Az Avadel Pharmaceuticals bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Lumryz (nátrium-oxibát) nyújtott hatóanyag-leadású szájszuszpenziót (CIII) a kataplexia vagy a túlzott nappali álmosság kezelésére 7 éves vagy annál idősebb narkolepsziában szenvedő betegekn

Kövesse a Drugslib-et

DUBLIN, 2024. október 17. (GLOBE NEWSWIRE) – Az Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), a gyógyszerek átalakításával foglalkozó biogyógyszeripari vállalat ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta kiegészítő új gyógyszeralkalmazása (sNDA) a Lumryz számára kataplexia vagy EDS kezelésére 7 éves és idősebb narkolepsziában szenvedő betegeknél.

„Ez a jóváhagyás fontos mérföldkő a narkolepsziás közösség számára, különösen a fiatalabbak számára. narkolepsziás betegek és gondozóik, akiknek jelentős kihívásokkal kell szembenézniük, amikor az éjszaka közepén felébrednek a kezelési rendek befejezésére. Ezzel a címkebővítéssel a 7 éves és idősebb, narkolepsziában szenvedő gyermekbetegeknek most ugyanaz a lehetőségük van, mint a narkolepsziában szenvedő felnőtt betegeknek – egy éjszakai egyszeri kezelési lehetőséget választani, amely nem zavarja meg az alvást az éjszaka közepén” – mondta Greg. Divis, az Avadel Pharmaceuticals vezérigazgatója. „Kevesebb, mint két év alatt az Avadel nagy lépéseket tett az alvászavarok kezelésére szolgáló transzformatív gyógyszerek kifejlesztése iránti elkötelezettségünk megalapozása terén. Ez magában foglalja a Lumryz sikeres bevezetését a felnőtt narkolepsziás populáció számára, egy 3. fázisú kulcsfontosságú vizsgálat elindítását, amely a Lumryz-et idiopátiás hiperszomnia kezelésére értékeli, és most a Lumryz kiterjesztését a gyermekgyógyászati ​​narkolepsziás populációra.”

"Évek óta írok fel nátrium-oxibátot narkolepsziában szenvedő gyermekek és serdülők számára, mivel láttam, hogy ez a gyógyszer mennyire hatékony és biztonságosan használható" - mondta Anne Marie Morse, a DO, a testület által tanúsított és ösztöndíjas gyermekorvos. neurológus és alvásgyógyászati ​​szakember a Geisinger Health Systemnél. „És ezt megelőzően, bár számos család szemtanúja volt a gyermekei életében bekövetkezett átalakulásnak, én is tapasztaltam, hogy sok család visszautasította a gyógyszeres kezelést, vagy abbahagyta a gyógyszer szedését a kezdés után, a megtapasztalt vagy féltve tapasztalt kihívás miatt, ami egy kényszeres ébredés miatt következett be. éjszakai megszakítás, sokszor kimerítő harcba ütközött, hogy bevegye a második adag első generációs oxibátot. A Lumryz kibővített FDA-engedélye lehetővé teszi, hogy megosszam pácienseimmel és családjaikkal, hogy létezik egy, az FDA által jóváhagyott kezelés, amely egyszeri lefekvés előtti gyógyszeradagot kínál előretöltött csomagban. Most több lehetőséget kínálhatok több betegnek, ami lehetővé teszi számomra, hogy továbbra is partnerként vegyek részt a pácienseim utazásaiban."

A narkolepszia egy krónikus neurológiai állapot, amely rontja az agy azon képességét, hogy szabályozza az alvás-ébrenlétet. Az állapot körülbelül 2000 emberből 1-et érint az Egyesült Államokban, ahol a betegek nagyjából 5%-a 18 év alatti. A narkolepszia tünetei az EDS, és az izomtónus hirtelen csökkenése is, amelyet általában erős érzelmek váltanak ki (kataplexia). ), zavart éjszakai alvás, alvási bénulás és hallucinációk elalvás vagy ébredés közben.

A Lumryz egy lefekvés előtti, nyújtott hatóanyag-leadású nátrium-oxibát készítmény, amelyet az FDA 2023. május 1-jén hagyott jóvá kataplexia vagy EDS kezelésére narkolepsziában szenvedő felnőtt betegeknél.

A Lumryzt 2024. október 16-án engedélyezte az FDA kataplexia vagy EDS kezelésére 7 éves vagy annál idősebb gyermekgyógyászati ​​narkolepsziás populációban, és 2031. október 16-ig engedélyezte a ritka betegségek gyógyszereinek kizárólagosságát.

A Lumryz egy bekeretezett figyelmeztetéssel rendelkezik, mint központi idegrendszeri depresszáns, valamint a visszaélések és visszaélések lehetősége miatt. A Lumryz csak a Lumryz REMS nevű kockázatértékelési és -csökkentési stratégia keretében korlátozott programon keresztül érhető el. Egy narkolepsziában szenvedő felnőttekkel végzett vizsgálat során a Lumryz összes adagjával kombinálva jelentett leggyakrabban előforduló mellékhatások (az előfordulási gyakoriság > 5% és nagyobb, mint a placebónál) a hányinger, szédülés, bevizelés, fejfájás és hányás voltak. Hasonlóképpen, egy azonnali felszabadulású nátrium-oxibátot kapó, narkolepsziás gyermekekkel végzett vizsgálatban a leggyakrabban megfigyelt mellékhatások (incidencia ≥5%) a hányinger, bevizelés, hányás, fejfájás, súlycsökkenés, csökkent étvágy, szédülés és alvajárás volt. p>

A Lumryz™-ről (nátrium-oxibát) nyújtott hatóanyag-leadású belsőleges szuszpenzióhozA Lumryz egy elnyújtott felszabadulású nátrium-oxibát gyógyszer, amelyet az FDA 2023. május 1-jén hagyott jóvá elsőként és egyetlen alkalommal - kataplexia vagy túlzott nappali álmosság (EDS) lefekvés előtti kezelése narkolepsziában szenvedő felnőtteknél.  2024. október 16-án a Lumryzt emellett jóváhagyták a kataplexia vagy EDS egyszeri lefekvés előtti kezelésére 7 éves vagy annál idősebb narkolepsziában szenvedő betegeknél.  A Lumryz FDA jóváhagyását alátámasztották a REST-ON, egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, kulcsfontosságú, 3. fázisú, narkolepsziában szenvedő felnőttek vizsgálatának eredményei. A Lumryz statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős javulást mutatott a három társ-elsődleges végpontban: EDS (MWT), a klinikusok általános értékelése a betegek működéséről (CGI-I) és kataplexiás rohamok, mindhárom értékelt dózisnál a placebóval összehasonlítva.   A 2023. májusi jóváhagyással az FDA 7 évre szóló ritka betegségek gyógyszer-exkluzivitását is megadta a Lumryznek a narkolepsziában szenvedő felnőttek kataplexiájának vagy EDS-ének kezelésére, mivel a Lumryz klinikai fölénye a jelenleg elérhető oxibát-kezelésekhez képest. Az FDA különösen azt találta, hogy a Lumryz jelentősen hozzájárul a betegek ellátásához a jelenleg rendelkezésre álló, éjszakánként kétszer adható oxibát-termékekhez képest azáltal, hogy egy éjszakai egyszeri adagolási rendet biztosít, amely elkerüli az éjszakai izgatottságot a második adag bevétele miatt.

Az Avadel Pharmaceuticals plc-ről

Az Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) egy biogyógyszeripari vállalat, amely a gyógyszerek átalakításával foglalkozik az élet megváltoztatása érdekében. Megközelítésünk magában foglalja az innovatív megoldások alkalmazását olyan gyógyszerek kifejlesztésére, amelyek megválaszolják azokat a kihívásokat, amelyekkel a betegek a jelenlegi kezelési lehetőségekkel szembesülnek. Az Avadel kereskedelmi termékét, a Lumryzt az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) hagyta jóvá, mint az első és egyetlen egyszeri lefekvés előtti oxibátot a kataplexia vagy EDS kezelésére narkolepsziában szenvedő felnőtteknél és gyermekgyógyászatban egyaránt. További információért látogasson el a www.avadel.com oldalra.

JAvallatokA Lumryz (nátrium-oxibát) elnyújtott felszabadulású belsőleges szuszpenzióhoz egy vényköteles gyógyszer, amelyet a következő tünetek kezelésére alkalmaznak 7 éves vagy annál idősebb narkolepsziában szenvedő betegeknél:

  • hirtelen fellépő gyenge vagy lebénult izmok (kataplexia)
  • túlzott nappali álmosság (EDS)

    • FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK strong>

    FIGYELMEZTETÉS: Lumryz™ (nátrium-oxibát) szedése más központi idegrendszeri (CNS) depresszánsokkal, például elalvásra használt gyógyszerekkel, beleértve az opioid fájdalomcsillapítókat, benzodiazepineket, nyugtatókat; antidepresszánsok, antipszichotikumok, nyugtató epilepszia elleni szerek, általános érzéstelenítők, izomrelaxánsok, alkohol vagy utcai drogok súlyos egészségügyi problémákat okozhatnak, beleértve a légzési nehézségeket (légzésdepresszió), alacsony vérnyomást (hipotenzió), éberségi változásokat (álmosság), ájulást (szinkópe) és a halál.A Lumryz hatóanyaga (nátrium-oxibát) a gamma-hidroxi-butirát (GHB) egyik formája, amely szabályozott anyag. Az illegális GHB-vel való visszaélés vagy visszaélés önmagában vagy más központi idegrendszeri depresszánsokkal (az éberség vagy tudat megváltozását okozó gyógyszerekkel) súlyos mellékhatásokat okozott. Ezek a hatások közé tartoznak a görcsrohamok, a légzési nehézségek (légzésdepresszió), az éberség megváltozása (álmosság), a kóma és a halál. Azonnal hívja orvosát, ha ezen súlyos mellékhatások bármelyike ​​jelentkezik.Ezen kockázatok miatt a Lumryz csak vényre kapható, és a Lumryz REMS tanúsított gyógyszertáraiban tölthető be. A Lumryz fogadásához be kell jelentkeznie a Lumryz REMS rendszerbe. További információ a www.LumryzREMS.com oldalon vagy az 1-877-453-1029 telefonszámon érhető el.

    Ne szedje a Lumryz-et, ha Ön vagy gyermeke egyéb altatókat vagy nyugtatókat (olyan gyógyszereket, amelyek álmosságot okoznak), alkoholt fogyaszt, vagy ha ritka, borostyánkősav-szemialdehid-dehidrogenáz-hiánynak nevezett problémája van.

    Tartsa a Lumryzt biztonságos helyen, hogy megelőzze a visszaéléseket és a visszaéléseket. A Lumryz eladása vagy átadása másoknak árthat, és törvénybe ütközik. Tájékoztassa kezelőorvosát, ha Ön vagy gyermeke valaha is bántalmazta vagy függővé vált alkoholtól, vényköteles gyógyszerektől vagy utcai drogoktól.

    Aki a Lumryzt szedi, a Lumryz bevétele után legalább hat (6) órán keresztül ne tegyen semmit, amihez teljesen ébernek kell lennie vagy veszélyes, ideértve az autóvezetést, a nehézgépek kezelését vagy a repülést. Ezeket a tevékenységeket addig nem szabad elvégezni, amíg nem tudja, hogy a Lumryz milyen hatással van Önre.

    A gyors elalvás, beleértve az állást vagy az ágyból való felkelést, elesésekhez és sérülésekhez vezetett, amelyek miatt néhány embert kórházba kellett szállítani. .

    A Lumryz súlyos mellékhatásokat okozhat, beleértve a következőket:

  • Légzési problémák, beleértve a lassabb légzést, légzési nehézségek és/vagy rövid ideig tartó légzéskimaradások alvás közben (pl. alvási apnoe). Azoknál az embereknél, akiknek már légzési vagy tüdőproblémái vannak, nagyobb eséllyel jelentkeznek légzési problémák, ha Lumryz-et szednek.
  • Mentális egészségügyi problémák, beleértve a zavartságot, a nem valós dolgok látását vagy hallását. (hallucinációk), szokatlan vagy zavaró gondolatok (rendellenes gondolkodás), szorongás vagy idegesség, depresszió, öngyilkossági vagy öngyilkossági gondolatok, fokozott fáradtság, bűntudat vagy értéktelenség érzése és koncentrációs nehézség. Mondja el kezelőorvosának, ha Ön vagy gyermeke depresszióban szenved vagy volt, vagy megpróbált ártani magának. Azonnal hívja orvosát, ha Ön vagy gyermeke mentális egészségügyi problémákra utaló tüneteit észleli, vagy megváltozik a testsúlya vagy az étvágyuk.
  • Alvajárás. Az alvajárás sérüléseket okozhat. Hívja orvosát, ha Ön vagy gyermeke alvajárásba kezd.

    • Mondja el orvosának, ha Ön vagy gyermeke sószegény diétát tart, vagy ha magas a vérnyomása, szívelégtelensége vagy veseproblémái vannak. A Lumryz sok nátriumot (sót) tartalmaz, és lehet, hogy nem megfelelő az Ön számára. A Lumryz leggyakoribb mellékhatásai felnőtteknél a hányinger, szédülés, ágybavizelés, fejfájás és hányás. Mellékhatásai fokozódhatnak, ha nagyobb adag Lumryzt szed. A gyermekeknél a leggyakoribb mellékhatások közé tartozik az émelygés, ágybavizelés, hányás, fejfájás, súlycsökkenés, étvágycsökkenés, szédülés és alvajárás. A Lumryz fizikai függőséget és vágyat okozhat a gyógyszer után, ha nem az utasításoknak megfelelően szedik. Ezek nem a Lumryz összes lehetséges mellékhatása.

    További információért kérdezze meg kezelőorvosát vagy gyógyszerészét. Hívja orvosát orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban.

    Arra bátorítjuk, hogy jelentse a vényköteles gyógyszerek negatív mellékhatásait az FDA-nak. Látogassa meg a www.fda.gov/medwatch webhelyet, vagy hívja az 1-800-FDA-1088 számot.

    Kérjük, tekintse meg a teljes felírási tájékoztatót, beleértve a BOXED figyelmeztetést is.

    Figyelmeztető tájékoztatás az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatbanEz a sajtóközlemény "előretekintő nyilatkozatokat" tartalmaz ” az 1933. évi értékpapírtörvény 27A. szakasza és az 1934. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E. szakasza értelmében. Ezek az előretekintő kijelentések jövőbeli elvárásainkra, meggyőződéseinkre, terveinkre, stratégiáinkra, célkitűzéseinkre, eredményeinkre, feltételeinkre, pénzügyi teljesítményünkre vonatkoznak, kilátások vagy egyéb események. Az ilyen előretekintő kijelentések közé tartoznak többek között a Lumryz biztonságosságára és potenciális terápiás előnyeire vonatkozó elvárások, valamint a piac és a felírók preferenciája a kataplexia és az EDS kezelésében 7 éves vagy annál idősebb narkolepsziában szenvedő betegeknél; és a Lumryz gyermekgyógyászati ​​ritka gyógyszerek kizárólagossága, valamint az ebből a kizárólagosságból származó potenciális előnyök. Egyes esetekben az előretekintő kijelentések azonosíthatók az olyan szavak használatával, mint „lesz”, „lehet”, „lehet”, „hinni”, „várni”, „előretekinteni”, „pályán van”, „iránymutatás”. ”, „előre”, „becslés”, „projekt”, „következő lépések” és hasonló kifejezések, valamint ezek negatívumai (ha alkalmazható).

    A Vállalat előretekintő nyilatkozatai olyan becsléseken és feltételezéseken alapulnak, amelyeket az üzleti tevékenységünkre és működésünkre vonatkozó ismereteink keretein belül teszünk, és amelyeket ésszerűnek tartunk. A Társaság üzleti tevékenysége és működése azonban jelentős kockázatoknak van kitéve, és ennek következtében nem lehet biztosíték arra, hogy a tényleges eredmények és a társaság üzleti és működési eredményei lényegesen nem térnek el az ilyen előretekintő nyilatkozatokban tervezett eredményektől. . Azok a tényezők, amelyek miatt a tényleges eredmények eltérhetnek a Társaság előretekintő nyilatkozataiban szereplő várakozásoktól, többek között a Társaság 10-K formanyomtatványon a lezárt évre vonatkozó éves jelentése I. részének 1A. pontjának „Kockázati tényezők” című szakaszában leírt kockázatok és bizonytalanságok. 2023. december 31., amelyet 2024. február 29-én nyújtottak be az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (SEC), valamint az azt követő SEC-bejelentések. A jövőre vonatkozó kijelentések csak a megtételük időpontjára vonatkoznak, és nem jelentenek garanciát a jövőbeni teljesítményre. Ennek megfelelően nem szabad túlzottan az előremutató kijelentésekre hagyatkozni. A Társaság nem vállal kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítse vagy felülvizsgálja jövőre vonatkozó nyilatkozatainkat, kivéve a törvény által előírt eseteket.

    Forrás: Avadel Pharmaceuticals plc

    Elküldve : 2024-10-24 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak