Một nghiên cứu khác tìm thấy liệu pháp gen CRISPR chống lại bệnh hồng cầu hình liềm

Được đánh giá về mặt y tế bởi Drugs.com.

Bởi Ernie Mundell HealthDay Reporter

THỨ BA, ngày 18 tháng 6 năm 2024 -- Có thêm tin tốt trong cuộc chiến chống lại bệnh hồng cầu hình liềm, với một thử nghiệm khác cho thấy Liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR mang lại kết quả ấn tượng cho bệnh nhân.

“Thật đáng khích lệ khi việc chỉnh sửa gen này Điều trị tiếp tục cho thấy hiệu quả đầy hứa hẹn đối với bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm,” trưởng nhóm nghiên cứu Tiến sĩ. Rabi Hanna. Ông là chủ tịch khoa ung thư huyết học nhi khoa và ghép máu và tủy tại Bệnh viện Nhi đồng Cleveland.

Thiếu máu hồng cầu hình liềm là một chứng rối loạn di truyền gây đau đớn, tạo ra các tế bào hồng cầu hình liềm dị dạng. Hơn 100.000 người Mỹ được cho là mắc bệnh hồng cầu hình liềm, bệnh có thể rút ngắn tuổi thọ và phổ biến hơn nhiều ở người Mỹ da đen.

Những tiến bộ gần đây được gọi là công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR giúp điều chỉnh chứng rối loạn bằng cách điều chỉnh sự bất thường về gen tiềm ẩn đằng sau nó.

Phương pháp CRISPR của Phòng khám Cleveland được gọi là renizgamglogene autogedtemcel (rút ngắn thành "reni-cel"). Đây là phương pháp điều trị thử nghiệm một lần sử dụng tế bào gốc của chính bệnh nhân để điều chỉnh các bất thường về di truyền.

Hai trong số 18 bệnh nhân trong thử nghiệm mới được điều trị tại Phòng khám Cleveland.

Trong quy trình này, tế bào gốc của bệnh nhân được thu hoạch và sau đó gửi đi chỉnh sửa gen trong phòng thí nghiệm. Theo một thông cáo báo chí của phòng khám, bệnh nhân cũng trải qua hóa trị để nhường chỗ cho các tế bào gốc mới được truyền vào tủy xương của họ.

"Sau khi điều trị, tất cả các bệnh nhân đều lấy lại thành công các tế bào bạch cầu và tiểu cầu". "Điều quan trọng là tất cả các bệnh nhân đều không bị đau đớn kể từ khi điều trị và những người được theo dõi từ 5 tháng trở lên đã thấy tình trạng thiếu máu của họ được giải quyết."

Phương pháp điều trị dường như cũng không có tác dụng phụ nghiêm trọng, nhóm của Hanna báo cáo.

"Những kết quả mới nhất này mang lại hy vọng rằng phương pháp điều trị thử nghiệm mới này sẽ tiếp tục cho thấy sự tiến bộ và đưa chúng ta đến gần hơn với một phương pháp chữa trị chức năng cho bệnh căn bệnh tàn khốc này," ông nói.

các phát hiện đã được trình bày hôm thứ Năm tại Hội nghị lai năm 2024 của Hiệp hội Huyết học Châu Âu (EHA) ở Madrid. Những phát hiện như vậy nên được xem xét sơ bộ cho đến khi được công bố trên một tạp chí được bình duyệt.

Thử nghiệm được tài trợ bởi công ty chỉnh sửa gen Editas Medicine.

Nguồn