Egy másik tanulmány szerint a CRISPR génterápia küzd a sarlósejtes ellen

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta a Drugs.com.

Ernie Mundell HealthDay Reporter

KEDD, 2024. június 18. – További jó hírek is vannak a sarlósejtes betegség elleni küzdelemben: egy újabb vizsgálati eredmény CRISPR génszerkesztő terápia, amely lenyűgöző eredményeket hoz a betegek számára.

„Bíztató, hogy ez a génszerkesztés a kezelés továbbra is ígéretes hatékonyságot mutat a sarlósejtes betegek esetében” – mondta a vizsgálat vezető kutatója, Dr. Rabi Hannat. A Cleveland Clinic Children’s gyermekhematológiai onkológiai és vér- és csontvelő-transzplantációs részlegének elnöke.

A sarlósejtes vérszegénység fájdalmas, öröklött genetikai rendellenesség, amely torz sarló alakú vörösvértesteket hoz létre. Úgy gondolják, hogy több mint 100 000 amerikai sarlósejtes betegségben szenved, ami lerövidítheti az élettartamot, és sokkal gyakoribb a fekete amerikaiak körében.

Az úgynevezett CRISPR génszerkesztési technológia legújabb fejlesztései segítenek a rendellenesség korrigálásában azáltal, hogy módosítják a mögöttes génrendellenességet.

A Cleveland Clinic CRISPR megközelítésének neve renizgamglogene autogedtemcel (rövidítve „reni-cel”). Ez egy kísérleti, egyszeri kezelés, amely a páciens saját őssejtjeit használja a genetikai rendellenesség korrigálására.

Az új vizsgálatban részt vevő 18 beteg közül kettőt a Cleveland Clinic-en kezeltek.

Az eljárás során a betegek őssejtjeit begyűjtik, majd elküldik génszerkesztésre a laboratóriumba. A betegek kemoterápián is átestek, hogy helyet adjanak az új őssejteknek a csontvelőjükbe való bejuttatáshoz.

A klinika sajtóközleményében olvasható, hogy a kezelést követően minden beteg sikeresen visszanyerte fehérvérsejtjeit és vérlemezkéit. "Fontos, hogy a kezelés óta minden beteg mentes a fájdalmas eseményektől, és az öt hónapig vagy annál hosszabb ideig követett betegek vérszegénysége megszűnt."

Úgy tűnik, hogy a kezelésnek nincsenek súlyos mellékhatásai, jelentette Hanna csoportja.

"Ezek a legújabb eredmények reményt adnak, hogy ez az új kísérleti kezelés továbbra is előrehaladást mutat, és közelebb visz minket a betegség funkcionális gyógymódjához ezt a pusztító betegséget” – mondta.

A eredményeket csütörtökön mutatták be az Európai Hematológiai Szövetség 2024-es hibrid kongresszusán (EHA) Madridban. Az ilyen eredményeket előzetesnek kell tekinteni, amíg egy lektorált folyóiratban nem teszik közzé.

A vizsgálatot az Editas Medicine génszerkesztő cég finanszírozta.

Források

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2024-06-18 21:15

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak