Phương pháp điều trị ứng dụng nhận được thư phản hồi đầy đủ từ FDA Hoa Kỳ về đơn đăng ký thuốc mới Govorestat điều trị bệnh Galactosemia cổ điển

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Galactosemia

Các phương pháp điều trị ứng dụng nhận được thư phản hồi đầy đủ từ FDA Hoa Kỳ về đơn đăng ký thuốc mới cho Govorestat điều trị bệnh Galactosemia cổ điển

NEW YORK, ngày 27 tháng 11 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apply Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), một công ty dược phẩm sinh học chuyên tạo ra các phương pháp điều trị biến đổi cho căn bệnh hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) cho Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho govorestat, một cuốn tiểu thuyết, chất ức chế men khử aldose reductase (ARI) xâm nhập vào hệ thần kinh trung ương (CNS), để điều trị bệnh Galactosemia cổ điển.

CRL chỉ ra rằng FDA đã hoàn tất việc xem xét đơn đăng ký và xác định rằng họ không thể phê duyệt NDA ở dạng hiện tại, với lý do có những thiếu sót trong đơn đăng ký lâm sàng.

Applied Therapeutics đang xem xét phản hồi từ FDA và có kế hoạch yêu cầu ngay một cuộc họp để thảo luận về các yêu cầu đối với khả năng gửi lại NDA hoặc kháng nghị quyết định cùng với các bước thích hợp tiếp theo.

“Chúng tôi thất vọng vì quyết định ngày hôm nay của FDA. Cam kết mạnh mẽ của chúng tôi đối với cộng đồng Galactosemia bắt nguồn từ niềm tin của chúng tôi rằng govorestat có khả năng thay đổi cuộc sống của bệnh nhân mắc bệnh Galactosemia, điều mà chúng tôi tin rằng được chứng minh bằng dữ liệu về tính hiệu quả và an toàn cho thấy khả năng ngăn chặn sự suy giảm kết quả lâm sàng tiến triển của nó. , bao gồm cả nhận thức và hành vi,” Shoshana Shendelman, Tiến sĩ, Người sáng lập và Giám đốc điều hành của Ứng dụng Trị liệu cho biết. “Galactosemia là một căn bệnh tiến triển và suy nhược mà không có bất kỳ lựa chọn điều trị nào hiện có và nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao cho cộng đồng này. Trong tương lai, chúng tôi dự định hợp tác với FDA để giải quyết các mối lo ngại về CRL và xác định lộ trình nhanh chóng để mang phương pháp điều trị rất cần thiết này đến cho bệnh nhân. Chúng tôi rất biết ơn các bệnh nhân, gia đình và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe đã tham gia vào các nghiên cứu lâm sàng của govorestat.”

Govorestat đã chứng minh mức giảm nhanh chóng và bền vững lượng galactitol trong các thử nghiệm lâm sàng, dẫn đến kết quả là lợi ích có ý nghĩa đối với kết quả lâm sàng ở bệnh nhi, bên cạnh hồ sơ an toàn thuận lợi. Trong nghiên cứu đăng ký ACTION-Galactosemia Giai đoạn 3 ở trẻ em mắc bệnh Galactosemia từ 2-17 tuổi, việc điều trị bằng govorestat đã chứng minh lợi ích lâm sàng đối với các hoạt động sinh hoạt hàng ngày, các triệu chứng hành vi, nhận thức, kỹ năng vận động tinh và run. Govorestat cũng làm giảm đáng kể nồng độ galactitol trong huyết tương ở cả người lớn và trẻ em mắc bệnh Galactosemia. Các nghiên cứu hỗ trợ bổ sung đã mang lại dữ liệu chắc chắn về hiệu quả và độ an toàn trên 185 bệnh nhân mắc bệnh Galactosemia cổ điển trong 3 năm. Kết quả của nghiên cứu ACTION-Galactosemia Kids và nghiên cứu ACTION-Galactosemia giai đoạn 1/2 ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh Galactosemia đã được công bố trên Tạp chí Dược lâm sàng.

Govorestat cũng đang được phát triển để điều trị Thiếu hụt Sorbitol Dehydrogenase (SORD), một bệnh thần kinh cơ tiến triển hiếm gặp và tiến triển. Công ty dự kiến ​​sẽ nộp NDA vào đầu quý 1 năm 2025. Việc xem xét và khả năng phê duyệt govorestat để điều trị SORD độc lập với quá trình đánh giá đang diễn ra về govorestat đối với bệnh Galactosemia cổ điển.

Giới thiệu về Govorestat (AT-007)

Govorestat là một chất ức chế Aldose Reductase (ARI) thâm nhập vào hệ thần kinh trung ương (CNS) đang được phát triển để điều trị nhiều bệnh hiếm gặp bao gồm Galactosemia cổ điển, Thiếu hụt Sorbitol Dehydrogenase (SORD) và rối loạn bẩm sinh PMM2- glycosyl hóa (CDG).

Govorestat đã nhận được Chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cho cả Galactosemia và thiếu hụt SORD. Govorestat cũng đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị bệnh Galactosemia, PMM2-CDG và Thiếu SORD; Chỉ định bệnh hiếm gặp ở trẻ em đối với Galactosemia và PMM2-CDG; và chỉ định Fast Track cho bệnh Galactosemia.

Giới thiệu về Galactosemia

Galactosemia là một bệnh chuyển hóa di truyền hiếm gặp dẫn đến không có khả năng chuyển hóa đường galactose đơn giản. Galactose được tìm thấy trong thực phẩm nhưng cũng được cơ thể sản xuất nội sinh. Khi không được chuyển hóa đúng cách, galactose sẽ chuyển thành chất chuyển hóa độc hại, galactitol, gây ra các biến chứng về thần kinh, bao gồm thiếu hụt về nhận thức, hành vi, hoạt động sinh hoạt hàng ngày, kỹ năng thích ứng, kỹ năng vận động tinh và thô và lời nói, cũng như run và co giật. Có khoảng 3.300 bệnh nhân mắc bệnh Galactosemia ở Hoa Kỳ và 80-100 ca sinh mới mỗi năm, và khoảng 4.400 bệnh nhân mắc bệnh Galactosemia ở EU. và khoảng 120 ca sinh mới mỗi năm. Sàng lọc Galactosemia ở trẻ sơ sinh là bắt buộc ở Hoa Kỳ và hầu hết các nước EU. các quốc gia.

Giới thiệu về Trị liệu Ứng dụng

Trị liệu Ứng dụng là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng cam kết phát triển các loại thuốc mới chống lại các loại thuốc phân tử đã được xác nhận. mục tiêu trong các bệnh hiếm gặp. Ứng cử viên thuốc hàng đầu của Công ty, govorestat, là một chất ức chế Aldose Reductase (ARI) mới có khả năng thẩm thấu vào hệ thần kinh trung ương để điều trị các bệnh chuyển hóa hiếm gặp ở hệ thần kinh trung ương, bao gồm Galactosemia cổ điển, Thiếu hụt Sorbitol Dehydrogenase (SORD) và rối loạn glycosyl hóa rối loạn bẩm sinh PMM2 (CDG).

Để tìm hiểu thêm, vui lòng truy cập www.appliedtherapeutics.com.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này chứa “các tuyên bố hướng tới tương lai” liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể nhằm mục đích tạo ra bến đỗ an toàn do Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 cung cấp. Bất kỳ tuyên bố nào, khác hơn những tuyên bố về thực tế lịch sử, có trong thông cáo báo chí này liên quan đến chiến lược, hoạt động trong tương lai, triển vọng, kế hoạch và mục tiêu quản lý, bao gồm các từ như “có thể”, “sẽ”, “mong đợi”, “dự kiến”, “kế hoạch”, “dự định”, “dự đoán” và tương tự các biểu thức (cũng như các từ hoặc biểu thức khác đề cập đến các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh trong tương lai) là những tuyên bố hướng tới tương lai. Chúng bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố liên quan đến (i) khả năng các bản đệ trình NDA đang diễn ra của Công ty sẽ được phê duyệt và thời gian của bất kỳ quyết định nào và (ii) các tuyên bố liên quan đến việc lên lịch hoặc thời gian của bất kỳ cuộc họp, tương tác hoặc đệ trình tiềm năng nào của FDA. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong bản phát hành này liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai và do đó, chúng tôi không thể đảm bảo với bạn rằng các kế hoạch, ý định, kỳ vọng hoặc chiến lược của chúng tôi sẽ đã đạt được hoặc đạt được.

Những rủi ro và sự không chắc chắn đó bao gồm nhưng không giới hạn ở (i) các kế hoạch phát triển, tiếp thị và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, (ii) việc bắt đầu , thời gian, tiến độ và kết quả hiện tại và tương lai của chúng ta nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng cũng như các chương trình nghiên cứu và phát triển của chúng tôi, (iii) khả năng tận dụng các lộ trình quản lý nhanh chóng cho bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của chúng tôi, (iv) ước tính của chúng tôi về chi phí, doanh thu trong tương lai, yêu cầu về vốn và nhu cầu tài trợ bổ sung, (v) khả năng của chúng tôi trong việc mua thành công hoặc cấp phép cho các ứng cử viên sản phẩm bổ sung theo các điều khoản hợp lý và thúc đẩy các ứng cử viên sản phẩm tham gia và hoàn thành thành công các nghiên cứu lâm sàng, (vi) khả năng duy trì và thiết lập sự hợp tác hoặc nhận được tài trợ bổ sung, (vii) khả năng của chúng tôi để có được và xác định thời điểm phê duyệt theo quy định cho hiện tại và tương lai của chúng tôi các ứng cử viên sản phẩm, (viii) các dấu hiệu dự đoán cho các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, nếu được chấp thuận, (ix) kỳ vọng của chúng tôi về quy mô thị trường tiềm năng cũng như tỷ lệ và mức độ chấp nhận của thị trường đối với các ứng cử viên sản phẩm đó, (x) khả năng tài trợ vốn lưu động của chúng tôi các yêu cầu và kỳ vọng về nguồn vốn của chúng tôi, (xi) việc triển khai mô hình kinh doanh và kế hoạch chiến lược cho các ứng cử viên kinh doanh và sản phẩm của chúng tôi, (xii) vị trí sở hữu trí tuệ của chúng tôi và thời hạn của quyền sáng chế của chúng tôi, (xiii) sự phát triển hoặc tranh chấp liên quan đến sở hữu trí tuệ của chúng tôi hoặc các quyền sở hữu khác, (xiv) kỳ vọng của chúng tôi về phạm vi bảo hiểm và hoàn trả của chính phủ và bên thứ ba, (xv) khả năng cạnh tranh của chúng tôi trong các thị trường mà chúng tôi phục vụ, (xvi) tác động của luật pháp và quy định của chính phủ cũng như trách nhiệm pháp lý theo đó, (xvii) các diễn biến liên quan đến đối thủ cạnh tranh và ngành của chúng tôi, (xviii) khả năng đạt được lợi ích dự đoán từ các thỏa thuận được ký kết liên quan đến quan hệ đối tác của chúng tôi với Advanz Pharma và (xiv) các yếu tố khác có thể ảnh hưởng đến kết quả tài chính của chúng tôi. Do có những điểm không chắc chắn đáng kể trong những tuyên bố hướng tới tương lai này, bạn không nên dựa vào những tuyên bố hướng tới tương lai như những dự đoán về các sự kiện trong tương lai. Mặc dù chúng tôi tin rằng chúng tôi có cơ sở hợp lý cho mỗi tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này, nhưng chúng tôi không thể đảm bảo rằng các kết quả, mức độ hoạt động, hiệu suất hoặc các sự kiện và hoàn cảnh được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai sẽ đạt được hoặc xảy ra trong tương lai. không hề. Các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này sẽ được thảo luận trong hồ sơ của chúng tôi gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ, bao gồm cả “Các yếu tố rủi ro” có trong đó. Trừ khi luật pháp có yêu cầu khác, chúng tôi từ chối mọi ý định hoặc nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, chỉ nói về ngày chúng được đưa ra, cho dù là do thông tin mới, sự kiện hoặc hoàn cảnh trong tương lai hay lý do khác.

Nguồn: Ứng dụng Therapeutics, Inc.

Đã đăng : 2024-12-03 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến