Applied Therapeutics riceve una lettera di risposta completa dalla FDA statunitense in merito alla richiesta di un nuovo farmaco per Govorestat per la galattosemia classica

Trattamento per: Galattosemia

Applied Therapeutics riceve una lettera di risposta completa dalla FDA statunitense in merito alla richiesta di un nuovo farmaco per Govorestat per la galattosemia classica

NEW YORK, 27 novembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), un'azienda biofarmaceutica impegnata nella creazione di trattamenti trasformativi per le malattie rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha emesso una lettera di risposta completa (CRL) per la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per govorestat, un nuovo inibitore dell'aldose reduttasi (ARI) penetrante nel sistema nervoso centrale (SNC), per il trattamento della galattosemia classica.

La CRL indica che la FDA ha completato la revisione della domanda e ha stabilito che non è in grado di approvare la NDA nella sua forma attuale, citando carenze nella domanda clinica.

Applied Therapeutics sta esaminando il feedback della FDA e prevede di richiedere immediatamente un incontro per discutere i requisiti per una potenziale nuova presentazione della NDA o ricorso contro la decisione insieme ai passaggi successivi appropriati.

"Siamo delusi dalla decisione odierna della FDA. Il nostro forte impegno nei confronti della comunità della galattosemia è radicato nella nostra convinzione che govorestat abbia il potenziale per cambiare la vita dei pazienti affetti da galattosemia, cosa che riteniamo sia evidenziata dall’ampiezza dei dati di efficacia e sicurezza che dimostrano la sua capacità di fermare il declino dei risultati clinici progressivi , compresi cognizione e comportamento", ha affermato Shoshana Shendelman, PhD, fondatrice e CEO di Applied Therapeutics. “La galattosemia è una malattia progressiva e debilitante senza alcuna opzione di trattamento esistente e per questa comunità rimane un elevato bisogno medico insoddisfatto. Mentre andiamo avanti, prevediamo di collaborare con la FDA per affrontare le preoccupazioni del CRL e determinare un percorso rapido per portare questo trattamento tanto necessario ai pazienti. Siamo grati ai pazienti, alle famiglie e agli operatori sanitari che hanno partecipato agli studi clinici su govorestat."

Govorestat ha dimostrato riduzioni rapide e durature del galattitolo negli studi clinici, che hanno portato ad un beneficio significativo sugli esiti clinici nei pazienti pediatrici, insieme a un profilo di sicurezza favorevole. Nello studio registrativo di fase 3 ACTION-Galactosemia Kids condotto su bambini affetti da galattosemia di età compresa tra 2 e 17 anni, il trattamento con govorestat ha dimostrato un beneficio clinico sulle attività della vita quotidiana, sui sintomi comportamentali, sulle capacità cognitive, sulle capacità motorie e sul tremore. Govorestat ha inoltre ridotto significativamente i livelli plasmatici di galattitolo sia negli adulti che nei bambini affetti da galattosemia. Ulteriori studi di supporto hanno prodotto dati affidabili sull’efficacia e sulla sicurezza in 185 pazienti affetti da galattosemia classica nell’arco di 3 anni. I risultati dello studio ACTION-Galactosemia Kids e dello studio di fase 1/2 ACTION-Galactosemia in pazienti adulti affetti da galattosemia sono stati pubblicati sul Journal of Clinical Pharmacology.

Govorestat è in fase di sviluppo anche per il trattamento del deficit di sorbitolo deidrogenasi (SORD), una malattia neuromuscolare rara e progressiva. La Società prevede di presentare una NDA all'inizio del primo trimestre del 2025. La revisione e la potenziale approvazione di govorestat per il trattamento della SORD è indipendente dalla revisione in corso di govorestat per la galattosemia classica.

Informazioni su Govorestat (AT-007)

Govorestat è un inibitore dell'aldose reduttasi (ARI) penetrante nel sistema nervoso centrale (SNC) sviluppato per il trattamento di molteplici malattie rare tra cui la galattosemia classica, il deficit di sorbitolo deidrogenasi (SORD) e la malattia congenita PMM2 della glicosilazione (CDG).

Govorestat ha ricevuto la designazione di prodotto medicinale orfano dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) sia per la galattosemia che per il deficit di SORD. Govorestat ha inoltre ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della galattosemia, del deficit di PMM2-CDG e del deficit di SORD; Designazione di malattia rara pediatrica per galattosemia e PMM2-CDG; e designazione Fast Track per la galattosemia.

Informazioni sulla galattosemia

La galattosemia è una rara malattia genetica metabolica che comporta l'incapacità di metabolizzare lo zucchero semplice galattosio. Il galattosio si trova negli alimenti, ma viene anche prodotto a livello endogeno dall'organismo. Quando non metabolizzato correttamente, il galattosio viene convertito nel metabolita tossico, galattitolo, che causa complicazioni neurologiche, tra cui carenze cognitive, comportamentali, nelle attività della vita quotidiana, capacità adattative, capacità motorie fini e grossolane e linguaggio, nonché tremori e convulsioni. Ci sono circa 3.300 pazienti affetti da galattosemia negli Stati Uniti e 80-100 nuove nascite all'anno, e circa 4.400 pazienti affetti da galattosemia nell'Unione Europea. e circa 120 nuove nascite all'anno. Lo screening neonatale per la galattosemia è obbligatorio negli Stati Uniti e nella maggior parte dell’UE. paesi.

Informazioni su Applied Therapeutics

Applied Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica impegnata nello sviluppo di nuovi farmaci contro farmaci molecolari validati bersagli nelle malattie rare. Il farmaco principale candidato dell'azienda, govorestat, è un nuovo inibitore dell'aldose reduttasi (ARI) penetrante nel sistema nervoso centrale per il trattamento di malattie metaboliche rare del sistema nervoso centrale, tra cui la galattosemia classica, il deficit di sorbitolo deidrogenasi (SORD) e la glicosilazione del disturbo congenito PMM2 (CDG).

Per ulteriori informazioni, visitare www.appliedtherapeutics.com.

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Fonte: Applied Therapeutics, Inc.

Pubblicato : 2024-12-03 12:00

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