agenx oznamuje, že schválení americké FDA rozšiřuje Vyvgart a Vyvgart Hytrulo pro použití u všech dospělých pacientů žijících s gMG

Amsterdam, Nizozemsko – 8. května 2026 - agenx SE (Euronext & Nasdaq: ARGX), globální imunologická společnost, která se zavázala zlepšovat životy lidí trpících závažnými autoimunitními chorobami, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil rozšíření štítků pro Vygartca-Turbu-Alfa® (efgartigimod alfa a hyaluronidáza-qvfc) k léčbě dospělých pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (gMG). Schválená doplňková Biologická licence (sBLA) rozšiřuje indikaci Vyvgart tak, aby zahrnovala všechny sérotypy dospělých pacientů žijících s gMG – anti-AChR-Ab pozitivní, anti-MuSK-Ab pozitivní, anti-LRP4-Ab pozitivní a trojnásobně séronegativní.

Vyvgart a Vyvgart jsou první schválenou léčbou pouze pro všechny dospělé pacienty s Hytrulo se gMG – anti-AChR-Ab pozitivní, anti-MuSK-Ab pozitivní, anti-LRP4-Ab pozitivní a trojnásobně séronegativní

Pacienti léčení přípravkem Vyvgart ve studii ADAPT SERON zaznamenali rychlá, významná a trvalá zlepšení symptomů, která pokračovala s pokračující léčbou

Schválení posouvá nejširší požadavky MG na řešení nejširších požadavků MG na řešení všech jedinečných potřeb MG datum

Schválení je založeno na údajích ze studie 3. fáze ADAPT SERON, dosud největší studie pacientů s gMG, kteří nemají detekovatelné protilátky proti acetylcholinovému receptoru (AChR-Ab) napříč třemi sérotypy – anti-MuSK-Ab pozitivní, anti-LRP4-Ab pozitivní a trojitý séronegativní. Celková populace pacientů ve studii léčených přípravkem Vyvgart vykazovala rychlé, významné a trvalé zlepšení symptomů gMG, včetně řeči, zraku, fyzických funkcí a polykání. Kromě toho byl Vyvgart dobře tolerován napříč sérotypy, přičemž bezpečnost odpovídala stanovenému profilu u pacientů s anti-AChR-Ab pozitivním gMG.

„Dnešní schválení znamená, že všichni dospělí pacienti s gMG, bez ohledu na sérotyp, nyní mohou těžit z rychlého nástupu Vyvgartu, trvalé kontroly onemocnění a příznivého bezpečnostního profilu,“ řekl Luc Truyen, M.D., Ph.D., hlavní lékař ve společnosti agenx. "Pro klinické lékaře to zjednodušuje rozhodování o léčbě, což představuje velký pokrok v dosahování co největšího počtu pacientů žijících s gMG."

"MG ovlivňuje pacienty různými způsoby a ti s gMG, kteří nemají detekovatelné protilátky AChR, potřebují bezpečnou a účinnou léčbu. Před studií ADAPT SERON byli tito pacienti do klinických studií zahrnuti jen zřídka," řekl profesor JurDr. F. James. (Neuromuscular Disease), Medicine and Allied Health, Department of Neurology, University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine. "MG vede k oslabující svalové slabosti, což způsobuje problémy se zrakem, pohybem, řečí, polykáním a dokonce dýcháním. Ačkoli mnoho pacientů s MG má detekovatelné AChR-Ab, zhruba 20 % ne, což činí diagnostiku a léčbu obzvláště obtížnou. Rozšířená indikace efgartigimodu pro použití u všech dospělých pacientů s gMG umožňuje poskytovatelům zdravotní péče předepisovat tuto cílenou léčbu snadněji na základě klinické diagnózy, bez ohledu na sérotyp."

Podrobné výsledky ze studie 3. fáze ADAPT SERON:

Pacienti prokázali klinicky významná zlepšení aktivity onemocnění u všech tří sérotypů – pozitivních anti-MuSK-Ab, pozitivních anti-LRP4-Ab a trojnásobně séronegativních.

Primárního cíle bylo dosaženo 0. statisticky významné zlepšení celkového skóre MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) ve srovnání s placebem ve 4. týdnu.

V celkové populaci – napříč všemi sérotypy ve studii – byla průměrná změna oproti výchozí hodnotě u pacientů léčených přípravkem Vyvgart klinicky významné 3,35bodové zlepšení celkového skóre MG-ADLMG-liative>DL Impliments ve 4. týdnu

Vyvgart byl dobře tolerován napříč sérotypy, s bezpečností v souladu se zavedeným profilem u pacientů s anti-AChR-Ab pozitivním gMG.

"Příliš dlouho nezaostávali pacienti s detegovatelným GMG, kteří neměli detekovatelný GMG. vyloučena z léčby, která specificky léčí jejich onemocnění, což vedlo k tomu, že pacienti zažívají vyšší břemeno utrpení,“ řekla Allison Foss, výkonná ředitelka asociace Myasthenia Gravis. „Toto schválení potvrzuje, že pacienti s gMG bez AChR-Ab mohou mít prospěch z cílené léčby, která přináší pocit naděje tisícům lidí v naší komunitě.“

agenx nedávno oznámil pozitivní výsledky studie ADAPT OCULUS Vyvgart Hytrulo u oční MG a nadále se zaměřuje na pokrok ve vývoji Vyvgartu pro všechny pacienty žijící s MG, včetně populací pediatrických pacientů s gMG ve studii ADAPT Jr.

Pacientům HytruVyvgart jsou k dispozici tři možnosti podávání, včetně možnosti podávání přípravku HytruVyvgart v aplikaci HytruVyvgart. předplněnou injekční stříkačkou.

Podpora přístupu pro Vyvgart® a Vyvgart Hytrulo®

Program podpory pacientů argenu, My Vyvgart® Path, může pacientům a poskytovatelům zdravotní péče pomoci orientovat se v přístupu. Zdroje My Vyvgart® Path zahrnují vzdělávání o nemocech a produktech, podporu přístupu a ověřování výhod a programy finanční pomoci pro způsobilé pacienty. agenx se zavázal podporovat přístup pacientů ke svým lékům.

Další informace jsou k dispozici na Vyvgart.com.

O Generalized Myasthenia Gravis (gMG)

Generalizovaná myasthenia gravis (gMG) je vzácné, chronické, neuromuskulární autoimunitní onemocnění způsobené patogenními IgG zacílenými na nervosvalové spojení (NMJ), které má za následek zhoršený nervosvalový přenos a vysilující a potenciálně život ohrožující svalovou slabost a chronickou únavu. Přibližně 80 % pacientů s gMG má detekovatelné protilátky proti AChR v séru a tito pacienti jsou diagnostikováni jako AChR-Ab pozitivní gMG. Přibližně 20 % pacientů s gMG nemá detekovatelné sérové protilátky namířené proti AChR a jsou označováni jako pacienti s negativním gMG anti-AChR. Tito pacienti mohou mít detekovatelné autoprotilátky zacílené na jiné NMJ proteiny, jako je svalově specifická tyrosinkináza (MuSK) a protein 4 související s lipoproteinovým receptorem s nízkou hustotou (LRP4) nebo jiné. Anti-MuSK protilátky jsou detekovány přibližně u 1–10 % pacientů s gMG, zatímco protilátky anti-LRP4 jsou detekovány přibližně u 1–5 % pacientů s gMG. Asi 10 % pacientů nemá žádné detekovatelné autoprotilátky proti AChR, MuSK nebo LRP4. Tito trojnásobně séronegativní pacienti byli historicky vyloučeni ze studií a mají vyšší zátěž nemocí a neuspokojenou lékařskou potřebu ve srovnání s pacienty s detekovatelnými autoprotilátkami.

ADAPT SERON Study Design

Studie 3. fáze ADAPT SERON je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie hodnotící bezpečnost a účinnost efgartigimodu u dospělých s anti-AChR protilátkou negativní gMG (n=119) v Severní Americe, Evropě, Číně a na Středním východě. Randomizovaní účastníci části A (1:1) dostávali 4 infuze efgartigimodu IV nebo placebo jednou týdně, po kterých následovalo 5týdenní sledování. Část B je otevřené období: účastníci dostávají 2 fixní cykly po 4 infuzích efgartigimodu jednou týdně (4týdenní interval mezi cykly); od cyklu 3 dále lze na základě klinického stavu zahájit další cykly ≥ 1 týden po posledním podání v předchozím cyklu. Primárním cílovým parametrem je změna celkového skóre MG-ADL od výchozího stavu do 4. týdne (29. den) v části A. Další škály hodnocení zahrnují QMG, MG-QoL 15r, MGC a EQ-5D-5L VAS. Zařazení účastníci měli potvrzenou diagnózu MG nezávislým panelem odborníků a celkové skóre MG-ADL 5 nebo vyšší. Účastníci byli před randomizací na stabilní dávce alespoň jedné léčby gMG, včetně inhibitorů acetylcholinesterázy, kortikosteroidů nebo nesteroidních imunosupresiv. Účastníci se mohli zapsat do programu ADAPT SERON, pokud byli anti-AChR protilátkami negativní gMG, což zahrnovalo účastníky, kteří jsou pozitivní anti-MuSK-Ab, pozitivní anti-LRP4-Ab a trojnásobně séronegativní.

MG-ADL je ověřené měřítko aktivity onemocnění u pacientů žijících s MG, které hodnotí každodenní aktivity, jako jsou polykání, žvýkání, dýchání a symptomy. síla.

Další informace naleznete v důležitých bezpečnostních informacích schválených FDA níže a v úplných informacích o předepisování přípravku Vyvgart.

Důležité bezpečnostní informace

Co je Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab) pro intravenózní (IV) infuzi a co je Vyvgart Hytrulo® (efgartigimod alfa a hyaluronidáza-qvfc) pro subkutánní injekci?Vyvgart a Vyvgart Hytrulo jsou oba léky na předpis, které se používají k léčbě gravidity pro dospělé

myasp. align="justify">Není známo, zda je přípravek Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo bezpečný a účinný u dětí.

DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACENeužívejte přípravek Vyvgart, pokud jste alergický/á na efgartigimod alfa nebo na kteroukoli složku přípravku Vyvgart. Neužívejte přípravek Vyvgart Hytrulo, pokud jste alergický/á na efgartigimod alfa, hyaluronidázu nebo na kteroukoli složku přípravku Vyvgart Hytrulo. Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo může způsobit vážné alergické reakce a pokles krevního tlaku vedoucí k mdlobám.

Před užitím Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo informujte svého poskytovatele zdravotní péče o všech svých zdravotních potížích, včetně následujících:

• máte infekci nebo horečku.

• jste nedávno podstoupili nebo máte naplánované očkování.

• máte v anamnéze alergické reakce.

• máte problémy s ledvinami (ledvinami).

• jste těhotná nebo plánujete otěhotnět. Není známo, zda Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo poškodí vaše nenarozené dítě.

o Registr těhotenství. Existuje registr těhotenských expozic pro ženy, které užívají přípravek Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo během těhotenství. Účelem tohoto registru je shromažďovat informace o vašem zdraví a vašem dítěti. Váš poskytovatel zdravotní péče vás může zapsat do tohoto registru. Můžete se také zaregistrovat sami nebo získat další informace o registru na telefonním čísle 1-855-272-6524 nebo na adrese VyvgartPregnancy.com

• kojíte nebo plánujete kojit. Není známo, zda Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo přechází do vašeho mateřského mléka.

Řekněte svému poskytovateli zdravotní péče o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis a volně prodejných, vitamínů a bylinných doplňků.

Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo mohou způsobit nežádoucí účinky, které mohou být závažné, včetně:

• Infekce. Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo mohou zvýšit riziko infekce. Pokud máte aktivní infekci, váš poskytovatel zdravotní péče by měl odložit vaši léčbu přípravkem Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo, dokud vaše infekce nezmizí. Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud zaznamenáte některý z následujících příznaků a příznaků infekce: horečka, zimnice, časté a bolestivé močení, kašel, bolest a ucpání nosních cest, sípání, dušnost, bolest v krku, nadměrný hlen a výtok z nosu.

• Alergické reakce (reakce z přecitlivělosti). Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo může způsobit alergické reakce, které mohou být závažné. Tyto reakce se mohou vyskytnout během, krátce po nebo týdny po vaší infuzi Vyvgart nebo injekci Vyvgart Hytrulo. Pokud máte některý z následujících příznaků alergické reakce na přípravek Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo, sdělte to svému poskytovateli zdravotní péče nebo získejte okamžitou pomoc: vyrážka, otok obličeje, rtů, hrdla nebo hrdla, dušnost, potíže s dýcháním, nízký krevní tlak a mdloby.

Další příznak alergické reakce na přípravek Vyvgart Hytrulo.

může zahrnovat .

• Reakce související s infuzí nebo injekcí. Vyvgart může způsobit reakce související s infuzí. Vyvgart Hytrulo může způsobit reakce související s infuzí nebo injekcí. Tyto reakce se mohou objevit během nebo krátce po podání infuze přípravku Vyvgart nebo injekce přípravku Vyvgart Hytrulo. Informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud máte některý z následujících příznaků reakce související s infuzí nebo injekcí: vysoký krevní tlak, zimnice, třes a bolesti na hrudi, žaludku nebo zádech.

Mezi nejčastější vedlejší účinky přípravku Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo patří infekce dýchacích cest, bolest hlavy a infekce močových cest. Další běžný vedlejší účinek přípravku Vyvgart Hytrulo zahrnuje reakce v místě vpichu.

Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky přípravku Vyvgart nebo Vyvgart Hytrulo. Zavolejte svého lékaře o radu ohledně nežádoucích účinků. Nežádoucí účinky můžete hlásit FDA na čísle 1-800-FDA-1088.

O společnosti Vyvgart a Vyvgart Hytrulo

Vyvgart® (efgartigimod alfa fcab) je první fragment lidské protilátky IgG1 ve své třídě, který se váže na neonatální Fc receptor (FcRn), což vede ke snížení cirkulujících autoprotilátek IgG. Vyvgart Hytrulo® je subkutánní kombinace efgartigimodu alfa (Vyvgart) a rekombinantní lidské hyaluronidázy PH20 (rHuPH20), technologie podávání léků ENHANZE® společnosti Halozyme pro usnadnění subkutánního injekčního podávání biologických látek. Vyvgart je schválen pro generalizovanou myasthenia gravis (gMG) a imunitní trombocytopenii (pouze Japonsko). Vyvgart Hytrulo je schválen pro gMG a chronickou zánětlivou demyelinizační polyneuropatii (CIDP). Vyvgart Hytrulo může být v jiných regionech prodáván pod různými vlastními názvy.

O agenx

agenx je globální imunologická společnost, která se zavázala zlepšovat životy lidí trpících závažnými autoimunitními chorobami. Ve spolupráci s předními akademickými výzkumníky prostřednictvím svého Immunology Innovation Program (IIP) si agenx klade za cíl převést imunologické objevy do portfolia nových léků na bázi protilátek světové třídy. agenx vyvinula a komercializuje první schválený neonatální blokátor Fc receptoru (FcRn) a vyhodnocuje jeho široký potenciál u řady závažných autoimunitních onemocnění, přičemž v rámci svých terapeutických franšíz vyvíjí několik experimentálních léků v rané fázi. Pro více informací navštivte www.agenx.com a sledujte nás na LinkedIn, Instagramu, Facebooku a YouTube.Tato tisková zpráva obsahuje interní informace ve smyslu čl. 7 odst. 1 nařízení EU o zneužívání trhu (nařízení 596/2014).

Výhledová prohlášeníObsah tohoto oznámení může být považován za obsah nebo za obsah tohoto oznámení. "výhledová prohlášení." Tato výhledová prohlášení lze identifikovat použitím terminologie zaměřené na budoucnost, včetně výrazů „postoupit“, „zamířit“, „přinést“, „může“, „zavázat se“, „pokračovat“ a „rozšířit“ a zahrnují prohlášení společnosti agenx týkající se postupu Schválení vůči závazku agenx řešit široké jedinečné potřeby každého pacienta s MG, a to do dnešního dne; jeho přesvědčení, že všichni dospělí pacienti s gMG, bez ohledu na sérotyp, mohou nyní těžit z rychlého nástupu Vyvgartu, trvalé kontroly onemocnění a příznivého bezpečnostního profilu; své přesvědčení, že schválení představuje významný pokrok v dosahování co největšího počtu pacientů žijících s gMG; svůj závazek pokročit ve vývoji Vyvgartu pro všechny pacienty žijící s MG, včetně dětských populací pacientů s gMG ve studii ADAPT Jr; svůj závazek zlepšit životy lidí trpících závažnými autoimunitními chorobami; jejím cílem je převést imunologické průlomy do portfolia nových léků na bázi protilátek světové třídy; jeho komercializace prvního schváleného neonatálního blokátoru Fc receptoru (FcRn); široký potenciál blokátoru FcRn u řady závažných autoimunitních onemocnění; a její pokrok v několika dřívějších experimentálních léčivech v rámci jejích terapeutických franšíz. Výhledová prohlášení svou povahou zahrnují rizika a nejistoty a čtenáři jsou upozorněni, že žádná taková výhledová prohlášení nejsou zárukou budoucí výkonnosti. skutečné výsledky společnosti agenx se mohou podstatně lišit od výsledků předpokládaných výhledovými prohlášeními v důsledku různých důležitých faktorů, včetně, nikoli však výhradně, výsledků klinických studií společnosti agenx; očekávání ohledně inherentních nejistot spojených s vývojem nových lékových terapií; předklinické a klinické zkoušky a činnosti související s vývojem produktů a požadavky na schválení regulačními orgány; akceptování jejích produktů a kandidátů na produkty svými pacienty jako bezpečné, efektivní a nákladově efektivní; dopad vládních zákonů a předpisů, včetně tarifů, vývozních kontrol, sankcí a dalších předpisů na její podnikání; jeho spoléhání se na dodavatele, poskytovatele služeb a výrobce třetích stran; inflace a deflace a odpovídající výkyvy úrokových sazeb; a regionální nestabilita a konflikty. Další seznam a popis těchto rizik, nejistot a dalších rizik lze nalézt v podáních a zprávách agenxu Americké komisi pro cenné papíry a burzy (SEC), včetně nejnovější výroční zprávy argexu na formuláři 20-F podané u SEC, jakož i následných podání a zpráv podaných agenxem u SEC. Vzhledem k těmto nejistotám se čtenáři doporučuje, aby na taková výhledová prohlášení příliš nespoléhal. Tato výhledová prohlášení platí pouze k datu zveřejnění tohoto dokumentu. agenx se nezavazuje veřejně aktualizovat nebo revidovat informace v této tiskové zprávě, včetně jakýchkoli výhledových prohlášení, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon.

Zdroj: argenx SE

Zdroj: HealthDay

Související články

FDA schvaluje přípravek Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) pro léčbu generalizované myasthenia gravis – 17. prosince 2021>

Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) Historie schválení FDA

Další zdroje zpráv

Drogová upozornění FDA Medwatch

Daily MedNews

Novinky pro zdravotníky

Nové schválení léků

Nová aplikace léků

Výsledky klinických studií

Schválení generických léků

Podcast Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

Dostávejte nejlepší téma Drugs.com k odběru jakéhokoli tématu. Doručená pošta.

Vyslán : 2026-05-11 09:45

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.