Η argenx Ανακοινώνει την Έγκριση του FDA των ΗΠΑ Επεκτείνοντας το Vyvgart και το Vyvgart Hytrulo για χρήση σε όλους τους ενήλικες ασθενείς που ζουν με gMG

η argenx ανακοίνωσε πρόσφατα θετικά κορυφαία αποτελέσματα από τη μελέτη ADAPT OCULUS του Vyvgart Hytrulo στην οφθαλμική MG και παραμένει επικεντρωμένη στην προώθηση της ανάπτυξης του Vyvgart για όλους τους ασθενείς που ζουν με MG, συμπεριλαμβανομένων των πληθυσμών ασθενών με παιδιατρική gMG στη μελέτη ADAPT Jr.

Συμπεριλαμβανομένων των επιλογών για τη χορήγηση σε ασθενείς με Vjust. Vyvgart Hytrulo αυτοένεση με προγεμισμένη σύριγγα.

Υποστήριξη πρόσβασης για Vyvgart® και Vyvgart Hytrulo®

Το πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών argenx, My Vyvgart® Path, μπορεί να βοηθήσει τους ασθενείς και τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης να πλοηγηθούν στην πρόσβαση. Οι πόροι My Vyvgart® Path περιλαμβάνουν εκπαίδευση ασθενειών και προϊόντων, υποστήριξη πρόσβασης και επαλήθευση οφελών και προγράμματα οικονομικής βοήθειας για επιλέξιμους ασθενείς. Η argenx δεσμεύεται να υποστηρίζει την πρόσβαση των ασθενών στα φάρμακά της.

Περισσότερες πληροφορίες είναι διαθέσιμες στο Vyvgart.com.

Σχετικά με τη γενικευμένη μυασθένεια Gravis (gMG)

Η γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG) είναι μια σπάνια, χρόνια, νευρομυϊκή αυτοάνοση νόσος που προκαλείται από παθογόνα IgG που στοχεύουν τη νευρομυϊκή σύνδεση (NMJ), με αποτέλεσμα εξασθενημένη νευρομυϊκή μετάδοση και εξουθενωτική και δυνητικά απειλητική για τη ζωή μυϊκή αδυναμία και χρόνια κόπωση. Περίπου το 80% των ασθενών με gMG έχουν ανιχνεύσιμα αντισώματα κατά του AChR στους ορούς και αυτοί οι ασθενείς διαγιγνώσκονται ως θετικοί στο AChR-Ab gMG. Περίπου το 20% των ασθενών με gMG δεν έχουν ανιχνεύσιμα αντισώματα ορού που στρέφονται κατά του AChR και αναφέρονται ως έχοντες αρνητικό αντίσωμα κατά της AChR gMG. Αυτοί οι ασθενείς μπορεί να έχουν ανιχνεύσιμα αυτοαντισώματα που στοχεύουν άλλες πρωτεΐνες NMJ, όπως η ειδική για τους μύες κινάση τυροσίνης (MuSK) και η πρωτεΐνη 4 που σχετίζεται με τον υποδοχέα της λιποπρωτεΐνης χαμηλής πυκνότητας (LRP4) ή άλλες. Τα αντισώματα anti-MuSK ανιχνεύονται σε περίπου 1-10% των ασθενών με gMG, ενώ τα αντισώματα anti-LRP4 ανιχνεύονται σε περίπου 1-5% των ασθενών με gMG. Περίπου το 10% των ασθενών δεν έχουν ανιχνεύσιμα αυτοαντισώματα έναντι των AChR, MuSK ή LRP4. Αυτοί οι τριπλοί οροαρνητικοί ασθενείς έχουν ιστορικά αποκλειστεί από μελέτες και έχουν υψηλότερο φόρτο ασθενειών και ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες σε σύγκριση με ασθενείς με ανιχνεύσιμα αυτοαντισώματα.

ADAPT SERON Study Design

Η μελέτη Φάσης 3 ADAPT SERON είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική μελέτη που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της εφγαρτιγκιμόδης σε ενήλικες με αρνητικό gMG αντισωμάτων αντι-AChR (n=119) σε όλη τη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη, την Κίνα και τη Μέση Ανατολή και την Κίνα. Οι τυχαιοποιημένοι συμμετέχοντες στο Μέρος Α (1:1) έλαβαν 4 εγχύσεις εφγαρτιγιμόδης IV ή εικονικό φάρμακο μία φορά την εβδομάδα, ακολουθούμενες από παρακολούθηση 5 εβδομάδων. Το Μέρος Β είναι μια περίοδος ανοιχτής ετικέτας: οι συμμετέχοντες λαμβάνουν 2 σταθερούς κύκλους 4 εγχύσεων εφγαρτιγκιμόδης μία φορά την εβδομάδα (διάστημα 4 εβδομάδων μεταξύ των κύκλων). από τον κύκλο 3 και μετά, θα μπορούσαν να ξεκινήσουν πρόσθετοι κύκλοι ≥1 εβδομάδα μετά την τελευταία χορήγηση του προηγούμενου κύκλου, με βάση την κλινική κατάσταση. Το κύριο καταληκτικό σημείο είναι η μεταβολή της συνολικής βαθμολογίας MG-ADL από την αρχική τιμή στην εβδομάδα 4 (ημέρα 29) στο μέρος Α. Άλλες κλίμακες αξιολόγησης περιλαμβάνουν QMG, MG-QoL 15r, MGC και EQ-5D-5L VAS. Οι εγγεγραμμένοι συμμετέχοντες είχαν επιβεβαιωμένη διάγνωση MG από μια ανεξάρτητη ομάδα ειδικών και συνολική βαθμολογία MG-ADL 5 ή μεγαλύτερη. Οι συμμετέχοντες λάμβαναν σταθερή δόση τουλάχιστον μίας θεραπείας gMG πριν από την τυχαιοποίηση, συμπεριλαμβανομένων αναστολέων ακετυλοχολινεστεράσης, κορτικοστεροειδών ή μη στεροειδών ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων. Οι συμμετέχοντες μπορούσαν να εγγραφούν στο ADAPT SERON εάν ήταν αρνητικό gMG αντισωμάτων κατά AchR, το οποίο περιελάμβανε συμμετέχοντες που είναι θετικοί κατά MuSK-Ab, θετικοί κατά LRP4-Ab και τριπλά οροαρνητικοί.

Το MG-ADL είναι μια επικυρωμένη μέτρηση της δραστηριότητας της νόσου, η οποία μιλάει για την επίδραση της δραστηριότητας της νόσου σε ασθενείς που ζουν με τη λειτουργία MG καθημερινά. μάσημα, κατάποση, αναπνοή και δύναμη των άκρων.

Δείτε Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας εγκεκριμένες από την FDA παρακάτω και πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το Vyvgart για πρόσθετες πληροφορίες.

Σημαντικές πληροφορίες ασφάλειας

Τι είναι το Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab) για ενδοφλέβια (IV) έγχυση και τι είναι το Vyvgart Hytrulo® (efgartigimod alfa και υαλουρονιδάση-qvfc) για υποδόρια ένεση;Το Vyvgart χρησιμοποιείται για την προκαταρκτική ένεση και το Vrulo για ενήλικες; γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG).

Δεν είναι γνωστό εάν το Vyvgart ή το Vyvgart Hytrulo είναι ασφαλές και αποτελεσματικό στα παιδιά.

ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣΜην πάρετε το Vyvgart εάν είστε αλλεργικοί στο efgartigimod alfa ή σε οποιοδήποτε από τα συστατικά του Vyvgart. Μην πάρετε το Vyvgart Hytrulo εάν είστε αλλεργικοί στο efgartigimod alfa, στην υαλουρονιδάση ή σε οποιοδήποτε από τα συστατικά του Vyvgart Hytrulo. Το Vyvgart ή το Vyvgart Hytrulo μπορεί να προκαλέσει σοβαρές αλλεργικές αντιδράσεις και μείωση της αρτηριακής πίεσης που οδηγεί σε λιποθυμία.

Πριν πάρετε το Vyvgart ή το Vyvgart Hytrulo, ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλες τις ιατρικές σας καταστάσεις, όπως εάν:

• έχετε λοίμωξη ή πυρετό.

• έχετε λάβει πρόσφατα ή πρόκειται να λάβετε εμβόλια.

• έχετε ιστορικό αλλεργικών αντιδράσεων.

• έχετε νεφρικά (νεφρικά) προβλήματα.

• είστε έγκυος ή σχεδιάζετε να μείνετε έγκυος. Δεν είναι γνωστό εάν το Vyvgart ή το Vyvgart Hytrulo θα βλάψουν το αγέννητο μωρό σας.

o Μητρώο έκθεσης εγκυμοσύνης. Υπάρχει ένα μητρώο έκθεσης εγκυμοσύνης για γυναίκες που χρησιμοποιούν Vyvgart ή Vyvgart Hytrulo κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Ο σκοπός αυτού του μητρώου είναι να συλλέξει πληροφορίες σχετικά με την υγεία σας και το μωρό σας. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης μπορεί να σας εγγράψει σε αυτό το μητρώο. Μπορείτε επίσης να εγγραφείτε μόνοι σας ή να λάβετε περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το μητρώο καλώντας στο 1-855-272-6524 ή μεταβαίνοντας στη διεύθυνση VyvgartPregnancy.com

• θηλάζετε ή σχεδιάζετε να θηλάσετε. Δεν είναι γνωστό εάν το Vyvgart ή το Vyvgart Hytrulo περνά στο μητρικό γάλα σας.

Ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλα τα φάρμακα που παίρνετε, συμπεριλαμβανομένων των συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, των βιταμινών και των φυτικών συμπληρωμάτων.

Το Vyvgart ή το Vyvgart Hytrulo μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες που μπορεί να είναι σοβαρές, όπως:

• Λοίμωξη. Το Vyvgart ή το Vyvgart Hytrulo μπορεί να αυξήσουν τον κίνδυνο μόλυνσης. Εάν έχετε ενεργή λοίμωξη, ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα πρέπει να καθυστερήσει τη θεραπεία σας με Vyvgart ή Vyvgart Hytrulo μέχρι να φύγει η μόλυνση σας. Ενημερώστε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανίσετε οποιοδήποτε από τα ακόλουθα σημεία και συμπτώματα λοίμωξης: πυρετό, ρίγη, συχνή και επώδυνη ούρηση, βήχας, πόνος και απόφραξη των ρινικών οδών, συριγμός, δύσπνοια, πονόλαιμος, υπερβολικό φλέγμα και ρινική έκκριση.

• Αλλεργικές αντιδράσεις (αντιδράσεις υπερευαισθησίας). Το Vyvgart ή το Vyvgart Hytrulo μπορεί να προκαλέσουν αλλεργικές αντιδράσεις που μπορεί να είναι σοβαρές. Αυτές οι αντιδράσεις μπορεί να συμβούν κατά τη διάρκεια, λίγο μετά ή εβδομάδες μετά την έγχυση Vyvgart ή την ένεση Vyvgart Hytrulo. Ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης ή ζητήστε αμέσως βοήθεια έκτακτης ανάγκης εάν έχετε οποιοδήποτε από τα ακόλουθα συμπτώματα αλλεργικής αντίδρασης με το Vyvgart ή το Vyvgart Hytrulo: εξάνθημα, πρήξιμο του προσώπου, των χειλιών, του λαιμού ή του λαιμού, δύσπνοια, δυσκολία στην αναπνοή, χαμηλή αρτηριακή πίεση και λιποθυμία.

Το Hytrulo μπορεί να περιλαμβάνει κυψέλες.

• Αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση ή την ένεση. Το Vyvgart μπορεί να προκαλέσει αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση. Το Vyvgart Hytrulo μπορεί να προκαλέσει αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση ή την ένεση. Αυτές οι αντιδράσεις μπορεί να συμβούν κατά τη διάρκεια ή λίγο μετά την έγχυση Vyvgart ή την ένεση Vyvgart Hytrulo. Ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν έχετε οποιοδήποτε από τα ακόλουθα συμπτώματα αντίδρασης που σχετίζεται με την έγχυση ή την ένεση: υψηλή αρτηριακή πίεση, ρίγη, ρίγος και πόνο στο στήθος, στο στομάχι ή στην πλάτη.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Vyvgart ή του Vyvgart Hytrulo περιλαμβάνουν λοίμωξη του αναπνευστικού συστήματος, λοίμωξη του αναπνευστικού συστήματος, πονοκέφαλο. Μια επιπλέον συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια με το Vyvgart Hytrulo περιλαμβάνει αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης.

Δεν είναι όλες οι πιθανές παρενέργειες του Vyvgart ή του Vyvgart Hytrulo. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088.

Σχετικά με το Vyvgart και το Vyvgart Hytrulo

Το Vyvgart® (efgartigimod alfa fcab) είναι ένα θραύσμα ανθρώπινου αντισώματος IgG1 πρώτης κατηγορίας που συνδέεται με τον νεογνικό υποδοχέα Fc (FcRn), με αποτέλεσμα τη μείωση των κυκλοφορούντων αυτοαντισωμάτων IgG. Το Vyvgart Hytrulo® είναι ένας υποδόριος συνδυασμός efgartigimod alfa (Vyvgart) και ανασυνδυασμένης ανθρώπινης υαλουρονιδάσης PH20 (rHuPH20), της τεχνολογίας χορήγησης φαρμάκων ENHANZE® της Halozyme για τη διευκόλυνση της υποδόριας έγχυσης βιολογικών. Το Vyvgart έχει εγκριθεί για γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG) και ανοσοθρομβοπενία (μόνο στην Ιαπωνία). Το Vyvgart Hytrulo είναι εγκεκριμένο για gMG και χρόνια φλεγμονώδη απομυελινωτική πολυνευροπάθεια (CIDP). Το Vyvgart Hytrulo μπορεί να διατίθεται στην αγορά με διαφορετικές ιδιόκτητες ονομασίες σε άλλες περιοχές.

Σχετικά με το argenx

argenx είναι μια παγκόσμια εταιρεία ανοσολογίας που δεσμεύεται να βελτιώσει τη ζωή των ανθρώπων που πάσχουν από σοβαρά αυτοάνοσα νοσήματα. Σε συνεργασία με κορυφαίους ακαδημαϊκούς ερευνητές μέσω του Προγράμματος Καινοτομίας Ανοσολογίας (IIP), το argenx στοχεύει να μεταφράσει τις ανακαλύψεις στην ανοσολογία σε ένα χαρτοφυλάκιο παγκόσμιας κλάσης νέων φαρμάκων που βασίζονται σε αντισώματα. Η argenx ανέπτυξε και εμπορευματοποιεί τον πρώτο εγκεκριμένο αναστολέα νεογνικού υποδοχέα Fc (FcRn) και αξιολογεί τις ευρείες δυνατότητές του σε πολλαπλές σοβαρές αυτοάνοσες ασθένειες, ενώ προάγει αρκετά πειραματικά φάρμακα πρώιμου σταδίου στο πλαίσιο των θεραπευτικών προνομίων της. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.argenx.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn, το Instagram, το Facebook και το YouTube.Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει εμπιστευτικές πληροφορίες κατά την έννοια του άρθρου 7 παράγραφος 1 του κανονισμού της ΕΕ για την κατάχρηση αγοράς (Κανονισμός 596/2014).

Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσηςΜπορεί να περιέχονται οι δηλώσεις, τα περιεχόμενα του άρθρου 7 παράγραφος 1 του κανονισμού της ΕΕ για την κατάχρηση αγοράς. «Μελλοντικές δηλώσεις». Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις μπορούν να προσδιοριστούν με τη χρήση μακροπρόθεσμης ορολογίας, συμπεριλαμβανομένων των όρων «εκ των προτέρων», «στόχος», «φέρω», «μπορώ», «δέσμευση», «συνέχεια» και «επέκταση» και περιλαμβάνουν δηλώσεις που κάνει η argenx σχετικά με την πρόοδο της Έγκρισης της argenx της δέσμευσης κάθε ασθενούς για την κάλυψη της μοναδικής ημερομηνίας. πιστεύει ότι όλοι οι ενήλικες ασθενείς με gMG, ανεξαρτήτως ορότυπου, μπορούν τώρα να επωφεληθούν από την ταχεία έναρξη, τον παρατεταμένο έλεγχο της νόσου και το ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας του Vyvgart. πιστεύει ότι η Έγκριση αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο στην προσέγγιση όσο το δυνατόν περισσότερων ασθενών που ζουν με gMG· τη δέσμευσή της να προωθήσει την ανάπτυξη του Vyvgart για όλους τους ασθενείς που ζουν με MG, συμπεριλαμβανομένων των πληθυσμών ασθενών με παιδιατρική gMG στη μελέτη ADAPT Jr· τη δέσμευσή της να βελτιώσει τη ζωή των ανθρώπων που πάσχουν από σοβαρά αυτοάνοσα νοσήματα· στόχος του είναι να μεταφράσει τις ανακαλύψεις της ανοσολογίας σε ένα χαρτοφυλάκιο παγκόσμιας κλάσης νέων φαρμάκων που βασίζονται σε αντισώματα. εμπορευματοποίηση του πρώτου εγκεκριμένου αναστολέα νεογνικού υποδοχέα Fc (FcRn). το ευρύ δυναμικό του αναστολέα FcRn σε πολλαπλά σοβαρά αυτοάνοσα νοσήματα. και την προώθηση πολλών πειραματικών φαρμάκων προγενέστερων σταδίων στο πλαίσιο των θεραπευτικών της franchise. Από τη φύση τους, οι μελλοντικές δηλώσεις εμπεριέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες και οι αναγνώστες προειδοποιούνται ότι οποιεσδήποτε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις δεν αποτελούν εγγυήσεις μελλοντικής απόδοσης. τα πραγματικά αποτελέσματα του argenx μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που προβλέπονται από τις μελλοντικές δηλώσεις ως αποτέλεσμα διάφορων σημαντικών παραγόντων, συμπεριλαμβανομένων, αλλά χωρίς περιορισμό, των αποτελεσμάτων των κλινικών δοκιμών του argenx. προσδοκίες σχετικά με τις εγγενείς αβεβαιότητες που συνδέονται με την ανάπτυξη νέων φαρμακευτικών θεραπειών· προκλινικές και κλινικές δοκιμές και δραστηριότητες ανάπτυξης προϊόντων και ρυθμιστικές απαιτήσεις έγκρισης· την αποδοχή των προϊόντων και των υποψηφίων προϊόντων της από τους ασθενείς της ως ασφαλή, αποτελεσματικά και οικονομικά αποδοτικά· τον αντίκτυπο των κυβερνητικών νόμων και κανονισμών, συμπεριλαμβανομένων των δασμών, των ελέγχων των εξαγωγών, των κυρώσεων και άλλων κανονισμών στις δραστηριότητές του· την εξάρτησή της από τρίτους προμηθευτές, παρόχους υπηρεσιών και κατασκευαστές· τον πληθωρισμό και τον αποπληθωρισμό και τις αντίστοιχες διακυμάνσεις των επιτοκίων· και περιφερειακή αστάθεια και συγκρούσεις. Μια περαιτέρω λίστα και περιγραφή αυτών των κινδύνων, αβεβαιοτήτων και άλλων κινδύνων μπορείτε να βρείτε στις καταθέσεις και τις εκθέσεις της Επιτροπής Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ (SEC) της argenx, συμπεριλαμβανομένης της πιο πρόσφατης ετήσιας έκθεσης της argenx σχετικά με το Έντυπο 20-F που κατατέθηκε στην SEC καθώς και στις επόμενες αρχειοθετήσεις και εκθέσεις που κατατέθηκαν από την argenx στην SEC. Δεδομένων αυτών των αβεβαιοτήτων, συνιστάται στον αναγνώστη να μην βασίζεται αδικαιολόγητα σε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις μιλούν μόνο από την ημερομηνία δημοσίευσης αυτού του εγγράφου. Η argenx δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει δημοσίως ή να αναθεωρεί τις πληροφορίες σε αυτό το δελτίο τύπου, συμπεριλαμβανομένων τυχόν μελλοντικών δηλώσεων, εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.

Πηγή: argenx SE

Πηγή: HealthDay

Σχετικά άρθρα