Az Arrowhead Pharmaceuticals új gyógyszer iránti kérelmet nyújtott be az Egyesült Államok FDA-hoz a Plozasiran iránt a családi chilomikronémia szindróma kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

A következők kezelése: Családi chilomikronémia szindróma

Az Arrowhead Pharmaceuticals új gyógyszer iránti kérelmet nyújtott be az Egyesült Államok FDA-hoz a Plozasiran iránt a családi chylomicronemia szindróma kezelésére

PASADENA, Kalifornia–(BUSINESS WIRE)–nov. 2024. 18. – Az Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) ma bejelentette, hogy új gyógyszer iránti kérelmet (NDA) nyújtott be az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságához (FDA) a családi kilomikronémia szindróma (FCS) kezelésére szolgáló vizsgálati plozaziran iránt. súlyos és ritka genetikai betegség, amely jelenleg nem rendelkezik FDA által jóváhagyott kezeléssel. Az Arrowhead 2025-ben további szabályozó hatóságokhoz is kíván kérelmeket benyújtani az FCS-ben szenvedő betegek kezelésére szolgáló vizsgálati plozaziran jóváhagyására.

„Az NDA vizsgálati plozaziránnal kapcsolatos beadványa fontos mérföldkövet jelent az Arrowhead számára, mivel számos lehetséges új gyógyszert fejlesztünk, amelyeket a szabadalmaztatott Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) platformunk segítségével fejlesztettünk ki a betegek számára különböző terápiás területeken, beleértve a kardiometabolikus, tüdő-, neuromuszkuláris és májbetegségeket. ” – mondta Chris Anzalone, Ph.D., az Arrowhead elnök-vezérigazgatója. „Hiszünk abban, hogy az RNAi jelentős hatást gyakorolhat a betegekre, és ez az első NDA-beadvány a sok tehetséges Arrowhead alkalmazott, valamint a nyomozók, betegek és gondozók több mint 15 éves innovációjának és elkötelezettségének a csúcspontja, akik segítették elképzelésünket. a valóság.”

Bruce Given, M.D., az Arrowhead vezető orvostudósa hozzátette: „A plozasiran klinikai tanulmányozásának SUMMIT programja elérte ígéretes és konzisztens eredmények a különböző betegpopulációkban, amelyek az emelkedett triglicerid spektrum több pontját képviselik. Az FCS a spektrum legsúlyosabb végét képviseli, amelyben sok beteg életminősége nagyon rossz, és nagy a kockázata az akut hasnyálmirigy-gyulladás kialakulásának, ami életveszélyes is lehet. Az Egyesült Államokban jelenleg nincsenek jóváhagyott terápiák az FCS kezelésére, ezért fáradhatatlanul azon dolgozunk, hogy a plozasiran a lehető leggyorsabban eljusson a betegekhez, az FDA felülvizsgálatára és jóváhagyására várva.”

Az NDA beadványát a SUMMIT program támogatja a plozasiran klinikai vizsgálatairól és a 3. fázisú PALISADE vizsgálat pozitív eredményeiről. A PALISADE sikeresen teljesítette elsődleges végpontját és az összes multiplicitással kontrollált kulcsfontosságú másodlagos végpontot, beleértve a trigliceridek (TG-k), az apolipoprotein C-III (APOC3) és az akut pancreatitis (AP) előfordulási gyakoriságának statisztikailag szignifikáns csökkenését.

A PALISADE-ban a plozazirán a trigliceridszint mély és tartós csökkenését érte el, a kiindulási értékhez képest 80%-os medián változással a 25 mg-os plozazirán csoportban, és statisztikailag szignifikánsan, 83%-kal csökkentette az akut hasnyálmirigy-gyulladás kialakulásának kockázatát a placebóhoz képest az egyesített 25 mg-os plozazirán és 50 mg-os csoport. Összességében a plozasiran a mai napig általában jól tolerálható. A PALISADE-vizsgálatban a forgalomba hozatalra javasolt 25 mg-os adag esetében a leggyakrabban jelentett, kezelésből adódó mellékhatások a hasi fájdalom, a COVID-19, a nasopharyngitis és a hányinger voltak.

A PALISADE vizsgálat hatékonysági és biztonságossági eredményeit az American Heart Association Scientific Sessions 2024-en (AHA24) mutatták be, és egyidejűleg a Circulation-ben, valamint az Európai Kardiológiai Társaság (ESC) 2024-es kongresszusán, és egyidejűleg a The New England-ben is megjelentették. Journal of Medicine. Az AHA24, ESC és más plozasiran prezentációk elérhetők az Események és prezentációk oldalon az Arrowhead webhely Befektetők részében.

A családi chilomikronémia szindrómáról

A családi chylomicronemia szindróma (FCS) súlyos és ritka betegség, amelyet gyakran különféle monogén mutációk okoznak. Az FCS rendkívül magas triglicerid (TG) szinthez vezet, jellemzően 880 mg/dl felett. Az ilyen súlyos emelkedés különböző súlyos jelekhez és tünetekhez vezethet, beleértve az akut és potenciálisan végzetes hasnyálmirigy-gyulladást, krónikus hasi fájdalmat, cukorbetegséget, májzsugorodást és kognitív problémákat. Jelenleg nincs olyan terápiás lehetőség, amely megfelelően kezelné az FCS-t az Egyesült Államokban.

A Plozasiranról

A plozasiran, amelyet korábban ARO-APOC3-nak hívtak, egy első osztályú vizsgált RNS-interferencia (RNAi) terápia, amelyet az apolipoprotein C-III (APOC3) termelésének csökkentésére terveztek, amely a trigliceridben gazdag lipoproteinek (TRL) és a triglicerid metabolizmus kulcsfontosságú szabályozója. Az APOC3 növeli a trigliceridszintet a vérben azáltal, hogy gátolja a TRL-ek lipoprotein-lipáz általi lebomlását és a TRL-maradványok felvételét a májban lévő májreceptorok által. A plozasiran-kezelés célja az APOC3 szintjének csökkentése, ezáltal a trigliceridek csökkentése és a lipidek normál szintre való visszaállítása.

Több klinikai vizsgálatban a plozaziran a trigliceridek és a többszörös aterogén lipoprotein szintjének csökkenését mutatta ki betegekben. familiáris chylomicronemia szindrómával (FCS), súlyos hipertrigliceridémiával (SHTG) és vegyes hiperlipidémiával. A plozasirant általában jól tolerálták a mai napig, és a kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekről számoltak be, amelyek általában tükrözik a vizsgálati populációk társbetegségeit és alapállapotait. A klinikai vizsgálatokban és a vizsgálati populációkban a forgalomba hozatalra javasolt 25 mg-os dózis esetében a leggyakrabban jelentett, kezelésből adódó nemkívánatos események a COVID-19, a felső légúti fertőzés, a fejfájás, a 2-es típusú diabetes mellitus és a hasi fájdalom voltak.

A plozaziránt a SUMMIT klinikai vizsgálati programban vizsgálják, beleértve a PALISADE Phase 3 vizsgálatot FCS-ben szenvedő betegeken, a SHASTA-vizsgálatot SHTG-ben szenvedő betegeken, valamint a MUIR- és CAPITAN-vizsgálatokat vegyes hiperlipidémiában szenvedő betegeken.

Az FCS-ben szenvedő betegek kezelésében a plozaziran megkapta az áttörést jelentő terápia elnevezést, a ritka betegségek gyógyszerének minősítését és a gyorsított kezelést Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága, valamint az Európai Gyógyszerügynökség által a ritka betegségek gyógyszereinek minősítése. A vizsgálati plozasiránt nem vizsgálták felül vagy hagyták jóvá semmilyen betegség kezelésére.

A PALISADE 3. fázisú vizsgálatáról

A PALISADE vizsgálat (NCT05089084) egy 3. fázisú, placebo-kontrollos vizsgálat a plozasiran hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére genetikailag igazolt vagy klinikailag igazolt felnőtteknél diagnosztizált FCS. A vizsgálat elsődleges végpontja az éhgyomri TG kiindulási értékhez viszonyított százalékos változása a 10. hónapban a placebóval szemben. Összesen 75 alanyt 18 ország 39 különböző helyszínén osztottak el, hogy véletlenszerűen kapjanak 25 mg plozaziránt, 50 mg plozaziránt vagy megfelelő placebót minden alkalommal. három hónap. Azok a résztvevők, akik befejezték a randomizált időszakot, folytathatták a 2 részből álló meghosszabbítási időszakot, ahol minden résztvevő plozazirant kap.

A Plozasiran EAP-ról

Az Arrowhead elkötelezett amellett, hogy a lehető leggyorsabban és leghatékonyabban hozzon új vizsgálati gyógyszereket a súlyos betegségekben szenvedő betegek számára. A vállalat kiterjesztett hozzáférési programot (EAP) hozott létre néhány FCS-vel élő egyén számára. Mint minden olyan vizsgálati gyógyszer, amelyet a szabályozó hatóságok nem hagytak jóvá, a vizsgálati plozaziran is lehet, hogy hatékonyan kezeli az Ön diagnózisát vagy állapotát, és kockázatokkal járhat a használata. Ha Ön beteg vagy gondozó szeretne többet megtudni erről a plozasiran EAP for FCS-ről, kérjük, beszélje meg ezt az EAP-t és az összes kezelési lehetőséget kezelőorvosával. Ha Ön kezelőorvos, és információt szeretne a plozasiran EAP-ről, vagy hozzáférést szeretne kérni egy páciens számára, kérjük, lépjen kapcsolatba az [email protected] címmel.

Az Arrowhead Pharmaceuticals-ról

Az Arrowhead Pharmaceuticals olyan gyógyszereket fejleszt, amelyek kezelhetetlen betegségeket kezelnek az azokat okozó gének elhallgattatásával. Az RNS-kémiák széles portfólióját és a hatékony bejuttatási módokat alkalmazva az Arrowhead terápiák beindítják az RNS-interferencia mechanizmust, hogy a célgének gyors, mély és tartós leütését idézzék elő. Az RNS-interferencia vagy az RNAi egy élő sejtekben jelenlévő mechanizmus, amely gátolja egy specifikus gén expresszióját, ezáltal befolyásolja egy specifikus fehérje termelését. Az Arrowhead RNSi-alapú terápiái a géncsendesítés ezen természetes útját használják ki.

További információért látogasson el a www.arrowheadpharma.com oldalra, vagy kövessen minket X-en (korábban Twitter) az @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook és Instagram címen. Ha fel szeretne venni a Vállalat e-mail listájára, és közvetlenül szeretne híreket kapni, látogasson el a http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts oldalra.

Safe Harbor nyilatkozat a magánértékpapír-perek reformjáról szóló törvény értelmében:

Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvényének „biztonságos kikötője” rendelkezései értelmében. A jelen közleményben szereplő bármely kijelentés, kivéve a múltbeli információkat, előretekintő kijelentésnek tekinthető. . Anélkül, hogy korlátoznánk az előbbiek általánosságát, az olyan szavak, mint „lehet”, „akar”, „elvárni”, „hinni”, „előre számítani”, „reménykedni”, „szándékozni”, „tervezni”, „tervezni”, „lehet, A „becslés”, „folytatás”, „cél”, „előrejelzés” vagy „folytatás”, illetve ezeknek a szavaknak a negatívja, vagy ezek más változatai vagy hasonló terminológia az ilyen előretekintő állítások azonosítására szolgálnak. Ezen túlmenően minden olyan állítás, amely jövőbeli pénzügyi teljesítményünk előrejelzésére, üzletmenetünk trendjére, termékcsaládunkkal vagy termékjelöltjeinkkel kapcsolatos elvárásokra utal, beleértve a várható szabályozási beadványokat és a klinikai program eredményeit, a más vállalatokkal folytatott együttműködésünk kilátásait vagy előnyeit, vagy egyéb a jövőbeli események vagy körülmények jellemzése előremutató kijelentések. Ezek az előretekintő kijelentések magukban foglalják, de nem kizárólagosan, a preklinikai tanulmányaink és klinikai vizsgálataink, valamint kutatási és fejlesztési programjaink kezdetére, időzítésére, előrehaladására és eredményeire vonatkozó kijelentéseket; elvárásaink az általunk megkötött vagy a jövőben köthető partnerségi, engedélyezési és/vagy együttműködési megállapodások és egyéb stratégiai megállapodások és tranzakciók lehetséges előnyeivel kapcsolatban; a mérföldkővel, jogdíjjal vagy egyéb olyan kifizetésekkel kapcsolatos meggyőződéseink és elvárásaink, amelyek a meglévő megállapodások értelmében harmadik feleknek esedékesek vagy harmadik felektől származhatnak; valamint a jövőbeli bevételekre, kutatási és fejlesztési kiadásokra, tőkekövetelményekre és harmadik félnek történő kifizetésekre vonatkozó becsléseinket. Ezek az állítások jelenlegi elvárásainkon alapulnak, és csak a jelen pillanatban érvényesek. Számos tényező és bizonytalanság miatt tényleges eredményeink lényegesen és hátrányosan eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben megfogalmazottaktól, beleértve a folyamatban lévő COVID-19 világjárvány üzleti tevékenységünkre gyakorolt ​​hatását, termékjelöltjeink biztonságát és hatékonyságát, döntéseinket. a szabályozó hatóságoktól és azok időzítésétől, a klinikai programjaink szabályozási késedelmének időtartamától és hatásától, a működésünk finanszírozásának képességétől, a jövőbeni mérföldkő és engedélyezési díjak befizetésének valószínűségéről és időzítéséről, tudományos tanulmányaink jövőbeni sikeréről, a gyógyszerjelöltek sikeres fejlesztésének és kereskedelmi forgalomba hozatalának képessége, a klinikai vizsgálatok megkezdésének és befejezésének időzítése, piacaink gyors technológiai változása, szellemi tulajdonjogaink érvényesítése, valamint a legutóbbi, 10-es űrlapról szóló éves jelentésünkben leírt egyéb kockázatok és bizonytalanságok. K, későbbi negyedéves jelentések a 10-Q űrlapon és egyéb dokumentumok, amelyeket időről időre benyújtanak az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez. Nem vállalunk kötelezettséget arra, hogy frissítsük vagy felülvizsgáljuk a jövőre vonatkozó kijelentéseket, hogy tükrözzék az új eseményeket vagy körülményeket.

Forrás: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Elküldve : 2024-11-19 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak