Az Applied Therapeutics teljes válaszlevelet kapott az Egyesült Államok FDA-tól a Govorestat új gyógyszer iránti kérelmével kapcsolatban klasszikus galaktosémia kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: Galaktozémia

Az alkalmazott terápiák teljes körű válaszlevelet kapnak az Egyesült Államok FDA-tól a Govorestat új gyógyszer iránti kérelemmel kapcsolatban klasszikus galaktoszémia esetén

NEW YORK, 2024. november 27. (GLOBE NEWSWIRE) – Az Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), a ritka betegségek transzformatív kezeléseinek kidolgozásával foglalkozó biofarmakon cég ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) teljes válaszlevelet (CRL) adott ki a Új gyógyszeralkalmazás (NDA) a govorestathoz, egy új, központi idegrendszert (CNS) áthatoló aldózhoz reduktáz inhibitor (ARI), klasszikus galaktoszémia kezelésére.

A CRL azt jelzi, hogy az FDA befejezte a kérelem felülvizsgálatát, és megállapította, hogy a klinikai kérelem hiányosságaira hivatkozva nem tudja jóváhagyni az NDA-t jelenlegi formájában.

Az Applied Therapeutics felülvizsgálja az FDA visszajelzéseit, és azt tervezi, hogy haladéktalanul találkozót kér, hogy megvitassák az NDA esetleges újbóli benyújtásával vagy a határozat elleni fellebbezéssel kapcsolatos követelményeket, valamint a megfelelő következőt. lépéseket.

„Csalódottak vagyunk az FDA mai döntése miatt. A galaktozémiás közösség iránti erős elkötelezettségünk abban a meggyőződésünkben gyökerezik, hogy a govorestat képes megváltoztatni a galaktosémiás betegek életét, amit véleményünk szerint bizonyít a hatékonysági és biztonsági adatok széles skálája, amelyek bizonyítják, hogy képes megállítani a progresszív klinikai eredmények hanyatlását. , beleértve a megismerést és a viselkedést” – mondta Shoshana Shendelman, PhD, az Applied Therapeutics alapítója és vezérigazgatója. „A galaktosémia egy progresszív és legyengítő betegség, anélkül, hogy léteznének kezelési lehetőségek, és továbbra is nagy a kielégítetlen orvosi igény e közösség iránt. Ahogy haladunk előre, azt tervezzük, hogy együttműködünk az FDA-val, hogy kezeljük a CRL-ben felmerülő aggályokat, és meghatározzuk azt a gyors utat, amellyel eljuttathatjuk ezt a nagyon szükséges kezelést a betegekhez. Hálásak vagyunk a betegeknek, családoknak és egészségügyi szolgáltatóknak, akik részt vettek a govorestat klinikai vizsgálataiban.”

A Govorestat klinikai vizsgálatok során a galaktitol gyors és tartós csökkentését mutatta be, aminek eredményeként jelentős előnyökkel jár a klinikai eredmények tekintetében a gyermekgyógyászati ​​betegek körében, a kedvező biztonsági profil mellett. A 3. fázisú regisztrációs ACTION-Galactosemia Kids vizsgálatban 2-17 éves galaktosémiás gyermekeknél a govorestat-kezelés klinikai előnyt mutatott a mindennapi tevékenységekre, a viselkedési tünetekre, a megismerésre, a finommotoros készségekre és a remegésre. A Govorestat emellett jelentősen csökkentette a galaktozémiás felnőttek és gyermekek plazma galactitol szintjét is. További támogató vizsgálatok szilárd hatásossági és biztonságossági adatokat eredményeztek 185 klasszikus galaktosémiában szenvedő betegen 3 éven keresztül. Az ACTION-Galactosemia Kids és a Phase 1/2 ACTION-Galactosemia tanulmány eredményeit galaktoszémiában szenvedő felnőtt betegeken a Journal of Clinical Pharmacology folyóiratban tették közzé.

A Govorestatot a szorbit-dehidrogenáz (SORD) hiányának, egy ritka és progresszív neuromuszkuláris betegségnek a kezelésére is fejlesztik. A Vállalat várhatóan 2025 első negyedévének elején nyújt be NDA-t. A govorestat felülvizsgálata és potenciális jóváhagyása a SORD kezelésére független a govorestat klasszikus galaktosémia kezelésére vonatkozó folyamatban lévő felülvizsgálatától.

A Govorestatról (AT-007)

A Govorestat a központi idegrendszerbe (CNS) behatoló aldóz-reduktáz-gátló (ARI), amelyet számos ritka betegség kezelésére fejlesztettek ki, beleértve a klasszikus galaktoszémia, a szorbit-dehidrogenáz (SORD) hiányát és a PMM2 veleszületett rendellenességét. glikoziláció (CDG).

A Govorestat ritka betegségek gyógyszerének minősítést kapott az Európai Gyógyszerügynökségtől (EMA) mind a galaktosémia, mind a SORD-hiány miatt. A Govorestat az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) is megkapta az Orphan Drug minősítést a galaktosémia, a PMM2-CDG és a SORD-hiány kezelésére; Gyermekgyógyászati ​​Ritka Betegség megjelölés galaktosémiára és PMM2-CDG-re; és a Galactosemia Fast Track megjelölése.

A galaktozémiáról

A galaktoszémia egy ritka genetikai anyagcsere-betegség, amely az egyszerű cukor-galaktóz metabolizmusának képtelenségét eredményezi. A galaktóz megtalálható az élelmiszerekben, de a szervezet endogén módon is termeli. Ha nem metabolizálódik megfelelően, a galaktóz mérgező metabolittá, a galaktitollá alakul, ami neurológiai szövődményeket okoz, beleértve a kognitív hiányosságokat, a viselkedést, a mindennapi tevékenységeket, az alkalmazkodási készségeket, a finom- és nagymotoros készségeket és a beszédet, valamint remegést és görcsrohamokat. Az Egyesült Államokban hozzávetőleg 3300 galaktozémiás beteg van, évente 80-100 újszülött, az EU-ban pedig körülbelül 4400 beteg szenved galaktoszémiában. és körülbelül 120 újszülött évente. Az újszülöttek galaktosémia szűrése kötelező az Egyesült Államokban és a legtöbb EU-ban. országokban.

Az Alkalmazott Terápiáról

Az Applied Therapeutics egy klinikai szakaszban lévő biofarmakon cég, amely elkötelezett amellett, hogy új gyógyszerjelölteket fejlesszen ki validált molekuláris ellen. célpontok a ritka betegségekben. A vállalat vezető gyógyszerjelöltje, a govorestat egy új központi idegrendszeri penetráns Aldose Reduktase Inhibitor (ARI) a központi idegrendszeri ritka anyagcsere-betegségek, köztük a klasszikus galaktoszémia, a szorbit-dehidrogenáz (SORD) hiány és a PMM2-velszületett rendellenesség glikozilációja (CDG) kezelésére.

További információért látogasson el a www.appliedtherapeutics.com oldalra.

Jövőre tekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény „előretekintő kijelentéseket” tartalmaz, amelyek jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat rejtenek magukban az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye által biztosított biztonságos kikötő céljaira. Bármilyen nyilatkozat, egyéb mint történelmi tények kijelentései, amelyek ebben a sajtóközleményben szerepelnek a menedzsment stratégiájával, jövőbeli működésével, kilátásaival, terveivel és céljaival kapcsolatban, beleértve az olyan szavakat, mint „lehet”, „lesz”, A „várni”, „előre”, „tervezni”, „szándékozni”, „jósolni” és hasonló kifejezések (valamint a jövőbeli eseményekre, feltételekre vagy körülményekre utaló egyéb szavak vagy kifejezések) előremutató kijelentések. Ezek közé tartoznak, a korlátozás szándéka nélkül, az (i) a Vállalat folyamatban lévő NDA-beadványainak jóváhagyásának valószínűségére és a döntések időzítésére vonatkozó nyilatkozatok, valamint (ii) az esetleges FDA-találkozók, interakciók vagy beadványok ütemezésével vagy időzítésével kapcsolatos nyilatkozatok. A jelen közleményben szereplő előretekintő állítások jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat rejtenek magukban, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy sugalmazott eredményektől, ezért nem tudjuk biztosítani, hogy terveink, szándékaink, elvárásaink vagy stratégiáink megvalósulnak. elértük vagy elértük.

Az ilyen kockázatok és bizonytalanságok többek között a következőket foglalják magukban: (i) fejlesztési, piacosítási terveink és kereskedelmi forgalomba hozzuk termékjelöltjeinket, (ii) jelenlegi és jövőbeli preklinikai tanulmányaink és klinikai vizsgálataink, valamint kutatási és fejlesztési programjaink kezdetét, időzítését, előrehaladását és eredményeit, (iii) képességünket, hogy kihasználjuk a felgyorsított szabályozási lehetőségeket bármely cégünk esetében. termékjelöltek, (iv) becsléseink a kiadásokra, jövőbeli bevételekre, tőkekövetelményekre és további finanszírozási igényekre vonatkozóan, (v) azon képességünk, hogy ésszerű feltételek mellett sikeresen szerezzünk be vagy licenceljünk további termékjelölteket, és előlegezzük a terméket a klinikai vizsgálatokban részt vevő jelentkezőket, és sikeresen befejezzük azokat, (vi) képességünket együttműködések fenntartására és létrehozására vagy további finanszírozás megszerzésére, (vii) képességünk arra, hogy megszerezzük jelenlegi és jövőbeli termékjelöltjeink hatósági jóváhagyását és időzítése, (viii) a várható a termékjelöltjeinkre vonatkozó indikációk, ha jóváhagyják, (ix) elvárásaink a potenciális piac méretével, valamint az ilyen termékjelöltek piaci elfogadottságának aránya és mértéke, (x) a működőtőke-szükségleteink finanszírozásának képessége és a tőkeerőforrásaink elégségessége, (xi) üzleti modellünk és stratégiai terveink megvalósítása üzleti és termékjelöltjeink számára, (xii) szellemi tulajdonnal kapcsolatos pozíciónk és szabadalmi jogaink időtartama, (xiii) szellemi tulajdonunkkal kapcsolatos fejlesztések vagy viták vagy egyéb tulajdonosi jogok, (xiv) elvárásaink a kormányzat és harmadik felek fizetési fedezetével és visszatérítésével kapcsolatban, (xv) versenyképességünk az általunk kiszolgált piacokon, (xvi) a kormányzati törvények és rendeletek hatása, valamint az ezek alapján fennálló kötelezettségek, (xvii) a versenytársainkkal és az iparágunkkal kapcsolatos fejlemények, (xviii) az Advanz Pharma-val kötött partnerségünkkel kapcsolatban kötött megállapodások várható előnyeinek elérésére való képességünk és (xiv) egyéb tényezők, amelyek hatással lehetnek pénzügyi eredményeinkre. Az ezekben az előretekintő állításokban rejlő jelentős bizonytalanságok fényében nem szabad az előretekintő állításokra hagyatkozni a jövőbeli események előrejelzéseként. Bár úgy gondoljuk, hogy ésszerű alapunk van a jelen sajtóközleményben szereplő minden előretekintő kijelentéshez, nem tudjuk garantálni, hogy az előretekintő nyilatkozatokban tükröződő jövőbeli eredmények, tevékenységi szintek, teljesítmény vagy események és körülmények megvalósulnak vagy bekövetkeznek. egyáltalán. Azokat a tényezőket, amelyek miatt a tényleges eredmények eltérhetnek az ebben a sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentésekben kifejezetttől vagy feltételezettektől, az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez benyújtott beadványainkban tárgyaljuk, beleértve az abban szereplő „kockázati tényezőket”. Hacsak a törvény másként nem írja elő, elutasítunk minden olyan jövőre vonatkozó kijelentés frissítésére vagy felülvizsgálatára irányuló szándékot vagy kötelezettséget, amely csak a megtételük időpontjában érvényes, akár új információk, akár jövőbeli események vagy körülmények, akár egyéb következmények miatt.

Forrás: Applied Therapeutics, Inc.

Elküldve : 2024-12-03 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak