Arrowhead Pharmaceuticals ยื่นใบสมัครยาใหม่ต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับยา Plozasiran สำหรับการรักษาโรค Chylomicronemia ในครอบครัว

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: กลุ่มอาการ Chylomicronemia ในครอบครัว

Arrowhead Pharmaceuticals ยื่นใบสมัครยาใหม่ต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับยา Plozasiran สำหรับการรักษาโรค Chylomicronemia ในครอบครัว

Arrowhead Pharmaceuticals

พาซาดีนา แคลิฟอร์เนีย–(BUSINESS WIRE)–พ.ย. บริษัท Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) ได้ประกาศในวันนี้ว่า บริษัทได้ยื่นคำขอรับยาใหม่ (NDA) ไปยังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ของสหรัฐอเมริกา เพื่อขอรับยา plozasiran สำหรับการรักษาโรค familial chylomicronemia syndrome (FCS) โรคทางพันธุกรรมที่รุนแรงและหายากซึ่งปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการรับรองจาก FDA นอกจากนี้ Arrowhead ยังตั้งใจที่จะส่งใบสมัครเพื่อขออนุมัติยา plozasiran ที่ใช้ในการวิจัยสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี FCS ไปยังหน่วยงานกำกับดูแลเพิ่มเติมในปี 2568

“การยื่น NDA สำหรับยา plozasiran ที่ใช้ในการวิจัย ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับ Arrowhead ในขณะที่เราพัฒนายาใหม่ที่มีศักยภาพหลายอย่างที่พัฒนาขึ้นโดยใช้แพลตฟอร์ม RNAi Molecule (TRiMTM) เป้าหมายที่เป็นเอกสิทธิ์ของเรา สำหรับผู้ป่วยในด้านการรักษาที่หลากหลาย รวมถึงโรคเกี่ยวกับหัวใจและหลอดเลือด โรคปอด ประสาทและกล้ามเนื้อ และตับ ” Chris Anzalone, Ph.D. ประธานและซีอีโอของ Arrowhead กล่าว “เราเชื่อในศักยภาพของ RNAi ในการสร้างผลกระทบที่มีความหมายต่อผู้ป่วย และการส่ง NDA ครั้งแรกนี้ถือเป็นจุดสุดยอดของนวัตกรรมและความมุ่งมั่นตลอดระยะเวลากว่า 15 ปีโดยพนักงานที่มีความสามารถมากมายของ Arrowhead และผู้ตรวจสอบ ผู้ป่วย และผู้ดูแลที่ช่วยกำหนดวิสัยทัศน์ของเรา ความเป็นจริง”

นพ.บรูซ กิฟเวน หัวหน้านักวิทยาศาสตร์การแพทย์ของ Arrowhead กล่าวเสริมว่า “โปรแกรม SUMMIT ของการศึกษาทางคลินิกของยา plozasiran บรรลุผลที่คาดหวังและสม่ำเสมอในผู้ป่วยหลายราย ประชากรที่เป็นตัวแทนหลายจุดบนสเปกตรัมของไตรกลีเซอไรด์ที่เพิ่มขึ้น FCS ถือเป็นจุดสิ้นสุดที่รุนแรงที่สุดของสเปกตรัม โดยผู้ป่วยจำนวนมากมีคุณภาพชีวิตที่ไม่ดีมากและมีความเสี่ยงสูงที่จะเป็นโรคตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน ซึ่งอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ ขณะนี้ไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาเพื่อรักษา FCS ดังนั้นเราจึงทำงานอย่างไม่รู้จักเหน็ดเหนื่อยเพื่อนำยา plozasiran ไปสู่ผู้ป่วยโดยเร็วที่สุด โดยอยู่ระหว่างการพิจารณาและอนุมัติของ FDA”

การส่ง NDA ได้รับการสนับสนุนโดยโปรแกรม SUMMIT ของการศึกษาทางคลินิกของยา plozasiran และการค้นพบเชิงบวกในการศึกษา PALISADE ระยะที่ 3 PALISADE ประสบความสำเร็จในการบรรลุถึงจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญที่ควบคุมด้วยหลายหลากทั้งหมด รวมถึงการลดลงที่มีนัยสำคัญทางสถิติในไตรกลีเซอไรด์ (TGs), อะโพลิโปโปรตีน C-III (APOC3) และอุบัติการณ์ของตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน (AP)

ใน PALISADE ยา plozasiran สามารถลดระดับไตรกลีเซอไรด์ลงลึกและคงทน โดยมีค่ามัธยฐานการเปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานที่ 80% ในกลุ่มที่ได้รับยา plozasiran 25 มก. และลดความเสี่ยงในการเกิดตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันได้ถึง 83% เมื่อเทียบกับยาหลอกในกลุ่มยา plozasiran 25 มก. และ กลุ่ม 50 มก. โดยรวมแล้ว plozasiran ได้รับการยอมรับเป็นอย่างดีจนถึงปัจจุบัน ในการศึกษา PALISADE การรักษาที่มีการรายงานบ่อยที่สุดซึ่งก่อให้เกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ในขนาด 25 มก. ที่ถูกเสนอเพื่อขออนุมัติทางการตลาด ได้แก่ อาการปวดท้อง โควิด-19 ช่องจมูกอักเสบ และคลื่นไส้

ผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยจากการศึกษาของ PALISADE ถูกนำเสนอที่ American Heart Association Scientific Sessions 2024 (AHA24) และตีพิมพ์พร้อมกันใน Circulation และนำเสนอที่ European Society of Cardiology (ESC) Congress 2024 และตีพิมพ์พร้อมกันใน The New England วารสารการแพทย์. สามารถเข้าถึงการนำเสนอ AHA24, ESC และ plozasiran อื่นๆ ได้ในหน้ากิจกรรมและการนำเสนอในส่วนนักลงทุนของเว็บไซต์ Arrowhead

เกี่ยวกับ Familial Chylomicronemia Syndrome

กลุ่มอาการไคโลไมโครนีเมียจากครอบครัว (FCS) เป็นโรคที่รุนแรงและพบได้ยาก มักเกิดจากการกลายพันธุ์แบบ monogenic ต่างๆ FCS ส่งผลให้ระดับไตรกลีเซอไรด์ (TG) สูงมาก โดยทั่วไปจะมากกว่า 880 มก./ดล. การยกระดับที่รุนแรงดังกล่าวสามารถนำไปสู่อาการและอาการแสดงที่ร้ายแรงต่างๆ รวมถึงตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันและอาจถึงแก่ชีวิต อาการปวดท้องเรื้อรัง เบาหวาน โรคไขมันพอกตับ และปัญหาการรับรู้ ปัจจุบันไม่มีทางเลือกในการรักษาที่สามารถรักษา FCS ในสหรัฐอเมริกาได้อย่างเพียงพอ

เกี่ยวกับ Plozasiran

Plozasiran ซึ่งเดิมเรียกว่า ARO-APOC3 เป็นการบำบัดรักษาด้วยการรบกวน RNA (RNAi) เชิงสืบสวนระดับแรกที่ออกแบบมาเพื่อลดการผลิตอะโพลิโพโปรตีน C-III (APOC3) ซึ่งเป็นส่วนประกอบของไลโปโปรตีนอุดมด้วยไตรกลีเซอไรด์ (TRL) และ สารควบคุมหลักของการเผาผลาญไตรกลีเซอไรด์ APOC3 เพิ่มระดับไตรกลีเซอไรด์ในเลือดโดยการยับยั้งการสลายตัวของ TRLs โดยไลโปโปรตีนไลเปสและการดูดซึม TRL ที่เหลือโดยตัวรับตับในตับ เป้าหมายของการรักษาด้วย plozasiran คือการลดระดับ APOC3 ซึ่งจะช่วยลดไตรกลีเซอไรด์และฟื้นฟูไขมันให้อยู่ในระดับปกติมากขึ้น

ในการศึกษาทางคลินิกหลายครั้ง plozasiran ในการวิจัยได้แสดงให้เห็นถึงการลดลงของไตรกลีเซอไรด์และไลโปโปรตีนที่เกิดจากไขมันในเลือดหลายชนิดในผู้ป่วย กับกลุ่มอาการไคโลไมโครนีเมียในครอบครัว (FCS), ภาวะไขมันในเลือดสูงอย่างรุนแรง (SHTG) และภาวะไขมันในเลือดสูงแบบผสม โดยทั่วไป Plozasiran ได้รับการยอมรับอย่างดีจนถึงปัจจุบัน โดยมีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษาซึ่งโดยทั่วไปสะท้อนถึงโรคร่วมและสภาวะพื้นฐานของประชากรที่ทำการศึกษา ในการศึกษาทางคลินิกและประชากรในการศึกษา การรักษาที่มีการรายงานบ่อยที่สุดสำหรับเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นสำหรับขนาด 25 มก. ที่ถูกเสนอเพื่อขออนุมัติทางการตลาด ได้แก่ โควิด-19 การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน ปวดศีรษะ เบาหวานประเภท 2 และปวดท้อง

Plozasiran กำลังอยู่ระหว่างการตรวจสอบในโครงการ SUMMIT ของการศึกษาทางคลินิก ซึ่งรวมถึงการศึกษา PALISADE ระยะที่ 3 ในผู้ป่วยที่มี FCS, การศึกษา SHASTA ในผู้ป่วยที่เป็น SHTG และการศึกษา MUIR และ CAPITAN ในผู้ป่วยที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงแบบผสม

ยา Plozasiran ในการรักษาผู้ป่วย FCS ได้รับการรับรอง Breakthrough Therapy Designation, Orphan Drug Designation และ Fast Track Designation จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา และ การกำหนดยาเด็กกำพร้าโดยสำนักงานยาแห่งยุโรป ยา plozasiran ที่ใช้ในการวิจัยยังไม่ได้รับการตรวจสอบหรืออนุมัติให้รักษาโรคใดๆ

เกี่ยวกับการศึกษา PALISADE ระยะที่ 3

การศึกษา PALISADE (NCT05089084) คือการศึกษาแบบควบคุมด้วยยาหลอกระยะที่ 3 เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ plozasiran ในผู้ใหญ่ที่ได้รับการยืนยันทางพันธุกรรมหรือทางคลินิก การวินิจฉัย FCS จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคือเปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานในการอดอาหาร TG เทียบกับยาหลอกในเดือนที่ 10 อาสาสมัครทั้งหมด 75 รายที่กระจายอยู่ในไซต์ต่างๆ 39 แห่งใน 18 ประเทศ ได้รับการสุ่มเพื่อรับยาพโลซาซิราน 25 มก., ยาพโลซาซิราน 50 มก. หรือยาหลอกคู่กันทุกๆ สามเดือน ผู้เข้าร่วมที่เสร็จสิ้นช่วงสุ่มจะมีสิทธิ์ดำเนินการต่อในช่วงขยายเวลา 2 ส่วน โดยที่ผู้เข้าร่วมทั้งหมดจะได้รับ plozasiran

เกี่ยวกับ Plozasiran EAP

Arrowhead มุ่งมั่นที่จะนำเสนอยาที่ใช้ในการวิจัยใหม่ๆ แก่ผู้ป่วยที่เป็นโรคร้ายแรงอย่างรวดเร็วและมีประสิทธิภาพที่สุด บริษัทได้จัดตั้งโครงการขยายการเข้าถึง (EAP) สำหรับบุคคลบางคนที่อาศัยอยู่กับ FCS เช่นเดียวกับยาที่ใช้ในการวิจัยใด ๆ ที่ยังไม่ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล ยาพโลซาซิรันในการวิจัยอาจมีประสิทธิผลหรือไม่มีประสิทธิภาพในการรักษาการวินิจฉัยหรืออาการของคุณ และอาจมีความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการใช้ยานี้ หากคุณเป็นผู้ป่วยหรือผู้ดูแลที่ต้องการทราบข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ EAP ของ plozasiran สำหรับ FCS โปรดปรึกษา EAP นี้และทางเลือกการรักษาทั้งหมดกับแพทย์ที่รักษาของคุณ หากคุณเป็นแพทย์ผู้ให้การรักษาและกำลังค้นหาข้อมูลเกี่ยวกับ plozasiran EAP หรือต้องการขอสิทธิ์เข้าถึงสำหรับผู้ป่วย โปรดติดต่อ [email protected]

เกี่ยวกับ Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals พัฒนายาที่ใช้รักษาโรคที่รักษายากโดยการปิดเสียงยีนที่ทำให้เกิดโรค ด้วยการใช้กลุ่มผลิตภัณฑ์เคมี RNA ที่กว้างขวางและโหมดการจัดส่งที่มีประสิทธิภาพ การบำบัดด้วย Arrowhead จะกระตุ้นให้กลไกการรบกวน RNA เพื่อกระตุ้นให้ยีนเป้าหมายล้มลงอย่างรวดเร็ว ลึก และทนทาน การรบกวน RNA หรือ RNAi เป็นกลไกที่มีอยู่ในเซลล์ที่มีชีวิตซึ่งยับยั้งการแสดงออกของยีนจำเพาะ และส่งผลต่อการผลิตโปรตีนจำเพาะ การบำบัดด้วย RNAi ของ Arrowhead ใช้ประโยชน์จากวิถีทางธรรมชาติของการระงับยีน

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชม www.arrowheadpharma.com หรือติดตามเราบน X (ชื่อเดิม Twitter) ที่ @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook และ Instagram หากต้องการเพิ่มลงในรายชื่ออีเมลของบริษัทและรับข่าวสารโดยตรง โปรดไปที่ http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts

คำชี้แจงการให้ความคุ้มครองภายใต้พระราชบัญญัติการปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคล:

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของบทบัญญัติ "ความคุ้มครอง" ของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคลปี 1995 ข้อความใดๆ ที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ยกเว้นข้อมูลในอดีตอาจถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า . โดยไม่จำกัดความทั่วไปของคำที่กล่าวมาข้างต้น คำว่า "อาจ" "จะ" "คาดหวัง" "เชื่อ" "คาดการณ์" "ความหวัง" "ตั้งใจ" "วางแผน" "โครงการ" "สามารถ ” “ประมาณการ” “ดำเนินการต่อ” “เป้าหมาย” “คาดการณ์” หรือ “ดำเนินการต่อ” หรือคำเชิงลบหรือรูปแบบอื่นๆ หรือคำศัพท์ที่เทียบเคียงได้ มีวัตถุประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว นอกจากนี้ ข้อความใดๆ ที่อ้างถึงการคาดการณ์ประสิทธิภาพทางการเงินในอนาคตของเรา แนวโน้มในธุรกิจของเรา ความคาดหวังสำหรับขั้นตอนผลิตภัณฑ์หรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา รวมถึงการยื่นตามกฎระเบียบที่คาดหวังและผลลัพธ์ของโปรแกรมทางคลินิก โอกาสหรือผลประโยชน์ของความร่วมมือของเรากับบริษัทอื่น หรืออื่น ๆ การระบุลักษณะของเหตุการณ์หรือสถานการณ์ในอนาคตถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงข้อความเกี่ยวกับการเริ่มต้น ช่วงเวลา ความคืบหน้าและผลลัพธ์ของการศึกษาพรีคลินิกและการทดลองทางคลินิกของเรา และโครงการวิจัยและพัฒนาของเรา ความคาดหวังของเราเกี่ยวกับผลประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นจากการเป็นหุ้นส่วน การออกใบอนุญาตและ/หรือการจัดการความร่วมมือ และการจัดการเชิงกลยุทธ์และธุรกรรมอื่นๆ ที่เราได้ทำหรืออาจทำในอนาคต ความเชื่อและความคาดหวังของเราเกี่ยวกับเหตุการณ์สำคัญ ค่าลิขสิทธิ์ หรือการจ่ายเงินอื่น ๆ ที่อาจถึงกำหนดหรือจากบุคคลที่สามภายใต้ข้อตกลงที่มีอยู่ และประมาณการของเราเกี่ยวกับรายได้ในอนาคต ค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนา ความต้องการเงินทุน และการจ่ายเงินให้กับบุคคลที่สาม ข้อความเหล่านี้อิงตามความคาดหวังในปัจจุบันของเราและกล่าวถึง ณ วันที่ในที่นี้เท่านั้น ผลลัพธ์ที่แท้จริงของเราอาจแตกต่างอย่างมากและในทางลบจากที่แสดงในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ อันเป็นผลมาจากปัจจัยและความไม่แน่นอนมากมาย รวมถึงผลกระทบของการแพร่ระบาดของ COVID-19 ที่กำลังดำเนินอยู่ต่อธุรกิจของเรา ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของเรา การตัดสินใจ ของหน่วยงานกำกับดูแลและระยะเวลา ระยะเวลาและผลกระทบของความล่าช้าด้านกฎระเบียบในโปรแกรมทางคลินิกของเรา ความสามารถของเราในการจัดหาเงินทุนสำหรับการดำเนินงานของเรา โอกาสและระยะเวลาในการรับเหตุการณ์สำคัญในอนาคตและค่าธรรมเนียมใบอนุญาต ความสำเร็จในอนาคตของการศึกษาทางวิทยาศาสตร์ของเรา ความสามารถในการพัฒนาและจำหน่ายยาที่มีแนวโน้มว่าจะประสบความสำเร็จ ระยะเวลาในการเริ่มต้นและเสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิก การเปลี่ยนแปลงทางเทคโนโลยีอย่างรวดเร็วในตลาดของเรา การบังคับใช้สิทธิในทรัพย์สินทางปัญญาของเรา และความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่นๆ ที่อธิบายไว้ในรายงานประจำปีล่าสุดของเราในแบบฟอร์ม 10- K รายงานประจำไตรมาสที่ตามมาในแบบฟอร์ม 10-Q และเอกสารอื่นๆ ที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์เป็นครั้งคราว เราไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเพื่อสะท้อนถึงเหตุการณ์หรือสถานการณ์ใหม่

ที่มา: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-11-19 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม