Amylyx Pharmaceuticals ได้รับการแต่งตั้งอย่างรวดเร็วจาก FDA FDA สำหรับ AMX0114 สำหรับการรักษาเส้นโลหิตตีบด้านข้าง amyotrophic

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Cambridge, Mass.-(บิสิเนสไวร์) 03 มิถุนายน, 2025-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“ Amylyx” หรือ“ บริษัท ”) ประกาศในวันนี้ว่าการรักษาด้วยยาและยาเสพติดของสหรัฐอเมริกา (FDA) Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).

“ การได้รับการแต่งตั้งอย่างรวดเร็วจาก FDA สำหรับ AMX0114 เป็นก้าวสำคัญในการพัฒนาภารกิจของเราในการพัฒนาวิธีการรักษาที่มีศักยภาพสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ ALS โรคที่ก้าวหน้าและเป็นอันตรายถึงชีวิตอย่างไม่หยุดยั้ง “ การกำหนดจากองค์การอาหารและยานี้ตระหนักถึงความรุนแรงของความผิดปกติที่ร้ายแรงนี้และหลักฐานการสนับสนุนพรีคลินิกที่สนับสนุนศักยภาพของ AMX0114 ในการกำหนดเป้าหมาย Calpain-2 ซึ่งพบว่าเป็นผู้มีส่วนร่วมที่สำคัญ เราหวังว่าจะมีปฏิสัมพันธ์กับองค์การอาหารและยาอย่างต่อเนื่องในขณะที่เราทำงานเพื่อพัฒนา AMX0114 อย่างรวดเร็วโดยมีเป้าหมายสูงสุดในการตอบสนองความต้องการเร่งด่วนของชุมชน ALS”

การกำหนดเส้นทางที่รวดเร็วขององค์การอาหารและยาได้รับการออกแบบมาเพื่ออำนวยความสะดวกในการพัฒนาและการทบทวนการรักษาอย่างเร่งด่วนที่มีจุดประสงค์เพื่อรักษาเงื่อนไขที่ร้ายแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิตและแสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่แน่นอน การบำบัดที่ได้รับการกำหนดอย่างรวดเร็วอาจมีสิทธิ์ได้รับการประชุมและการสื่อสารบ่อยครั้งกับ FDA รวมถึงการตรวจสอบลำดับความสำคัญหากเกณฑ์ที่เกี่ยวข้องยังคงเป็นไปตาม

Amylyx ออกแบบ AMX0114 เพื่อกำหนดเป้าหมาย Calpain-2 การวิจัยที่ผ่านการตรวจสอบโดยเพื่อนได้แสดงให้เห็นว่ากิจกรรม Calpain-2 ที่โอ้อวดอาจเป็นตัวขับเคลื่อนที่สำคัญของการลุกลามของโรคใน ALS และโรคทางระบบประสาทอื่น ๆ โดยการลดการเสื่อมสภาพของแอกซอนส่วนเซลล์ประสาทที่ยาวซึ่งส่งสัญญาณจากเซลล์ประสาทไปยังกล้ามเนื้อหรือเซลล์ประสาทอื่น ๆ ในการศึกษาพรีคลินิก AMX0114 แสดงให้เห็นถึงการอยู่รอดของเซลล์ประสาทที่ดีขึ้นและการลดลงของระดับแสง neurofilament extracellular (NFL) ในหลายรูปแบบโรค

ในเดือนเมษายน 2568 บริษัท ประกาศผู้เข้าร่วมคนแรกที่ได้รับยาใน Lumina การทดลองข้ามชาติแบบสุ่มสองครั้งตาบอด-ควบคุมด้วยยาหลอกและการทดลองทางคลินิกระยะทางที่สูงขึ้นหลายครั้งที่ออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัยและกิจกรรมทางชีวภาพของ AMX0114 ในคนที่อาศัยอยู่กับ ALS Lumina จะประเมิน ALS Biomarkers ที่ได้รับการวิจัยอย่างกว้างขวางรวมถึงการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในระดับ NFL ผู้เข้าร่วมประมาณ 48 คนจะถูกสุ่ม 3: 1 เพื่อรับ AMX0114 หรือยาหลอกโดยการบริหารช่องไขสันหลังทุก ๆ สี่สัปดาห์สำหรับปริมาณมากถึงสี่ปริมาณ Amylyx คาดว่าจะมีข้อมูลกลุ่มก่อนจาก Lumina ในปี 2025

เกี่ยวกับ AMX0114

AMX0114 เป็น antisense oligonucleotide (ASO) ที่มีการกำหนดเป้าหมาย Calpain-2 (CAPN2) สำหรับการรักษา ALS ที่มีศักยภาพ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการแต่งตั้งอย่างรวดเร็วของ AMX0114 สำหรับการรักษา ALS ในการศึกษาพรีคลินิกการรักษาด้วย AMX0114 ส่งผลให้มีศักยภาพเพิ่มขึ้นขึ้นอยู่กับปริมาณและการลดลงของระดับโปรตีน capn2 mRNA และ calpain-2 ในแบบจำลองเซลล์ที่เกี่ยวข้องกับโรคของการเสื่อมของ axonal สิ่งนี้แปลว่าการอยู่รอดของเซลล์ประสาทที่ดีขึ้นรวมถึงในรูปแบบของ TDP-43 ALS และการลดลงของระดับแสง neurofilament extracellular (NFL) ในแบบจำลองโรคหลายชนิดและกระบวนทัศน์ของการบาดเจ็บของเซลล์ประสาท AMX0114 ได้รับการยอมรับอย่างดีในการศึกษาความปลอดภัยพรีคลินิกในร่างกาย

เกี่ยวกับ ALS

เส้นโลหิตตีบด้านข้างของ amyotrophic (ALS หรือที่รู้จักกันในชื่อโรคเซลล์ประสาทมอเตอร์) เป็นโรคทางระบบประสาทที่ก้าวหน้าอย่างไม่ลดละและร้ายแรงที่เกิดจากการเสียชีวิตของเซลล์ประสาทมอเตอร์ในสมองและไขสันหลัง การสูญเสียเซลล์ประสาทมอเตอร์ใน ALS นำไปสู่การทำงานของกล้ามเนื้อเสื่อมสภาพการไม่สามารถเคลื่อนย้ายและพูดอัมพาตทางเดินหายใจและในที่สุดความตาย มากกว่า 90% ของผู้ที่เป็นโรค ALS มีโรคระยะพิเศษไม่แสดงประวัติครอบครัวที่ชัดเจน

เกี่ยวกับ Lumina

การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ของ Lumina (NCT06665165) เป็นการทดลองข้ามชาติแบบสุ่ม double-blind, placebo-controlled, การทดลองใช้ยาหลายครั้งจากการประเมินความปลอดภัย, ความทนทาน, เภสัชจลนศาสตร์และเภสัชจลนศาสตร์ของ AMX0114 ในผู้ที่อาศัยอยู่กับ ALS Lumina คาดว่าจะลงทะเบียนผู้เข้าร่วมผู้ใหญ่ประมาณ 48 คน Lumina จะประเมิน ALS biomarkers ที่ได้รับการวิจัยอย่างกว้างขวางรวมถึงการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในระดับแสง Neurofilament (NFL)

เกี่ยวกับ Amylyx Pharmaceuticals

ที่ Amylyx ภารกิจของเราคือการนำในยุคใหม่ของการรักษาโรคที่มีความต้องการที่ไม่ได้รับการยอมรับสูง ที่ซึ่งคนอื่นเห็นความท้าทายเราเห็นโอกาสที่เราติดตามด้วยความเร่งด่วนวิทยาศาสตร์ที่เข้มงวดและความมุ่งมั่นที่ไม่เปลี่ยนแปลงไปยังชุมชนที่เราให้บริการ ขณะนี้เรามุ่งเน้นไปที่การบำบัดเชิงสืบสวนสามครั้งในโรคทางระบบประสาทและต่อมไร้ท่อหลายโรคซึ่งเราเชื่อว่าพวกเขาสามารถสร้างผลกระทบได้มากที่สุด สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดเยี่ยมชม amylyx.com และติดตามเราที่ LinkedIn และ X. สำหรับนักลงทุนกรุณาเยี่ยมชม Investors.amylyx.com.

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า

ข้อความที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวกับเรื่องที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์คือ“ แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า” ภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 2538 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม เนื่องจากข้อความดังกล่าวอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนผลลัพธ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างกันอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยโดยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ข้อความดังกล่าวรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงความคาดหวังของ Amylyx เกี่ยวกับ: ศักยภาพของ AMX0114 ในการรักษา ALS ระยะเวลาที่คาดหวังสำหรับการอ่านข้อมูลและความคาดหวังสำหรับการดำเนินการตามกฎระเบียบ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้และความคิดเห็นที่เกี่ยวข้องในการประชุมรายได้ของ บริษัท นั้นขึ้นอยู่กับความคาดหวังของผู้บริหารในปัจจุบันเกี่ยวกับเหตุการณ์ในอนาคตและอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนจำนวนมากซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างกันอย่างมาก ความเสี่ยงที่นำไปสู่ลักษณะที่ไม่แน่นอนของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ได้แก่ : ความสำเร็จต้นทุนและเวลาของกิจกรรมการพัฒนาโปรแกรมของ Amylyx ความสามารถของ Amylyx ในการดำเนินการตามแผนการพัฒนาด้านกฎระเบียบและความคาดหวังเกี่ยวกับระยะเวลาของผลลัพธ์จากการประกาศข้อมูลที่วางแผนไว้และการเริ่มต้นของการศึกษาทางคลินิก ความสามารถของ Amylyx ในการสนับสนุนการดำเนินงานและผลกระทบที่ความไม่แน่นอนทางเศรษฐกิจมหภาคระดับโลกความไม่แน่นอนทางการเมืองและเหตุการณ์ด้านสาธารณสุขจะมีต่อการดำเนินงานของ Amylyx รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่กำหนดไว้ใน บริษัท หลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าทั้งหมดที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์และความคิดเห็นที่เกี่ยวข้องในการประชุมรายได้ของเราพูดได้เฉพาะวันที่พวกเขาทำ Amylyx ไม่มีภาระผูกพันในการอัปเดตข้อความดังกล่าวเพื่อสะท้อนเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นหรือสถานการณ์ที่มีอยู่หลังจากวันที่พวกเขาทำยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

แหล่งที่มา: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-06-04 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม