AskBio ได้รับการรับรองจาก FDA สำหรับโรคในเด็กที่หายากและยาเด็กกำพร้าสำหรับ AB-1003 สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อลีบที่คาดเอวประเภท 2I/R9

Research Triangle Park, N.C. – 7 พฤศจิกายน 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) บริษัทยีนบำบัดที่เป็นเจ้าของทั้งหมดและดำเนินการอย่างอิสระในฐานะ บริษัทในเครือของ Bayer AG ได้ประกาศในวันนี้ว่า AB-1003 (หรือที่รู้จักในชื่อ LION-101) ได้รับการแต่งตั้งให้เป็นโรคในเด็กที่หายากและได้รับการแต่งตั้งให้เป็นยาเด็กกำพร้าจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อบริเวณแขนขา-เอวเสื่อม ประเภท 2I/R9 (LGMD2I/R9)

FDA ให้การแต่งตั้งโรคในเด็กที่หายากเพื่อสร้างแรงจูงใจในการพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ๆ สำหรับโรคร้ายแรงและคุกคามถึงชีวิตที่ส่งผลกระทบเป็นหลัก เด็กอายุ 18 ปีหรือต่ำกว่า โดยมีผู้คนได้รับผลกระทบน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา หาก AB-1003 ได้รับการอนุมัติ AskBio อาจมีสิทธิ์ได้รับบัตรกำนัลการตรวจสอบลำดับความสำคัญโดยขึ้นอยู่กับการได้รับการกำหนดนี้ บัตรกำนัลการตรวจสอบลำดับความสำคัญสามารถนำไปใช้กับการบำบัดอื่นในไปป์ไลน์ของบริษัท ซึ่งช่วยให้ระยะเวลาการตรวจสอบสั้นลงในระหว่างการตรวจสอบใบสมัครทางการตลาด หรือสามารถขายและโอนไปยังบริษัทอื่นได้1

การกำหนดสถานะเด็กกำพร้าให้สถานะเด็กกำพร้าแก่ยาและชีววิทยาสำหรับโรคหายากที่ตรงตามเกณฑ์ที่กำหนด และอาจให้สิทธิ์ทางการตลาดแก่บริษัทแต่เพียงผู้เดียวเป็นระยะเวลาเจ็ดปี พร้อมด้วยสิทธิประโยชน์อื่นๆ2

“การกำหนด AB-1003 เหล่านี้แสดงให้เห็นอย่างชัดเจนถึงความต้องการทางการแพทย์ที่สำคัญที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองใน LGMD ซึ่งรวมถึงประเภท 2I/R9 ซึ่งเป็นจุดเน้นของโปรแกรมทางคลินิกของ AskBio และ ซึ่งไม่มีการบำบัดที่ได้รับการอนุมัติ” นพ. Canwen Jiang, MD, PhD, ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพัฒนาและประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ AskBio กล่าว “ภาระของภาวะกล้ามเนื้อเสื่อมในรูปแบบที่พบไม่บ่อยนี้เกิดขึ้นกับผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขานั้นเป็นเรื่องลึกซึ้ง และการตัดสินใจเหล่านี้สนับสนุนความพยายามของเราในการเสนอทางเลือกใหม่ในการรักษาแก่ผู้ที่อาศัยอยู่กับโรคร้ายแรงชนิดนี้ประเภท 2I/R9”

LGMD2I/R9 เป็นรูปแบบหนึ่งของ LGMD ที่เกิดจากการเปลี่ยนแปลงของยีน FKRP และสัมพันธ์กับความอ่อนแอและการสูญเสียกล้ามเนื้อแขนและขา3 ผู้คนที่อาศัยอยู่กับ LGMD2I/R9 อาจสังเกตเห็น อาการต่างๆ เช่น สูญเสียการเคลื่อนไหว หัวใจหรือปอดทำงานบกพร่อง อาการเหล่านี้สามารถเกิดขึ้นได้ในวัยเรียนและเด็กเล็ก3 เมื่ออาการแย่ลง โดยทั่วไปบุคคลจำเป็นต้องใช้รถเข็น3 LGMD2I/R9 เป็นโรคที่พบได้ยาก คาดว่าจะส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 5,000 คนในสหรัฐอเมริกา3 ปัจจุบัน ยังไม่มีการรักษาที่ปรับเปลี่ยนได้ การลุกลามของโรคและการจัดการจะขึ้นอยู่กับอาการและอาการแสดงที่ปรากฏในแต่ละบุคคล3

ด้วยผลงานการบำบัดด้วยยีนที่ศึกษาวิจัยอย่างกว้างขวางในขั้นตอนต่างๆ ของการวิจัยและพัฒนา AskBio ยังคงพัฒนาวิธีการรักษาที่เกี่ยวข้องกับไวรัสอะดีโน (AAV) อย่างต่อเนื่อง เพื่อรักษาโรคที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอที่สุดในโลก บริษัทดำเนินโครงการทางคลินิกต่างๆ มากมายเกี่ยวกับการบ่งชี้โรคประสาทและกล้ามเนื้อ ระบบประสาทส่วนกลาง หลอดเลือดหัวใจ และโรคทางเมตาบอลิซึม และมีเป้าหมายที่จะส่งมอบการรักษาที่ก้าวล้ำที่อาจเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยหลายสิบล้านคนทั่วโลก4-10

เกี่ยวกับโรคกล้ามเนื้อบริเวณแขนขา (LGMD)โรคกล้ามเนื้อบริเวณแขนขา (LGMD) เป็นคำที่ใช้เรียกกลุ่มโรคที่ทำให้เกิดความอ่อนแอมากขึ้นเรื่อยๆ และการสูญเสียกล้ามเนื้อบริเวณแขนและขา 9 กล้ามเนื้อที่ได้รับผลกระทบมากที่สุดคือกล้ามเนื้อที่อยู่ใกล้ร่างกายที่สุด (กล้ามเนื้อใกล้เคียง) โดยเฉพาะกล้ามเนื้อไหล่ ต้นแขน บริเวณอุ้งเชิงกราน และต้นขา 9 ความรุนแรง อายุที่เริ่มมีอาการ และลักษณะของ LGMD แตกต่างกันไปในหลายประเภทย่อยของอาการและมักจะไม่สอดคล้องกันแม้จะอยู่ในครอบครัวเดียวกัน9 สัญญาณและอาการอาจปรากฏขึ้นครั้งแรกทุกช่วงอายุและโดยทั่วไปจะแย่ลงเมื่อเวลาผ่านไป แม้ว่าในบางกรณีอาการจะไม่รุนแรงก็ตาม9 เยี่ยมชมสถาบันแห่งชาติของ เว็บไซต์ Health Medline Plus เพื่อเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ LGMD

เกี่ยวกับ AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) บริษัทในเครือที่ Bayer AG เป็นเจ้าของและดำเนินการอย่างอิสระ เป็นบริษัทยีนบำบัดแบบครบวงจรที่อุทิศตนเพื่อการพัฒนายาช่วยชีวิตและการเปลี่ยนแปลงชีวิต บริษัทดูแลรักษาผลงานของโปรแกรมทางคลินิกที่ครอบคลุมข้อบ่งชี้เกี่ยวกับระบบประสาทและกล้ามเนื้อ ระบบประสาทส่วนกลาง หลอดเลือดหัวใจ และโรคทางเมตาบอลิซึม โดยมีขั้นตอนทางคลินิกที่รวมถึงการบำบัดเชิงสืบสวนสำหรับภาวะหัวใจล้มเหลว โรคฮันติงตัน โรคกล้ามเนื้อบริเวณรอบแขนขาเสื่อม ระบบหลายระบบ โรคฝ่อ โรคพาร์กินสัน และโรคปอมเป แพลตฟอร์มการบำบัดด้วยยีนของ AskBio ประกอบด้วย Pro10™ ซึ่งเป็นกระบวนการผลิตเซลล์ไลน์ที่เป็นเอกสิทธิ์ชั้นนำของอุตสาหกรรม และแคปซิดและโปรโมเตอร์ที่หลากหลาย ด้วยสำนักงานใหญ่ระดับโลกใน Research Triangle Park รัฐนอร์ทแคโรไลนา และสำนักงานใหญ่ในยุโรปในเมืองเอดินบะระ ประเทศสกอตแลนด์ บริษัทได้สร้าง capsids และผู้สนับสนุนที่เป็นกรรมสิทธิ์หลายร้อยราย ซึ่งหลายแห่งได้เข้าสู่การทดสอบก่อนคลินิกและทางคลินิกแล้ว บริษัทเป็นผู้ริเริ่มด้านยีนบำบัดในยุคแรกๆ โดยมีพนักงานมากกว่า 900 คนใน 5 ประเทศ บริษัทถือสิทธิบัตรและการยื่นขอสิทธิบัตรมากกว่า 600 ฉบับในด้านต่างๆ เช่น การผลิต AAV และไคเมอริกแคปซิด เรียนรู้เพิ่มเติมที่ www.askbio.com หรือติดตามเราบน LinkedIn เกี่ยวกับไบเออร์ ไบเออร์เป็นองค์กรระดับโลกที่มีความสามารถหลักในสาขาชีววิทยาศาสตร์ด้านการดูแลสุขภาพและโภชนาการ เพื่อให้สอดคล้องกับพันธกิจ "สุขภาพสำหรับทุกคน ความหิวโหย" ผลิตภัณฑ์และบริการของบริษัทได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยให้ผู้คน และโลกเจริญเติบโตโดยการสนับสนุนความพยายามในการเอาชนะความท้าทายที่สำคัญที่นำเสนอโดยประชากรโลกที่เติบโตและสูงวัย ไบเออร์มุ่งมั่นที่จะขับเคลื่อนการพัฒนาที่ยั่งยืนและสร้างผลกระทบเชิงบวกให้กับธุรกิจของตน ในขณะเดียวกัน กลุ่มบริษัทมีเป้าหมายที่จะเพิ่มอำนาจในการสร้างรายได้และสร้างมูลค่าผ่านนวัตกรรมและการเติบโต แบรนด์ไบเออร์แสดงถึงความไว้วางใจ ความน่าเชื่อถือ และคุณภาพทั่วโลก ในปีงบประมาณ 2023 กลุ่มบริษัทมีพนักงานประมาณ 100,000 คน และมียอดขาย 47.6 พันล้านยูโร ค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาก่อนรายการพิเศษมีมูลค่า 5.8 พันล้านยูโร สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม ไปที่ www.bayer.com แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าของ AskBioข่าวประชาสัมพันธ์นี้มี "แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า" ข้อความใดๆ ที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ซึ่งไม่ใช่ข้อความเกี่ยวกับข้อเท็จจริงในอดีตอาจถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าได้ คำต่างๆ เช่น “เชื่อ” “คาดการณ์” “แผนการ” “คาดหวัง” “จะ” “ตั้งใจ” “มีศักยภาพ” “เป็นไปได้” และสำนวนที่คล้ายกันมีจุดมุ่งหมายเพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกของ AskBio ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ซึ่งส่วนใหญ่อยู่นอกเหนือการควบคุมของ AskBio ความเสี่ยงที่ทราบได้แก่ เหนือสิ่งอื่นใด: AskBio อาจไม่สามารถดำเนินการตามแผนธุรกิจและเป้าหมายได้ รวมถึงการบรรลุเหตุการณ์สำคัญและกำหนดเวลาทางคลินิกและกฎระเบียบที่คาดหวังหรือที่วางแผนไว้ การพึ่งพาบุคคลที่สาม แผนการพัฒนาทางคลินิก กระบวนการผลิตและแผน และนำผู้สมัครผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาดเนื่องด้วยเหตุผลหลายประการ รวมถึงข้อจำกัดที่เป็นไปได้ด้านการเงินของบริษัทและทรัพยากรอื่น ๆ ข้อจำกัดด้านการผลิตที่อาจไม่สามารถคาดการณ์หรือแก้ไขได้ทันเวลา ความขัดแย้งที่อาจเกิดขึ้นหรือปัญหาอื่น ๆ กับบุคคลที่สามของเรา ผู้ทำงานร่วมกันและหุ้นส่วน และข้อเสนอแนะหรือการตัดสินใจตามกฎระเบียบ ศาลหรือหน่วยงาน เช่น ข้อเสนอแนะและการตัดสินใจจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา หรือสำนักงานสิทธิบัตรและเครื่องหมายการค้าของสหรัฐอเมริกา ความเสี่ยงใดๆ ที่กล่าวมาข้างต้นอาจส่งผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญและในทางลบต่อธุรกิจและผลการดำเนินงานของ AskBio คุณไม่ควรเชื่อถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้มากเกินไป AskBio ไม่มีภาระผูกพันใดๆ ในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าต่อสาธารณะตามเหตุการณ์หรือสถานการณ์หลังจากวันที่ในที่นี้

ข้อมูลอ้างอิง

1. อย.gov. โปรแกรมบัตรกำนัลการกำหนดโรคในเด็กที่หายากและการตรวจสอบลำดับความสำคัญ มีจำหน่ายที่: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs เข้าถึงล่าสุด: พฤศจิกายน 2024

2. อย.gov. ผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์สำหรับโรคและอาการที่หายาก ดูได้ที่: https://www.fda.gov/industry/ ผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์-โรคที่หายากและสภาวะ เข้าถึงล่าสุด: พฤศจิกายน 2024

3. สถาบันสุขภาพแห่งชาติ - ศูนย์วิทยาศาสตร์การแปลขั้นสูงแห่งชาติ: ศูนย์ข้อมูลโรคทางพันธุกรรมและโรคหายาก กล้ามเนื้อแขนขา-Girdle Dystrophy ประเภท 2I - สรุป สามารถดูได้ที่: https://rarediseases.info.nih .gov/diseases/12533/limb-girdle-mกล้ามเนื้อ-dystrophy-type-2i สุดท้าย เข้าถึงได้: พฤศจิกายน 2024

4. Chu ML, Moran E. โรคกล้ามเนื้อแขนขา: การรักษาบนขอบฟ้าหรือไม่? ยารักษาโรคประสาท 2018;15(4):849-862.

5. บาเลสตริโน อาร์, ชาปิรา เอเอชวี. โรคพาร์กินสัน ยูโร เจ นอยรอล. 2020;27(1):27-42.

6. องค์การอนามัยโลก. โรคพาร์กินสัน. รับชมได้ที่: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease เข้าถึงล่าสุด: พฤศจิกายน 2024.

7. มาลิก เอ และคณะ ภาวะหัวใจล้มเหลว ใน: StatPearls. เกาะมหาสมบัติ (ฟลอริดา): สำนักพิมพ์ StatPearls; 7 พฤศจิกายน 2022

8. สถาบันสุขภาพแห่งชาติ. กล้ามเนื้อแขนขาเสื่อม: MedlinePlus Genetics มีจำหน่ายที่: https://medlineplus.gov/genetics/condition/limb-girdle- กล้ามเนื้อ-เสื่อม เข้าถึงล่าสุด: พฤศจิกายน 2024.

9. โก๊ะ วาย และคณะ ลีบหลายระบบ [เผยแพร่ออนไลน์ก่อนพิมพ์ 16 มี.ค. 2023] แพรค นอยรอล. 2023; practneurol-2020-002797.

10. สตีเวนส์ ดี และคณะ โรคปอมเป: ภาพรวมทางคลินิก การวินิจฉัย และการรักษา ตัวเลือกการรักษา Curr Neurol 2022;24(11):573-588.

ที่มา: Bayer AG

โพสต์แล้ว : 2024-11-08 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำสำคัญยอดนิยม