Argo Biopharma nhận được chỉ định theo dõi nhanh của FDA cho BW-20805, một liệu pháp siRNA nghiên cứu để điều trị HAE

THƯỢNG HẢI, TRUNG QUỐC và NEW YORK, Hoa Kỳ-ngày 16 tháng 3 năm 2026—Argo Biopharmaceutical Co., Ltd. (Argo Biopharma), một công ty điều trị RNA can thiệp nhỏ (siRNA) ở giai đoạn lâm sàng, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chứng chỉ Fast Track (FTD) cho liệu pháp siRNA mới BW-20805, để điều trị chứng phù mạch di truyền (HAE) .

Nghiên cứu nhãn mở toàn cầu Giai đoạn II ở bệnh nhân HAE trưởng thành đang được tiến hành, công ty đang trên đà hoàn thành nghiên cứu sơ cấp vào nửa cuối năm 2026

BW-20805 là một liệu pháp siRNA nghiên cứu nhắm mục tiêu và ức chế đáng kể prekallikrein (PKK), một mục tiêu được xác nhận rõ ràng trong điều trị phù mạch di truyền (HAE), mang lại khả năng ngăn ngừa các cuộc tấn công HAE bằng một loại thuốc hiệu quả lâu dài. Argo Biopharma hiện đang tiến hành nghiên cứu Giai đoạn II toàn cầu ở bệnh nhân HAE trưởng thành. Công ty dự kiến sẽ hoàn thành cơ bản nghiên cứu Giai đoạn II vào nửa cuối năm 2026, sau đó là các kế hoạch cho nghiên cứu Giai đoạn III toàn cầu.

Tiến sĩ Dongxu Shu, đồng sáng lập và Giám đốc điều hành của Argo Biopharma, cho biết: “Việc nhận FTD từ FDA nêu bật nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng đối với những bệnh nhân mắc HAE và nhấn mạnh tiềm năng của BW-20805 như một lựa chọn điều trị mới”. "Chúng tôi đã tạo ra một loạt bằng chứng lâm sàng mạnh mẽ hỗ trợ tiềm năng của BW-20805, bao gồm các kết quả nghiên cứu nhãn mở gần đây được trình bày tại Hội nghị thường niên AAAAI, chứng minh rằng BW-20805 giúp giảm PKK huyết tương đáng kể và giảm tỷ lệ tấn công HAE bình thường hóa theo thời gian một cách có ý nghĩa. Chúng tôi mong muốn thúc đẩy sự phát triển lâm sàng của BW-20805 và mang đến một lựa chọn điều trị có tác dụng lâu dài cho bệnh nhân một cách hiệu quả nhất có thể."

Giới thiệu về Fast Track Designation (FTD)

Việc chỉ định Fast Track của FDA là một chương trình được thiết kế để tạo điều kiện thuận lợi cho việc phát triển và đẩy nhanh quá trình xem xét các loại thuốc nhằm điều trị các tình trạng nghiêm trọng chứng tỏ tiềm năng giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Việc chỉ định Fast Track cho phép liên lạc sớm và thường xuyên với FDA trong toàn bộ quá trình đánh giá và phát triển thuốc, đồng thời cho phép đánh giá luân phiên Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) của công ty. Các sản phẩm được chỉ định Fast Track cũng có thể đủ điều kiện để được Đánh giá ưu tiên nếu đáp ứng các tiêu chí liên quan tại thời điểm nộp đơn NDA.

Giới thiệu về phù mạch di truyền (HAE)

Phù mạch di truyền (HAE) là một tình trạng di truyền hiếm gặp, gây sưng tấy đột ngột và khó lường ở các bộ phận khác nhau của cơ thể. Trong những trường hợp nghiêm trọng, nó có thể ảnh hưởng đến cổ họng và đe dọa tính mạng, với tỷ lệ tử vong lên tới 40% 1. HAE ảnh hưởng đến khoảng 1,5 người trên 100.000 người trên toàn thế giới 2. Các phương pháp điều trị dự phòng hiện tại bị hạn chế do dùng thuốc thường xuyên, làm nổi bật nhu cầu về các liệu pháp phòng ngừa, tác dụng lâu dài. BW-20805 nhắm vào mRNA PKK ở gan người để ức chế biểu hiện gen PKK, mang lại khả năng ngăn chặn hiệu quả các cuộc tấn công HAE với hiệu quả điều trị đáng kể và lâu dài hơn.

Giới thiệu về Argo Biopharma

Argo Biopharma là một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng cam kết phát triển phương pháp trị liệu RNAi thế hệ tiếp theo để cung cấp các lựa chọn điều trị tốt hơn cho bệnh nhân trên toàn thế giới. Công ty đã thiết lập một hệ thống mạnh mẽ và đa dạng gồm các ứng cử viên phân tử RNAi nhắm vào nhiều chỉ định, bao gồm các bệnh tim mạch, nhiễm virus, tình trạng trao đổi chất và các bệnh chuyên khoa/hiếm gặp. Hiện tại, Argo Biopharma có bảy ứng cử viên RNAi đang trong quá trình phát triển lâm sàng.

Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.argobiopharma.com .

Tài liệu tham khảo:

1. Giavina-Bianchi P, và cộng sự. (2011). PHÒNG KHÁM 66(9): 1627–1636.

2. Aygören-Pürsün, E, và cộng sự. (2018). Orphanet J Rare Dis 13(1): 73.

Nguồn: Công ty TNHH Dược phẩm sinh học Argo

Nguồn: HealthDay

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA

Daily MedNews

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Các ứng dụng thuốc mới

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Các loại thuốc gốc được phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-03-18 08:54

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Argo Biopharma nhận được chỉ định theo dõi nhanh của FDA cho BW-20805, một liệu pháp siRNA nghiên cứu để điều trị HAE

Các nguồn tin tức khác

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Từ khóa phổ biến