Công ty Dược phẩm Arrowhead nộp đơn đăng ký thuốc mới cho FDA Hoa Kỳ cho thuốc Plozasiran để điều trị Hội chứng Chylomicronemia gia đình

Điều trị: Hội chứng Chylomicronemia gia đình

Arrowhead Pharmaceuticals nộp đơn đăng ký thuốc mới lên FDA Hoa Kỳ cho thuốc Plozasiran để điều trị Hội chứng Chylomicronemia gia đình

PASADENA, California–(BUSINESS WIRE)–Tháng 11. Ngày 18 tháng 1 năm 2024– Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) hôm nay thông báo rằng họ đã gửi Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) tới Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để nghiên cứu plozasiran để điều trị hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS), một căn bệnh di truyền nghiêm trọng và hiếm gặp hiện chưa có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận. Arrowhead cũng dự định nộp đơn xin phê duyệt plozasiran nghiên cứu để điều trị bệnh nhân mắc FCS cho các cơ quan quản lý bổ sung vào năm 2025.

“Việc đệ trình NDA cho plozasiran nghiên cứu đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với Arrowhead khi chúng tôi phát triển nhiều loại thuốc mới tiềm năng được phát triển bằng cách sử dụng nền tảng Phân tử RNAi nhắm mục tiêu (TRiMTM) độc quyền của chúng tôi cho bệnh nhân trong các lĩnh vực điều trị đa dạng bao gồm các bệnh về tim mạch, phổi, thần kinh cơ và gan ,” Chris Anzalone, Tiến sĩ, Chủ tịch và Giám đốc điều hành tại Arrowhead cho biết. “Chúng tôi tin vào tiềm năng của RNAi trong việc tạo ra tác động có ý nghĩa đối với bệnh nhân và bản đệ trình NDA đầu tiên này là đỉnh cao của hơn 15 năm đổi mới và cam kết của rất nhiều nhân viên Arrowhead tài năng cũng như các nhà điều tra, bệnh nhân và người chăm sóc đã giúp tạo nên tầm nhìn của chúng tôi.”

Bruce Given, M.D., nhà khoa học y tế trưởng tại Arrowhead, nói thêm, “Chương trình nghiên cứu lâm sàng SUMMIT về plozasiran đã đạt được những kết quả đầy hứa hẹn và nhất quán ở nhiều nhóm bệnh nhân khác nhau đại diện cho nhiều điểm trên quang phổ của bệnh. tăng triglycerid. FCS đại diện cho tình trạng nghiêm trọng nhất trong đó nhiều bệnh nhân có chất lượng cuộc sống rất kém và có nguy cơ cao bị viêm tụy cấp, có thể đe dọa đến tính mạng. Hiện tại không có liệu pháp nào được phê duyệt ở Hoa Kỳ để điều trị FCS, vì vậy chúng tôi đang làm việc không mệt mỏi để đưa plozasiran đến bệnh nhân nhanh nhất có thể, trong khi chờ FDA xem xét và phê duyệt.”

Việc đệ trình NDA được hỗ trợ bởi chương trình SUMMIT về nghiên cứu lâm sàng về plozasiran và những phát hiện tích cực trong nghiên cứu PALISADE Giai đoạn 3. PALISADE đã đáp ứng thành công tiêu chí chính và tất cả các tiêu chí phụ quan trọng được kiểm soát đa bội, bao gồm việc giảm đáng kể về mặt thống kê chất béo trung tính (TGs), apolipoprotein C-III (APOC3) và tỷ lệ mắc bệnh viêm tụy cấp (AP).

Trong PALISADE, plozasiran đạt được mức giảm triglycerid sâu và bền vững với mức thay đổi trung bình so với mức cơ bản là 80% ở nhóm dùng plozasiran 25 mg và giảm đáng kể về mặt thống kê 83% nguy cơ phát triển viêm tụy cấp so với giả dược ở nhóm dùng plozasiran 25 mg gộp và Nhóm 50 mg. Nhìn chung, cho đến nay, plozasiran nhìn chung được dung nạp tốt. Trong nghiên cứu PALISADE, các tác dụng phụ khẩn cấp trong điều trị được báo cáo thường xuyên nhất đối với liều 25 mg được đề xuất phê duyệt tiếp thị là đau bụng, COVID-19, viêm mũi họng và buồn nôn.

Kết quả về tính hiệu quả và an toàn từ nghiên cứu PALISADE đã được trình bày tại Phiên họp khoa học của Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ năm 2024 (AHA24) và đồng thời được công bố trên tạp chí Circulation và được trình bày tại Đại hội Hiệp hội Tim mạch Châu Âu (ESC) năm 2024 và đồng thời được công bố trên tạp chí The New England Tạp chí Y học. Bạn có thể truy cập AHA24, ESC và các bài thuyết trình plozasiran khác trên trang Sự kiện và Bài thuyết trình trong phần Nhà đầu tư của trang web Arrowhead.

Giới thiệu về Hội chứng Chylomicronemia gia đình

Hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS) là một bệnh nặng và hiếm gặp, thường do các đột biến đơn gen khác nhau gây ra. FCS dẫn đến mức chất béo trung tính (TG) cực cao, thường trên 880 mg/dL. Mức độ nghiêm trọng như vậy có thể dẫn đến các dấu hiệu và triệu chứng nghiêm trọng khác nhau bao gồm viêm tụy cấp tính và có khả năng gây tử vong, đau bụng mãn tính, tiểu đường, gan nhiễm mỡ và các vấn đề về nhận thức. Hiện tại, không có lựa chọn điều trị nào có thể điều trị đầy đủ FCS ở Mỹ.

Giới thiệu về Plozasiran

Plozasiran, trước đây gọi là ARO-APOC3, là liệu pháp can thiệp RNA (RNAi) nghiên cứu hàng đầu được thiết kế để giảm sản xuất apolipoprotein C-III (APOC3), một thành phần của lipoprotein giàu chất béo trung tính (TRL) và một chất điều hòa chính của quá trình chuyển hóa chất béo trung tính. APOC3 làm tăng nồng độ chất béo trung tính trong máu bằng cách ức chế sự phân hủy TRL bởi lipoprotein lipase và sự hấp thu tàn dư TRL của các thụ thể ở gan trong gan. Mục tiêu của việc điều trị bằng plozasiran là làm giảm mức APOC3, từ đó làm giảm chất béo trung tính và phục hồi lipid về mức bình thường hơn.

Trong nhiều nghiên cứu lâm sàng, plozasiran nghiên cứu đã chứng minh làm giảm chất béo trung tính và nhiều lipoprotein gây xơ vữa động mạch ở bệnh nhân với hội chứng chylomicron máu gia đình (FCS), tăng triglycerid máu nặng (SHTG) và tăng lipid máu hỗn hợp. Cho đến nay, Plozasiran nhìn chung được dung nạp tốt với các tác dụng phụ khẩn cấp trong điều trị được báo cáo nói chung phản ánh các bệnh đi kèm và tình trạng cơ bản của quần thể nghiên cứu. Trong các nghiên cứu lâm sàng và quần thể nghiên cứu, các tác dụng phụ khẩn cấp trong điều trị được báo cáo thường xuyên nhất đối với liều 25 mg được đề xuất phê duyệt tiếp thị là COVID-19, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhức đầu, đái tháo đường Loại 2 và đau bụng.

Plozasiran đang được nghiên cứu trong chương trình nghiên cứu lâm sàng SUMMIT, bao gồm nghiên cứu PALISADE Giai đoạn 3 ở bệnh nhân mắc FCS, nghiên cứu SHASTA ở bệnh nhân mắc SHTG và nghiên cứu MUIR và CAPITAN ở bệnh nhân tăng lipid máu hỗn hợp.

Plozasiran trong điều trị bệnh nhân mắc FCS đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá, Chỉ định Thuốc mồ côi và Chỉ định Theo dõi Nhanh bởi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Chỉ định Thuốc mồ côi của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu. Plozasiran nghiên cứu chưa được xem xét hoặc phê duyệt để điều trị bất kỳ bệnh nào.

Giới thiệu về Nghiên cứu PALISADE Giai đoạn 3

Nghiên cứu PALISADE (NCT05089084) là nghiên cứu có đối chứng giả dược Giai đoạn 3 nhằm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của plozasiran ở người lớn mắc bệnh được xác nhận về mặt di truyền hoặc lâm sàng FCS được chẩn đoán Tiêu chí chính của nghiên cứu là phần trăm thay đổi so với ban đầu trong TG lúc đói so với giả dược vào Tháng 10. Tổng cộng có 75 đối tượng được phân bổ trên 39 địa điểm khác nhau ở 18 quốc gia được chọn ngẫu nhiên để nhận 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran hoặc giả dược phù hợp một lần mỗi lần. ba tháng. Những người tham gia đã hoàn thành giai đoạn ngẫu nhiên đủ điều kiện để tiếp tục giai đoạn gia hạn gồm 2 phần, trong đó tất cả những người tham gia đều nhận được plozasiran.

Giới thiệu về Plozasiran EAP

Arrowhead cam kết mang đến các loại thuốc nghiên cứu mới cho những bệnh nhân mắc bệnh nghiêm trọng một cách nhanh chóng và hiệu quả nhất có thể. Công ty đã thiết lập một chương trình truy cập mở rộng (EAP) cho một số cá nhân sống chung với FCS. Giống như bất kỳ loại thuốc nghiên cứu nào chưa được cơ quan quản lý phê duyệt, plozasiran nghiên cứu có thể có hoặc không hiệu quả trong việc điều trị chẩn đoán hoặc tình trạng của bạn và có thể có những rủi ro liên quan đến việc sử dụng nó. Nếu bạn là bệnh nhân hoặc người chăm sóc muốn biết thêm về EAP plozasiran này cho FCS, vui lòng thảo luận về EAP này và tất cả các lựa chọn điều trị với bác sĩ điều trị của bạn. Nếu bạn là bác sĩ điều trị và đang tìm kiếm thông tin về EAP plozasiran hoặc muốn yêu cầu quyền truy cập cho bệnh nhân, vui lòng liên hệ với [email protected].

Giới thiệu về Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh khó chữa bằng cách làm bất hoạt các gen gây ra chúng. Sử dụng danh mục rộng rãi các hóa chất RNA và các phương thức phân phối hiệu quả, các liệu pháp Arrowhead kích hoạt cơ chế can thiệp RNA để tạo ra sự phân hủy nhanh chóng, sâu và bền vững các gen mục tiêu. Sự can thiệp RNA, hay RNAi, là một cơ chế hiện diện trong tế bào sống nhằm ức chế sự biểu hiện của một gen cụ thể, do đó ảnh hưởng đến việc sản xuất một loại protein cụ thể. Phương pháp trị liệu dựa trên RNAi của Arrowhead tận dụng con đường làm im lặng gen tự nhiên này.

Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.arrowheadpharma.com hoặc theo dõi chúng tôi trên X (trước đây là Twitter) tại @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook và Instagram. Để được thêm vào danh sách email của Công ty và nhận tin tức trực tiếp, vui lòng truy cập http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Tuyên bố che giấu an toàn theo Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân:

Bản tin này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của điều khoản “bến đỗ an toàn” của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Bất kỳ tuyên bố nào trong bản phát hành này ngoại trừ thông tin lịch sử có thể được coi là tuyên bố hướng tới tương lai . Không giới hạn tính tổng quát của những điều đã nói ở trên, những từ như “có thể”, “sẽ”, “mong đợi”, “tin tưởng”, “dự đoán”, “hy vọng”, “dự định”, “kế hoạch”, “dự án”, “có thể, “ước tính”, “tiếp tục”, “mục tiêu”, “dự báo” hoặc “tiếp tục” hoặc phủ định của những từ này hoặc các biến thể khác của chúng hoặc thuật ngữ so sánh nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy. Ngoài ra, bất kỳ tuyên bố nào đề cập đến các dự đoán về hiệu suất tài chính trong tương lai, xu hướng kinh doanh của chúng tôi, kỳ vọng đối với dòng sản phẩm hoặc các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, bao gồm các đệ trình quy định dự kiến ​​và kết quả chương trình lâm sàng, triển vọng hoặc lợi ích của sự hợp tác của chúng tôi với các công ty khác hoặc các báo cáo khác. đặc điểm của các sự kiện hoặc hoàn cảnh trong tương lai là những tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố về việc bắt đầu, thời gian, tiến độ và kết quả của các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng cũng như các chương trình nghiên cứu và phát triển của chúng tôi; kỳ vọng của chúng tôi về lợi ích tiềm năng của quan hệ đối tác, thỏa thuận cấp phép và/hoặc hợp tác cũng như các thỏa thuận và giao dịch chiến lược khác mà chúng tôi đã ký kết hoặc có thể ký kết trong tương lai; niềm tin và kỳ vọng của chúng tôi về cột mốc quan trọng, tiền bản quyền hoặc các khoản thanh toán khác có thể đến hạn hoặc từ bên thứ ba theo các thỏa thuận hiện có; và ước tính của chúng tôi về doanh thu, chi phí nghiên cứu và phát triển trong tương lai, yêu cầu về vốn và thanh toán cho bên thứ ba. Những tuyên bố này dựa trên những kỳ vọng hiện tại của chúng tôi và chỉ được đưa ra kể từ ngày đưa ra tuyên bố này. Kết quả thực tế của chúng tôi có thể khác biệt đáng kể và bất lợi so với kết quả được trình bày trong bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào do có nhiều yếu tố và sự không chắc chắn, bao gồm tác động của đại dịch COVID-19 đang diễn ra đối với hoạt động kinh doanh của chúng tôi, sự an toàn và hiệu quả của các sản phẩm, quyết định của chúng tôi. của các cơ quan quản lý và thời gian của chúng, thời gian và tác động của sự chậm trễ do quy định trong các chương trình lâm sàng của chúng tôi, khả năng tài trợ cho hoạt động của chúng tôi, khả năng và thời điểm nhận được các mốc quan trọng trong tương lai và phí cấp phép, sự thành công trong tương lai của các nghiên cứu khoa học của chúng tôi, khả năng phát triển và thương mại hóa thành công các loại thuốc, thời điểm bắt đầu và hoàn thành thử nghiệm lâm sàng, thay đổi công nghệ nhanh chóng trên thị trường của chúng tôi, việc thực thi quyền sở hữu trí tuệ của chúng tôi cũng như các rủi ro và sự không chắc chắn khác được mô tả trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của chúng tôi về Mẫu 10- K, các Báo cáo hàng quý tiếp theo theo Mẫu 10-Q và các tài liệu khác nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch tùy từng thời điểm. Chúng tôi không có nghĩa vụ phải cập nhật hoặc sửa đổi các tuyên bố hướng tới tương lai để phản ánh các sự kiện hoặc tình huống mới.

Nguồn: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến