và tác động của sự bất ổn kinh tế vĩ mô toàn cầu, bất ổn địa chính trị và các sự kiện sức khỏe cộng đồng đối với hoạt động của Amylyx, cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn được nêu trong Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC) của Amylyx các hồ sơ, bao gồm Báo cáo thường niên của Amylyx theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và các hồ sơ tiếp theo gửi lên SEC. Tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí này và các nhận xét liên quan trong cuộc gọi hội nghị thu nhập của chúng tôi chỉ nói về ngày chúng được đưa ra. Amylyx không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố đó để phản ánh các sự kiện xảy ra hoặc các tình huống tồn tại sau ngày chúng được đưa ra.

    Nguồn: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Đã đăng : 2024-12-05 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến