Applied Therapeutics ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จาก FDA ของสหรัฐอเมริกา เกี่ยวกับการประยุกต์ยาใหม่สำหรับ Govorestat สำหรับ Classic Galactosemia

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: กาแลคโตซีเมีย

การบำบัดแบบประยุกต์ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จาก FDA ของสหรัฐอเมริกาเกี่ยวกับการประยุกต์ยาใหม่สำหรับ Govorestat สำหรับกาแลคโตซีเมียแบบคลาสสิก

นิวยอร์ก, 27 พ.ย. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่อุทิศตนเพื่อสร้างการเปลี่ยนแปลงการรักษาสำหรับโรคหายาก ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (CRL) สำหรับการสมัครยาใหม่ (NDA) สำหรับ govorestat ซึ่งเป็นนวนิยาย ระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) - สารยับยั้งอัลโดสรีดักเตสแบบทะลุทะลวง (ARI) สำหรับการรักษา Classic Galactosemia

CRL ระบุว่า FDA เสร็จสิ้นการตรวจสอบใบสมัครแล้ว และพิจารณาว่าไม่สามารถอนุมัติ NDA ในรูปแบบปัจจุบันได้ โดยอ้างถึงข้อบกพร่องในการสมัครทางคลินิก

Applied Therapeutics กำลังตรวจสอบความคิดเห็นจาก FDA และวางแผนที่จะขอจัดการประชุมทันทีเพื่อหารือเกี่ยวกับข้อกำหนดสำหรับการยื่น NDA อีกครั้ง หรือการอุทธรณ์คำตัดสิน พร้อมด้วยขั้นตอนถัดไปที่เหมาะสม

“เราผิดหวังกับการตัดสินใจของ FDA ในวันนี้ ความมุ่งมั่นอันแรงกล้าของเราต่อชุมชนกาแลคโตซีเมียมีรากฐานมาจากความเชื่อของเราว่า govorestat มีศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคกาแลคโตซีเมีย ซึ่งเราเชื่อว่ามีหลักฐานชัดเจนจากข้อมูลด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่หลากหลาย ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความสามารถในการหยุดยั้งการลดลงของผลลัพธ์ทางคลินิกที่ก้าวหน้า รวมถึงการรับรู้และพฤติกรรม” Shoshana Shendelman ปริญญาเอก ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของ Applied Therapeutics กล่าว “กาแลคโตซีเมียเป็นโรคที่ลุกลามและทำให้ร่างกายอ่อนแอลงโดยไม่มีทางเลือกในการรักษาใดๆ ที่มีอยู่ และยังคงมีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองในระดับสูงสำหรับชุมชนนี้ ในขณะที่เราก้าวไปข้างหน้า เราวางแผนที่จะทำงานร่วมกับ FDA เพื่อจัดการกับข้อกังวลใน CRL และกำหนดเส้นทางที่รวดเร็วเพื่อนำการรักษาที่จำเป็นมากนี้มาสู่ผู้ป่วย เรารู้สึกขอบคุณผู้ป่วย ครอบครัว และผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพที่เข้าร่วมในการศึกษาทางคลินิกของ govorestat”

Govorestat ได้แสดงให้เห็นถึงการลดกาแลคติทอลอย่างรวดเร็วและยั่งยืนในการทดลองทางคลินิก ซึ่งส่งผลให้ ประโยชน์ที่มีความหมายต่อผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ป่วยเด็ก ควบคู่ไปกับประวัติความปลอดภัยที่ดี ในการศึกษา ACTION-Galactosemia Kids แบบลงทะเบียนระยะที่ 3 ในเด็กที่มีภาวะกาแลคโตซีเมียอายุ 2-17 ปี การรักษาด้วย govorestat แสดงให้เห็นประโยชน์ทางคลินิกต่อกิจกรรมในชีวิตประจำวัน อาการทางพฤติกรรม การรับรู้ ทักษะการเคลื่อนไหวมัดเล็ก และอาการสั่น Govorestat ยังช่วยลดระดับกาแลคติทอลในพลาสมาในผู้ใหญ่และเด็กที่มีภาวะกาแลคโตซีเมียอย่างมีนัยสำคัญ การศึกษาสนับสนุนเพิ่มเติมส่งผลให้มีข้อมูลด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่แข็งแกร่งในผู้ป่วย 185 รายที่เป็น Classic Galactosemia ในระยะเวลา 3 ปี ผลลัพธ์ของการศึกษา ACTION-Galactosemia Kids และการศึกษา ACTION-Galactosemia ระยะที่ 1/2 ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี Galactosemia ได้รับการตีพิมพ์ใน Journal of Clinical Pharmacology

Govorestat ยังได้รับการพัฒนาสำหรับการรักษาภาวะพร่องซอร์บิทอล ดีไฮโดรจีเนส (SORD) ซึ่งเป็นโรคทางประสาทและกล้ามเนื้อที่ลุกลามและพบไม่บ่อย บริษัทคาดว่าจะยื่น NDA ได้ในช่วงต้นไตรมาสแรกของปี 2568 การทบทวนและการอนุมัติ govorestat สำหรับการรักษา SORD นั้น ไม่ขึ้นอยู่กับการทบทวน govorestat สำหรับ Classic Galactosemia ที่กำลังดำเนินอยู่

เกี่ยวกับ Govorestat (AT-007)

Govorestat คือสารยับยั้ง Aldose Reductase Inhibitor (ARI) ของระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) ที่ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อการรักษาโรคหายากหลายชนิด รวมถึง Classic Galactosemia, Sorbitol Dehydrogenase (SORD) Deficiency และ PMM2- ความผิดปกติแต่กำเนิดของ glycosylation (CDG)

Govorestat ได้รับการรับรองผลิตภัณฑ์ยา Orphan จากสำนักงานยาแห่งยุโรป (EMA) สำหรับภาวะขาดกาแลกโตซีเมียและ SORD Govorestat ยังได้รับ Orphan Drug Designation จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) เพื่อใช้รักษาโรค Galactosemia, PMM2-CDG และ SORD Deficiency; การกำหนดโรคหายากในเด็กสำหรับกาแลคโตซีเมียและ PMM2-CDG; และการกำหนด Fast Track สำหรับกาแลกโตซีเมีย

เกี่ยวกับกาแลคโตซีเมีย

กาแลคโตซีเมียเป็นโรคที่เกิดจากการเผาผลาญทางพันธุกรรมที่พบไม่บ่อย ส่งผลให้ไม่สามารถเผาผลาญน้ำตาลกาแลคโตสเชิงเดี่ยวได้ กาแลคโตสพบได้ในอาหาร แต่ร่างกายยังผลิตกาแลคโตสจากภายนอกด้วย เมื่อไม่ได้รับการเผาผลาญอย่างเหมาะสม กาแลคโตสจะถูกแปลงเป็นสารเมตาบอไลต์ที่เป็นพิษ กาแลคติทอล ซึ่งทำให้เกิดภาวะแทรกซ้อนทางระบบประสาท รวมถึงความบกพร่องในการรับรู้ พฤติกรรม กิจกรรมในชีวิตประจำวัน ทักษะการปรับตัว ทักษะการเคลื่อนไหวและการพูดที่ดี รวมถึงอาการสั่นและอาการชัก มีผู้ป่วยโรคกาแลคโตซีเมียประมาณ 3,300 รายในสหรัฐอเมริกา และการเกิดใหม่ 80-100 รายต่อปี และผู้ป่วยโรคกาแลคโตซีเมียประมาณ 4,400 รายในสหภาพยุโรป และมีการเกิดใหม่ประมาณ 120 รายต่อปี การตรวจคัดกรองกาแลกโตซีเมียทารกแรกเกิดถือเป็นข้อบังคับในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรปส่วนใหญ่ ประเทศ

เกี่ยวกับ Applied Therapeutics

Applied Therapeutics เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกที่มุ่งมั่นในการพัฒนาตัวยาใหม่ๆ โดยเทียบกับโมเลกุลที่ผ่านการตรวจสอบแล้ว เป้าหมายโรคหายาก govorestat ซึ่งเป็นตัวเลือกยาหลักของบริษัท เป็นสารยับยั้ง Aldose Reductase Inhibitor (ARI) ที่แทรกซึมในระบบประสาทส่วนกลาง สำหรับการรักษาโรคเมตาบอลิซึมที่พบได้ยากในระบบประสาทส่วนกลาง ซึ่งรวมถึง Classic Galactosemia, Sorbitol Dehydrogenase (SORD) Deficiency และ PMM2-congenital Disorder glycosylation (CDG)

หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติม โปรดไปที่ www.appliedtherapeutics.com

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วย "ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า" ที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่สำคัญตามวัตถุประสงค์ของมาตรการรักษาความปลอดภัยที่กำหนดโดย Private Securities Litigation Reform Act ปี 1995 ข้อความใด ๆ อื่น ๆ กว่าคำแถลงข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์ที่รวมอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เกี่ยวกับกลยุทธ์ การดำเนินงานในอนาคต แนวโน้ม แผนงานและวัตถุประสงค์ของฝ่ายบริหาร รวมถึงคำต่างๆ เช่น "อาจ" "จะ" "คาดหวัง" "คาดการณ์" "แผน" "ตั้งใจ," “การคาดการณ์” และสำนวนที่คล้ายกัน (รวมถึงคำหรือสำนวนอื่นที่อ้างอิงถึงเหตุการณ์ เงื่อนไข หรือสถานการณ์ในอนาคต) ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความเกี่ยวกับ (i) ความเป็นไปได้ที่การส่ง NDA ที่กำลังดำเนินอยู่ของบริษัทจะได้รับการอนุมัติ และระยะเวลาของการตัดสินใจใดๆ และ (ii) ข้อความที่เกี่ยวข้องกับกำหนดเวลาหรือกำหนดเวลาของการประชุม FDA การโต้ตอบ หรือการส่งใดๆ ที่อาจเกิดขึ้น ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอย่างมาก ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่แสดงหรือบอกเป็นนัย ดังนั้นเราจึงไม่สามารถรับประกันกับคุณได้ว่าแผน ความตั้งใจ ความคาดหวัง หรือกลยุทธ์ของเราจะเป็นไปตามนั้น บรรลุหรือบรรลุผลสำเร็จ

ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนดังกล่าวรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง (i) แผนของเราในการพัฒนา ทำการตลาด และจำหน่ายผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา (ii) การเริ่มต้น , จังหวะเวลา , ความก้าวหน้า และผลลัพธ์ของการศึกษาพรีคลินิกและการทดลองทางคลินิกทั้งในปัจจุบันและในอนาคต ตลอดจนโปรแกรมการวิจัยและพัฒนาของเรา (iii) ความสามารถของเราในการใช้ประโยชน์จากเส้นทางการกำกับดูแลที่รวดเร็วสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา (iv) การประมาณการของเราเกี่ยวกับค่าใช้จ่าย รายได้ในอนาคต เงินทุน ข้อกำหนดและความจำเป็นสำหรับการจัดหาเงินทุนเพิ่มเติม (v) ความสามารถของเราในการได้รับหรือออกใบอนุญาตผู้สมัครผลิตภัณฑ์เพิ่มเติมได้สำเร็จด้วยเงื่อนไขที่สมเหตุสมผล และพัฒนาผู้สมัครผลิตภัณฑ์ให้เข้าสู่การศึกษาทางคลินิกและสำเร็จลุล่วงไปด้วยดี (vi) ความสามารถของเราในการรักษาและสร้างความร่วมมือหรือรับเงินทุนเพิ่มเติม , (vii) ความสามารถของเราในการขอรับและกำหนดเวลาในการอนุมัติตามกฎระเบียบของผู้เสนอผลิตภัณฑ์ในปัจจุบันและอนาคตของเรา (viii) ข้อบ่งชี้ที่คาดไว้สำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา หากได้รับการอนุมัติ (ix) ความคาดหวังของเราเกี่ยวกับขนาดตลาดที่เป็นไปได้ อัตราและระดับของ การยอมรับของตลาดสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ดังกล่าว (x) ความสามารถของเราในการจัดหาเงินทุนตามข้อกำหนดด้านเงินทุนหมุนเวียนและความคาดหวังเกี่ยวกับความเพียงพอของทรัพยากรเงินทุนของเรา (x) การดำเนินการตามรูปแบบธุรกิจและแผนกลยุทธ์ของเราสำหรับธุรกิจและผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา (xii) ปัญญาของเรา ตำแหน่งทรัพย์สินและระยะเวลาของสิทธิในสิทธิบัตรของเรา (xiii) การพัฒนาหรือข้อพิพาทเกี่ยวกับทรัพย์สินทางปัญญาของเราหรือสิทธิในกรรมสิทธิ์อื่น ๆ (xiv) ความคาดหวังของเราเกี่ยวกับความคุ้มครองและการชดใช้ของรัฐบาลและผู้จ่ายเงินบุคคลที่สาม (xv) ความสามารถของเราในการแข่งขันใน ตลาดที่เราให้บริการ (xvi) ผลกระทบของกฎหมายและข้อบังคับของรัฐบาลและความรับผิดภายใต้นั้น (xvii) การพัฒนาที่เกี่ยวข้องกับคู่แข่งและอุตสาหกรรมของเรา (xviii) ความสามารถของเราในการบรรลุผลประโยชน์ที่คาดหวังจากข้อตกลง ทำข้อตกลงร่วมกับหุ้นส่วนของเรากับ Advanz Pharma และ (xiv) ปัจจัยอื่นๆ ที่อาจส่งผลกระทบต่อผลลัพธ์ทางการเงินของเรา เมื่อพิจารณาถึงความไม่แน่นอนที่สำคัญในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ คุณไม่ควรยึดถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเป็นการคาดการณ์เหตุการณ์ในอนาคต แม้ว่าเราจะเชื่อว่าเรามีพื้นฐานที่สมเหตุสมผลสำหรับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าแต่ละข้อความที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ แต่เราไม่สามารถรับประกันได้ว่าผลลัพธ์ในอนาคต ระดับของกิจกรรม ประสิทธิภาพ หรือเหตุการณ์และสถานการณ์ที่สะท้อนอยู่ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าจะบรรลุหรือเกิดขึ้นได้ เลย ปัจจัยที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างไปจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าในข่าวประชาสัมพันธ์นี้จะมีการหารือในเอกสารที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา รวมถึง "ปัจจัยความเสี่ยง" ที่มีอยู่ในนั้น ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนดไว้เป็นอย่างอื่น เราไม่รับผิดชอบต่อความตั้งใจหรือภาระผูกพันใดๆ ในการปรับปรุงหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ซึ่งกล่าวถึง ณ วันที่จัดทำเท่านั้น ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์หรือสถานการณ์ในอนาคต หรืออย่างอื่น /พี>

ที่มา: Applied Therapeutics, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-12-03 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม