Az argenx bejelentette az amerikai FDA jóváhagyását, amely kiterjeszti a Vyvgart és a Vyvgart Hytrulo alkalmazását a gMG-vel élő összes felnőtt betegnél

Kövesse a Drugslib-et

Amszterdam, Hollandia – 2026. május 8. - Az argenx SE (Euronext & Nasdaq: ARGX), egy globális immunológiai vállalat, amely elkötelezett a súlyos autoimmun betegségekben szenvedők életének javítása mellett, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a V-efffgartivcagartmod® (Alfafffgartyvbgartmod) címke kiterjesztését. Hytrulo® (efgartigimod alfa és hialuronidáz-qvfc) generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő felnőtt betegek kezelésére. A jóváhagyott kiegészítő biológiai engedélykérelem (sBLA) kiterjeszti a Vyvgart javallatát a gMG-ben élő felnőtt betegek összes szerotípusára – anti-AChR-Ab pozitív, anti-MuSK-Ab pozitív, anti-LRP4-Ab pozitív és hármas szeronegatív.

  • A Vyvgart és a Vyvgart Hytrulo az első felnőtt és csak élő serotípusú betegek kezelése gMG-vel – anti-AChR-Ab pozitív, anti-MuSK-Ab pozitív, anti-LRP4-Ab pozitív és hármas szeronegatív
  • Az ADAPT SERON vizsgálatban Vyvgarttal kezelt betegek a tünetek gyors, jelentős és tartós javulását tapasztalták, amely a folyamatos kezeléssel is folytatódott. Az eddigi MG-címke

    • A jóváhagyás a 3. fázisú ADAPT SERON-vizsgálat adatain alapul, amely az eddigi legnagyobb olyan gMG-s betegek vizsgálata, akiknél nem mutatkoztak kimutatható anti-acetilkolin-receptor-antitestek (AChR-Ab) három szerotípusban – anti-MuSK-Ab triplapozitív, anti-LRP4-pozitív, anti-LRP4-pozitív. A vizsgálatban részt vevő, Vyvgarttal kezelt betegek teljes populációja gyors, szignifikáns és tartós javulást mutatott a gMG-tünetek terén, beleértve többek között a beszédet, a látást, a fizikai funkciókat és a nyelést. Ezenkívül a Vyvgart szerotípusok között jól tolerálható volt, és a biztonságosság megfelel az anti-AChR-Ab pozitív gMG-ben szenvedő betegek megállapított profiljának.

    „A mai jóváhagyás azt jelenti, hogy szerotípustól függetlenül minden felnőtt gMG-beteg részesülhet a Vyvgart gyors fellépéséből, tartós betegségkontrolljából és kedvező biztonsági profiljából” – mondta Luc Truyen, M.D., Ph.D., az argenx tiszti főorvosa. "A klinikusok számára ez leegyszerűsíti a kezeléssel kapcsolatos döntéseket, és jelentős előrelépést jelent a lehető legtöbb gMG-vel élő beteg elérésében."

    "Az MG különböző módokon érinti a betegeket, és a gMG-ben szenvedőknek, akiknek nincs kimutatható AChR antitestük, biztonságos, hatékony kezelésre van szükségük. Az ADAPT SERON vizsgálat előtt, Jamesr szerint ezek a betegek ritkán fordultak elő. M.D., a neurológia (neuromuszkuláris betegségek), az orvostudomány és a kapcsolódó egészségügy professzora, az Észak-Karolinai Egyetem neurológiai osztálya, a Chapel Hill School of Medicine. "Az MG legyengítő izomgyengeséghez vezet, ami nehézségeket okoz a látással, a mozgással, a beszéddel, a nyeléssel és még a légzéssel is. Bár sok MG-betegben kimutatható AChR-Ab, nagyjából 20%-uk nem, ami különösen megnehezíti a diagnózist és a kezelést. Az efgartigimod kibővített indikációja minden felnőtt gMG-beteg esetében lehetővé teszi, hogy az egészségügyi szolgáltatók könnyebben írják fel ezt a célzott klinikai kezelést. szerotípus.”

    A 3. fázisú ADAPT SERON vizsgálat részletes eredményei:

  • A betegek klinikailag jelentős javulást mutattak a betegség aktivitásában mindhárom szerotípusban – anti-MuSK-Ab pozitív, anti-LRP4-Ab pozitív és hármas szeronegatív.
  • Az elsődleges végpont 0.0.0 tgarral (6p8) teljesült. statisztikailag szignifikáns javulás az MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) összpontszámában a 4. héten a placebóhoz képest.
  • A teljes populációban – a vizsgálatban részt vevő összes szerotípusra vonatkoztatva – a Vyvgart-tal kezelt betegeknél a kiindulási értékhez képest az átlagos változás klinikailag jelentős, 3,35 pontos javulást mutatott az MG-ADL összpontszámában az MG-ADL-ben. Kvantitatív Myasthenia Gravis (QMG) pontszámokat figyeltek meg a következő kezelési ciklusok során a teljes populációban és az összes vizsgált szerotípusban.
  • A Vyvgart szerotípusok között jól tolerálható volt, a biztonságosság összhangban volt az anti-AChR-Ab pozitív gMG-ben szenvedő betegeknél megállapított profillal.

    • Az argenx a közelmúltban bejelentette a Vyvgart Hytrulo-n végzett ADAPT OCULUS szemészeti MG-ben végzett ADAPT OCULUS vizsgálatának pozitív eredményeit, és továbbra is a Vyvgart fejlesztésének előmozdítására összpontosít minden MG-ben szenvedő beteg esetében, beleértve az ADAPT Jr vizsgálatban a gyermekkori gMG-betegpopulációkat is.

    Vyvgart három beadási lehetőség áll rendelkezésre, beleértve a Vyvgart beadását, beleértve a Vyvgart-t is. öninjekciózás előretöltött fecskendővel.

    Hozzáférési támogatás a Vyvgart® és Vyvgart Hytrulo®-hoz

    Az argenx betegtámogatási program, a My Vyvgart® Path segíthet a betegeknek és az egészségügyi szolgáltatóknak a hozzáférésben. A Vyvgart® Path erőforrásaim közé tartozik a betegségekre és termékekre vonatkozó oktatás, a hozzáférés támogatása és az előnyök ellenőrzése, valamint a jogosult betegek pénzügyi támogatási programjai. Az argenx elkötelezett amellett, hogy támogassa a betegek gyógyszereihez való hozzáférését.

    További információ a Vyvgart.com webhelyen érhető el.

    A generalizált myasthenia gravisról (gMG)

    Generalizált myasthenia gravis (gMG) egy ritka, krónikus, neuromuszkuláris autoimmun betegség, amelyet a neuromuszkuláris csomópontot (NMJ) megcélzó patogén IgG-k okoznak, ami károsodott neuromuszkuláris átvitelhez, valamint legyengítő és potenciálisan életveszélyes izomgyengeséghez és krónikus fáradtsághoz vezet. A gMG-ben szenvedő betegek hozzávetőleg 80%-ánál kimutathatóak az AChR elleni antitestek a szérumban, és ezeket a betegeket AChR-Ab pozitív gMG-ként diagnosztizálják. A gMG-ben szenvedő betegek hozzávetőleg 20%-a nem rendelkezik kimutatható AChR elleni szérum antitestekkel, és úgy hivatkoznak rájuk, mint akik anti-AChR antitest-negatív gMG-vel rendelkeznek. Ezek a betegek kimutatható autoantitestekkel rendelkezhetnek, amelyek más NMJ fehérjéket céloznak meg, mint például az izomspecifikus tirozin kinázt (MuSK) és az alacsony sűrűségű lipoprotein receptorhoz kapcsolódó protein 4-et (LRP4) vagy másokat. Az anti-MuSK antitestek a gMG-ben szenvedő betegek körülbelül 1-10%-ában, míg az anti-LRP4 antitestek a gMG-ben szenvedő betegek körülbelül 1-5%-ában mutathatók ki. A betegek körülbelül 10%-ában nincs kimutatható AChR, MuSK vagy LRP4 elleni autoantitest. Ezeket a hármas szeronegatív betegeket a történelem során kizárták a vizsgálatokból, és nagyobb a betegségteher, és magasabb az orvosi igényük, mint a kimutatható autoantitestekkel rendelkező betegeknél.

    ADAPT SERON vizsgálati terv

    A 3. fázisú ADAPT SERON vizsgálat egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat, amely az efgartigimod biztonságosságát és hatékonyságát értékeli AChR-ellenes antitest-negatív gMG-vel (n=119) szenvedő felnőtteknél Észak-Amerikában, Európában, Kínában és a Közel-Keleten. Az A. rész randomizált résztvevői (1:1) hetente 4 efgartigimod IV vagy placebo infúziót kaptak, amit 5 hetes nyomon követés követett. A B. rész egy nyílt időszak: a résztvevők 2 fix ciklust kapnak, 4 heti egyszeri efgartigimod infúziót (4 hetes intervallum a ciklusok között); a 3. ciklustól a klinikai állapot alapján további ciklusok indíthatók az előző ciklus utolsó beadása után ≥1 héttel. Az elsődleges végpont az MG-ADL összpontszám változása a kiindulási értékről a 4. hétre (29. nap) az A részben. Egyéb értékelési skálák közé tartozik a QMG, MG-QoL 15r, MGC és EQ-5D-5L VAS. A beiratkozott résztvevők egy független szakértői testület által megerősített MG-diagnózist kaptak, és az MG-ADL összpontszáma 5 vagy nagyobb volt. A résztvevők stabil dózisban, legalább egy gMG-kezelésben részesültek a randomizálás előtt, beleértve az acetilkolinészteráz-gátlókat, kortikoszteroidokat vagy nem szteroid immunszuppresszív gyógyszereket. Azok a résztvevők jelentkezhettek be az ADAPT SERON-ba, akik anti-AChR antitest-negatív gMG-k voltak, amelybe anti-MuSK-Ab-pozitív, anti-LRP4-Ab-pozitív és tripla szeronegatív résztvevők is voltak.

    Az MG-ADL a betegség aktivitásának validált mérőszáma olyan betegeknél, akik MG-vel élnek, mivel a beszéd olyan hatását értékeli a funkcionális tevékenységekre, mint a napi rágási tevékenység. nyelés, légzés és a végtagok ereje.

    További információért tekintse meg az FDA által jóváhagyott fontos biztonsági tudnivalókat és a Vyvgart teljes felírási tájékoztatóját.

    Fontos biztonsági tudnivalók

    Mi az a Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab) intravénás (IV) infúzióhoz, és mi a Vyvgart Hytrulo® (efgartigimod alfa és hialuronidáz-qvfc) szubkután injekcióhoz?A Vyvgart és a Vyvgart Hytrulo egyaránt vényköteles felnőttkori vényköteles gyógyszer a gravia kezelésére. (gMG).

    Nem ismert, hogy a Vyvgart vagy a Vyvgart Hytrulo biztonságos és hatékony-e gyermekeknél.

    FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓKNe szedje a Vyvgart-ot, ha allergiás az alfa-efgartigimodra vagy a Vyvgart bármely összetevőjére. Ne szedje a Vyvgart Hytrulo-t, ha allergiás az alfa-efgartigimodra, a hialuronidázra vagy a Vyvgart Hytrulo bármely összetevőjére. A Vyvgart vagy Vyvgart Hytrulo súlyos allergiás reakciókat és ájuláshoz vezető vérnyomáscsökkenést okozhat.

    A Vyvgart vagy Vyvgart Hytrulo szedése előtt tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját minden egészségügyi állapotáról, beleértve a következőket is:

    • fertőzése van vagy lázas.

    • a közelmúltban oltást kapott, vagy a tervek szerint megkapja.

    • allergiás reakciója van.

    • vese- (vese) problémái vannak.

    • terhes vagy terhességet tervez. Nem ismert, hogy a Vyvgart vagy a Vyvgart Hytrulo károsítja-e a születendő babát.

    o Terhességi expozíciós nyilvántartás. Van egy terhességi expozíciós nyilvántartás azon nők számára, akik terhesség alatt Vyvgart vagy Vyvgart Hytrulo-t használnak. Ennek a nyilvántartásnak az a célja, hogy információkat gyűjtsön az Ön egészségéről és babájáról. Egészségügyi szolgáltatója felveheti Önt ebbe a nyilvántartásba. Ön is regisztrálhat, vagy további információkat kaphat a nyilvántartásról az 1-855-272-6524 telefonszámon vagy a VyvgartPregnancy.com címen.

    • szoptat vagy szoptatni tervez. Nem ismert, hogy a Vyvgart vagy a Vyvgart Hytrulo bejut-e az anyatejbe.

    Tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját az Ön által szedett összes gyógyszerről, beleértve a vényköteles és vény nélkül kapható gyógyszereket, vitaminokat és gyógynövény-kiegészítőket.

    A Vyvgart vagy Vyvgart Hytrulo súlyos mellékhatásokat okozhat, többek között:

    • Fertőzés. A Vyvgart vagy Vyvgart Hytrulo növelheti a fertőzés kockázatát. Ha aktív fertőzése van, egészségügyi szolgáltatójának el kell halasztania a Vyvgart vagy Vyvgart Hytrulo kezelését, amíg a fertőzés el nem múlik. Azonnal értesítse egészségügyi szolgáltatóját, ha a fertőzés alábbi jelei és tünetei közül bármelyiket észleli: láz, hidegrázás, gyakori és fájdalmas vizelés, köhögés, fájdalom és az orrjáratok elzáródása, zihálás, légszomj, torokfájás, túlzott váladék és orrfolyás.

    • Allergiás reakciók (túlérzékenységi reakciók). A Vyvgart vagy a Vyvgart Hytrulo súlyos allergiás reakciókat okozhat. Ezek a reakciók a Vyvgart infúzió vagy a Vyvgart Hytrulo injekció beadása alatt, röviddel azután vagy hetekkel azután jelentkezhetnek. Közölje egészségügyi szolgáltatójával vagy azonnal kérjen sürgősségi segítséget, ha a Vyvgart vagy Vyvgart Hytrulo allergiás reakciójának alábbi tünetei közül bármelyiket észleli: bőrkiütés, arc-, ajkak-, torok- vagy torokduzzanat, légszomj, légzési nehézség, alacsony vérnyomás és ájulás.

    További tünete lehet a Hit-hygart allergiás reakció a Vtrüv-vel.

    • Infúzióval vagy injekcióval kapcsolatos reakciók. A Vyvgart infúzióval kapcsolatos reakciókat okozhat. A Vyvgart Hytrulo infúzióval vagy injekcióval kapcsolatos reakciókat okozhat. Ezek a reakciók a Vyvgart infúzió vagy a Vyvgart Hytrulo injekció beadása alatt vagy röviddel azután jelentkezhetnek. Tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját, ha az infúzióval vagy injekcióval összefüggő reakció alábbi tünetei közül bármelyiket tapasztalja: magas vérnyomás, hidegrázás, hidegrázás és mellkasi, gyomor- vagy hátfájás.

    A Vyvgart vagy Vyvgart Hytrulo leggyakoribb mellékhatásai közé tartozik a légúti fertőzés, a fejfájás és a húgyúti fertőzés. A Vyvgart Hytrulo további gyakori mellékhatásai közé tartoznak az injekció beadásának helyén fellépő reakciók.

    Ez nem a Vyvgart vagy a Vyvgart Hytrulo összes lehetséges mellékhatása. Hívja orvosát orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban. A mellékhatásokat bejelentheti az FDA-nak az 1-800-FDA-1088 telefonszámon.

    A Vyvgartról és a Vyvgart Hytrulóról

    A Vyvgart® (efgartigimod alfa fcab) egy első osztályú humán IgG1 antitest-fragmens, amely az újszülött Fc receptorához (FcRn) kötődik, ami a keringő IgG autoantitestek csökkenését eredményezi. A Vyvgart Hytrulo® az efgartigimod alfa (Vyvgart) és a rekombináns humán hialuronidáz PH20 (rHuPH20) szubkután kombinációja, a Halozyme ENHANZE® gyógyszerbejuttatási technológiája, amely megkönnyíti a biológiai anyagok szubkután injekciós beadását. A Vyvgart általánosított myasthenia gravis (gMG) és immunthrombocytopenia (csak Japán) kezelésére engedélyezett. A Vyvgart Hytrulo engedélyezett a gMG és a krónikus gyulladásos demyelinizációs polyneuropathia (CIDP) kezelésére. A Vyvgart Hytrulo más régiókban más szabadalmaztatott neveken is forgalomba kerülhet.

    Az argenxről

    Argenx egy globális immunológiai vállalat, amely elkötelezett a súlyos autoimmun betegségekben szenvedők életének javítása mellett. Az Immunológiai Innovációs Program (IIP) révén vezető akadémiai kutatókkal együttműködve az argenx célja, hogy az immunológiai áttöréseket új antitest-alapú gyógyszerek világszínvonalú portfóliójává tegye. Az argenx kifejlesztette és kereskedelmi forgalomba hozza az első jóváhagyott újszülöttkori Fc-receptor (FcRn) blokkolót, és vizsgálja annak széles körű potenciálját számos súlyos autoimmun betegségben, miközben számos korábbi fázisú kísérleti gyógyszert továbbfejleszt terápiás franchise-ain belül. További információért látogasson el a www.argenx.com oldalra, és kövessen minket a LinkedInen, az Instagramon, a Facebookon és a YouTube-on.Ez a sajtóközlemény az EU piaci visszaélésekről szóló rendelete (596/2014/EK rendelet) 7. cikkének (1) bekezdése értelmében bennfentes információkat tartalmaz.

    Előretekintő nyilatkozatok, amelyek tartalmazzák a jelen bejelentés tartalmát „előretekintő nyilatkozatok”. Ezek az előretekintő kijelentések azonosíthatók a jövőbe mutató terminológia használatával, beleértve az „előre”, „cél”, „hozni”, „tud”, „elkötelezett”, „folytatás” és „bővítés” kifejezéseket, valamint az argenx azon kijelentéseit, amelyeket a jóváhagyással kapcsolatban tesz az argenx azon elkötelezettségével kapcsolatban, hogy minden MG-beteg egyedi igényeit kielégítse, a lehető legszélesebb időpontig szállítva. meggyőződése, hogy szerotípustól függetlenül minden felnőtt gMG-beteg profitálhat a Vyvgart gyors megjelenéséből, tartós betegségkontrolljából és kedvező biztonsági profiljából; meggyőződése, hogy a jóváhagyás jelentős előrelépést jelent a lehető legtöbb gMG-vel élő beteg elérése terén; elkötelezettsége a Vyvgart fejlesztésének előmozdítása iránt az MG-vel élő összes beteg számára, beleértve az ADAPT Jr vizsgálatban szereplő gyermekkori gMG-betegpopulációkat is; elkötelezettsége a súlyos autoimmun betegségekben szenvedők életének javítása iránt; célja, hogy az immunológiai áttöréseket új antitest-alapú gyógyszerek világszínvonalú portfóliójává tegye; az első jóváhagyott újszülöttkori Fc receptor (FcRn) blokkoló kereskedelmi forgalomba hozatala; az FcRn-blokkoló széles körű potenciálja számos súlyos autoimmun betegségben; valamint számos korábbi fázisú kísérleti gyógyszer fejlesztése terápiás franchise-ain belül. Az előretekintő kijelentések természetüknél fogva kockázatokat és bizonytalanságokat rejtenek magukban, és figyelmeztetjük az olvasókat, hogy az ilyen előretekintő állítások nem jelentenek garanciát a jövőbeli teljesítményre. az argenx tényleges eredményei lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatok által megjósolt eredményektől különböző fontos tényezők eredményeként, beleértve, de nem kizárólagosan, az argenx klinikai vizsgálatainak eredményeit; az új gyógyszeres terápiák kifejlesztésével kapcsolatos bizonytalanságokkal kapcsolatos várakozások; preklinikai és klinikai vizsgálati és termékfejlesztési tevékenységek és hatósági jóváhagyási követelmények; termékeit és termékjelöltjeit betegei biztonságosnak, hatékonynak és költséghatékonynak fogadják el; a kormányzati törvények és rendeletek – ideértve a vámokat, az exportellenőrzéseket, a szankciókat és egyéb szabályozásokat – üzleti tevékenységére gyakorolt ​​hatása; harmadik fél beszállítókra, szolgáltatókra és gyártókra való támaszkodása; az infláció és a defláció, valamint a kamatlábak megfelelő ingadozásai; valamint a regionális instabilitás és konfliktusok. E kockázatok, bizonytalanságok és egyéb kockázatok további listája és leírása megtalálható az argenx US Securities and Exchange Commission (SEC) beadványaiban és jelentéseiben, beleértve az argenx legutóbbi, a SEC-hez benyújtott, 20-F formanyomtatványról szóló éves jelentését, valamint az argenx által a SEC-hez benyújtott későbbi bejelentéseket és jelentéseket. Tekintettel ezekre a bizonytalanságokra, azt tanácsoljuk az olvasónak, hogy ne hagyatkozzon túlzottan az ilyen előremutató kijelentésekre. Ezek az előretekintő kijelentések csak a jelen dokumentum közzétételének időpontjára vonatkoznak. Az argenx nem vállal kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítse vagy felülvizsgálja a sajtóközleményben található információkat, beleértve az előretekintő kijelentéseket is, kivéve, ha azt törvény írja elő.

    Forrás: argenx SE

    Forrás: HealthDay

    Kapcsolódó cikkek

  • Az FDA jóváhagyta a Vyvgartot (efgartigimod alfa-fcab) a generalizált myasthenia gravis kezelésére – 2021. december 17.

    • Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) FDA jóváhagyási előzményei

    További hírforrások

  • FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszer-jóváhagyások
    • Új gyógyszer-jóváhagyásokDli>Rövid gyógyszerek
  • Klinikai vizsgálatok eredményei
  • Általános gyógyszerjóváhagyások
  • Drugs.com podcast

    • Feliratkozik hírlevelünkre, ha feliratkozik a Drugs.com legjavát a postaládájába kaphatja.

    Elküldve : 2026-05-11 09:45

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak