AskBio nhận được chứng nhận về bệnh nhi hiếm gặp của FDA và chỉ định thuốc mồ côi cho AB-1003 để điều trị chứng loạn dưỡng cơ tứ chi loại 2I/R9

Theo dõi Drugslib trên

Research Triangle Park, N.C. – Ngày 7 tháng 11 năm 2024 – Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), một công ty liệu pháp gen được sở hữu hoàn toàn và hoạt động độc lập với tư cách là một công ty con của Bayer AG, hôm nay thông báo rằng AB-1003 (còn được gọi là LION-101) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chỉ định là bệnh nhi hiếm gặp và là thuốc dành cho trẻ mồ côi (FDA) để điều trị chứng loạn dưỡng cơ vùng thắt lưng loại 2I/R9 (LGMD2I/R9).

FDA cấp chỉ định bệnh nhi hiếm gặp để khuyến khích sự phát triển của các phương pháp điều trị mới cho các bệnh nghiêm trọng và đe dọa tính mạng, chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em từ 18 tuổi trở xuống, với ít hơn 200.000 người bị ảnh hưởng ở Hoa Kỳ. Nếu AB-1003 được phê duyệt, AskBio có thể đủ điều kiện nhận phiếu đánh giá ưu tiên dựa trên việc nhận được chỉ định này. Phiếu đánh giá ưu tiên có thể được áp dụng cho một liệu pháp khác trong quy trình của công ty, cho phép thời gian xem xét ngắn hơn trong quá trình xem xét đơn đăng ký tiếp thị hoặc có thể được bán và chuyển giao cho công ty khác.1

Việc chỉ định mồ côi cung cấp trạng thái mồ côi cho các loại thuốc và sinh phẩm điều trị các bệnh hiếm gặp đáp ứng các tiêu chí nhất định và có khả năng mang lại cho công ty quyền tiếp thị độc quyền trong thời gian bảy năm, cùng với các lợi ích khác.2

“Những chỉ định này cho AB-1003 là sự công nhận rõ ràng về nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng ở LGMD, bao gồm cả loại 2I/R9, vốn là trọng tâm của chương trình lâm sàng của AskBio và vì cái gì Canwen Jiang, MD, PhD, Giám đốc Phát triển và Giám đốc Y tế, AskBio cho biết. “Gánh nặng của dạng loạn dưỡng cơ hiếm gặp này đối với bệnh nhân và gia đình họ là rất lớn. Những quyết định này hỗ trợ nỗ lực của chúng tôi nhằm mang lại một lựa chọn điều trị mới cho những người mắc loại 2I/R9 của căn bệnh tàn khốc này.”

LGMD2I/R9 là một dạng LGMD do những thay đổi trong gen FKRP gây ra và có liên quan đến tình trạng yếu và teo cơ tay và chân.3 Những người sống chung với LGMD2I/R9 có thể nhận thấy các triệu chứng bao gồm mất khả năng vận động, suy giảm chức năng tim hoặc phổi. Những triệu chứng này có thể xảy ra ở độ tuổi đi học và trẻ nhỏ.3 Khi các triệu chứng trở nên trầm trọng hơn, mọi người thường phải ngồi xe lăn.3 LGMD2I/R9 là một căn bệnh hiếm gặp, ước tính ảnh hưởng đến ít hơn 5.000 người ở Hoa Kỳ.3 Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào có thể thay đổi được sự tiến triển của bệnh và việc quản lý dựa trên các dấu hiệu và triệu chứng hiện diện ở mỗi cá nhân.3

Với danh mục rộng rãi các liệu pháp gen nghiên cứu ở các giai đoạn nghiên cứu và phát triển khác nhau , AskBio tiếp tục phát triển các liệu pháp dựa trên virus liên quan đến adeno (AAV) để điều trị một số căn bệnh gây suy nhược nhất trên thế giới. Công ty duy trì một danh mục các chương trình lâm sàng trên nhiều chỉ định về bệnh thần kinh cơ, hệ thần kinh trung ương, tim mạch và chuyển hóa, đồng thời hướng tới cung cấp các phương pháp điều trị đột phá có khả năng mang lại lợi ích cho hàng chục triệu bệnh nhân trên toàn thế giới.4-10

Giới thiệu về bệnh Loạn dưỡng cơ vùng chi (LGMD)Loạn dưỡng cơ vùng chi (LGMD) là thuật ngữ chỉ một nhóm bệnh gây yếu dần và teo cơ ở cánh tay và chân. 9 Các cơ bị ảnh hưởng nhiều nhất là những cơ gần cơ thể nhất (các cơ gần nhất), đặc biệt là các cơ ở vai, cánh tay trên, vùng xương chậu và đùi.9 Mức độ nghiêm trọng, tuổi khởi phát và các đặc điểm của LGMD khác nhau giữa nhiều loại bệnh. tình trạng bệnh và thường không nhất quán, ngay cả trong cùng một gia đình.9 Các dấu hiệu và triệu chứng có thể xuất hiện đầu tiên ở mọi lứa tuổi và thường xấu đi theo thời gian, mặc dù trong một số trường hợp chúng vẫn ở mức độ nhẹ.9 Hãy truy cập trang web Medline Plus của Viện Y tế Quốc gia để tìm hiểu thêm về LGMD.

Giới thiệu về AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), một công ty con được sở hữu toàn bộ và vận hành độc lập của Bayer AG, là một công ty con công ty trị liệu gen tích hợp đầy đủ chuyên phát triển các loại thuốc cứu sống và thay đổi cuộc sống. Công ty duy trì một danh mục các chương trình lâm sàng trên nhiều chỉ định về bệnh thần kinh cơ, hệ thần kinh trung ương, tim mạch và chuyển hóa với một lộ trình ở giai đoạn lâm sàng bao gồm các phương pháp điều trị nghiên cứu cho bệnh suy tim sung huyết, bệnh Huntington, chứng loạn dưỡng cơ tứ chi, đa hệ thống teo cơ, bệnh Parkinson và bệnh Pompe. Nền tảng liệu pháp gen của AskBio bao gồm Pro10™, một quy trình sản xuất dòng tế bào độc quyền hàng đầu trong ngành cũng như một loạt các viên nang và chất xúc tiến. Với trụ sở chính toàn cầu tại Research Triangle Park, Bắc Carolina và trụ sở chính ở Châu Âu tại Edinburgh, Scotland, công ty đã tạo ra hàng trăm viên nang và chất xúc tác độc quyền, một số trong số đó đã được đưa vào thử nghiệm lâm sàng và tiền lâm sàng. Là nhà cải tiến sớm trong lĩnh vực liệu pháp gen, với hơn 900 nhân viên ở 5 quốc gia, công ty nắm giữ hơn 600 bằng sáng chế và đơn xin cấp bằng sáng chế trong các lĩnh vực như sản xuất AAV và viên nang khảm. Tìm hiểu thêm tại www.askbio.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn. Giới thiệu về Bayer Bayer là một doanh nghiệp toàn cầu có năng lực cốt lõi trong lĩnh vực khoa học đời sống là chăm sóc sức khỏe và dinh dưỡng. Phù hợp với sứ mệnh của mình, “Sức khỏe cho mọi người, Không ai đói”, các sản phẩm và dịch vụ của công ty được thiết kế để giúp mọi người và hành tinh phát triển mạnh mẽ bằng cách hỗ trợ những nỗ lực vượt qua những thách thức lớn do dân số toàn cầu ngày càng tăng và già đi. Bayer cam kết thúc đẩy sự phát triển bền vững và tạo ra tác động tích cực cho hoạt động kinh doanh của mình. Đồng thời, Tập đoàn đặt mục tiêu tăng khả năng kiếm tiền và tạo ra giá trị thông qua đổi mới và tăng trưởng. Thương hiệu Bayer tượng trưng cho sự tin cậy, độ tin cậy và chất lượng trên toàn thế giới. Trong năm tài chính 2023, Tập đoàn đã tuyển dụng khoảng 100.000 người và đạt doanh thu 47,6 tỷ euro. Chi phí R&D trước các mặt hàng đặc biệt lên tới 5,8 tỷ euro. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.bayer.com. Tuyên bố hướng tới tương lai của AskBioThông cáo báo chí này chứa “các tuyên bố hướng tới tương lai”. Bất kỳ tuyên bố nào trong thông cáo báo chí này không phải là tuyên bố về thực tế lịch sử có thể được coi là tuyên bố hướng tới tương lai. Những từ như “tin tưởng”, “dự đoán”, “kế hoạch”, “kỳ vọng”, “ý chí”, “dự định”, “tiềm năng”, “có thể” và các cách diễn đạt tương tự nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng của AskBio. Những tuyên bố hướng tới tương lai này liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, nhiều trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của AskBio. Những rủi ro đã biết bao gồm, trong số những rủi ro khác: AskBio có thể không thực hiện được các kế hoạch và mục tiêu kinh doanh của mình, bao gồm việc đáp ứng các mốc thời gian và mốc thời gian theo quy định và lâm sàng dự kiến ​​hoặc theo kế hoạch, sự phụ thuộc vào bên thứ ba, kế hoạch phát triển lâm sàng, quy trình và kế hoạch sản xuất, và đưa các ứng cử viên sản phẩm của mình ra thị trường, vì nhiều lý do, bao gồm những hạn chế có thể có về tài chính của công ty và các nguồn lực khác, những hạn chế về sản xuất có thể không được dự đoán hoặc giải quyết kịp thời, những bất đồng tiềm ẩn hoặc các vấn đề khác với cộng tác viên bên thứ ba của chúng tôi và các đối tác cũng như phản hồi hoặc quyết định theo quy định, tòa án hoặc cơ quan, chẳng hạn như phản hồi và quyết định từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hoặc Văn phòng Bằng sáng chế và Thương hiệu Hoa Kỳ. Bất kỳ rủi ro nào nêu trên đều có thể ảnh hưởng nghiêm trọng và bất lợi đến hoạt động kinh doanh và kết quả hoạt động của AskBio. Bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí này. AskBio không có bất kỳ nghĩa vụ nào trong việc cập nhật công khai các tuyên bố hướng tới tương lai của mình dựa trên các sự kiện hoặc hoàn cảnh sau ngày nêu trên.

Tài liệu tham khảo

1. FDA.gov. Chương trình phiếu đánh giá ưu tiên và chỉ định bệnh nhi hiếm gặp. Có sẵn tại: https:// www.fda.gov/industry/Medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

2. FDA.gov. Sản phẩm y tế dành cho các bệnh và tình trạng hiếm gặp. Có sẵn tại: https://www.fda.gov/industry/ sản phẩm y tế-hiếm-bệnh-và-tình trạng Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

3. Viện Y tế Quốc gia - Trung tâm Khoa học Tiến bộ Quốc gia: Trung tâm Thông tin về Bệnh di truyền và Bệnh hiếm gặp. Chứng loạn dưỡng cơ tứ chi loại 2I - Tóm tắt. Có tại: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12533/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

4. Chu ML, Moran E. Chứng loạn dưỡng cơ tứ chi: Việc điều trị có thành công không? Liệu pháp thần kinh. 2018;15(4):849-862.

5. Balestrino R, Schapira AHV. Bệnh Parkinson. Eur J Neurol. 2020;27(1):27-42.

6. Tổ chức Y tế Thế giới. Bệnh Parkinson. Có tại: https://www.who.int/news- room/fact-sheets/detail/parkinson-disease Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

7. Malik A, et al. Suy tim sung huyết. Trong: StatPearls. Đảo kho báu (FL): Nhà xuất bản StatPearls; Ngày 7 tháng 11 năm 2022.

8. Viện Y tế Quốc gia. Chứng loạn dưỡng cơ tứ chi: Di ​​truyền học MedlinePlus. Có sẵn tại: https://medlineplus.gov/genics/condition/limb-girdle- chứng loạn dưỡng cơ Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

9. Goh Y và cộng sự. Teo nhiều hệ thống [xuất bản trực tuyến trước khi in, ngày 16 tháng 3 năm 2023]. Thực hành Neurol. 2023; practneurol-2020-002797.

10. Stevens D, và cộng sự. Bệnh Pompe: Tổng quan về lâm sàng, chẩn đoán và điều trị. Tùy chọn điều trị Curr Neurol. 2022;24(11):573-588.

Nguồn: Bayer AG

Đã đăng : 2024-11-08 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến