Az AskBio megkapta az FDA ritka gyermekbetegségek és az AB-1003 ritka betegségek gyógyszereinek jelölését a végtag-öv 2I/R9 típusú izomdisztrófiájának kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Research Triangle Park, N.C. – 2024. november 7. – Az Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), egy génterápiás vállalat, amelynek 100%-os tulajdonosa és önállóan működik a Bayer AG leányvállalata ma bejelentette, hogy az AB-1003 (más néven LION-101) ritka gyermekbetegségben szenvedett. az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által a végtag-öv 2I/R9 típusú izomdisztrófia (LGMD2I/R9) kezelésére szolgáló megjelölés és ritka betegségek gyógyszerként való megjelölése.

Az FDA megadja a ritka gyermekbetegségek minősítését, hogy ösztönözze új kezelések kifejlesztését olyan súlyos és életveszélyes betegségekre, amelyek elsősorban 18 éves vagy annál fiatalabb gyermekeket érintenek. kevesebb mint 200 000 ember érintett az Egyesült Államokban. Ha az AB-1003 jóváhagyásra kerül, az AskBio jogosult lehet elsőbbségi felülvizsgálati utalványra a kijelölés kézhezvétele alapján. Az elsőbbségi felülvizsgálati utalvány felhasználható egy másik, a vállalatnál folyamatban lévő terápiára, ami rövidebb felülvizsgálati határidőt tesz lehetővé a marketingpályázat felülvizsgálata során, vagy eladható és átruházható egy másik vállalatra.1

A ritka betegségek megjelölése olyan ritka betegségek gyógyszereinek és biológiai szereinek ritka betegségeknek minősülő státuszt biztosít, amelyek megfelelnek bizonyos kritériumoknak, és potenciálisan hét évre szóló kizárólagos marketingjogot biztosít a vállalatnak, más előnyök mellett.2

„Ezek az AB-1003 megjelölések egyértelműen felismerik az LGMD jelentős kielégítetlen orvosi szükségleteit, beleértve a 2I/R9 típust is, amely az AskBio középpontjában áll klinikai program, és amelyre nincs jóváhagyott terápia” – mondta Canwen Jiang, MD, PhD, az AskBio fejlesztési igazgatója és tiszti főorvosa. „Az izomdisztrófia ezen ritka formájának terhe a betegekre és családjaikra súlyos, és ezek a döntések támogatják azon erőfeszítéseinket, hogy potenciálisan új terápiás lehetőséget kínáljunk e pusztító betegség 2I/R9 típusával élők számára.”

Az LGMD2I/R9 az LGMD egyik formája, amelyet az FKRP gén változásai okoznak, és a kar- és lábizmok gyengeségével és soványodásával jár együtt.3 Az LGMD2I/R9 fertőzöttek észrevehetik tünetek, beleértve a mozgásképesség elvesztését, a szív- vagy tüdőfunkció károsodását. Ezek a tünetek iskoláskorban és fiatalabb gyermekeknél jelentkezhetnek.3 A tünetek súlyosbodásával az egyének általában kerekesszéket igényelnek.3 Az LGMD2I/R9 ritka betegség, amely becslések szerint kevesebb mint 5000 embert érint az Egyesült Államokban.3 Jelenleg nincs olyan kezelés, amely módosítaná a betegség progressziója, és a kezelés az egyénben jelenlévő jeleken és tüneteken alapul.3

Vizsgálati gének széles portfóliójával A kutatás és fejlesztés különböző szakaszaiban alkalmazott terápiák, az AskBio folytatja az adeno-asszociált vírus (AAV) alapú terápiák fejlesztését a világ leggyengítőbb betegségeinek kezelésére. A vállalat klinikai programportfóliót tart fenn a neuromuszkuláris, központi idegrendszeri, szív- és érrendszeri és anyagcsere-betegségek indikációira kiterjedően, és olyan áttörést jelentő kezeléseket kíván nyújtani, amelyek potenciálisan betegek tízmillióinak lehetnek előnyösek világszerte.4-10

A végtag-öv izomdisztrófiáról (LGMD)A végtag-öv izomdisztrófia (LGMD) a karok és a lábak izomzatának progresszív gyengeségét és elsorvadását okozó betegségek csoportjára utal. 9 A leginkább érintett izmok a testhez legközelebb eső izmok (proximális izmok), különösen a vállak, a felkar, a medence és a medence izmai. combok.9 Az LGMD súlyossága, kialakulásának kora és jellemzői az állapot számos altípusa között változnak, és gyakran nem következetesek, még egyazon családon belül is.9 A jelek és tünetek először bármely életkorban megjelenhetnek, és általában idővel súlyosbodhatnak, bár bizonyos esetekben enyhék maradnak.9 Látogasson el a National Institutes of Health Medline Plus webhelyére, ha többet szeretne megtudni az LGMD-ről.

A AskBio Az Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), a Bayer AG 100%-os tulajdonában lévő és önállóan üzemeltetett leányvállalata, egy teljesen integrált génterápiás vállalat, amely életmentő gyógyszerek fejlesztésével és életek megváltoztatásával foglalkozik. A vállalat klinikai programportfóliót tart fenn a neuromuszkuláris, központi idegrendszeri, szív- és érrendszeri és anyagcsere-betegségek indikációira kiterjedően, és olyan klinikai stádiumú csővezetékkel rendelkezik, amely magában foglalja a pangásos szívelégtelenség, a Huntington-kór, a végtag-öv izomdisztrófiájának és a többszörös rendszerű betegségeknek a vizsgálati terápiáját. sorvadás, Parkinson-kór és Pompe-kór. Az AskBio génterápiás platformja a Pro10™-et, egy iparágvezető szabadalmaztatott sejtvonal-gyártási eljárást, valamint kapszidok és promóterek széles skáláját tartalmazza. Az észak-karolinai Research Triangle Parkban található globális központtal és a skóciai Edinburgh-i európai központtal a vállalat több száz szabadalmazott kapszidot és promótert hozott létre, amelyek közül több már preklinikai és klinikai tesztelésben is részt vett. A génterápia korai újítója, öt országban több mint 900 alkalmazottal, és több mint 600 szabadalommal és szabadalmi bejelentéssel rendelkezik olyan területeken, mint az AAV-gyártás és a kiméra kapszidok. Tudjon meg többet a www.askbio.com oldalon, vagy kövessen minket a LinkedIn-en. A Bayerről A Bayer egy globális vállalat, amely alapvető kompetenciákkal rendelkezik az egészségügy és táplálkozás élettudományi területein. Az „Egészséget mindenkinek, éhezést senkinek” című küldetésével összhangban a vállalat termékeit és szolgáltatásait úgy tervezték, hogy segítsék az embereket és a bolygó boldogulását azáltal, hogy támogatják a növekvő és öregedő globális népesség által támasztott főbb kihívások leküzdésére irányuló erőfeszítéseket. A Bayer elkötelezte magát a fenntartható fejlődés előmozdítása mellett, és pozitív hatást fejt ki vállalkozásaival. A cégcsoport célja ugyanakkor, hogy az innováció és a növekedés révén növelje keresőképességét, és értéket teremtsen. A Bayer márka a bizalmat, a megbízhatóságot és a minőséget jelenti az egész világon. A 2023-as pénzügyi évben a csoport körülbelül 100 000 embert foglalkoztatott, árbevétele pedig 47,6 milliárd euró volt. A speciális tételek előtti K+F ráfordítások 5,8 milliárd eurót tettek ki. További információért látogasson el a www.bayer.com webhelyre. Az AskBio előretekintő nyilatkozataiEz a sajtóközlemény „előretekintő nyilatkozatokat” tartalmaz. A sajtóközleményben szereplő bármely olyan állítás, amely nem történelmi tény állítása, előretekintő állításnak tekinthető. Az olyan szavak, mint a „hisz”, „előre számít”, „tervek”, „vár”, „akarat”, „szándék”, „lehetséges”, „lehetséges” és hasonló kifejezések az előremutató kijelentések azonosítására szolgálnak. Ezek az előremutató kijelentések korlátozás nélkül magukban foglalják az AskBio klinikai vizsgálataira vonatkozó kijelentéseket. Ezek az előremutató kijelentések kockázatokat és bizonytalanságokat rejtenek magukban, amelyek közül sok az AskBio ellenőrzésén kívül esik. Az ismert kockázatok többek között a következők: Előfordulhat, hogy az AskBio nem tudja megvalósítani üzleti terveit és céljait, beleértve a várt vagy tervezett klinikai és szabályozási mérföldkövek és határidők teljesítését, harmadik felekre való támaszkodást, klinikai fejlesztési terveket, gyártási folyamatokat és terveket, és termékjelöltjeinek piacra hozatala különféle okok miatt, ideértve a vállalat pénzügyi és egyéb erőforrásainak lehetséges korlátait, a gyártási korlátokat, amelyek előre nem láthatók vagy nem oldhatók meg kellő időben, esetleges nézeteltérések vagy egyéb problémák harmadik fél munkatársainkkal és partnereinkkel, valamint szabályozási, bírósági vagy ügynökségi visszajelzések vagy döntések, például az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának vagy az Egyesült Államok Szabadalmi és Védjegyhivatalának visszajelzései és határozatai. A fenti kockázatok bármelyike ​​lényegesen és hátrányosan befolyásolhatja az AskBio üzletét és működési eredményét. Nem szabad túlzottan támaszkodnia a jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentésekre. Az AskBio nem vállal kötelezettséget arra, hogy a jelen dátum utáni események vagy körülmények alapján nyilvánosan frissítse előretekintő nyilatkozatait.

Referenciák

1. FDA.gov. Ritka gyermekbetegségek kijelölése és elsőbbségi felülvizsgálati utalványprogramok. Elérhető: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Utolsó hozzáférés: 2024. november.

2. FDA.gov. Gyógyászati ​​termékek ritka betegségekre és állapotokra. Elérhető: https://www.fda.gov/industry/ medical-products-rare-diseases-and-conditions Utolsó hozzáférés: 2024. november.

3. National Institutes of Health – Nemzeti Fordítástudományi Központ: Genetikai és Ritka Betegségek Információs Központja. 2I típusú végtag-öv izomdisztrófia – Összefoglaló. Elérhető itt: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Utolsó hozzáférés: 2024. november.

4. Chu ML, Moran E. A végtag-öv izomdisztrófiák: a kezelés a láthatáron? Neuroterápiák. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. Parkinson-kór. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Egészségügyi Világszervezet. Parkinson kór. Elérhető: https://www.who.int/news- szoba/fact-sheets/detail/Parkinson-kór Utolsó hozzáférés: 2024. november.

7. Malik A és mtsai. Pangásos szívelégtelenség. In: StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022. november 7.

8. Országos Egészségügyi Intézetek. Végtag-öv izomdisztrófia: MedlinePlus Genetics. Elérhető: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- muscular-dystrophy Utolsó hozzáférés: 2024. november.

9. Goh Y és mtsai. Többrendszerű atrófia [közzététel online megjelenés előtt, 2023. március 16.]. Gyakorold Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D és mtsai. Pompe-kór: klinikai, diagnosztikai és terápiás áttekintés. Curr Treat Options Neurol. 2022;24(11):573-588.

Forrás: Bayer AG

Elküldve : 2024-11-08 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak