Arbor Biotechnologies ประกาศยาเสพติดเด็กกำพร้าขององค์การอาหารและยาและการกำหนดโรคในเด็กที่หายากให้กับ ABO-101 สำหรับการรักษา hyperoxaluria หลักประเภท 1 (Ph1)

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Cambridge, MA - 5 กุมภาพันธ์ 2025 - Arbor Biotechnologies ™ บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพที่ค้นพบและพัฒนายาทางพันธุกรรมรุ่นต่อไปประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) การกำหนดโรคสำหรับเด็กที่หายาก (RPDD) ถึง ABO-101 สำหรับการรักษา hyperoxaluria หลักประเภท 1 (PH1) การกำหนดอย่างใกล้ชิดเป็นไปตามการกวาดล้างของ FDA ของแอปพลิเคชันการสืบสวนใหม่ (IND) สำหรับการแก้ไขยีนนวนิยายการรักษาในเดือนธันวาคม 2567

ph1 เป็นโรคไตทางพันธุกรรมที่หายากที่เกี่ยวข้องกับการผลิตออกซาเลตมากเกินไป เด็ก ๆ ทำให้เกิดนิ่วในไตความเสียหายของไตและไตวายในที่สุด โปรแกรมแปลก ๆ และ RPDD ของ FDA ได้รับการออกแบบมาเพื่อสนับสนุนการพัฒนาและการประเมินผลการรักษาใหม่สำหรับโรคหายากที่ร้ายแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิตที่มีผลกระทบน้อยกว่า 200,000 คน (แปลก) หรือเด็กอายุต่ำกว่า 18 ปี (RPDD) ยากำพร้าขององค์การอาหารและยาและการกำหนดโรคที่หายากในเด็กมีคุณสมบัติในการสร้างแรงจูงใจต่าง ๆ รวมถึงเครดิตภาษีและการยกเว้นจากค่าธรรมเนียมการสมัคร FDA บางชนิดรวมถึงศักยภาพในการพิเศษของตลาด

“ ABO-101 ได้รับโรคเด็กที่หายากและการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าจากองค์การอาหารและยาเพื่อการรักษาที่มีศักยภาพของ PH1 เน้นย้ำถึงความจำเป็นเร่งด่วนสำหรับตัวเลือกการรักษาแบบใหม่” Dan Ory, M.D. หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Arbor Biotechnologies กล่าว “ ในขณะที่อาร์เบอร์ก้าวหน้า ABO-101 เข้าสู่คลินิกด้วยการเริ่มต้นของการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1/2 redephine การกำหนดเหล่านี้เสริมศักยภาพของ ABO-101 เพื่อส่งการปรับเปลี่ยนโรคที่ยั่งยืนเป็นการรักษาด้วยการแก้ไขยีนในระดับแรกสำหรับ PH1 ”

เกี่ยวกับ ABO-101

ABO-101 เป็นยาแก้ไขยีนที่เป็นนวนิยายที่ออกแบบมาเพื่อการรักษาด้วยการแก้ไขยีนที่กำกับโดยใช้ตับครั้งเดียวซึ่งส่งผลให้สูญเสียการทำงานของยีน HAO1 อย่างถาวรในตับเพื่อลดการผลิตออกซาเลตที่เกี่ยวข้องกับ PH1 PH1 เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งการขาดเอนไซม์ในตับนำไปสู่การผลิตมากเกินไปและการสะสมของออกซาเลตส่งผลให้นิ่วในไตในที่สุดนำไปสู่โรคไตระยะสุดท้าย ABO-101 ได้รับการออกแบบมาเพื่อลดการแสดงออกของยีน HAO1 ในตับซึ่งจะช่วยลดการผลิตออกซาเลตที่ทนทาน ABO-101 ประกอบด้วยอนุภาคนาโนไขมัน (LNP) ที่ได้รับใบอนุญาตจากการบำบัด acuitas, การห่อหุ้ม Messenger RNA ที่แสดงถึงประเภท V CRISPR CAS12I2 นิวเคลียสและคู่มือ RNA ที่ได้รับการปรับปรุง > เกี่ยวกับ Arbor Biotechnologies, Inc.

Arbor Biotechnologies ™ บริษัท แก้ไขยีนรุ่นต่อไปซึ่งตั้งอยู่ในเคมบริดจ์รัฐแมสซาชูเซตส์กำลังพัฒนาท่อส่งการแก้ไขยีนใหม่เพื่อแก้ไขปัญหาทางพันธุกรรมที่หลากหลายตั้งแต่โรคที่หายากเป็นพิเศษไปจนถึงโรคทางพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุด ชุดบรรณาธิการยีนที่ได้รับการปรับปรุงให้ดีที่สุดของ บริษัท นั้นเกินกว่าข้อ จำกัด ของเทคโนโลยีการแก้ไขก่อนหน้านี้เพื่อปลดล็อกการเข้าถึงเป้าหมายของยีนใหม่และได้เติมเชื้อเพลิงไปป์ไลน์ที่แข็งแกร่งของสินทรัพย์ชั้นหนึ่งที่มุ่งเน้นไปที่โรคที่ต้องการความต้องการสูง ด้วยโปรแกรมนำของ Arbor ABO-101 สำหรับการรักษา hyperoxaluria ปฐมภูมิประเภท 1 ดำเนินการในการทดลองทางคลินิก บริษัท ยังคงมุ่งเน้นการวิจัยและการพัฒนาความพยายามของพวกเขาเกี่ยวกับโรคจีโนมของตับและระบบประสาทส่วนกลางที่ไม่มีการรักษาด้วยการทำงานที่มีอยู่ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมกรุณาเยี่ยมชม: arbor.bio.

ที่มา: Arbor Biotechnologies

โพสต์แล้ว : 2025-02-07 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม