Amylyx Dược phẩm nhận chỉ định theo dõi nhanh của Hoa Kỳ

Theo dõi Drugslib trên

Cambridge, Mass .-- (Dây kinh doanh) ngày 03 tháng 6 năm 2025-Amylyx Dược phẩm, Inc. (NASDAQ: AMLX) ( Những người sống với bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS). Chỉ định này từ FDA nhận ra cả mức độ nghiêm trọng của rối loạn tàn khốc này và bằng chứng tiền lâm sàng đáng khích lệ hỗ trợ tiềm năng AMX0114 để nhắm mục tiêu CALPAIN-2, đã được phát hiện là một đóng góp quan trọng cho sự thoái hóa của axonal, chúng tôi đã tiến hành một lần nữa. năm.

Chỉ định theo dõi nhanh FDA FDA được thiết kế để tạo điều kiện cho việc phát triển và đánh giá nhanh các liệu pháp nhằm điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đe dọa đến tính mạng và chứng minh tiềm năng giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Một liệu pháp nhận được chỉ định theo dõi nhanh có thể đủ điều kiện cho các cuộc họp và liên lạc thường xuyên hơn với FDA, cũng như xem xét ưu tiên nếu các tiêu chí có liên quan tiếp tục được đáp ứng. Nghiên cứu được đánh giá ngang hàng đã chứng minh rằng hoạt động CALPAIN-2 hoạt động quá mức có thể là một động lực quan trọng của sự tiến triển bệnh trong ALS và các bệnh thoái hóa thần kinh khác bằng cách thực hiện thoái hóa sợi trục, các phân đoạn thần kinh hình ống dài mang tín hiệu từ tế bào thần kinh đến cơ hoặc tế bào thần kinh khác. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, AMX0114 cho thấy sự sống sót của tế bào thần kinh và giảm mức độ ánh sáng thần kinh ngoại bào (NFL) trên nhiều mô hình bệnh.

Vào tháng 4 năm 2025, công ty đã công bố người tham gia đầu tiên được dùng ở Lumina, một loại đa quốc gia, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, nhiều liều tăng dần giai đoạn 1 được thiết kế để đánh giá hoạt động an toàn và sinh học của AMX0114 ở những người sống với ALS. Lumina cũng sẽ đánh giá các dấu ấn sinh học ALS được nghiên cứu rộng rãi, bao gồm cả những thay đổi từ đường cơ sở ở mức NFL. Khoảng 48 người tham gia sẽ được chọn ngẫu nhiên 3: 1 để nhận AMX0114 hoặc giả dược bằng cách quản lý nội bộ mỗi bốn tuần một lần, cho tối đa bốn liều. Amylyx mong đợi dữ liệu đoàn hệ sớm từ Lumina vào năm 2025.

AMX0114 là một oligonucleotide (ASO) điều tra oligonucleotide (ASO) nhắm mục tiêu CALPAIN-2 (CAPN2) để điều trị ALS tiềm năng. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định theo dõi nhanh AMX0114 để điều trị ALS. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, điều trị bằng AMX0114 dẫn đến giảm mạnh, phụ thuộc vào liều và giảm độ bền protein CapN2 mRNA và CALPAIN-2 trong các mô hình tế bào liên quan đến bệnh thoái hóa sợi trục. Điều này được dịch sang cải thiện sự sống sót của tế bào thần kinh, bao gồm trong một mô hình TDP-43 ALS và giảm mức độ ánh sáng thần kinh ngoại bào (NFL) trên nhiều mô hình bệnh và mô hình tổn thương tế bào thần kinh. AMX0114 đã được dung nạp tốt trong các nghiên cứu an toàn tiền lâm sàng in vivo.

về ALS

xơ cứng bên amyotrophic (ALS, còn được gọi là bệnh thần kinh vận động) là một rối loạn thoái hóa thần kinh tiến triển và gây tử vong không ngừng gây ra bởi chết tế bào thần kinh vận động trong não và tủy sống. Mất tế bào thần kinh vận động ở ALS dẫn đến suy giảm chức năng cơ bắp, không có khả năng di chuyển và nói, tê liệt hô hấp, và cuối cùng là cái chết. Hơn 90% những người mắc ALS bị bệnh lẻ tẻ, không cho thấy lịch sử gia đình rõ ràng.

về Lumina

Thử nghiệm lâm sàng Lumina Giai đoạn 1 (NCT06665165) là một phương pháp đa quốc gia, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, thử nghiệm liều tăng dần đánh giá sự an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học của AMX0114 ở người. Lumina được dự đoán sẽ ghi danh khoảng 48 người tham gia trưởng thành. Lumina cũng sẽ đánh giá các dấu ấn sinh học ALS được nghiên cứu rộng rãi, bao gồm sự thay đổi từ đường cơ sở trong mức độ ánh sáng thần kinh (NFL).

về dược phẩm Amylyx

Tại Amylyx, nhiệm vụ của chúng tôi là mở ra một kỷ nguyên mới của điều trị các bệnh với nhu cầu chưa được đáp ứng cao. Khi những người khác nhìn thấy những thách thức, chúng ta thấy các cơ hội mà chúng ta theo đuổi với sự cấp bách, khoa học nghiêm ngặt và cam kết không ngừng đối với các cộng đồng chúng ta phục vụ. Chúng tôi hiện đang tập trung vào ba liệu pháp điều tra trên một số bệnh thoái hóa thần kinh và nội tiết, trong đó chúng tôi tin rằng chúng có thể tạo ra tác động lớn nhất. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập amylyx.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn và X. Đối với các nhà đầu tư, vui lòng truy cập các nhà đầu tư.amylyx.com.

Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này về các vấn đề không phải là sự thật lịch sử là những tuyên bố hướng tới tương lai, theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, như đã sửa đổi. Bởi vì những tuyên bố như vậy phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn, kết quả thực tế có thể khác biệt về mặt vật chất so với những tuyên bố được thể hiện hoặc ngụ ý bằng những tuyên bố hướng tới như vậy. Những tuyên bố như vậy bao gồm, nhưng không giới hạn ở kỳ vọng của Amylyx, liên quan đến: tiềm năng cho AMX0114 như một phương pháp điều trị cho ALS, dòng thời gian dự kiến ​​cho việc đọc dữ liệu và kỳ vọng về hành động quy định. Bất kỳ tuyên bố hướng tới nào trong thông cáo báo chí này và các bình luận liên quan trong cuộc gọi hội nghị thu nhập của công ty đều dựa trên sự mong đợi hiện tại của ban quản lý về các sự kiện trong tương lai và phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác nhau về mặt vật chất và bất lợi với những điều khoản được nêu trong hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới đó. Rủi ro góp phần vào bản chất không chắc chắn của các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm: thành công, chi phí và thời gian của các hoạt động phát triển chương trình Amylyx,; Amylyx, khả năng thực hiện các kế hoạch phát triển quy định và kỳ vọng của mình về thời gian kết quả từ các thông báo dữ liệu theo kế hoạch và bắt đầu các nghiên cứu lâm sàng; Khả năng tài trợ cho hoạt động của Amylyx, và tác động đến sự không chắc chắn về kinh tế vĩ mô toàn cầu, sự bất ổn về địa chính trị và các sự kiện y tế công cộng sẽ có đối với các hoạt động của Amylyx, cũng như các rủi ro và sự không chắc chắn được nêu trong các lần khai thác hàng năm của Amylyx. Tất cả các tuyên bố hướng tới có trong thông cáo báo chí này và các bình luận liên quan trong cuộc gọi hội nghị thu nhập của chúng tôi chỉ phát biểu kể từ ngày mà chúng được thực hiện. Amylyx không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố như vậy để phản ánh các sự kiện xảy ra hoặc hoàn cảnh tồn tại sau ngày mà chúng được thực hiện, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật.

Đã đăng : 2025-06-04 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến