Az Amylyx Pharmaceuticals az Egyesült Államok FDA gyors nyomvonalának megnevezését kapja az AMX0114 -re az amyotrophikus laterális szklerózis kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Cambridge, Mass.-(Business Wire), 2025. június 03.-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) („Amylyx” vagy a „Company”) bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) az AMX0114-nek a Calpain-2-nek a Calpain-2-re történő megnevezést adta meg, egy vizsgálati antiszenszívum-oligonucleotidot (Aso) -ot. Amyotrophic laterális szklerózis (ALS). „Ez az FDA-ból való megnevezés elismeri mind a pusztító rendellenesség komolyságát, mind az AMX0114 Calpain-2 megcélzási potenciálját alátámasztó bátorító preklinikai bizonyítékokat, amelyekről azt találták, hogy az axonális degeneráció fontos szerepe, amely az ALS progressziójának kritikus hajtóereje. A korai cohort-tól a korai cohort-tól való előrejelzésünkben a korai cohort-tól a várhatóan folytatjuk az adatokat. Év.

Az FDA gyorstamrájának megnevezése célja, hogy megkönnyítse a terápiák fejlesztését és felgyorsított felülvizsgálatát, amelyek célja a súlyos és életveszélyes körülmények kezelése, valamint a kielégítetlen orvosi igények kielégítésének lehetősége. A kezelés, amely a gyorsasággal rendelkező gyors megnevezést kap, jogosult lehet az FDA-val folytatott gyakoribb találkozókra és kommunikációra, valamint prioritási felülvizsgálatra, ha a releváns kritériumok továbbra is teljesülnek. A szakértői áttekintésű kutatások kimutatták, hogy a hiperaktív calpain-2 aktivitás fontos mozgatórugó lehet az ALS és más neurodegeneratív betegségekben a betegség progressziójában, az axonok degenerációjának végrehajtásával, a hosszú tubuláris idegsegmensekkel, amelyek az idegsejtekből az izomból vagy más idegsejtekig jelzik az idegsejteket. A preklinikai vizsgálatokban az AMX0114 javította az idegrendszeri túlélést és az extracelluláris neurofil fény (NFL) szintjének csökkenését több betegségmodellben.

2025 áprilisában a társaság bejelentette, hogy az első résztvevőt Luminában adagolják, egy multinacionális, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többszörös növekvő dózisú 1. fázisú klinikai vizsgálatot, amelynek célja az AMX0114 biztonságának és biológiai aktivitásának értékelése az ALS-ben élő emberekben. A Lumina szintén értékelni fogja az ALS biomarkereit, ideértve az NFL szintjén elért változásokat is. Körülbelül 48 résztvevőt randomizálunk 3: 1 -re, hogy az AMX0114 vagy a placebo kapja az intrathecal beadással négy hetente, akár négy adagolást is. Amylyx 2025 -ben várja a korai kohort adatokat Luminától.A

AMX0114 egy vizsgálati antiszensz oligonukleotid (ASO), amely a CALPAIN-2-t (CAPN2) célozza meg az ALS lehetséges kezelésére. Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) az AMX0114 gyorsított jelölést adott az ALS kezelésére. A preklinikai vizsgálatok során az AMX0114-vel végzett kezelés hatékony, dózisfüggő és tartós csökkenést eredményezett a CAPN2 mRNS és a CALPAIN-2 fehérje szintjeiben az axonális degeneráció betegség releváns sejtmodelljeiben. Ez a jobb neuronális túléléshez vezet, ideértve a TDP-43 ALS modelljét, valamint az extracelluláris neurofil fény (NFL) szintjének csökkentését több betegségmodell és a neuronális sérülés paradigmái között. Az AMX0114 in vivo preklinikai biztonsági vizsgálatokban jól tolerálódott.

amyotrophiás laterális szklerózis (ALS, más néven motoros neuronbetegség) egy könyörtelenül progresszív és halálos neurodegeneratív rendellenesség, amelyet az agyban és a gerincvelőben lévő motoros neuron halála okoz. A motoros neuronveszteség az ALS -ben az izom működéséhez, a mozgás és a beszéd képtelenségéhez, a légzésbénuláshoz és végül a halálhoz vezet. Az ALS -ben szenvedő emberek több mint 90% -ánál van szórványos betegség, amely nem mutat tiszta családi történetet.

Az 1. fázisú Lumina klinikai vizsgálat (NCT06665165) egy multinacionális, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többszörös növekvő dózisú vizsgálat, amely értékeli az AMX0114 biztonságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját az ALS-ben élő emberekben. Lumina várhatóan körülbelül 48 felnőtt résztvevőt vesz fel. A Lumina szintén értékelni fogja az ALS biomarkereit, beleértve a kiindulási értéket a neurofil fény (NFL) szintjén.

Amylyxnél küldetésünk az, hogy a magas kielégítetlen igényekkel rendelkező betegségek kezelésének új korszakát vezetjük be. Ahol mások kihívásokat látnak, olyan lehetőségeket látunk, amelyeket sürgősséggel, szigorú tudománygal és a kiszolgált közösségek iránti elkötelezettséggel folytatunk. Jelenleg három vizsgálati terápiára koncentrálunk számos neurodegeneratív és endokrin betegségben, amelyekben úgy gondoljuk, hogy a legnagyobb hatást gyakorolhatják. További információkért látogasson el az amylyx.com webhelyre, és kövesse minket a LinkedIn és az X oldalon. A befektetők számára kérjük, látogasson el a befektetők.amylyx.com webhelyre.Az ebben a sajtóközleményben szereplő

nyilatkozatok az olyan kérdésekkel kapcsolatban, amelyek nem történelmi tények, „előretekintő nyilatkozatok” az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvény értelmében, a módosított 1995. évi. Mivel az ilyen állítások kockázatok és bizonytalanságok vonatkoznak, a tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek az ilyen előretekintő állítások által kifejezett vagy hallgatólagos eredményektől. Az ilyen állítások magukban foglalják, de nem korlátozódnak ezekre az Amylyx elvárásai: az AMX0114 mint az ALS kezelése, az adatolvasás várható ütemtervének és a szabályozási intézkedések elvárásainak lehetősége. A sajtóközleményben szereplő bármely előretekintő nyilatkozat és a társaság bevételi konferenciabeszélgetésében szereplő megjegyzések a menedzsment jelenlegi várakozásain alapulnak, és számos olyan kockázattal és bizonytalansággal vonatkoznak, amelyek a tényleges eredmények lényegesen és hátrányosan különböznek az ilyen előretekintő kijelentések által kitűzött vagy az általa feltételezett eredményektől. Az előretekintő nyilatkozatok bizonytalan jellegéhez hozzájáruló kockázatok a következők: az Amylyx programfejlesztési tevékenységeinek sikere, költségei és időzítése; Amylyx képessége, hogy végrehajtja a szabályozási fejlesztési terveit és elvárásait a tervezett adatbejelentések eredményeinek ütemezésével és a klinikai vizsgálatok megindításával kapcsolatban; Az Amylyx képessége a műveletek finanszírozására, valamint a globális makrogazdasági bizonytalanság, a geopolitikai instabilitás és a közegészségügyi események hatása az Amylyx műveleteire, valamint az Amylyx „Egyesült Államok értékpapír- és tőzsdei bizottságának (SEC) benyújtásaiban felvetett kockázatok és bizonytalanságok, beleértve az Amylyx” 10-K formájú jelentést az év december 31-én, és a szekteli. A sajtóközleményben szereplő összes előretekintő nyilatkozat és a kapcsolódó megjegyzések a bevételi konferencia-beszélgetésünkben csak az általuk elkészített időponttól szólnak. Amylyx nem vállal nem kötelezettséget az ilyen állítások frissítésére, hogy tükrözzék az eseményeket, vagy olyan körülményeket, amelyek a megtett időpont után léteznek, kivéve a törvény előírásait.

Forrás: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Elküldve : 2025-06-04 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak