Az Arbor Biotechnologies bejelenti az FDA árva gyógyszerét és a ritka gyermekbetegségek megnevezését, amelyet az ABO-101-nek adtak az 1. típusú primer hyperoxaluria kezelésére (PH1)

Kövesse a Drugslib-et

Cambridge, MA - 2025. február 5. - ARBOR Biotechnologies ™, egy biotechnológiai vállalat, amely a genetikai gyógyszerek következő generációjának felfedezését és fejlesztését fedezte fel, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) az árva gyógyszer -megnevezést (ODD) és Ritka gyermekbetegség-megnevezés (RPDD) az ABO-101-hez az 1. típusú primer hyperoxaluria (PH1) kezelésére. A megnevezések szorosan követik az új génszerkesztési terápiás vizsgálati új gyógyszer (IND) alkalmazásának 2024. decemberében a vizsgálati új gyógyszer (IND) alkalmazását. gyermekek, vesekő, vesekárosodás és esetleges veseelégtelenség okozva. Az FDA furcsa és RPDD programjait úgy tervezték, hogy támogassák az új kezelések fejlesztését és értékelését a súlyos és életveszélyes ritka betegségekkel kapcsolatban, amelyek kevesebb mint 200 000 embert (ODD) vagy 18 év alatti gyermekeket (RPDD) érintnek. Az FDA árva gyógyszere és a ritka gyermekbetegségek megnevezése különféle ösztönzőkre jogosult, ideértve az adójóváírásokat és az egyes FDA alkalmazási díjak alóli mentességet, valamint a piaci kizárólagossági lehetőséget és a gyermekgyógyászati ​​prioritási felülvizsgálati utalványt a jóváhagyáskor.

„ABO-101, amely ritka gyermekbetegség és árva gyógyszer-megnevezéseket kap az FDA-tól, a PH1 potenciális kezelése érdekében aláhúzza az új kezelési lehetőségek sürgős szükségességét”-mondta Dan Ory, M. D., az Arbor Biotechnologies főorvosának. „Ahogy az Arbor az ABO-101-et a klinikára haladja a Redephine 1/2 fázisú klinikai vizsgálat megindításával, ezek a megnevezések megerősítik az ABO-101 potenciálját, hogy a PH1 első osztályú génszerkesztési terápiájaként tartós betegségmódosítást biztosítsanak. ”

az ABO-101-ről

A

ABO-101 egy új, vizsgáló génszerkesztő gyógyszer, amely egy egyszeri máj-irányított génszerkesztő kezelés, amely a HAO1 gén tartós működésének elvesztését eredményezi a májban a PH1-hez kapcsolódó oxaláttermelés csökkentése érdekében. A PH1 egy ritka genetikai rendellenesség, amelyben a máj enzimhiánya az oxalát túltermeléséhez és felhalmozódásához vezet, ami a vesekő végül végső stádiumú vesebetegséghez és szisztémás oxalózishoz vezet. Az ABO-101 célja a Hao1 gén expressziójának leütése a májban, ezáltal tartós csökkentést biztosítva az oxaláttermelésben. Az ABO-101 egy lipid nanorészecskéből (LNP) áll, amely az Acuitas Therapeutics-ből engedélyezett, és az új V típusú CRISPR Cas12I2 nukleázt expresszáló Messenger RNS-t és egy optimalizált útmutatót kap, amely kifejezetten a humán HAO1 gént célozza meg.

Az Arbor Biotechnologies, Inc.

-rőlA

Arbor Biotechnologies ™, a következő generációs génszerkesztő cég, a Cambridge-ben (MA) székhellyel, az új génszerkesztési terápiák csővezetékét fejleszti a genetikai állapotok széles skálájának kezelésére-az ultra-tartaléktól a leggyakoribb genetikai betegségekig. A vállalat egyedi optimalizált génszerkesztőinek csomagja meghaladja a korai szerkesztési technológiák korlátozásait az új géncélokhoz való hozzáférés felszabadításához, és az első osztályú eszközök robusztus csővezetékét táplálta, amely a magas kielégítetlen szükségletekre összpontosít. Az ARBOR vezető programjával, az ABO-101-rel az 1. típusú primer hiperoxaluria kezelésére, a klinikai vizsgálatokba haladva, a vállalat továbbra is kutatási és fejlesztési erőfeszítéseiket a máj és a központi idegrendszer genomiális betegségeire összpontosítja, amelyekre nincsenek létező funkcionális gyógymódok. További információkért kérjük, látogasson el: Arbor.bio.

Forrás: Arbor Biotechnologies

Elküldve : 2025-02-07 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak