Công nghệ sinh học Arbor công bố thuốc Orphan FDA và các chỉ định bệnh nhi hiếm gặp được cấp cho ABO-101 để điều trị tăng oxy hóa nguyên phát loại 1 (PH1)

Theo dõi Drugslib trên

Cambridge, MA - ngày 5 tháng 2 năm 2025 - Công nghệ sinh học arbor ™, một công ty công nghệ sinh học khám phá và phát triển thế hệ thuốc di truyền tiếp theo, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp cho chỉ định thuốc mồ côi (lẻ) và Chỉ định bệnh nhi hiếm hoi (RPDD) đến ABO-101 để điều trị tăng oxy máu nguyên phát loại 1 (PH1). Các chỉ định theo sát việc giải phóng mặt bằng của FDA về ứng dụng thuốc điều tra (IND) cho phương pháp điều trị chỉnh sửa gen mới vào tháng 12 năm 2024. Trẻ em, gây ra đá thận, tổn thương thận và suy thận cuối cùng. Các chương trình RPDD kỳ lạ và RPDD của FDA được thiết kế để hỗ trợ phát triển và đánh giá các phương pháp điều trị mới đối với các bệnh hiếm gặp nghiêm trọng và đe dọa đến tính mạng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người (lẻ) hoặc trẻ em dưới 18 tuổi (RPDD). Thuốc Orphan Orphan và các chỉ định về bệnh nhi hiếm hoi đủ điều kiện cho các ưu đãi khác nhau bao gồm tín dụng thuế và miễn trừ các khoản phí ứng dụng của FDA, cũng như tiềm năng độc quyền thị trường và đủ điều kiện cho chứng từ xem xét ưu tiên nhi khi phê duyệt.

Hồi ABO-101 nhận bệnh nhi hiếm gặp và chỉ định thuốc mồ côi từ FDA để điều trị tiềm năng của PH1 nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết cho các lựa chọn điều trị mới lạ, Dan Ory, M.D., giám đốc y tế của Arbor Biotech. Khi Arbor tiến lên ABO-101 vào phòng khám với việc bắt đầu nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1/2, các chỉ định này củng cố tiềm năng của ABO-101 để cung cấp sửa đổi bệnh lâu dài như một liệu pháp chỉnh sửa gen đầu tiên cho PH1. Tiết

Giới thiệu về ABO-101

ABO-101 là một loại thuốc chỉnh sửa gen mới, mới được thiết kế để trở thành một phương pháp điều trị chỉnh sửa gen hướng gan một lần dẫn đến mất vĩnh viễn chức năng của gen Hao1 trong gan để giảm sản xuất oxalate liên quan đến PH1. Ph1 là một rối loạn di truyền hiếm gặp trong đó sự thiếu hụt enzyme ở gan dẫn đến sản xuất quá mức và tích tụ oxalate, dẫn đến sỏi thận cuối cùng dẫn đến bệnh thận giai đoạn cuối và oxalosis toàn thân. ABO-101 được thiết kế để đánh sập biểu hiện gen Hao1 trong gan, do đó cung cấp sự giảm bền trong sản xuất oxalate. ABO-101 bao gồm một hạt nano lipid (LNP), được cấp phép từ Acuitas Therapeutics, đóng gói RNA Messenger biểu hiện một hạt nhân loại V CRISPR CAS12I2 mới và RNA hướng dẫn tối ưu hóa đặc biệt là gen Hao1 của con người.

< > Giới thiệu về Công nghệ sinh học Arbor, Inc.

Arbor Biotechnology ™, một công ty chỉnh sửa gen thế hệ tiếp theo có trụ sở tại Cambridge, MA, đang thúc đẩy một đường ống điều trị chỉnh sửa gen mới để giải quyết một loạt các tình trạng di truyền-từ các bệnh di truyền phổ biến nhất. Bộ công ty độc đáo của các biên tập viên gen được tối ưu hóa vượt xa những hạn chế của các công nghệ chỉnh sửa sớm để mở khóa quyền truy cập vào các mục tiêu gen mới và đã thúc đẩy một đường ống mạnh mẽ của các tài sản hạng nhất tập trung vào các bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng cao. Với chương trình dẫn đầu của Arbor, ABO-101 để điều trị tăng oxy máu nguyên phát loại 1, tiến triển thành các thử nghiệm lâm sàng, công ty tiếp tục tập trung các nỗ lực nghiên cứu và phát triển của họ vào các bệnh về gen của gan và CNS mà không có phương pháp chữa trị chức năng hiện có. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập: Arbor.bio.

Nguồn: Công nghệ sinh học Arbor

Đã đăng : 2025-02-07 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến