การศึกษาอื่นพบว่าการบำบัดด้วยยีน CRISPR ต่อสู้กับเคียวเซลล์

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Drugs.com

โดย Ernie Mundell HealthDay Reporter

วันอังคารที่ 18 มิถุนายน 2024 -- ยังมีข่าวดีอีกมากในการต่อสู้กับโรคเคียว โดยการทดลองอีกครั้งพบว่า การบำบัดด้วยการแก้ไขยีน CRISPR ให้ผลลัพธ์ที่น่าประทับใจแก่ผู้ป่วย

“เป็นเรื่องน่ายินดีที่การแก้ไขยีนนี้ การรักษายังคงแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพที่น่าหวังสำหรับผู้ป่วยโรคเคียว” หัวหน้านักวิจัยด้านการศึกษา ดร. ราบี ฮันนา. เขาเป็นหัวหน้าแผนกโลหิตวิทยาในเด็ก เนื้องอกวิทยา และการปลูกถ่ายเลือดและไขกระดูกที่ Cleveland Clinic Children’s

โรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวเป็นโรคทางพันธุกรรมที่เจ็บปวดและสืบทอดมา ซึ่งสร้างเซลล์เม็ดเลือดแดงที่มีรูปร่างคล้ายเคียวผิดรูปร่าง คาดว่าชาวอเมริกันมากกว่า 100,000 คนจะเป็นโรคเคียวเซลล์ ซึ่งสามารถลดอายุขัยลงได้ และพบบ่อยกว่ามากในหมู่คนอเมริกันผิวดำ

ความก้าวหน้าล่าสุดในสิ่งที่เรียกว่าเทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR ช่วยแก้ไขความผิดปกติโดยการปรับแต่งความผิดปกติของยีนที่ซ่อนอยู่เบื้องหลัง

แนวทาง CRISPR ของ Cleveland Clinic เรียกว่า renizgamglogene autogedtemcel (ย่อเป็น "reni-cel") เป็นการรักษาแบบทดลองที่ใช้สเต็มเซลล์ของผู้ป่วยเองเพื่อแก้ไขความผิดปกติทางพันธุกรรม

ผู้ป่วย 2 รายจาก 18 รายในการทดลองใหม่ได้รับการรักษาที่คลีฟแลนด์คลินิก

ในขั้นตอนนี้ เซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยจะถูกเก็บเกี่ยวและส่งไปแก้ไขยีนในห้องปฏิบัติการ ผู้ป่วยยังได้รับเคมีบำบัดเพื่อให้มีที่ว่างสำหรับสเต็มเซลล์ใหม่ที่จะแทรกซึมเข้าไปในไขกระดูก

"หลังการรักษา ผู้ป่วยทุกคนได้รับเซลล์เม็ดเลือดขาวและเกล็ดเลือดกลับคืนมาได้สำเร็จ" ตามข่าวประชาสัมพันธ์ของคลินิก "สิ่งสำคัญ ผู้ป่วยทุกรายยังคงปราศจากเหตุการณ์อันเจ็บปวดนับตั้งแต่การรักษา และผู้ที่ติดตามมาเป็นเวลาห้าเดือนหรือนานกว่านั้นก็พบว่าภาวะโลหิตจางหายไป"

การรักษาดูเหมือนจะไม่มีผลข้างเคียงที่ร้ายแรง กลุ่มของ Hanna รายงาน

"ผลลัพธ์ล่าสุดเหล่านี้ให้ความหวังว่าการรักษาเชิงทดลองใหม่นี้จะยังคงแสดงความก้าวหน้าต่อไป และทำให้เราเข้าใกล้การรักษาที่ได้ผลสำหรับ โรคร้ายแรงนี้" เขากล่าว

ข้อค้นพบได้รับการนำเสนอเมื่อวันพฤหัสบดีที่ European Hematology Association 2024 Hybrid Congress (EHA) ในกรุงมาดริด การค้นพบดังกล่าวควรได้รับการพิจารณาเบื้องต้นจนกว่าจะตีพิมพ์ในวารสารที่ผ่านการตรวจสอบโดยผู้ทรงคุณวุฒิ

การทดลองนี้ได้รับทุนจากบริษัทแก้ไขยีน Editas Medicine

แหล่งข้อมูล

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

แหล่งที่มา: HealthDay

โพสต์แล้ว : 2024-06-18 21:15

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม