Az Arrowhead Pharmaceuticals bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA-ja elfogadja a Plozasiran új gyógyszer iránti kérelmét a családi chilomikronémia szindróma kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: Családi chilomikronémia szindróma

Az Arrowhead Pharmaceuticals bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA-ja elfogadja a Plozasiran új gyógyszer alkalmazását a családi chylomicronemia szindróma kezelésére

PASADENA, Kalifornia – (ÜZLETI WIRE) – jan. 2025. 17. – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) elfogadta az új gyógyszer iránti kérelmet (NDA) a családi kilomikronémia szindróma (FCS) kezelésére szolgáló vizsgálati plozaziránra vonatkozóan. súlyos és ritka genetikai betegség. Az FDA 2025. november 18-án adta meg a vényköteles gyógyszerek felhasználói díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési dátumát, és jelezte, hogy jelenleg nem tervez tanácsadó bizottsági ülést. Az Arrowhead 2025-ben további szabályozó hatóságokhoz is kíván kérelmet benyújtani az FCS-ben szenvedő betegek kezelésére szolgáló vizsgálati plozaziran jóváhagyására.

„Mivel a plozasiran NDA benyújtása és az FDA általi bejelentési elfogadás befejeződött, a folyamatban lévő munkánkra összpontosítunk, hogy biztosítsuk a hatékony és sikeres kereskedelmi bevezetést ebben az évben, az FDA felülvizsgálatára és jóváhagyására várva. Szeretnénk köszönetet mondani az Arrowhead minden alkalmazottjának, valamint azoknak a nyomozóknak, betegeknek és gondozóknak, akik hozzájárultak a PALISADE 3. fázisú plozasiran-vizsgálatához genetikailag igazolt vagy klinikailag diagnosztizált FCS-ben szenvedő betegeken” – mondta Chris Anzalone, Ph.D., a cég elnök-vezérigazgatója. Nyílhegy. „A Plozasiran ígéretes és következetes eredményeket ért el különböző betegpopulációkban, amelyek több pontot képviselnek a megemelkedett trigliceridek által okozott betegségek spektrumában. Az FCS a spektrum legsúlyosabb és legritkább végét képviseli; mindazonáltal úgy gondoljuk, hogy jelentős kielégítetlen orvosi szükségletek állnak fenn súlyos hipertrigliceridémia és vegyes hiperlipidémia esetén, amelyeket további 3. fázisú vizsgálatok során vizsgálunk a SUMMIT klinikai vizsgálati programjának részeként.”

Az NDA klinikai alapjai A beadvány a 3. fázisú PALISADE vizsgálat pozitív eredményeiből és a SUMMIT program 2. fázisú klinikai vizsgálatainak alátámasztó megerősítő bizonyítékaiból áll. A PALISADE sikeresen teljesítette elsődleges végpontját és az összes multiplicitással kontrollált kulcsfontosságú másodlagos végpontot, beleértve a trigliceridek (TG-k), az apolipoprotein C-III (APOC3) és az akut pancreatitis (AP) előfordulási gyakoriságának statisztikailag szignifikáns csökkenését.

A PALISADE-ban a plozaziran mély és tartós triglicerid-csökkenést ért el, a kiindulási értékhez képest 80%-os medián változással a 25 mg-os plozaziran csoportban, és statisztikailag szignifikánsan 83%-kal csökkentette az akut hasnyálmirigy-gyulladás kialakulásának kockázatát a placebóhoz képest az összevont plozaziránban. 25 mg és 50 mg csoport. Összességében a plozasirant általában jól tolerálták a mai napig. A PALISADE-vizsgálatban a forgalomba hozatalra javasolt 25 mg-os adag esetében a leggyakrabban jelentett, kezelésből adódó mellékhatások a hasi fájdalom, a COVID-19, a nasopharyngitis és az émelygés voltak.

A hatásosság és a biztonságosság eredményei a következők voltak: a PALISADE tanulmányt az American Heart Association Scientific Sessions 2024-en (AHA24) mutatták be, és egyidejűleg publikálták a Circulation, és az Európai Kardiológiai Társaság (ESC) 2024-es kongresszusán mutatták be, és egyidejűleg a The New England Journal of Medicine-ben is megjelent. Az AHA24, ESC és más plozasiran prezentációk elérhetők az Események és prezentációk oldalon az Arrowhead webhely Befektetők részében.

A családi chilomikronémia szindrómáról

A családi chylomicronemia szindróma (FCS) súlyos és ritka betegség, amelyet gyakran különféle monogén mutációk okoznak. Az FCS rendkívül magas triglicerid (TG) szinthez vezet, jellemzően 880 mg/dl felett. Az ilyen súlyos emelkedés különböző súlyos jelekhez és tünetekhez vezethet, beleértve akut és potenciálisan végzetes hasnyálmirigy-gyulladást, krónikus hasi fájdalmat, cukorbetegséget, májzsugorodást és kognitív problémákat. Jelenleg korlátozott terápiás lehetőségek állnak rendelkezésre az FCS megfelelő kezelésére.

A Plozasiranról

A plozasiran, amelyet korábban ARO-APOC3-nak hívtak, az első osztályú RNS-interferencia (RNAi) vizsgálati terápia, amelyet az apolipoprotein C-III termelésének csökkentésére terveztek. (APOC3), amely a trigliceridben gazdag lipoproteinek (TRL) összetevője és a triglicerid metabolizmus kulcsfontosságú szabályozója. Az APOC3 növeli a trigliceridszintet a vérben azáltal, hogy gátolja a TRL-ek lipoprotein-lipáz általi lebomlását és a TRL-maradványok felvételét a májban lévő májreceptorok által. A plozasiran-kezelés célja az APOC3 szintjének csökkentése, ezáltal a trigliceridek csökkentése és a lipidek normál szintre való visszaállítása.

Több klinikai vizsgálatban a vizsgált plozazirán a trigliceridek és a többszörös atherogén lipoprotein szintjének csökkenését mutatta ki a familiáris chylomicronemia szindrómában (FCS), súlyos hipertrigliceridémiában (SHTG) és vegyes hiperlipidémiában szenvedő betegeknél. A plozasirant általában jól tolerálták a mai napig, és a kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekről számoltak be, amelyek általában tükrözik a vizsgálati populációk társbetegségeit és alapállapotait. A klinikai vizsgálatokban és a vizsgálati populációkban a forgalomba hozatalra javasolt 25 mg-os dózis esetében a leggyakrabban jelentett, kezelésből adódó nemkívánatos események a COVID-19, a felső légúti fertőzés, a fejfájás, a 2-es típusú diabetes mellitus és a hasi fájdalom voltak.

A plozaziránt a SUMMIT klinikai vizsgálati programban vizsgálják, beleértve a PALISADE Phase 3 vizsgálatot FCS-ben szenvedő betegeken, a SHASTA vizsgálatokat pedig SHTG, valamint a MUIR és CAPITAN vizsgálatok vegyes hiperlipidémiában szenvedő betegeken.

Az FCS-ben szenvedő betegek kezelésében a Plozasiran az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága áttörést jelentő terápia minősítést, ritka gyógyszer kijelölést és gyorsított terápiás minősítést kapott, az Európai Gyógyszerügynökség pedig Ritka Gyógyszer minősítést kapott. A vizsgálati plozaziránt nem vizsgálták felül és nem hagyták jóvá semmilyen betegség kezelésére.

A PALISADE 3. fázisú vizsgálatáról

A PALISADE-vizsgálat (NCT05089084) egy 3. fázisú, placebo-kontrollos vizsgálat a plozaziran hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére genetikailag igazolt vagy klinikailag diagnosztizált FCS-ben szenvedő felnőtteknél. A vizsgálat elsődleges végpontja az éhgyomri TG kiindulási értékhez viszonyított százalékos változása a 10. hónapban a placebóval szemben. Összesen 75 alanyt 18 ország 39 különböző helyszínén osztottak el, hogy véletlenszerűen kapjanak 25 mg plozaziránt, 50 mg plozaziránt vagy megfelelő placebót minden alkalommal. három hónap. Azok a résztvevők, akik befejezték a randomizált időszakot, jogosultak voltak egy 2 részből álló meghosszabbításra, ahol minden résztvevő plozasiránt kap.

A Plozasiran EAP-ról

Az Arrowhead elkötelezett amellett, hogy a lehető leggyorsabban és leghatékonyabban hozzon új vizsgálati gyógyszereket a súlyos betegségekben szenvedő betegek számára. A vállalat kiterjesztett hozzáférési programot (EAP) hozott létre egyes FCS-vel élő személyek számára. Mint minden olyan vizsgálati gyógyszer, amelyet a szabályozó hatóságok nem hagytak jóvá, a vizsgálati plozaziran is lehet, hogy hatékonyan kezeli az Ön diagnózisát vagy állapotát, és kockázatokkal járhat a használata. Ha Ön beteg vagy gondozó szeretne többet megtudni erről a plozasiran EAP for FCS-ről, kérjük, beszélje meg ezt az EAP-t és az összes kezelési lehetőséget kezelőorvosával. Ha Ön kezelőorvos, és információt szeretne a plozasiran EAP-ről, vagy hozzáférést szeretne kérni egy beteg számára, kérjük, lépjen kapcsolatba az [email protected] címmel.

Az Arrowhead Pharmaceuticals-ról

Az Arrowhead Pharmaceuticals olyan gyógyszereket fejleszt, amelyek kezelhetetlen betegségeket kezelnek az ezeket okozó gének elhallgattatásával. Az RNS-kémiák széles portfólióját és a hatékony bejuttatási módokat alkalmazva az Arrowhead terápiák beindítják az RNS-interferencia mechanizmust, hogy a célgének gyors, mély és tartós leütését idézzék elő. Az RNS-interferencia vagy az RNAi egy élő sejtekben jelenlévő mechanizmus, amely gátolja egy specifikus gén expresszióját, ezáltal befolyásolja egy specifikus fehérje termelését. Az Arrowhead RNAi-alapú terápiái a géncsendesítés ezen természetes útját használják ki.

További információért látogasson el a www.arrowheadpharma.com oldalra, vagy kövessen minket X-en (korábban Twitter) az @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook és Instagram. Ha fel szeretne venni a Vállalat e-mail listájára, és közvetlenül szeretne híreket kapni, látogasson el a http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts oldalra.

Biztonságos kikötő nyilatkozat a zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvény értelmében:

Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz a zártkörű értékpapírokra vonatkozó „biztonságos kikötő” rendelkezései értelmében A Litigation Reform Act 1995. A jelen közleményben szereplő bármely kijelentés a múltbeli információk kivételével előretekintő kijelentésnek tekinthető. Anélkül, hogy korlátoznánk az előbbiek általánosságát, az olyan szavak, mint „lehet”, „akar”, „elvárni”, „hinni”, „előre számítani”, „reménykedni”, „szándékozni”, „tervezni”, „tervezni”, „lehet, A „becslés”, „folytatás”, „cél”, „előrejelzés” vagy „folytatás”, illetve ezeknek a szavaknak a negatívja, vagy ezek más változatai vagy hasonló terminológia az ilyen előretekintő állítások azonosítására szolgálnak. Ezen túlmenően minden olyan állítás, amely jövőbeli pénzügyi teljesítményünk előrejelzésére, üzletmenetünk trendjére, termékcsaládunkkal vagy termékjelöltjeinkkel kapcsolatos elvárásokra utal, beleértve a várható szabályozási beadványokat és a klinikai program eredményeit, a más vállalatokkal folytatott együttműködésünk kilátásait vagy előnyeit, vagy egyéb a jövőbeli események vagy körülmények jellemzése előremutató kijelentések. Ezek az előretekintő kijelentések magukban foglalják, de nem kizárólagosan, a preklinikai tanulmányaink és klinikai vizsgálataink, valamint kutatási és fejlesztési programjaink kezdetére, időzítésére, előrehaladására és eredményeire vonatkozó kijelentéseket; elvárásaink az általunk megkötött vagy a jövőben köthető partnerségi, engedélyezési és/vagy együttműködési megállapodások és egyéb stratégiai megállapodások és tranzakciók lehetséges előnyeivel kapcsolatban; a mérföldkővel, jogdíjjal vagy egyéb olyan kifizetésekkel kapcsolatos meggyőződéseink és elvárásaink, amelyek a meglévő megállapodások értelmében harmadik feleknek esedékesek vagy harmadik felektől származhatnak; valamint a jövőbeli bevételekre, kutatási és fejlesztési kiadásokra, tőkekövetelményekre és harmadik félnek történő kifizetésekre vonatkozó becsléseinket. Ezek az állítások jelenlegi elvárásainkon alapulnak, és csak a jelen pillanatban érvényesek. Számos tényező és bizonytalanság miatt tényleges eredményeink lényegesen és hátrányosan eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben megfogalmazottaktól, beleértve a folyamatban lévő COVID-19 világjárvány üzleti tevékenységünkre gyakorolt ​​hatását, termékjelöltjeink biztonságát és hatékonyságát, döntéseinket. a szabályozó hatóságoktól és azok időzítésétől, a klinikai programjaink szabályozási késedelmének időtartamától és hatásától, a működésünk finanszírozásának képességétől, a a jövőbeni mérföldkő és licencdíjak beérkezése, tudományos tanulmányaink jövőbeni sikere, sikeres gyógyszerjelöltek fejlesztése és kereskedelmi forgalomba hozatala, a klinikai vizsgálatok megkezdésének és befejezésének időzítése, piacaink gyors technológiai változása, szellemi tulajdonjogaink érvényesítése , valamint az egyéb kockázatok és bizonytalanságok, amelyeket a legutóbbi éves jelentésünkben a 10-K űrlapon, a későbbi negyedéves jelentésekben a 10-Q űrlapon és egyéb dokumentumokban ismertetünk. időről időre benyújtják az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez. Nem vállalunk kötelezettséget arra, hogy frissítsük vagy felülvizsgáljuk a jövőre vonatkozó kijelentéseket, hogy azok tükrözzék az új eseményeket vagy körülményeket.

Forrás: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Elküldve : 2025-01-21 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak